Xin chào mọi người.
Tôi muốn giới thiệu với mọi người về Laika.
Đối với hầu hết chúng ta, Laika chỉ đơn giản là một chú lợn dễ thương.
Tuy nhiên, đối với hàng trăm nghìn bệnh nhân cần hiến tạng
Laika lại là biểu tượng của hy vọng.
Mọi người thấy đó, kể từ những năm 1970,
khi cấy ghép nội tạng trở thành một lựa chọn khả thi
cho bệnh nhân suy thận hoặc có các bệnh về nội tạng khác,
nguồn cung nội tạng trở thành một vấn đề.
Vài chục năm trở lại đây,
vấn đề này trở nên xấu đi khi nhu cầu nội tạng tăng theo cấp số nhân.
Hiện tại ở Mỹ,
có gần 115 000 bệnh nhân
đang cần ghép tạng để duy trì sự sống.
khi kết thúc buổi nói chuyện của tôi
một bệnh nhân nữa sẽ được thêm vào danh sách này.
Hôm nay, khoảng 100 người sẽ có nội tạng mới,
một cơ hội để bắt đầu cuộc sống của họ lần nữa
nhưng cũng vào cuối ngày hôm nay,
20 người khác sẽ chết trong sự chờ đợi.
Một hiện trạng đau lòng
đối với bệnh nhân và gia đình họ
và đối với cả những bác sĩ muốn làm điều gì nhiều hơn thế.
Ở một số nơi trên thế giới,
hiện trạng này cũng đang trở thành một vấn đề xã hội đáng lo ngại.
Ở châu Á
các kênh truyền thông báo cáo những bệnh nhân tuyệt vọng
đang sử dụng nội tạng từ thị trường chợ đen trái phép.
Rõ ràng là khủng hoảng này cần một giải pháp.
Tính mạng con người đang bị đe dọa.
Là một nhà sinh học và di truyền học,
nhiệm vụ của tôi là để giúp giải quyết vấn đề này.
Hôm nay, tôi lạc quan nói rằng chúng ta sắp làm được
nhờ có Laika.
Sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen,
hiện nay chúng ta có thể tạo ra cơ quan nội tạng có thể cấy ghép cho con người
mà được tăng trưởng an toàn trong cơ thể những chú lợn.
Trước khi đi sâu vào kĩ thuật đáng kinh ngạc này
hãy cùng tìm hiểu xem cấy ghép dị chủng (xenotransplantation) là gì.
Đây là một quá trình ghép tạng động vật vào con người.
Bạn có thể muốn hỏi, tại sao lại là nội tạng của lợn?
Bởi vì một số loài lợn có tạng với kích cỡ và sinh lý học
giống với tạng người.
Hơn nửa thế kỉ qua,
những nhà tiên phong về cấy ghép đã cố gắng khiến điều này thành hiện thực,
nhưng vẫn không thành công.
Tại sao lại vậy?
Quá trình này có hai chướng ngại cơ bản
Đầu tiên là về sự đào thải.
Khi hệ miễn dịch của chúng ta phát hiện một cơ quan ngoại lai,
nó sẽ đào thải cơ quan đó.
Thứ hai, điều này là nói riêng về cơ quan nội tạng của lợn,
mỗi chú lợn đều mang một loại virus lành tính đối với nó,
và có thể lây nhiễm sang con người.
Loại vi-rút này được gọi là Porcine endogenous retrovirus (PERV)
chúng có khả năng gây ra các dịch bệnh tương tự như HIV.
Vì không có một giải pháp hiệu quả nhằm vào những vấn đề này,
kĩ thuật cấy ghép dị chủng đã bị chững lại trong hơn một thập kỉ.
Cho đến nay hầu như chỉ có những tiến bộ không đáng kể.
Để tôi chia sẻ với bạn tôi cùng Laika đến đây như thế nào.
Hành trình của tôi bắt đầu từ núi Emei ở Trung Quốc.
Đó là một nơi tuyệt vời được mô tả trong nhiều câu chuyện huyền thoại
như "Ngọa hổ tàng long" chẳng hạn.
Và tôi gọi nơi đây là nhà.
Lớn lên ở trên núi,
tôi bắt đầu có sự gắn bó mạnh mẽ với thiên nhiên.
Đây là khi tôi bảy tuổi,
tôi đang đứng trước một ngôi chùa Phật giáo cổ xưa
với một chú khỉ trên vai.
Tôi vẫn nhớ rõ ràng cách mà mình và bạn bè
đã tung đậu phộng xung quanh để làm phân tâm những chú khỉ
để chúng tôi có thể đi bộ đường dài băng qua thung lũng.
Tôi yêu thiên nhiên.
Đến khi chọn chuyên ngành của mình
tôi đã chọn môn Sinh vật học ở Đại học Bắc Kinh.
