Die vielversprechende Stammzellen-Forschung

Susan Solomon nennt sie "unsere körpereigenen Reparatursets" und plädiert für die Forschung mit im Labor gezüchteten Stammzellen. Durch die Entwicklung von individuellen pluripotenten Stammzelllinien schafft ihr Team Testumgebungen, die die Erforschung von Heilmethoden beschleunigen könnten – und so möglicherweise zu individualisierten Behandlungen führen, die nicht nur auf eine spezifische Krankheit, sondern auch auf eine spezifische Person zugeschnitten sind.

Embryonale Stammzellen

sind fantastische Zellen.

Sie sind unsere
körpereigenen Reparatursets,

und sie sind pluripotent --
das bedeutet, sie können sich

in jede Körperzelle verwandeln.

Schon bald werden wir mit Stammzellen

beschädigte oder kranke Zellen
ersetzen können.

Aber darüber möchte ich
heute nicht sprechen.

Denn im Moment machen wir mit Stammzellen
ganz außergewöhnliche Dinge,

die unsere Sichtweise von Krankheiten,

unser Verständnis über deren Ursachen

und sogar die Medikamentenherstellung
grundlegend verändern.

Ich glaube, dass Stammzellenforschung
es unseren Kindern ermöglichen wird,

Alzheimer, Diabetes und
andere schwere Krankheiten

eines Tages so zu sehen
wie wir heute Polio --

nämlich als vermeidbare Krankheit.

Wir haben hier also
ein unglaubliches Forschungsfeld,

das gewaltige Hoffnungen
für die Menschheit birgt.

Aber wie vor über 35 Jahren
die Befruchtung im Glas --

bis zur Geburt eines
gesunden Babys namens Louise --

steht auch dieses Forschungsgebiet
politisch und finanziell unter Beschuss.

Bahnbrechende Forschung
wird angezweifelt statt unterstützt.

Wir erkannten, dass private Labore

als sichere Zuflucht entscheidend waren,

da dort diese Arbeit ungestört
vorangetrieben werden konnte.

Deshalb gründeten wir 2005 das
New York Stem Cell Foundation Laboratory.

Damit hatten wir eine kleine Institution,

die diese Arbeit leisten
und unterstützen konnte.

Sehr schnell fanden wir heraus,
dass die medizinische Forschung,

aber auch die Entwicklung
von Medikamenten und Therapien --

wie man das erwartet --
von großen Organisationen beherrscht wird.

Aber große Organisationen stehen sich

auf neuen Gebieten manchmal selbst im Weg.

Manchmal stellen sie
nicht die richtigen Fragen.

Es gibt eine enorme, wachsende Kluft

zwischen der akademischen
Forschung auf der einen

und Pharma- und Biotechunternehmen
auf der anderen Seite,

die für die Bereitstellung all unserer
Medikamente und Therapien sorgen.

Für schneller verfügbare
Heilmittel und Therapien

mussten wir also zwei Ansätze verfolgen:

neue Technologien und
ein neues Forschungsmodell.

Wenn wir diese Kluft
nämlich nicht schließen,

bleiben wir genau da stehen,
wo wir heute sind.

Darüber will ich heute sprechen.

Wir haben uns in den letzten Jahren
dazu Gedanken gemacht

und die notwendigen Schritte aufgelistet.

Wir entwickelten eine neue Technologie.

Sie besteht aus Software und Hardware

und kann Tausende und Abertausende

von genetisch unterschiedlichen
Stammzelllinien generieren.

Sie kann eine umfassende Matrix erzeugen,
im Grunde Avatare von uns selbst.

Wir haben das getan, weil wir glauben,

dass wir so das Potenzial --
die Chance -- nutzen können,

die in der Sequenzierung
des menschlichen Genoms liegt.

Das erlaubt uns, klinische Versuche an
menschlichen -- nicht tierischen Zellen --

in einer Schale durchzuführen,

um Medikamente
und Therapien zu entwickeln,

die viel effektiver, sicherer
und schneller sind,

und das bei geringeren Kosten.

Ich möchte das Thema in
einen größeren Zusammenhang setzen

und Ihnen den Hintergrund erklären.

Dieses Forschungsgebiet ist ganz neu.

1998 wurden erstmals menschliche
embryonale Stammzellen identifiziert.

Nur 9 Jahre später gelang es
einer Gruppe japanischer Wissenschaftler,

Hautzellen mithilfe aggressiver Viren
umzuprogrammieren

und so eine Art pluripotente
Stammzelle zu erschaffen,

eine so genannte
induzierte pluripotente Stammzelle,

die wir auch als IPS-Zelle bezeichnen.

Das war ein außergewöhnlicher Fortschritt.

