Nina Tandon: Liệu kĩ thuật mô có nghĩa là thuốc được cá nhân hóa?

Mỗi một cơ thể của chúng ta là hoàn toàn duy nhất, đây là một suy nghĩ dễ thương cho đến khi phải chữa trị một căn bệnh -- khi mà mỗi một cơ thể phản ứng khác nhau, thông thường theo một cách không thể đoán trước được, với những liệu pháp tiêu chuẩn. Kĩ sư mô học Nina Tandon nói về một giải pháp khả thi: Sử dụng tế bào gốc đa năng cảm để tạo ra các mô hình cá nhân của các cơ quan, trên đó thử nghiệm các thuốc mới và các cách chữa trị; và lưu trữ chúng trên các con chíp máy tính (gọi là thuốc đặc trị cá nhân).

Tôi muốn cho các bạn xem video về một vài "người mẫu"

mà tôi làm việc với (họ).

Tất cả họ đều có vóc dáng hoàn hảo và không có một chút mỡ thừa nào.

Tôi đã nói là họ rất tuyệt vời chưa nhỉ?

Và "họ" là các mẫu khoa học? (Cười)

Như các bạn có thể đã đoán được, tôi là một kĩ sư mô,

và đây là video về trái tim đang đập

mà tôi đã lắp đặt trong phòng thí nghiệm.

Một ngày nào đó chúng tôi hy vọng các mô này

có thể đảm đương như là các bộ phận thay thế cho cơ thể con người.

Nhưng điều tôi sắp nói với các bạn ngày hôm nay

là làm thế nào những mô này tạo thành những hình mẫu tuyệt vời.

Nào, hãy nghĩ về quá trình kiểm nghiệm thuốc một chút.

Từ lúc được lên công thức, thử nghiệm trong phòng thí nghiệm, trên động vật,

và rồi thử nghiệm lâm sàng, hay cũng có thể gọi là thử nghiệm trên người,

trước khi được đưa ra thị trường.

Quá trình này tiêu tốn rất nhiều tiền bạc, rất nhiều thời gian,

và thỉnh thoảng, thậm chí khi thuốc đã ra thị trường,

chúng phản ứng theo cách không lường trước được và thực sự làm tổn thương con người.

Và chúng càng (thể hiện) thất bại trễ, hậu quả càng tệ.

Tất cả gói gọn trong 2 vấn đề. Một, con người không phải là chuột,

và hai, bất chấp sự tương đồng kì diệu giữa chúng ta với người khác,

thực sự những điểm khác biệt nhỏ giữa bạn và tôi

có những tác động cực kì lớn đến cách chúng ta chuyển hóa thuốc

và cách thức những thuốc này tác động đến chúng ta.

Vậy giả như chúng ta có những mẫu tốt hơn trong phòng thí nghiệm

không chỉ mô phỏng chúng ta tốt hơn chuột

mà còn thực sự phản ánh sự đa dạng của chúng ta?

Hãy xem làm thế nào chúng ta có thể làm điều đó với kĩ thuật mô.

Một trong những công nghệ then chốt thực sự quan trọng

được gọi là tế bào gốc đa năng cảm (đã được chuyển đổi - ND)

Chúng được phát triển ở Nhật Bản khá gần đây.

Đây, tế bào gốc đa năng cảm.

Chúng khá giống với tế bào gốc phôi

ngoại trừ việc chúng không gây tranh cãi.

Chúng ta chuyển hóa tế bào, giả dụ, tế bào da,

bằng cách thêm vào một số gen, nuôi cấy chúng,

và rồi chúng ta thu hoạch chúng.

Vậy chúng là tế bào da mà có thể được dẫn dụ,

dạng như tế bào của chứng hay quên, vào trạng thái phôi.

Vậy là không (gây) tranh cãi, đó là điều hay thứ nhất.

Điều hay thứ hai, bạn có thể trồng bất kì dạng mô nào

từ chúng: não, tim, gan; bạn hiểu rồi đấy,

nhưng là từ tế bào của chính bạn.

Vậy là chúng ta có thể tạo ra mẫu của tim hay não bạn

trên một con chíp.

Việc tạo ra các mô có mật độ và hành vi có thể dự đoán trước

là mảnh thứ hai, và nó thực sự là chìa khóa

hướng tới việc sử dụng những mẫu này để thử thuốc.

Và đây là kịch bản của phản ứng sinh học chúng tôi đang phát triển trong phòng thí nghiệm của mình

để giúp các mô cấy theo một phương pháp "mô-đun" hơn, tỉ lệ hơn.

Tiếp tục, tưởng tượng một khối lượng lớn các phiên bản song song của chúng

với hàng ngàn mô người.

Điều này giống như có một thử nghiệm lâm sàng trên một con chíp.

Nhưng một chuyện khác về những tế bào gốc đa năng cảm.

là nếu chúng ta lấy một vài tế bào da, giả dụ,

từ một người mắc bệnh di truyền

và chúng ta lấy mô từ họ,

chúng ta có thể thực sự sử dụng kĩ thuật mô

để tạo ra các mô hình về các bệnh này trong phòng thí nghiệm.

