Cách tạo ra một thế giới không ai chết vì chờ đợi cấy ghép nội tạng

Gần nửa thế kỉ quá, các nhà khoa học đã đang cố gắng tạo ra một quy trình cấy ghép nội tạng của động vật vào con người, một giấc mơ trên lý thuyết có thể giúp hàng trăm nghìn người cần được ghép tạng. Nhưng những rủi ro, đặc biệt là sự lây nhiễm của vi-rút PERV từ lợn sang con người, luôn luôn là quá lớn, nghiên cứu trì trệ cho đến bây giờ. Trong một buổi nói chuyện tri thức, nhà di truyền học Luhan Yang giải thích một bước đột phá: sử dụng CRISPR, công nghệ chỉnh sửa gen, cô ấy và đồng nghiệp đã tạo ra những chú lợn không mang vi-rút, mở ra một khả năng nội tạng cấy ghép cho người có thể phát triển một cách an toàn ở lợn. Hãy cùng tìm hiểu thêm về khoa học tiên tiến này và cách nó giải quyết vấn đề khủng hoảng do thiếu tạng.

Xin chào mọi người.

Tôi muốn giới thiệu
với mọi người về Laika.

Đối với hầu hết chúng ta, Laika
chỉ đơn giản là một chú lợn dễ thương.

Tuy nhiên, đối với hàng trăm nghìn
bệnh nhân cần hiến tạng

Laika lại là biểu tượng của hy vọng.

Mọi người thấy đó, kể từ những năm 1970,

khi cấy ghép nội tạng trở thành
một lựa chọn khả thi

cho bệnh nhân suy thận
hoặc có các bệnh về nội tạng khác,

nguồn cung nội tạng trở thành một vấn đề.

Vài chục năm trở lại đây,

vấn đề này trở nên xấu đi khi nhu cầu
nội tạng tăng theo cấp số nhân.

Hiện tại ở Mỹ,

có gần 115 000 bệnh nhân

đang cần ghép tạng để duy trì sự sống.

khi kết thúc buổi nói chuyện của tôi

một bệnh nhân nữa
sẽ được thêm vào danh sách này.

Hôm nay, khoảng 100 người
sẽ có nội tạng mới,

một cơ hội để bắt đầu
cuộc sống của họ lần nữa

nhưng cũng vào cuối ngày hôm nay,

20 người khác sẽ chết trong sự chờ đợi.

Một hiện trạng đau lòng

đối với bệnh nhân và gia đình họ

và đối với cả những bác sĩ
muốn làm điều gì nhiều hơn thế.

Ở một số nơi trên thế giới,

hiện trạng này cũng đang trở thành
một vấn đề xã hội đáng lo ngại.

Ở châu Á

các kênh truyền thông báo cáo
những bệnh nhân tuyệt vọng

đang sử dụng nội tạng từ
thị trường chợ đen trái phép.

Rõ ràng là khủng hoảng này
cần một giải pháp.

Tính mạng con người đang bị đe dọa.

Là một nhà sinh học và di truyền học,

nhiệm vụ của tôi là để giúp
giải quyết vấn đề này.

Hôm nay, tôi lạc quan nói rằng
chúng ta sắp làm được

nhờ có Laika.

Sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen,

hiện nay chúng ta có thể tạo ra cơ quan
nội tạng có thể cấy ghép cho con người

mà được tăng trưởng an toàn
trong cơ thể những chú lợn.

Trước khi đi sâu vào kĩ thuật
đáng kinh ngạc này

hãy cùng tìm hiểu xem cấy ghép
dị chủng (xenotransplantation) là gì.

Đây là một quá trình
ghép tạng động vật vào con người.

Bạn có thể muốn hỏi,
tại sao lại là nội tạng của lợn?

Bởi vì một số loài lợn có tạng
với kích cỡ và sinh lý học

giống với tạng người.

Hơn nửa thế kỉ qua,

những nhà tiên phong về cấy ghép đã
cố gắng khiến điều này thành hiện thực,

nhưng vẫn không thành công.

