Nina Tandon: Doku mühendisliği kişiselleştirilmiş ilaç anlamına gelebilir mi?

Hepimizin vücudu tamamıyla eşsiz, ki bu oldukça hoş bir düşünce, ta ki bir hastalığı tedavi etmeye kalkana kadar -- her vücut, standart tedaviye farklı ve çoğu zaman tahmin edilemeyen bir şekilde reaksiyon gösterir. Doku mühendisi Nina Tandon olası bir çözümden bahsediyor: Pluripotent kök hücrelerini kullanarak, yeni ilaçların ve tedavilerin test edileceği organların kişiselleştirilmiş modellerini üretmek ve bunları bilgisayar çipleri üzerine depolamak. (Aşırı derecede kişiselleştirilmiş ilaç denebilir.)

Sizlere çalıştığım modellerden bazılarının videosunu

göstermek istiyorum.

Hepsi de mükemmel bir şekle sahip ve hiçbiri de birazcık bile yağ barındırmıyor.

Harikulade olduklarından bahsetmiş miydim?

Ve de bilimsel model olduklarından? (Kahkahalar)

Tahmin etmiş olabileceğiniz gibi, ben bir doku mühendisiyim

ve bu da atan bir kalbin laboratuvarda tasarladığım

bir kısmının videosu.

Ve bir gün bu dokuların insan vücudunda

yedek parça olarak kullanılabilmesini umuyoruz.

Ama bugün size anlatacağım şey,

bu dokuların nasıl harika model oldukları.

Pekala, bir süre için ilaç tarama işlemini düşünelim.

İlaçlar piyasa sürülmeden önce, ilaç formülasyonundan laboratuvar testine,

hayvan testine ve daha sonra insan testi de diyebileceğiniz

klinik denemelere maruz kalırlar.

Bu çok fazla paraya ve çok fazla zamana

mal olur ve bazen, bir ilaç piyasaya sürüldüğünde bile,

tahmin edilemez bir yön çizer ve insanlara zarar verir.

Ve daha sonra sonuçları kötü, başarısız olur.

Hepsi özünde iki konuya indirgenir. Bir, insanlar deney faresi değildir

ve iki, her ne kadar birbirimizle inanılmaz benzerliklere sahipsek de,

aslında seninle benim aramdaki o küçük farklılıklar

ilaçları metabolize edişimiz ve ilaçların bizi etkileyişi

üzerine büyük etkiler yaratır.

Peki ya laboratuvarlarımızda bize deney farelerinden

daha çok benzemekle kalmayıp, çeşitliliklerimizi de

yansıtan daha iyi modellerimiz olsaydı?

Doku mühendisliğiyle bunu nasıl yapabileceğimizi görelim.

Gerçekten önemli olan kilit teknolojilerden biri

indüklenmiş pluripotent kök hücreleri.

Yakın zamanda Japonya'da geliştirildiler.

Tamam, indüklenmiş pluripotent kök hücreleri.

Tartışmasız olarak bu hücreler, embriyonik

kök hücrelerine çok benziyorlar.

Hücreleri, peki, diyelim ki, deri hücrelerini,

onlara biraz gen ekleyerek, onları üreterek, ve sonra

hasat ederek indüklüyoruz.

Yani bunlar, hücresel amnezi gibi bir şekilde,

embriyonik bir duruma getirilebilen deri hücreleri.

Yani tartışmasız bir şekilde bu, bir numaralı harika şey.

İki numaralı harika şey, bunlardan herhangi bir dokuyu

üretebilirsiniz: beyin, kalp, karaciğer, siz seçin,

ama kendi hücrelerinizden.

Yani bir çip üzerinde kalbinizin, beyninizin birer modelini

yapabiliyoruz.

Öngörülebilir yoğunlukta ve davranışta dokular üretmek

burada ikinci konu, ve bu modellerin ilaç keşiflerinde

benimsenmelerinde gerçekten de kilit nokta olacak.

Ve bu, laboratuvarımızda geliştirdiğimiz, dokuları daha modüler, daha ölçeklenebilir

bir biçimde üretmemize yardımcı olan bir biyolojik reaktörün şematiği.

Daha ileri gidelim, bunun binlerce insan dokusu parçasıyla

oluşabilecek tek parça paralel bir versiyonunu hayal eden.

Bu bir çip üzerinde klinik bir araştırma yapmak gibi olurdu.

Ama bu indüklenmiş pluripotent kök hücreleriyle alakalı diğer bir şey

eğer genetik bir hastalığa sahip insanlardan,

diyelim ki, bazı deri hücrelerini alırsak,

ve bunlardan doku üretirsek,

doku üretim tekniklerini, bu hastalık modellerini

laboratuvarda üretmek için kullanabiliriz.