Tuy nhiên, càng học nhiều.
tôi càng có nhiều câu hỏi.
Làm thế nào cấu tạo di truyền của ta giống với của động vật
nhưng lại trông rất khác?
Hệ miễn dịch của ta có khả năng chiến đấu chống lại nhiều mầm bệnh như thế nào
nhưng lại đủ thông minh để không tấn công chính chúng ta.
Những câu hỏi này cứ dằn vặt tôi.
Tôi biết nghe có vẻ "mọt sách", nhưng tôi là một nhà khoa học
Sau khi tốt nghiệp cao đẳng, tôi đã quyết định sẽ không chỉ hỏi nữa,
tôi muốn trả lời chúng, vì vậy tôi đã thực hiện.
Năm 2008, tôi may mắn được chấp nhận tham gia
vào chương trình Tiến sĩ ở Đại học Harvard
được làm việc cùng Tiến sĩ George Church.
Thời gian ở phòng thí nghiệm,
tôi bắt đầu học và thử nghiệm với cấu tạo di truyền ở động vật có vú.
Trong tất cả những thử nghiệm,
một trường hợp đặc biệt đã đưa tôi đến gần Laika.
Năm 2013, đồng nghiệp và tôi đã tạo nên sự thay đổi trong tế bào con người
sử dụng một công cụ mà bạn có thể đã nghe qua
được gọi là CRISPR.
Chúng tôi là một trong hai nhóm đầu tiên
báo cáo sử dụng thành công công cụ trong việc thay đổi DNA của chúng ta.
Đó là một khoảnh khắc tuyệt vời trong khám phá khoa học.
Công cụ chỉnh sửa gen CRISPR có hai thành phần.
Là một "cái kéo" được gọi là enzyme CRISPR
và RNA dẫn đường.
Hãy nghĩ như là "cái kéo" di truyền với kính hiển vi.
Kính hiển vi là RNA dẫn đường,
nó mang những "cái kéo" đến nơi chúng ta muốn cắt
và nói, "Nó đây",
enzyme CRISPR chỉ cắt và sửa chữa DNA theo cách chúng ta muốn.
Ngay sau khi chúng tôi báo cáo về nghiên cứu của chúng tôi,
các bác sĩ tại Bệnh viện Đa khoa Mass rất xem trọng những ứng dụng vào y tế
của nghiên cứu này.
Họ hợp tác với chúng tôi,
và bắt đầu thấy được tiềm năng sử dụng CRISPR
để giải quyết khủng hoảng do thiếu hụt nội tạng.
Chúng ta làm điều đó như thế nào?
Đơn giản, nhưng lại rất phức tạp.
Chúng ta bắt đầu thay đổi một tế bào của lợn để loại bỏ vi-rút
và để tương thích với miễn dịch của con người.
Nhân của tế bào đó được cấy vào một quả trứng lợn
và được tách ra thành một phôi thai.
Sau đó phôi thai đã tạo thành được đặt trong tử cung của lợn mẹ
và được phân tách thành một chú lợn.
Về cơ bản, đó là một quá trình nhân bản.
Cơ thể lợn con sau đó chứa các cơ quan nội tạng đã chỉnh sửa
mà hi vọng rằng sẽ không bị đào thải bởi hệ miễn dịch của con người.
Năm 2015, trước tiên chúng tôi quyết định đối phó với vấn đề lây nhiễm vi-rút.
Chúng tôi muốn xoá sạch tất cả 62 nhân bản của vi-rút PERV
từ hệ gen của lợn,
nhưng lúc này, đó là nhiệm vụ gần như bất khả thi.
Thậm chí là với CRISPR,
chúng tôi chỉ có thể sửa đổi một hoặc hai lần trong một tế bào
Kỉ lục về số lần sửa đổi chúng tôi có thể làm với một tế bào chỉ năm lần.
Để đạt được điều trên, chúng tôi phải tăng thông lượng lên đến hơn mười lần.
Với thiết kế cẩn thận và hàng trăm thử nghiệm,
chúng tôi đã thành công xoá bỏ toàn bộ vi-rút,
phá vỡ cả kỉ lục.
Quan trọng hơn, nghiên cứu của chúng tôi cho thấy
có thể loại bỏ khả năng lây nhiễm sang con người
của loài vi-rút nguy hiểm này.
Năm ngoái, với công nghệ vô tính và một tế bào đã chỉnh sửa
công ty mới thành lập của chúng tôi, eGenesis, sản xuất Laika,
chú lợn Laika đầu tiên được sinh ra không mang vi-rút PERV
[Vỗ tay]
Laika đại diện cho bước quan trọng đầu tiên
trong việc chính thức hoá kĩ thuật cấy ghép dị giống an toàn.
