Jelenthet-e a szövettervezés személyre szabott orvoslást?

Mindenki teste teljesen egyedi, ami egy csodálatos gondolat egészen addig, amíg nem egy betegség kezeléséről van szó -- amikor minden test másként, és gyakran meg nem jósolható módon reagál egy szabványos kezelésre. Nina Tandon szövetmérnök egy lehetséges megoldásról beszél: arról, hogy miként lehet pluripotens őssejteket használni szervek egyedi tervezésére, amelyekkel új gyógyszereket és kezeléseket tesztelhetünk, és amelyeket csipen tárolhatunk. (Nevezzük rendkívül személyre szabott orvoslásnak.)

Szeretnék mutatni Nektek egy videót néhány modellről,

amelyekkel dolgozom.

Mindegyik tökéletes méretű,
és egy gramm zsír sincs rajtuk.

Említettem, hogy gyönyörűek?

És hogy tudományos modellek?

Ahogy kitalálhattátok, szövetmérnök vagyok,

és ez egy videó egy darab dobogó szívről,

amit a laborban hoztam létre.

És egy nap, reméljük, hogy ilyen szövetek

helyettesíthetik az emberi test egyes részeit.

De amiről ma beszélni fogok,

az az, hogy ezek a szövetek miért fantasztikus modellek.

Nos, gondoljunk a gyógyszertesztelés folyamatára egy pillanatig.

A gyógyszertervezéstől labortesztelésen, állattesztelésen át jutunk

a klinikai teszteléshez, amit emberi tesztelésnek is nevezhettek,

mielőtt piacra kerülnek a gyógyszerek.

Sok pénzbe kerül, sok időbe,

és néha, ha piacra is kerül egy gyógyszer,

megjósolhatatlan módon viselkedik, és a valóságban ártalmas lehet emberekre.

És minnél később bukik meg, annál súlyosabbak a következmények.

Két fő probléma létezik: Egy, az ember nem patkány,

és kettő, a köztünk lévő hihetetlen hasonlóságok ellenére,

a közted és köztem létező pici különbségek

jelentősen befolyásolják, hogy az anyagcserénk miként bont le gyógyszereket,

és hogy a gyógyszerek hogyan hatnak ránk.

Úgyhogy mi lenne, ha jobb modelljeink lennének a laborban,

amelyek nem csak jobban utánoznának minket mint a patkányok,

hanem a diverzitásunkat is jobban tükröznék?

Lássuk, hogyan tudjuk ezt elérni szövettervezéssel.

Egy kulcs technológia, ami igazán fontos

az úgynevezett indukált pluripotens őssejtek.

Ezeket Japánban fejlesztették ki nemrég.

Oké, indukált pluripotens őssejtek.

Nagyon hasonlítanak az embrionális őssejtekre,

kivéve a körülöttük lévő vitákat.

Sejteket, mondjuk például bőrsejteket indukálunk,

azáltal, hogy hozzáadunk néhány gént, tenyésztjük őket,

majd begyűjtjük őket.

Szóval ezek olyan bőrsejtek, amiket becsaptunk,

mint valami celluláris emlékezetvesztés, hogy embrionális állapotba kerüljenek.

Tehát viták nélkül. Ez az első klassz dolog.

A második klassz dolog, hogy bármilyen típusú szövetet

lehet növeszteni belőlük: agy, szív, máj, érted,

de a saját sejtjeidből!

Úgyhogy modellezni tudjuk a Te szívedet, a Te agyadat

egy csipen.

Megjósolható sűrűségű és viselkedésű szövetek
előállítása lesz

a második lépés, amelynek kulcsszerepe lesz abban,

hogy ezeket a modelleket alkalmazhassuk gyógyszerfejlesztéshez.

Ez egy vázlat egy bioreaktorról, amit a laborunkban fejlesztettünk,

hogy modulárisabb, skálázhatóbb módon építhessünk szöveteket.

A jövőben, képzeljétek ennek a masszívan párhuzamos változatát

ezernyi emberi szövetdarabbal.

Olyan lenne, mintha egy egész klinikai kísérlet egy csipen lenne rajta.

De egy másik dolog ezekkel az indukált pluripotens őssejtekkel az,

hogy ha veszünk, mondjuk, bőrsejteket

emberektől, akiknek egy genetikai betegségük van,

és szöveteket alkotunk belőlük,

akkor szövettervezéssel a laborban

valódi modelleket tudunk generálni azokra a betegségekre.