Denn obwohl diese Zellen keine
menschlichen embryonalen Stammzellen sind,

die immer noch als Maßstab gelten,

eignen sie sich hervorragend,
um Krankheiten zu simulieren

und möglicherweise neue
Medikamente zu entwickeln.

Einer unserer Forscher führte die Versuche
ein paar Monate später, 2008, weiter.

Er entnahm Hautgewebe von Menschen,

die an ALS litten -- einer
degenerativen Nervenerkrankung.

Er wandelte sie in die IPS-Zellen um,
von denen ich gerade sprach.

Die IPS-Zellen wiederum wandelte er
in jene Motoneuronen um,

die im Verlauf der Krankheit absterben.

Er nahm also eine gesunde Zelle
und wandelte sie in eine kranke Zelle um.

Immer und immer wieder vollzog er
die Erkrankung in der Schale nach.

Das war großartig, denn zum ersten Mal

hatten wir das Modell einer Krankheit

eines lebenden Patienten
in lebendigen menschlichen Zellen.

Er sah dem Verlauf der Krankheit zu,
und so erkannte er,

dass Motoneuronen ganz anders starben
als bisher angenommen.

Es gab eine andere Zellart,
die einen Giftstoff aussandte,

der zum Tod der Motoneuronen beitrug.

Wir konnten das aber erst sehen,
als wir das menschliche Modell hatten.

Man kann also sagen:

Wissenschaftler, die ohne
menschliche Stammzellenmodelle

die Ursache einer Krankheit
zu erforschen versuchten,

waren wie Ermittler,
die ohne Blackbox oder Flugschreiber

nach dem Grund
eines Flugzeugabsturzes suchen.

Sie konnten vermuten,
was schiefgegangen war,

aber sie hatten nicht die leiseste Ahnung,

was die Katastrophe herbeigeführt hatte.

Stammzellen haben uns
die Blackbox für Krankheiten geliefert.

Sie bieten völlig neue Möglichkeiten.

Es ist außerordentlich,

weil wir sehr viele Krankheiten
in der Schale reproduzieren können.

Man kann sehen, wie der Signalaustausch
der Zellen zu versagen beginnt,

lange bevor man beim Patienten
Symptome beobachtet.

Dies versetzt uns in die Lage --,

und das wird hoffentlich
in naher Zukunft zum Standard --

zum Testen von Medikamenten
menschliche Zellen zu nutzen.

Aktuelle Arzneimitteltests
sind sehr problematisch.

Ein einziges erfolgreiches Arzneimittel
auf den Markt zu bringen,

dauert im Durchschnitt 13 Jahre

und kostet 4 Milliarden Dollar.

Nur 1 % der Arzneimittel,
die in die Testphase gelangen,

werden tatsächlich auf den Markt gebracht.

Es wäre unvorstellbar,

in eine Branche einzusteigen,
die solche Zahlen schreibt.

Das Geschäftskonzept ist fürchterlich.

Noch schlechter ist es
als gesellschaftliches Modell,

wenn man den Aufwand bedenkt
und was es uns alle kostet.

Also entwickeln wir heute Arzneimittel,

indem wir vielversprechende
Verbindungen testen.

Wir hatten keine Krankheitsmodelle
aus menschlichen Zellen.

Also testeten wir an Mäusezellen,

an anderen Tierzellen oder
an selbst gezüchteten Zellen.

Aber ihnen fehlen
die Eigenschaften der Krankheiten,

die wir zu heilen versuchen.

Wir sind keine Mäuse.

Lebenden Menschen mit einer Krankheit

kann man nicht einfach
Gehirn- oder Herzzellen entnehmen,

um dann in einem Labor an ihnen ein
vielversprechendes Medikament zu testen.

Aber heute kann man
aus menschlichen Stammzellen

tatsächlich Avatare erschaffen.

Man kann Zellen entwickeln,
seien es lebendige Motoneuronen,

Herzzellen, die schlagen,
Leberzellen oder andere Zellen.

Man kann Arzneimittel und
vielversprechende Verbindungen

an genau jenen Zellen erproben,
die man später behandeln will.

Das ist der heutige Stand,
und das ist absolut unglaublich.

Künftig wissen wir von Anfang an Bescheid,

in der frühen Testphasen
und in der Erprobung selbst.

Wir müssen nicht 13 Jahre warten,

bis das Medikament auf dem Markt ist,
nur um dann herauszufinden,

dass es nicht die erwünschte Wirkung hat
oder Menschen sogar schadet.

Aber es reicht nicht,
nur die Zellen einiger weniger

oder einer kleinen Gruppe
von Leuten zu untersuchen.

Wir müssen einen Schritt zurücktreten
und das große Ganze betrachten.

Schauen Sie sich um,
wir sind alle verschieden.

