Cum putem crea o lume în care nimeni nu moare în așteptarea unui transplant

Pentru aproape jumătate de secol, oamenii de știință au încercat să creeze o metodă de a transplanta oamenilor organe provenite de la animale, un vis teoretic ce ar putea ajuta sutele de mii de oameni ce au nevoie de un organ salvator. Dar riscul, în special de transmitere al virusului PERV de la porc la om, a fost întotdeauna prea mare, împiedicând cercetarea... până acum. Într-un discurs năucitor, geneticianul Luhan Yang explică un progres: folosind CRISPR, o tehnică pentru editarea genelor, împreună cu colegii ei, au creat porci ce nu poartă virusul, deschizând astfel posibilitatea de a crește organe compatibile folosind porcine. Află mai multe despre această știință de ultimă oră și despre cum poate aceasta soluționa criza lipsei de organe.

Bună ziua, tuturor!

Vreau să v-o prezint pe Laika.

Pentru mulți dintre noi,
Laika e doar un purceluș drăguț.

Dar pentru sute de mii de pacienți
ce au nevoie de un transplant,

Laika e un simbol al speranței.

Din 1970,

de când transplantul de organe
a devenit o opțiune reală

pentru pacienții cu insuficiență renală
și alte boli ale organelor,

oferta de organe a fost o problemă.

În ultimele decenii,

problema s-a agravat din cauza cererii
care a crescut exponențial.

În acest moment, în Statele Unite,

există aproximativ 115.000 de pacienți

ce au nevoie de un transplant de organe.

Până la sfârșitul discursului meu,

încă un pacient va fi adăugat pe listă.

Astăzi, în jur de 100 de persoane
vor primi un organ nou,

o șansă de a începe o nouă viață,

și tot astăzi,

alți 20 vor muri așteptând.

Situația este sfâșietoare

pentru pacienți, pentru familiile lor

și pentru doctorii care vor
să facă mai mult.

În anumite părți ale lumii,

situația a devenit
o problemă socială îngrijorătoare.

În Asia, de exemplu,

mass-media a reportat
că pacienții disperați

obțin organele de pe piața neagră.

E evident că trebuie găsită o soluție
la această problemă.

Sunt în joc vieți omenești.

În calitate de biolog și genetician,

e de datoria mea să ajut
la rezolvarea acestei probleme.

Astăzi, pot spune că suntem
pe drumul cel bun,

datorită lui Laika.

Utilizând editarea genetică,

acum e posibil să creăm un organ
transplantabil omului,

ce poate fi crescut
fără niciun risc în porcine.

Înainte să trecem la incredibila știință
ce face asta posibil,

haideți să înțelegem mai bine
ce înseamnă xenotransplant.

E procesul prin care se transplantează
omului organe prelevate de la animale.

Veți întreba: de ce organe de la porc?

Deoarece organele anumitor porci
au aceeași dimensiune și fiziologie

ca organele umane.

În ultima jumătate de secol,

pionierii în transplant au încercat
din greu să facă asta posibil,

dar cu succes limitat sau în zadar.

De ce?

Două obstacole fundamentale
le stăteau în cale.

Primul era problema respingerii.

Când sistemul imunitar consideră
un organ nou ca fiind străin,

îl respinge.

A doua problemă are legătură
cu organele de la porc,

fiecare porc este purtător
al unui virus inofensiv acestuia,

dar care poate fi transmis omului.

E vorba de rotavirusul
endogen porcin (PERV),

iar acest virus poate cauza
o epidemie virală asemănătoare HIV-ului.

Fără o soluție efectivă
la aceste probleme,

domeniul xenotransplantului a stagnat
pentru mai mult de un deceniu.

Până acum s-au realizat puține progrese.

Dați-mi voie să vă împărtășesc
cum am ajuns astăzi aici cu Laika.

Călătoria mea a început
la muntele Emei, în China.

Un loc descris în detaliu
în multe legende,

ca „Tigrul și Dragonul".

E locul pe care îl numesc acasă.