Tại sao lại vậy?

Quá trình này có hai chướng ngại cơ bản

Đầu tiên là về sự đào thải.

Khi hệ miễn dịch của chúng ta
phát hiện một cơ quan ngoại lai,

nó sẽ đào thải cơ quan đó.

Thứ hai, điều này là nói riêng
về cơ quan nội tạng của lợn,

mỗi chú lợn đều mang
một loại virus lành tính đối với nó,

và có thể lây nhiễm sang con người.

Loại vi-rút này được gọi là
Porcine endogenous retrovirus (PERV)

chúng có khả năng gây ra
các dịch bệnh tương tự như HIV.

Vì không có một giải pháp hiệu quả
nhằm vào những vấn đề này,

kĩ thuật cấy ghép dị chủng đã bị
chững lại trong hơn một thập kỉ.

Cho đến nay hầu như chỉ có
những tiến bộ không đáng kể.

Để tôi chia sẻ với bạn
tôi cùng Laika đến đây như thế nào.

Hành trình của tôi bắt đầu
từ núi Emei ở Trung Quốc.

Đó là một nơi tuyệt vời được mô tả
trong nhiều câu chuyện huyền thoại

như "Ngọa hổ tàng long" chẳng hạn.

Và tôi gọi nơi đây là nhà.

Lớn lên ở trên núi,

tôi bắt đầu có sự
gắn bó mạnh mẽ với thiên nhiên.

Đây là khi tôi bảy tuổi,

tôi đang đứng trước
một ngôi chùa Phật giáo cổ xưa

với một chú khỉ trên vai.

Tôi vẫn nhớ rõ ràng
cách mà mình và bạn bè

đã tung đậu phộng xung quanh
để làm phân tâm những chú khỉ

để chúng tôi có thể
đi bộ đường dài băng qua thung lũng.

Tôi yêu thiên nhiên.

Đến khi chọn chuyên ngành của mình

tôi đã chọn môn Sinh vật học
ở Đại học Bắc Kinh.

Tuy nhiên, càng học nhiều.

tôi càng có nhiều câu hỏi.

Làm thế nào cấu tạo di truyền
của ta giống với của động vật

nhưng lại trông rất khác?

Hệ miễn dịch của ta có khả năng chiến đấu
chống lại nhiều mầm bệnh như thế nào

nhưng lại đủ thông minh
để không tấn công chính chúng ta.

Những câu hỏi này cứ dằn vặt tôi.

Tôi biết nghe có vẻ "mọt sách",
nhưng tôi là một nhà khoa học

Sau khi tốt nghiệp cao đẳng,
tôi đã quyết định sẽ không chỉ hỏi nữa,

tôi muốn trả lời chúng,
vì vậy tôi đã thực hiện.

Năm 2008, tôi may mắn
được chấp nhận tham gia

vào chương trình Tiến sĩ ở Đại học Harvard

được làm việc cùng Tiến sĩ George Church.

Thời gian ở phòng thí nghiệm,

tôi bắt đầu học và thử nghiệm
với cấu tạo di truyền ở động vật có vú.

Trong tất cả những thử nghiệm,

một trường hợp đặc biệt
đã đưa tôi đến gần Laika.

Năm 2013, đồng nghiệp và tôi đã tạo nên
sự thay đổi trong tế bào con người

sử dụng một công cụ
mà bạn có thể đã nghe qua

được gọi là CRISPR.

Chúng tôi là một trong hai nhóm đầu tiên

báo cáo sử dụng thành công công cụ
trong việc thay đổi DNA của chúng ta.

Đó là một khoảnh khắc tuyệt vời
trong khám phá khoa học.

Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR
có hai thành phần.

Là một "cái kéo" được gọi là enzyme CRISPR

và RNA dẫn đường.

Hãy nghĩ như là "cái kéo" di truyền
với kính hiển vi.

