想编辑你的基因吗？|妮莎·凯里| TEDxLiverpool

科学家现在可以利用无比强大的基因编辑，改变地球上包括人类在内的任何生物的基因组。这使得我们有可能解决目前无法治疗的重大遗传病问题，为携带遗传病的家族消除这些疾病，以造福子孙后代。

那么为什么社会对此感觉非常不舒服呢？为什么改变我们基因字母表中 30 亿个字母中的一个，改变一小部分人类基因的想法让我们如此担忧？也许是时候挑战我们对自己 DNA 奇怪的占有欲，接受基因编辑已经永远改变道德规则的事实了。

在@NessaCarey上关注妮莎
妮莎·凯里是遗传学专家。她的著作有《破解生命密码》、《垃圾DNA》和《表观遗传学革命》。妮莎曾经是伦敦帝国学院分子生物学高级讲师，现在为该校的客座教授。妮莎拥有爱丁堡大学的病毒学博士学位、免疫学学位，并从事过人类遗传学博士后研究。除了学术和写作经验，妮莎还在制药行业工作了 13 年，在初创公司和辉瑞等大型公司中担任高层科学职务。

本次演讲以 TEDx 形式举办，使用了 TED 会议形式，但由当地社区独立组织。登陆https://www.ted.com/tedx 了解更多。

今天特别高兴来到这里

跟大家聊聊基因编辑，

这是生物学界当前的头等大事。

基因编辑几乎是唯一的热点，

是绝对的革命性技术，

它将改变这个星球上

无数人和生物的生命，

关于该如何利用基因编辑，

我们都有自己的看法，
也需要表达出来，

这个技术真正开始于 2012 年，

有研究发现，一种在细菌中进化的系统

能够用于在试管里改变
任何来源的任何生物体的

DNA。

2013 年，经改进，该系统
已经可以应用到活细胞中，

正如赫伯提到的，
就在几周前，

该技术再次升级，
具有了精细的灵敏度，

也就是说，现在我们理论上

可以修改导致了 90% 的
人类遗传病的基因突变。

简直是难以置信。

它的专业术语是

“常间回文重复序列丛集”，

很明显，为了方便，
大家都叫它 CRISPR，

更简单的叫法就是“基因编辑”。

还有一种人们已经使用了很长时间的

改变基因组的方式，

叫做“基因改造”，

跟 CRISPR，或者基因编辑
不太一样，

工作原理不一样，

更重要的是，实现的结果不一样。

我来给大家打个比方，

说明一下基因编辑有多厉害。

开始吧。

英文小说的开篇一句，
通常最著名的是：

“全世界公认的真理：

拥有大笔财富的单身男士

一定想要个妻子。”

大家可别让我失望啊——

这段开场白从哪来的？
（观众）《傲慢与偏见》。

感谢上帝。
没错，《傲慢与偏见》。

当然，简·奥斯汀没有写

“拥有大笔财富的单身‘女士’ ”。
（这里把 ‘man’ 错拼成了 ‘mam’ ）

对简来说，那太超前了。

所以，这里有一个错别字。

如果我们想用老式“基因改造”方法

纠正这个错别字，

结果可能是这样的：

“全世界公认的真理，

一位单身男士“——是的，改了——

“我是说，我想要地狱才嫁给
那个男读者，这是什么妻子？”

这就是我们会得到的结果。

我串到另一个小说里的
著名台词去了，

后半段。

请告诉我是哪部小说。
（观众）《简·爱》。

《简·爱》，太棒了——
“读者，我嫁给了他。”