Crescând la munte,

am început să am o legătură
strânsă cu natura.

Aici sunt eu la vârsta de șapte ani

în fața unui templu budist antic

cu o maimuță pe umăr.

Încă îmi amintesc foarte clar
cum aruncam alune în jur

împreună cu prietenii mei,
ca să distragem maimuțele

pentru a putea trece și merge prin vale.

Iubesc natura.

Când a trebuit să aleg
un domeniu de studiu,

am ales să studiez biologia
la Universitatea Peking din Beijing.

Dar pe măsură ce învățam,

aveam și mai multe întrebări.

Cum e posibil ca profilul nostru genetic
să fie atât de asemănător cu al animalelor

și totuși să arătăm atât de diferit?

Cum e sistemul nostru imunitar capabil
să combată atâția agenți patogeni,

dar suficient de inteligent
să nu ne atace?

Astfel de întrebări m-au chinuit.

Știu că sună nătâng,
dar sunt un om de știință.

După facultate, am decis că nu mai vreau
doar să pun întrebări,

ci și să le găsesc un răspuns,
și asta am făcut.

În 2008, am avut norocul să fiu admisă

în programul de doctorat
la Universitatea Harvard

și să lucrez cu doctorul George Church.

Lucrând în laboratorul acestuia,

am început să învăț și să fac experimente
cu structura genetică a mamiferelor.

Dintre toate experimentele,

unul, în special,
m-a adus mai aproape de Laika.

În 2013, împreună cu colegii mei,
am efectuat schimbări într-o celulă umană

utilizând un instrument
de care probabil ați auzit,

și anume CRISPR.

Am fost unul dintre primele
două grupuri ce au raportat

utilizarea cu succes a acestui instrument
pentru schimbarea ADN-ului uman.

A fost un moment important
pentru descoperirile științifice.

Instrumentul de editare genetică CRISPR
are două componente.

Are o foarfecă numită enzima CRISPR

și ceea ce numim un ghid ARN.

Imaginați-vă o foarfecă genetică
cu un microscop.

Microscopul e ghidul ARN,

care aduce foarfeca în locul
în care vrem să tăiem

și zice: „Acesta e locul",

iar enzima CRISPR taie
și repară ADN-ul așa cum vrem.

La scurt timp după ce am anunțat studiul,

doctorii de la Spitalul Mass General
au fost intrigați de aplicațiile medicale

ale cercetării noastre.

Ne-au contactat,

și împreuna am început să vedem
potențialul de a utiliza CRISPR

pentru a rezolva criza lipsei de organe.

Cum vom face asta?

E simplu, și totuși foarte complex.

Am început prin a face schimbări
într-o celulă de porc, pentru a-l face

indemn de viruși și compatibil
cu sistemul imunitar uman.

Nucleul acestei celule e apoi implantat
într-un ovul porcin

și lăsat să se dividă într-un embrion.

Embrionul rezultat e apoi plasat
în uterul unei mame purtătoare

și lăsat să se dezvolte.

E practic un proces de clonare.

Purcelușul va avea organe
al căror profil genetic

sperăm să nu fie respinse
de sistemul imunitar uman.

În 2015, echipa noastră a abordat
problema transmiterii virale.

Am vrut să înlăturăm cele 62 de copii
ale virusului PERV

din genomul porcului,

dar la acea vreme era aproape
o misiune imposibilă.

Chiar și cu CRISPR,

nu am putut face decât una sau două
modificări într-o celulă.

Numărul record de modificări ce le puteam
efectua într-o celulă era de cinci.

A trebuit să creștem acest lucru
de zece ori pentru a reuși.

Cu un design atent și sute de încercări,

am reușit să eliminăm tot virusul

și să batem recordul.

Și mai important,
studiile noastre au arătat

că am putea elimina posibilitatea
ca acest virus periculos

să se transmită la om.

Anul trecut, cu o celulă modificată
și datorită tehnologiei clonării,

startupul noastru nou înființat,
eGenesis, a produs-o pe Laika,

primul porc născut fără PERV.