Kính hiển vi là RNA dẫn đường,

nó mang những "cái kéo"
đến nơi chúng ta muốn cắt

và nói, "Nó đây",

enzyme CRISPR chỉ cắt và sửa chữa DNA
theo cách chúng ta muốn.

Ngay sau khi chúng tôi báo cáo
về nghiên cứu của chúng tôi,

các bác sĩ tại Bệnh viện Đa khoa Mass
rất xem trọng những ứng dụng vào y tế

của nghiên cứu này.

Họ hợp tác với chúng tôi,

và bắt đầu thấy được
tiềm năng sử dụng CRISPR

để giải quyết khủng hoảng
do thiếu hụt nội tạng.

Chúng ta làm điều đó như thế nào?

Đơn giản, nhưng lại rất phức tạp.

Chúng ta bắt đầu thay đổi một tế bào
của lợn để loại bỏ vi-rút

và để tương thích
với miễn dịch của con người.

Nhân của tế bào đó
được cấy vào một quả trứng lợn

và được tách ra thành một phôi thai.

Sau đó phôi thai đã tạo thành được
đặt trong tử cung của lợn mẹ

và được phân tách thành một chú lợn.

Về cơ bản, đó là một quá trình nhân bản.

Cơ thể lợn con sau đó chứa các
cơ quan nội tạng đã chỉnh sửa

mà hi vọng rằng sẽ không bị đào thải
bởi hệ miễn dịch của con người.

Năm 2015, trước tiên chúng tôi quyết định
đối phó với vấn đề lây nhiễm vi-rút.

Chúng tôi muốn xoá sạch tất cả 62
nhân bản của vi-rút PERV

từ hệ gen của lợn,

nhưng lúc này, đó là nhiệm vụ
gần như bất khả thi.

Thậm chí là với CRISPR,

chúng tôi chỉ có thể sửa đổi
một hoặc hai lần trong một tế bào

Kỉ lục về số lần sửa đổi chúng tôi có thể
làm với một tế bào chỉ năm lần.

Để đạt được điều trên, chúng tôi phải tăng
thông lượng lên đến hơn mười lần.

Với thiết kế cẩn thận
và hàng trăm thử nghiệm,

chúng tôi đã thành công
xoá bỏ toàn bộ vi-rút,

phá vỡ cả kỉ lục.

Quan trọng hơn, nghiên cứu
của chúng tôi cho thấy

có thể loại bỏ khả năng
lây nhiễm sang con người

của loài vi-rút nguy hiểm này.

Năm ngoái, với công nghệ vô tính
và một tế bào đã chỉnh sửa

công ty mới thành lập của chúng tôi,
eGenesis, sản xuất Laika,

chú lợn Laika đầu tiên
được sinh ra không mang vi-rút PERV

[Vỗ tay]

Laika đại diện cho
bước quan trọng đầu tiên

trong việc chính thức hoá kĩ thuật
cấy ghép dị giống an toàn.

Nó còn là một bước đệm

để chúng ta có thể tiến xa hơn
trong việc sửa đổi di truyền

để giải quyết vấn đề miễn dịch học.

Kể từ đó, chúng ta có thể tạo ra
hơn 30 chú lợn không nhiễm vi-rút PERV,

và chúng có lẽ là động vật biến đổi gen
tiên tiến nhất trên Trái Đất.

Chúng được đặt tên là Laika
theo tên chú chó của Liên Xô

chú chó là động vật đầu tiên
bay vào Vũ Trụ.

Chúng tôi hi vọng Laika và
anh chị em của nó

có thể dẫn chúng ta đến bước đột phá mới
trong khoa học và y học.

Hãy tưởng tượng một thế giới
nơi mà những bệnh nhân bị suy gan

có thể được cứu sống bằng gan mới

mà không phải chờ đợi sự hiến tặng

hoặc chờ đợi một người khác chết.