Đây là một ví dụ từ phòng thí nghiệm của Kevin Eggan ở Havard.

Ông ta tạo các tế bào não

từ những tế bào gốc đa năng cảm này

từ các bệnh nhân bị bệnh Lou Gehrig,

và ông ta phân tách chúng thành tế bào não, và điều kì diệu

là những tế bào não này cũng chỉ các triệu chứng của bệnh trên.

Vậy là với mô hình bệnh như vậy, chúng ta có thể chiến đấu lại

nhanh hơn trước đây, và hiểu về bệnh tật tốt hơn

so với trước kia, và có lẽ thậm chí tìm ra thuốc nhanh hơn.

Đây là một ví dụ khác về các tế bào gốc bệnh đặc trị

được cấy từ một người bị bệnh viêm võng mạc sắc tố.

Đây là sự thoái hóa (của) võng mạc

Nó là căn bệnh có trong gia đình tôi, và chúng tôi thực sự hy vọng

rằng những tế bào như vậy có thể giúp chúng tôi tìm ra cách chữa trị.

Thế nên vài người nghĩ là những mô hình này nghe có vẻ hay và tốt,

nhưng lại hỏi "Chà, liệu chúng có thực sự tốt như là lũ chuột không?"

Sau cùng thì, lũ chuột là cả một cơ thể sống

với hệ thống các cơ quan tương tác.

Thuốc trị tim có thể được chuyển hóa trong gan,

và một số sản phẩm phụ có thể bị lưu trữ trong mỡ.

Liệu bạn có thiếu sót tất cả những điều đó với những mẫu mô cấy này?

Vâng, đây là một xu hướng khác trong lĩnh vực này.

Bằng cách kết hợp các kĩ thuật mô với vi dịch,

lĩnh vực này đang thực sự phát triển theo hướng đó,

một mô hình của toàn bộ hệ sinh thái của cơ thể,

hoàn chỉnh với các hệ thống cơ quan đa chức năng để có thể kiểm tra

liệu thuốc chữa huyết áp mà bạn dùng

có thể gây ảnh hưởng thế nào đến gan hoặc thuốc chống trầm cảm có thể ảnh hưởng đến tim của bạn.

Những hệ thống này rất khó để xây dựng, nhưng chúng ta chỉ mới bắt đầu để tiến dần đến chúng,

vậy nên, để xem sao.

Nhưng điều đó cũng không phải là tất cả, vì một khi thuốc đã được chấp nhận,

các kĩ thuật cấy mô có thể thực sự giúp chúng ta phát triển các cách chữa trị được cá nhân hóa hơn.

Đây là ví dụ mà một ngày nào đó bạn có thể quan tâm đến,

và tôi hy vọng bạn sẽ không bao giờ cần quan tâm,

vì hãy tưởng tượng rằng nếu bạn nhận được một cuộc gọi

báo cho bạn tin xấu là bạn có thể bị ung thư.

Bạn có sẵn lòng kiểm tra để thấy liệu những loại thuốc trị ung thư

mà bạn sắp này dùng có hiệu quả cho căn bệnh ung thư của bạn?

Đây là một ví dụ từ phòng thí nghiệm của Karen Burg, nơi họ

dùng công nghệ inkjet để in các tế bào ung thư vú

và nghiên cứu sự phát triển và chữa trị chúng.

Và một vài đồng nghiệp của chúng tôi ở Tufts đang pha trộn các hình mẫu

giống những cái này với các xương mô-cấy để hiểu làm thế nào ung thư

có thể phát tán từ một phần cơ thể đến các phần khác,

và bạn có thể tưởng tượng những dạng chíp đa-mô này

sẽ là những thế hệ tiếp theo của những dạng nghiên cứu này.

Cũng như nghĩ về những mô hình mà chúng ta vừa thảo luận,

bạn có thể thấy, tiến triển lên, rằng kĩ thuật mô

thực sự sẵn sàng để giúp tái cải tiến quy trình kiểm duyệt thuốc

tại mỗi bước trong tiến trình:

các mô hình bệnh được làm để có công thức thuốc tốt hơn,

việc song hóa hàng loạt các mẫu mô người giúp cho tái cải tiến kiểm chứng trong phòng thí nghiệm,

giảm thiểu kiểm chứng trên động vật và các thử nghiêm lâm sàng trên người,

và các liệu pháp chữa trị riêng biệt làm gián đoạn

những thứ mà thậm chí chúng ta xem là thị trường.

Một cách cần thiết, chúng ta đang tăng tốc một cách mạnh mẽ phản hồi

giữa việc phát triển một phân từ và việc tìm hiểu về

cách nó hoạt động trong cơ thể người.

Quy trình để làm việc này của chúng ta cốt yếu là chuyển hóa

giữa công nghệ sinh học và dược học thành công nghệ thông tin

giúp chúng ta khám phá và đánh giá thuốc nhanh hơn,

rẻ hơn và hiệu quả hơn.

Điều đó mang lại ý nghĩa mới cho các mẫu chống lại việc thử nghiệm trên động vật, đúng không?

Cảm ơn các bạn. (vỗ tay)