(Aplauze)

Laika reprezintă prima etapă crucială

în realizarea unui xenotransplant
fără pericol.

Reprezintă de asemenea o platformă

pe care putem face modificări genetice
suplimentare

pentru a rezolva problema imunologică.

De atunci, am creat
peste 30 de porcine fără PERV,

și care sunt probabil cele mai avansate
animale modificate genetic de pe pământ.

Am numit-o pe Laika după câinele sovietic

care a fost primul animal trimis
să orbiteze Pământul.

Sperăm ca Laika și frații ei

să ne conducă într-o nouă frontieră
a științei și a medicinei.

Imaginați-vă o lume în care pacienții
ce suferă de insuficiență hepatică,

pot fi salvați datorită unui ficat nou

fără să aștepte un donator

sau ca un alt om să moară.

Imaginați-vă o lume în care persoanele
cu diabet

nu vor mai avea nevoie de insulină
după fiecare masă

pentru că putem să le furnizăm
celule pancreatice bune,

capabile să producă singure insulină.

Și imaginați-vă o lume
în care pacienții cu insuficiență renală

nu trebuie să se confrunte
cu chinul dializei.

Ne străduim să creăm această lume,

o lume fără lipsă de organe.

Avem în sfârșit instrumentul necesar
să soluționăm problema

pe care înainte nu am putut să o abordăm,

iar Laika e doar începutul
călătoriei noastre.

Trebuie să fim foarte umili
în fața naturii,

deoarece există mai multe
probleme ce trebuie abordate,

inclusiv imunologia

și lucruri pe care nici nu le putem
anticipa în acest moment.

Cu toate acestea, e responsabilitatea
noastră să traducem știința de ultimă oră

în medicină pentru a salva viețile
tuturor pacienților care așteaptă.

Vă mulțumesc mult!

(Aplauze)

Chris Anderson: Luhan,
aceasta e o muncă extraordinară.

Vino în față.

Așadar, care sunt următorii pași?
Ați scăpat de virus.

Urmăriți să ajungeți în punctul

în care corpul uman
nu va mai respinge un transplant.

Ce implică acest lucru?

Luhan Yang: E un proces complicat.

Trebuie să eliminăm antigenul porcinelor.

În plus, putem învăța multe de la cancer.

Cum poate cancerul să invadeze
sau să evite sistemul nostru imunitar,

pentru a utiliza trucul cancerului

și să îl aplicăm organului porcului

pentru a păcăli sistemul nostru imunitar
să nu atace organul.

CA: Când estimați, când sperați

să aibă loc cu succes primul transplant?

LY: Ar fi iresponsabil din partea mea
să vă dau o dată.

CA: La TED suntem mereu iresponsabili.

LY: Dar lucrăm zi și noapte,

să facem acest lucru posibil
pentru pacienți.

CA: Nu ne poți spune nici măcar
dacă se va putea întâmpla

într-un deceniu sau în cinci ani
sau ceva de genul?

LY: Sperăm că va fi posibil
într-un deceniu.

(Râsete)

CA: Sunt mulți oameni aici
care vor fi foarte entuziasmați,

potențialul e extraordinar.

Dar vor fi și alte persoane aici
care vor spune:

„Ce purceluș drăguț.

Oamenii nu ar trebui să exploateze
aceste ființe pentru beneficiul nostru."

Ai un răspuns pentru această atitudine?

LY: Da, desigur.

Imaginați-vă că un porc
poate salva opt vieți umane.

În plus, la fel ca la donatorii umani,

dacă prelevăm doar un rinichi de la porc,

porcul va putea să trăiască în continuare,

așadar suntem foarte atenți
la aceste probleme,

dar scopul nostru e de a răspunde
necesităților medicale nesatisfăcute

ale pacienților și familiilor acestora.

CA: Plus că nimeni nu poate să zică
asta dacă mănâncă șuncă, nu-i așa?

LY: Bine zis.

(Râsete)

CA: Luhan, îți mulțumesc!
LY: Mulțumesc mult!

(Aplauze)