Một loại thuốc mới, các protein tí hon tùy chỉnh

Một số loại thuốc cứu sống thông thường như insulin, đều được làm từ protein
dạng lớn và dễ vỡ nên chúng cần được tiêm thay vì uống như thuốc. Nhưng một thế hệ thuốc mới - làm từ loại protein nhỏ hơn, vững chắc hơn được biết đến như peptit - đang được tạo ra. Trong bài diễn thuyết nhanh gọn, nhiều thông tin này, hội viên TED và cũng là nhà kỹ thuật phân tử Christopher Bahl, giải thích cách anh sử dụng thiết kế tính toán để tạo ra các peptit đầy uy lực có thể trung lập hóa cảm cúm, bảo vệ cơ thể khỏi ngộ độc và thậm chí ngăn cản tế bào ung thư phát triển một ngày không xa.

Tôi là nhà thiết kế protein.

Và tôi sẽ bàn luận về một loại thuốc mới.

Có cấu trúc phân tử được gọi
là peptit nén.

Có một vài loại thuốc
peptit có sẵn ngày nay,

nhưng sẽ có rất nhiều loại tác động
vào thị trường trong thập kỉ tới.

Hãy khám phá những loại thuốc
mới này được làm từ gì,

vì sao chúng khác biệt và điều gì tạo
nên làn sóng thủy triều

của các loại thuốc mới và thú vị này.

Peptit nén là các protein siêu nhỏ.

Chúng có nhiều liên kết
tạo nên hình thái nguyên tử,

và điều này khiến chúng cực kì ổn định

cũng như vô cùng bền chắc.

Chúng xuất hiện một cách tự nhiên,
cơ thể ta có thể sản sinh một số protein

nhằm chống chọi với vi khuẩn,
nấm và vi-rút.

Các động vật như rắn và bọ cạp

sử dụng peptit này
trong nộc đọc của chúng.

Thuốc được làm từ protein
được gọi là thuốc sinh học.

Chúng bao gồm peptit nén,

giống như các loại thuốc như insulin

hay các thuốc kháng thể
như Humira hay Enbrel.

Nói chung, thuốc sinh học rất tuyệt,

bởi vì chúng tránh được nhiều
tác dụng phụ mà thuốc có thể gây ra.

Đầu tiên, protein.

Nó hoàn toàn tự nhiên, vật chất
không độc hại trong cơ thể người.

Tế bào chúng ta sản xuất mười
ngàn loại protein khác nhau,

về cơ bản, tất cả thực phẩm
đều chứa protein.

Và thứ hai, đôi khi thuốc tương tác
với các phân tử trong cơ thể

mà bạn không muốn.

So sánh với các thuốc phân tử nhỏ,

và ý tôi là thuốc thông thường,
như kháng sinh,

thì thuốc sinh học có kích thướng lớn hơn.

Các phân tử tương tác khi chúng thay đổi
hình dạng để phù hợp một cách hoàn hảo.

Giống như ổ khóa và chìa vậy.

À, chìa khóa lớn hơn có nhiều rãnh hơn,

nên nó chỉ vừa với một chìa duy nhất.

Nhưng hầu hết thuốc sinh học
đều có hạn chế.

Chúng dễ vỡ.

Vì vậy, chúng thường được tiêm
vào cơ thể,

nếu không axit trong dạ dày
sẽ phá hủy thuốc

khi chúng ta uống nó.

Peptit nén thì ngược lại.

Chúng cực kỳ bền vững,
như thuốc thông dụng vậy.

Vì vậy, chúng có thể được làm thành
thuốc viên, ống hít hoặc thuốc mỡ.

Đây là lý do vì sao peptit nén
đầy triển vọng trong phát triển thuốc.

Chúng kết hợp những đặc tính tốt

của thuốc sinh học và thuốc phân tử nhỏ
vào cùng một loại.

Nhưng không may, cực kỳ khó

để tái tạo các peptit nén
mà ta tìm thấy trong tự nhiên

để trở thành thứ thuốc mới.

Đây là nhiệm vụ của chúng tôi,

sáng tạo một loại thuốc mới giống
như chế tạo chìa khóa

để vừa vào ổ khóa vậy.

Chúng tôi cần cấu hình đúng.

Nhưng nếu thay đổi hình dạng
peptit nén quá nhiều,

những liên kết hóa học
không thể được định hình

và cả phân tử sẽ phân tách.

Vì vậy, chúng tôi cần tìm ra cách
điều khiển hình dạng của chúng.

Chúng tôi liên kết với

hàng tá tổ chức trong ba châu lục,

cố gắng tụ họp lại với nhau
và giải quyết vấn đề.

chúng tôi dùng các cách tiếp cận
khác hẳn so với các nỗ lực trước.

Thay vì thay đổi các peptit

có trong tự nhiên,

chúng tôi tìm ra cách tạo nên
một thứ mới ngay từ ban đầu.

Để làm được điều dó,

chúng tôi phát triển phần mềm
tạo peptit từ nguồn mở miễn phí

mà ai cũng có thể sử dụng.

Để thử nghiệm phương pháp,

chúng tôi tạo ra một loạt
các peptit nén

vốn có nhiều dạng hình thù khác nhau.

Nhiều trong số chúng chưa bao giờ
thấy trong tự nhiên trước đó

Sau đó chúng tôi vào phòng thí nghiệm
và tạo các peptit này.

Tiếp theo, chúng tôi tạo
cấu trúc phân tử của chúng,

bằng thí nghiệm.

Khi chúng tôi so sánh mẫu thiết kế

với cấu trúc phân tử thật,

chúng tôi nhận thấy phần mềm có thể
đặt các nguyên tử vào đúng vị trí

với sự chính xác vốn giới hạn đo lường.

Ba năm trước, điều này
không được thực hiện.

Nhưng hôm nay, chúng ta có khả năng
để thiết kế các peptit

với hình dạng tùy chỉnh cho việc
phát triển thuốc chữa bệnh.

Vậy công nghệ này đang
hướng chúng ta đi đâu?

Gần đây,

đồng nghiệp tôi và tôi thiết kế
những peptit nén

có thể trung lập vi-rút cúm,

ngăn ngừa ngộ độc

và ngăn tế bào ung thư phát triển.

Vài loại thuốc mới này

đã được thử nghiệm tiền lâm sàng
trên động vật.

Chúng đều an toàn và cho hiệu quả cao.

Các thiết kế peptit nén
là ngành công nghệ mũi nhọn,

và thủ tục phát triển thuốc
thì chậm chạp và thận trọng

Vậy nên, cần phải chờ ba đến năm năm
mới có thể thử nghiệm trên người.

Nhưng trong thời gian đó,

nhiều loại thuốc peptit

sẽ được đưa vào phát triển.

Và tôi cực kỳ tin tưởng rằng
thiết kế thuốc peptit

sẽ giải thoát chúng ta

khỏi những khó khăn
khi chiến đấu với bệnh tật.

Xin cảm ơn.

(Vỗ tay)