İşte Harvard'daki Kevin Eggan'ın laboratuvarından bir örnek.

Lou Gehrig hastalığına

sahip hastaların indüklenmiş pluripotent

kök hücrelerinden nöronlar üretti

ve bunları nöronlara ayrıştırdı ve burdaki hayret verici olay,

bu nöronların da hastalığın semptomlarını gösteriyor olması.

Yani bunun gibi hastalık modelleriyle, hastalıklara

her zamankinden daha hızlı karşı koyabilir, hastalığı çok

daha iyi anlayabilir ve belki de ilaç keşfini çok daha hızlandırabiliriz.

Bu da gece körlüğüne sahip birinden üretilen, hastaya özgü

kök hücrelerinin bir başka örneği.

Bu, retinanın bir dejenerasyonu.

Bu, ailemden gelen bir hastalık ve gerçekten bu gibi hücrelerin

bir tedavi bulunmasında yardımcı olabileceğini umuyoruz.

Kimi insanlar bu modellerin iyi hoş olduğunu düşünüp bir yandan

"Pekala, bunlar gerçekten deney fareleri kadar iyi mi?" diye de sorabilir.

Sonuçta deney faresi, tüm organlarının

içinde olduğu komple bir organizma.

Kalp için bir ilaç karaciğerde metabolize edilebilir

ve yan ürünlerin bir kısmı yağ içerisinde saklanabilir.

Doku üzerinden üretilen modellerle tüm bunları kaçırmıyor musunuz?

Bu da bu alanın ayrı bir gidişat yönü.

Doku mühendisliği teknikleriyle mikroakışkanları birleştirerek,

bu alan aslında vücudun bütün organ sistemleri

ile birlikte tüm ekosistemini kullanarak,

kan basıncınız için aldığınız bir ilacın karaciğerinizi

nasıl etkileyebileceğini ya da bir antidepresanın kalbinizi

nasıl etkileyebileceğini test edebilen bir model geliştirmeye doğru gidiyor.

Böyle sistemleri kurabilmek gerçekten çok zor, ama o noktaya ulaşabilmeye henüz başladık,

yani, dikkatle izleyin.

Ama bunlar hepsi de değil, çünkü bir ilaç onaylandığında,

doku mühendisliği teknikleri, daha da kişiselleştirilmiş tedaviler geliştirmemizde yardımcı olabilir.

Bu, belki bir gün önemseyebileceğiniz bir örnek,

ama umarım böyle bir şeyle karşılaşmazsınız,

çünkü, bir gün size kanser olduğunuzu haber veren

bir telefon aldığınızı hayal edin.

Bundan sonra alacağınız kanser ilaçlarının,

sizin kanseriniz üzerinde etkili olup olmadığını test etmek istemez miydiniz?

Bu, Karen Burg'ün laboratuvarından bir örnek,

göğüs kanseri hücrelerinin izini basmak için mürekkep püskürtme teknolojileri kullanıyorlar

ve kanserin ilerlemesi ve tedavisi üzerine çalışıyorlar.

Ve Tufts'taki bazı meslektaşlarımız bunun gibi modelleri

dokudan üretilmiş kemikle harmanlayarak kanserin

vücudun bir parçasından bir sonrakine nasıl yayıldığını izliyorlar

ve bu tip çoklu-doku çiplerinin, bu tarz çalışmaların

gelecek nesli olacağını düşünebilirsiniz.

Az önce konuştuğumuz modelleri düşünecek olursak,

doku mühendisliğinin, ilerleyerek, her bir aşamada

ilaç taramayı kökten değiştirmeye yardım etmeye

hazır olduğunu görebilirsiniz:

hastalık modelleri daha iyi ilaç formülasyonları yapmada,

çok büyük ölçekte paralel insan doku modelleri laboratuvar testinde devrim yapmada,

klinik denemelerde hayvan ve instan testlerini azaltmada

ve bir pazar olarak bile gördüğümüz şeyi

engelleyen bireyselleşmiş terapilerde.

Aslen, bir molekülü geliştirme ve bu molekülün

insan vücudunda nasıl davrandığını öğrenme arasındaki

bilgi akışını önemli ölçüde hızlandırıyoruz.

Bunu gerçekleştirmek için bizim yaptığımız aslında

biyoteknoloji ve farmakolojiyi, bir bilişim teknolojisine dönüştürerek,

ilaçları daha hızlı, daha ucuz ve daha etkili bir biçimde

keşfedip değerlendirmemizi sağlamak.

Bu da hayvan testlerinin karşılığı olan bu modellere yeni anlamlar yüklüyor, öyle değil mi?

Teşekkür ederim. (Alkışlar)