Hãy tưởng tượng một thế giới
nơi những người mắc bệnh tiểu đường

không phải phụ thuộc vào
insulin sau mỗi bữa ăn

bởi vì chúng ta có thể tạo ra cho họ
những tế bào tuỵ tốt

có thể tự sản xuất insulin.

Và hãy tưởng tượng một thế giới
nơi mà những bệnh nhân suy thận

không phải đối mặt với
gánh nặng chạy thận.

Chúng tôi đang phấn đấu
để tạo ra thế giới đó,

một thế giới không thiếu hụt nội tạng.

Cuối cùng chúng tôi đã có công cụ
để khắc phục vấn đề

mà trước đó chưa bao giờ giải quyết được,

và Laika chỉ là sự bắt đầu của hành trình.

Chúng ta phải rất
khiêm nhường trước tự nhiên,

bởi vì có nhiều vấn đề hơn phải đối mặt

gồm cả miễn dịch học

và những điều chúng tôi thậm chí
không thể dự đoán được ở thời điểm này.

Tuy nhiên, đó là chức trách của chúng tôi,
ứng dụng khoa học tiên tiến

vào y học để cứu sống tất cả
những bệnh nhân đang chờ đợi.

Cảm ơn các bạn rất nhiều.

[Vỗ Tay]

Chris Anderson: Ý tôi là, cô Luhan,
đó là một công việc phi thường.

Mời cô trở lại.

Các bước tiếp theo ở đây là gì?
Cô đã loại bỏ được vi-rút.

Các bước kế tiếp là cố gắng

để cơ thể con người không
đào thải việc cấy ghép.

Giải quyết điều này cần làm những gì?

Luhan Yang: Đó là một quá trình phức tạp.

Chúng tôi cần
loại bỏ kháng nguyên của lợn.

Thêm vào đó chúng tôi
phải học rất nhiều từ ung thư.

Ung thư có thể xâm nhập và phá vỡ
hệ miễn dịch của chúng ta như thế nào

chúng ta có thể sử dụng mẹo của ung thư

và thực hiện điều đó trên cơ quan của lợn

để đánh lừa hệ miễn dịch của chúng ta
không tấn công tạng mới.

CA: Cô ước tính khi nào,
và hi vọng khi nào

ca cấy ghép thành công đầu tiên diễn ra?

Tôi sẽ rất vô trách nhiệm nếu
đưa ra một con số bất kì nào đó.

Chúng ta đang ở TED,
luôn vô trách nhiệm.

Nhưng chúng tôi làm việc ngày đêm

để cố gắng thực hiện
điều này cho bệnh nhân.

Vậy thậm chí cô sẽ không nói
cô nghĩ nó có thể xảy ra

trong một thập kỉ hoặc
năm năm tới hay gì khác?

Để chắc chắn, chúng tôi hi vọng
trong một thập kỉ.

[Cười]

Có rất nhiều người ở đây
thấy rất thú vị về điều đó,

một tiềm năng phi thường.

Sẽ có một số người khác ở đây đang nghĩ,

"Con heo đó đáng yêu quá.

Con người không nên khai thác thứ gì
đáng yêu như vậy vì lợi ích của mình"

Cô có phản ứng gì không?

Vâng, chắc chắn rồi.

Vậy hãy tưởng tượng một chú lợn
có thể cứu sống tám mạng người.

Thêm vào đó, giống như
sự hiến tạng của con người,

nếu chúng ta chỉ lấy
một quả thận từ chú lợn,

nó vẫn có thể sống tiếp,

vậy nên chúng tôi
quan tâm đến nhiều vấn đề,

nhưng tôi nghĩ mục tiêu của chúng tôi
chỉ là giải quyết nhu cầu của y học

dành cho các bệnh nhân
và gia đình của họ.

Không ai có thể nói điều đó
nếu họ ăn thịt xông khói, đúng không ?

Điều đó thật hay.

[Cười]

CA: Luhan, cảm ơn cô rất nhiều.
LY: Cảm ơn ngài.

[Vỗ tay]