Itt egy példa Kevin Eggan laborjából, a Harvard egyetemről.

Neuronokat generált

ezekből az indukált pluripotens őssejtekből

(Lou Gehring betegségben szenvedő páciensektől),

és neuronokká differenciáltatta őket. Az a bámulatos,

hogy ezek a neuronok mutatják a betegség tüneteit.

Tehát ilyen modellekkel gyorsabban tudunk

harcba szállni mint előtte, jobban megérteni a betegséget

mint előtte, és talán még gyorsabban tudunk gyógyszereket fejleszteni.

Ez egy másik példa páciens-specifikus őssejtekkel

amelyeket retinitisz pigmentózában szenvedő egyedből állítottak elő.

Ez a retina degenerációja.

A betegség sújtja a családomat, és igazán reméljük,

hogy ilyen sejtek segíteni fognak gyógymódot találni.

Egyes emberek úgy gondolják, hogy ezek a modellek persze jól hangzanak,

de azt kérdik, "Ezek tényleg olyan jók mint egy patkány?"

Elvégre a patkány mégis egy teljes szervezet,

egymással kölcsönható szervek hálózatával.

Egy szívgyógyszert a máj dolgozhat fel,

és a melléktermékei zsírban tárolódhatnak.

Mindez nem veszik el ilyen szövetmódosított modellekkel?

Nos, ez egy másik irányzata a szakmának.

Összekombinálva a szövettervezést a mikrofluidikával,

a szakma pont affelé halad,

hogy a test teljes ökorendszerét modellezze,

több szervrendszerrel együtt, hogy tesztelhessék,

hogy egy vérnyomáscsökkentő gyógyszer

miként hathat a májadra, vagy egy antidepresszáns hogyan hathat a szívedre.

IIyen rendszereket nagyon nehéz építeni, csak most jutunk oda, hogy ezt elérjük,

úgyhogy, figyelem!

De ez még mindig nem minden, mert amint egy gyógyszer piacra kerül

a szövettervezés segíthet személyre szabott kezeléseket fejleszteni.

Ez egy példa, ami esetleg valamikor fontos lesz számotokra,

és remélem, hogy nem így lesz,

mert képzeljétek el, hogy egy nap értesítenek

azzal a rossz hírrel, hogy talán rákban szenvedsz.

Nem akarnád inkább kipróbálni, hogy a rákgyógyszerek,

amelyeket szedni fogsz, hatnak-e a Te rákodra?

Ez egy példa Karen Burg laborjából, ahol

tintasugaras technológiával mellrák sejteket nyomtatnak,

és vizsgálják a fejlődését és kezelését.

A Tuft egyetemen vannak kollegáink, akik például ilyen modelleket

kevernek mesterséges csonttal,
hogy lássák, hogy a rák

hogyan terjedhet a test egyik részéből egy másikba,

és az ilyen típusú sokszövetes csipeket képzelhetjük

az ilyesfajta vizsgálatok következő generációjának.

És így -- azokra a modellekre gondolva, amelyeket épp emlegettünk --

láthatjátok, hogy a szövettervezés

tényleg forradalmasíthatja a gyógyszerfejlesztést

a folyamat minden egyes lépésénél:

olyan betegség modelleket szolgáltat amelyekkel jobb gyógyszer formulákat találhatunk,

masszívan párhuzamosított szövetmodellekkel forradalmasíthatja a laborbeli tesztelést,

csökkentve az állat- és emberkísérleteket a klinikai tesztelésben,

és személyre szabott terápiákkal megelőzheti

hogy olyanok használják a gyógyszert, akiknek nem való.

Lényegében drámaian felgyorsítjuk a visszacsatolást

a molekulafejlesztés között, és aközött, hogy megtudjuk,

hogyan hat az emberi testre.

Az általunk használt folyamat lényegében átalakítja

a biotechnológiát és a gyógyszeripart információ technológiává,

ezzel segítve, hogy gyógyszereket gyorsabban, olcsóbban

és hatékonyabban fedezzünk fel és értékeljünk.

Új jelentést ad a "modellek az állatkísérletek ellen" kifejezésnek, nem?

Köszönöm. (Taps)