大家的表现非常好。

你们可以看到，

使用基因改造的老技术，

我们把错误的部分纠正了，

但也引入了不想要的东西，

并且原文也丢了些内容。

但通过基因编辑，
你可以完美纠错——

不会丢东西，
也不会多东西。

如果把这用在人类基因组上，

我们的 DNA，

我们从母亲那接受了三十亿个碱基，

也从父亲那边接受了三十亿个。

它们都有最准确、最精致的形式，

基因编辑能找出一个错别字，
一个突变，并纠正它——

在三十亿中找到那一个。

多么不可思议。

除此之外，我们没有
任何技术能与之相提并论。

它很神奇，并且影响非常广泛。

今天，我只想谈谈它在

治疗人类疾病方面的意义，

因为基因编辑

是非常诱人的治疗方法。

一旦编辑了一个细胞，
一旦修改了 DNA，

这个改变就永远存在，

还会传递给它分裂出来的所有细胞，

每次细胞分裂都会传递这种变化。

我们看到的是能够
治愈遗传病的潜力——

不是治疗，不是延长生命，
而是真正意义上的治愈。

这种技术甚至不限于遗传病，

因为这里有个最奇怪的用法。

每天都有很多患有晚期肾衰竭，

或者晚期心脏衰竭等疾病的患者

在等待器官移植时死去。

我们没有足够的器官捐赠者。

部分原因是相关法规
导致的意外后果。

政府实施了安全带法；

死于车祸的人数减少了，
这是好事，

但车祸曾是器官捐赠的
主要来源之一。

我们没有足够的人去献出器官，

但也许可以用猪。

如果想想晚期心脏衰竭这种病，

猪棒极了，

因为它们的心脏很像人类心脏。

尺寸差不多大，

结构和电子方面的特性相同。

如果能直接用猪的心脏就好了。

猪有很多啊。

但有些问题。

其一，我们会很快开始排斥猪心，

但另一个问题是，
猪心携带秘密介质。

它们的 DNA 中藏着
古老的病毒，

病毒并没有失活，而只是在休眠。

那么，如果免疫系统
功能比较弱——

比如接受了心脏移植的人
免疫系统都比较弱，

因为移植手术后需要使用
免疫抑制药物——

人们的担忧就在于，
这些猪心会重新激活那些病毒，

从而在患者体内引起感染，

甚至可能传播给其他人——

也许不会传给我们所有人，

但有可能传染给
老年人、儿童和重病患者。

心脏移植在医院里进行。

医院里通常满是高龄、

低龄和重病患者，

所以后果显然会很严重。

使用基因编辑，

美国的一个团队已经
将猪的基因组里

潜伏的全部 65 种病毒灭活。

传统的技术是不可能做到的。

这项工作非常有价值，
该团队成立的公司

刚收到一亿美元投资，

以继续推进这项技术，

以实现把猪的器官移植给人。

但该技术更多的潜在应用是

人类遗传病的治疗，

尤其是“体细胞治疗”，

也就是只针对身体细胞进行治疗。

这很了不起。

现在，有临床试验

用基因编辑治疗镰状细胞疾病
和 β 地中海贫血。

这是在 2019 年。

从这项技术的首次出现算起，

仅仅用了七年时间。

我们从未见过这样快速的进步，

能够如此巧妙的应用这项技术。

他们从镰状细胞疾病和
地中海贫血的患者体内

取出骨髓细胞。

这些病人的其中一个
血红蛋白基因上存在突变。

血红蛋白是在血液中
运送氧气的蛋白质。

在这项试验中，

他们从骨髓中取出细胞，

在实验室编辑这些细胞，
以改变那个突变，

再把编辑后的细胞放回患者体内；

这些细胞会回到骨髓中，

然后重新填满骨髓，

造出健康的血红细胞。

所以我们所看到的的实例

是以前所有治疗手段
根本无法实现的，

现在我们能治愈这些患者了。

这些患者不会再患有
镰状细胞疾病和地中海贫血病；

他们会被完全治愈。

这是这项技术没什么争议的应用，

因为它只是改变了骨髓中的细胞。

接受了这种治疗的患者

不会把突变传给后代。

而该技术有着很大争议的
一种应用叫做“种系基因疗法”——

抱歉，种系基因“编辑”——

指的是在非常早期的胚胎上

使用基因编辑

来改变一定会引起疾病的突变。

然后胚胎被放回母体——

经典的试管婴儿技术——

那么这个人

在长大后，因为
他的基因组已经被修改过，

所以他的所有后代，以及
后代的后代的基因序列

也永远地改变了。

这是对人类基因结构的永久改变。

这个想法以及我们
假设会发生的是，

最初开发这种技术仅仅用于

毁灭性的致命疾病，

比如亨廷顿氏病这种。

我身后显示的是死后大脑的切片，

右边这个大脑属于
没有退行性疾病的人，

旁边的是

亨廷顿氏病人的大脑，

表现出了可怕的神经退行状态。

你能看到大脑已完全退化。

理论上，我们可以用基因编辑
阻断这种疾病在家族中的延续。

这是一个非凡的进展。

我们以前从来没有机会做这样的事，

而我们要思考的是，
应该抓住这个机会吗？

问题开始变得更加偏重伦理，

而不是科学了，

纳菲尔德生物伦理委员会
对此提供了很棒的讨论，

发布了关于这种技术的精彩报告。

其中提出的一个问题是
“谁有权同意？”

因为任何医疗程序的
首要步骤就是争得同意。

很常见的想法是，

当然应该由父母来同意，

但被编辑基因的不是父母。

但我们也无法问一个胚胎是否同意，

因为胚胎就是几个细胞而已。

那怎么办？

我们要在胚胎长到 18 岁时问他吗？

是不是要问，“我们
编辑过你的基因，你介意吗？

你是否认为如果没有被编辑，
生活会更好？“

基因编辑带来了隐患，

我们不得不要求提供
知情同意书，

用假想的表格，

在另一个时空，
问尚不存在的人。

那根本不是知情同意书了；
所以这很难办。

现在，这项技术仅能在某些方面

给很少的人使用，
但这不是重点。

伦理就是伦理。

并不是某个数字

让伦理问题变得重要；

这个问题从一开始就很重要。

这一次，

科学家们很小心，

认识到这是一个非常重要、
非常基础的问题，

我们需要解决这个问题，
但不能只依靠科学家。

我们需要监管方、
伦理学家、哲学家，

尤其是患者群体的参与。

有一个非常有趣的观点，

是患者群体中的一个人提出的，

他说：“为什么你们
都这么大惊小怪的？

我们需要的只是
改变孩子的基因组，

让他与地球上的
75 亿人一样正常，”