Nó còn là một bước đệm
để chúng ta có thể tiến xa hơn trong việc sửa đổi di truyền
để giải quyết vấn đề miễn dịch học.
Kể từ đó, chúng ta có thể tạo ra hơn 30 chú lợn không nhiễm vi-rút PERV,
và chúng có lẽ là động vật biến đổi gen tiên tiến nhất trên Trái Đất.
Chúng được đặt tên là Laika theo tên chú chó của Liên Xô
chú chó là động vật đầu tiên bay vào Vũ Trụ.
Chúng tôi hi vọng Laika và anh chị em của nó
có thể dẫn chúng ta đến bước đột phá mới trong khoa học và y học.
Hãy tưởng tượng một thế giới nơi mà những bệnh nhân bị suy gan
có thể được cứu sống bằng gan mới
mà không phải chờ đợi sự hiến tặng
hoặc chờ đợi một người khác chết.
Hãy tưởng tượng một thế giới nơi những người mắc bệnh tiểu đường
không phải phụ thuộc vào insulin sau mỗi bữa ăn
bởi vì chúng ta có thể tạo ra cho họ những tế bào tuỵ tốt
có thể tự sản xuất insulin.
Và hãy tưởng tượng một thế giới nơi mà những bệnh nhân suy thận
không phải đối mặt với gánh nặng chạy thận.
Chúng tôi đang phấn đấu để tạo ra thế giới đó,
một thế giới không thiếu hụt nội tạng.
Cuối cùng chúng tôi đã có công cụ để khắc phục vấn đề
mà trước đó chưa bao giờ giải quyết được,
và Laika chỉ là sự bắt đầu của hành trình.
Chúng ta phải rất khiêm nhường trước tự nhiên,
bởi vì có nhiều vấn đề hơn phải đối mặt
gồm cả miễn dịch học
và những điều chúng tôi thậm chí không thể dự đoán được ở thời điểm này.
Tuy nhiên, đó là chức trách của chúng tôi, ứng dụng khoa học tiên tiến
vào y học để cứu sống tất cả những bệnh nhân đang chờ đợi.
Cảm ơn các bạn rất nhiều.
[Vỗ Tay]
Chris Anderson: Ý tôi là, cô Luhan, đó là một công việc phi thường.
Mời cô trở lại.
Các bước tiếp theo ở đây là gì? Cô đã loại bỏ được vi-rút.
Các bước kế tiếp là cố gắng
để cơ thể con người không đào thải việc cấy ghép.
Giải quyết điều này cần làm những gì?
Luhan Yang: Đó là một quá trình phức tạp.
Chúng tôi cần loại bỏ kháng nguyên của lợn.
Thêm vào đó chúng tôi phải học rất nhiều từ ung thư.
Ung thư có thể xâm nhập và phá vỡ hệ miễn dịch của chúng ta như thế nào
chúng ta có thể sử dụng mẹo của ung thư
và thực hiện điều đó trên cơ quan của lợn
để đánh lừa hệ miễn dịch của chúng ta không tấn công tạng mới.
CA: Cô ước tính khi nào, và hi vọng khi nào
ca cấy ghép thành công đầu tiên diễn ra?
Tôi sẽ rất vô trách nhiệm nếu đưa ra một con số bất kì nào đó.
Chúng ta đang ở TED, luôn vô trách nhiệm.
Nhưng chúng tôi làm việc ngày đêm
để cố gắng thực hiện điều này cho bệnh nhân.
Vậy thậm chí cô sẽ không nói cô nghĩ nó có thể xảy ra
trong một thập kỉ hoặc năm năm tới hay gì khác?
Để chắc chắn, chúng tôi hi vọng trong một thập kỉ.
[Cười]
Có rất nhiều người ở đây thấy rất thú vị về điều đó,
một tiềm năng phi thường.
Sẽ có một số người khác ở đây đang nghĩ,
"Con heo đó đáng yêu quá.
Con người không nên khai thác thứ gì đáng yêu như vậy vì lợi ích của mình"
Cô có phản ứng gì không?
Vâng, chắc chắn rồi.
Vậy hãy tưởng tượng một chú lợn có thể cứu sống tám mạng người.
Thêm vào đó, giống như sự hiến tạng của con người,
nếu chúng ta chỉ lấy một quả thận từ chú lợn,
nó vẫn có thể sống tiếp,
vậy nên chúng tôi quan tâm đến nhiều vấn đề,
nhưng tôi nghĩ mục tiêu của chúng tôi chỉ là giải quyết nhu cầu của y học
dành cho các bệnh nhân và gia đình của họ.
Không ai có thể nói điều đó nếu họ ăn thịt xông khói, đúng không ?
Điều đó thật hay.
[Cười]
CA: Luhan, cảm ơn cô rất nhiều. LY: Cảm ơn ngài.
[Vỗ tay]