这种看问题的角度很有趣。

但一开始问题的进展还算顺利，
每个人都想建立共识，

每个人都想循序渐进，
直到发生了这件事。

在一次会议上，
中国科学家贺建奎

宣布他已经编辑了两个胚胎，

植入了母亲体内，
婴儿已经出生。

他把种系基因编辑变成了事实，
大家都被吓到了。

大家害怕的原因有很多。

你不得不服这个人；

他做的事在政治上、伦理上
和技术上都惹了大麻烦，

真是让人大跌眼镜。

他用非常非常差的方式
做了基因编辑。

根本不清楚他有没有争得
任何有意义的伦理同意，

不管是患者家属还是监管人方面。

而且他在中国，

他做的事在政治上影响特别坏，

因为中国想要加入

全球国际科学界，

而现在，却表现得像个流氓国家，

贺建奎现在也被软禁了。

这件事引起了真正的骚动，

当然，原因是大家已经没有办法

从技术角度讨论这件事了，

人们担心，政府会开始说：

“这项技术发展太快；

我们要让它彻底暂停，”

我认为那将是可怕的倒退。

但我们真的要考虑的其实是，

为什么我们这么在乎？

为什么我们对 DNA 和自己的基因

担心到这种程度？

如果我们说的是基因疗法
和种系基因疗法，

以及改变后代的 DNA，

我觉得只要是用于
治疗真正威胁生命，

影响寿命

和可怕的机能紊乱性疾病，
比如亨廷顿氏病，

没有谁会表现出过分的担忧。

但如果我们开始用它治疗耳聋呢？

你能很容易编辑胚胎的 DNA，

来确保这个人永远不会耳聋。

但耳聋与大的文化团体有关。

手语在全世界范围内
已经独立发展了起来；

如果我们开始用基因编辑来消除

某些家庭和某些社区的耳聋，

我们可能实际上
在消灭一个语言团体。

这就十分危险地接近了

联合国定义的种族灭绝。

所以我们必须基于
是为了消除生命威胁，

还是为了改变生活状态，
来决定这项技术

能用在哪，不能用在哪。

还有一个争论是关于“滑坡谬误”——

天哪，每个人都会生出
蓝眼睛金头发的孩子，

他们长大后一个个都身高体壮，

运动能力卓越，非常聪明。

但实际上，他们不能。

他们可能想要变成那样，但做不到。

所有这些特征，
都受到多个基因影响，

基因组中的数百个基因；

不可能全都编辑，

而且这些特征受环境影响也很大。

所以我认为，尽管我们
应该警惕“滑坡谬误”，

在实际层面，这真的不是大问题。

我认为我们如此在乎
这个问题的另一个原因是，

我们对自己的基因组
有一种奇怪的占有欲。

它是我的；我的DNA；
这才是为什么我是我，

而不是你。

这是个出发点，

我们已经对基因信息的
三十亿个字母发展出了

奇怪的占有欲，

虽然绝大多数是我们根本不了解的。

但我认为基因编辑仍然十分神奇。

最棒的是它如此简单。

这意味着我们能开发新疗法，

也意味着各种应用，

比如可以为世界上最穷的人
创造新的粮食，

而粮食育种的人
不需要付出任何努力。

如此简单真是太棒了。

但简单易行也可能
导致灾难性的后果。

这个人叫乔赛亚·泽纳尔。

他是自学的生物黑客。

他试图给自己的二头肌
注射基因编辑介质，

让二头肌变大。

他没成功，我觉得挺可惜的，

因为如果看到这家伙的
一侧二头肌超大，一定很好笑。

我真的不担心车库生物黑客。

我担心的是能拿到这项技术的人

把病原体改造得更具致病性。

这不是一个能轻易控制的技术。

我们也相当确定，

会开始在监管不力的州

看到声名狼藉的诊所

打着“基因编辑”的幌子，
用这种“奇迹疗法”占人们的便宜。

我觉得很多问题一定会出现。

但我认为我们非常有必要认识到，

基因编辑是否完全颠覆了
原本的伦理观念，

特别是在治疗人类疾病时。

问题并不是“我们有没有权利干涉？”

这项技术太好了，
所以我们必须问自己，

“我们有没有权利不去使用它？”

所以最后我留给大家的问题是，

当你想到基因编辑时，

请记住，技术本身不分好坏，

我们用它做什么，才有好坏之分。

非常感谢。

（掌声）