Eine Krankheit, die ich haben könnte --

sagen wir Alzheimer oder Parkinson --,

würde sich bei mir
wahrscheinlich anders auswirken,

als wenn einer von Ihnen
die Krankheit hätte.

Wenn wir beide Parkinson hätten

und wir nähmen dasselbe Medikament,

hätten aber unterschiedliches Erbgut,

würde das Ergebnis wahrscheinlich
unterschiedlich ausfallen.

Es könnte sein, dass
ein Medikament bei mir gut wirkt,

aber bei Ihnen keine Wirkung zeigt.

Es könnte auch sein, dass
ein Medikament für Sie schädlich ist,

jedoch für mich nicht.

Das klingt völlig logisch.

Aber leider entwickelt die Pharmaindustrie

Medikamente nicht auf diese Art,

weil ihr bislang
das nötige Werkzeug fehlte.

Wir müssen uns also
vom Einheitsmodell verabschieden.

Wir entwickeln Arzneimittel im Grunde so,

als würden wir in ein Schuhgeschäft gehen,

wo niemand uns nach unserer Größe fragt,

oder ob wir tanzen
oder bergsteigen wollen.

Man sagt uns nur:
"Sie haben Füße, hier sind Ihre Schuhe."

Mit Schuhen funktioniert das nicht

und unsere Körper sind viel komplexer
als nur unsere Füße allein.

Also müssen wir hier
wirklich etwas ändern.

Im letzten Jahrzehnt gab es
ein trauriges Beispiel dafür.

Es gab ein gutes Medikament --
eigentlich eine Medikamentenklasse --

es ging um das Medikament Vioxx.

Für Leute, die an schwerer Arthritis
[Gelenkentzündung] litten,

war das Medikament
ein echter Lebensretter.

Aber für einen Teil dieser Leute hatte es

gravierende Nebenwirkungen für das Herz.

Bei einem Teil dieser Leute
belasteten die Nebenwirkungen

das Herz so schwer,
dass sie tödlich waren.

Nun stellen Sie sich
ein anderes Szenario vor.

Wir hätten eine Reihe genetisch
verschiedener Herzzellen gehabt,

hätten das Medikament Vioxx
in Petri-Schalen testen können

und hätten herausgefunden:

Okay, bei Menschen mit diesem Gentyp
treten Nebenwirkungen am Herzen auf

und bei Menschen
jener genetischen Untergruppen

oder genetischen Schuhgrößen --

ca. 25 000 -- werden
keine Probleme auftreten.

Die Leute, für die
sie ein Lebensretter war,

hätten ihre Medizin
weiternehmen können.

Leuten, für die es schlecht
oder gar tödlich war,

hätte man es nie verschrieben.

Auch die Folgen für die Firma,

die das Medikament vom Markt
nehmen musste, wären andere gewesen.

Das ist also großartig.

Beim Versuch dieses Problem zu lösen,

mussten wir also natürlich über Genetik

und die Erprobung
am Menschen nachdenken.

Aber es gibt da ein grundlegendes Problem,

denn zurzeit werden Stammzelllinien,

so großartig sie auch sind --

und Linien sind einfach Zellgruppen --

von Hand gemacht, eine nach der anderen,

und das dauert einige Monate.

Das ist für große Mengen ungeeignet.

Zusätzlich gibt es bei
der manuellen Ausführung

selbst in den besten Laboren
verschiedene Techniken.

Aber bei der Entwicklung von Medikamenten
muss man sicher sein,

dass das Aspirin, das man am Montag
aus der Flasche nimmt,

das gleiche ist wie das, das
am Mittwoch aus der Flasche kommt.

Unter diesem Gesichtspunkt dachten wir:

Handwerk ist toll bei Kleidung,

bei Brot und Kunsthandwerk,

aber Handwerk wird
bei Stammzellen nicht funktionieren,

also müssen wir da etwas machen.

Aber selbst wenn wir das hinbekamen,
gab es da eine weitere große Hürde.

Dies führt uns zurück
zur Abbildung des menschlichen Genoms,

weil wir alle verschieden sind.

Von der Sequenzierung des
menschlichen Genoms wissen wir,

dass es As, Cs, Gs und Ts sind,

aus denen unser genetischer Code besteht.

Aber dieser Code an sich, also unsere DNA,

sieht aus wie die Einsen
und Nullen des Computercodes,

nur fehlt uns der Computer zum Lesen.

So als hätte man eine App,
aber kein Smartphone.

Wir mussten einen Weg finden,

die Biologie und diese
unglaublichen Daten zu verbinden.

Die einzige Methode dazu war es,

einen biologischen Platzhalter zu finden,

der die gesamte genetische
Information beinhaltet,

diese aber auf eine Weise anordnet,

die als Ganzes lesbar ist,

und so in der Tat einen
unglaublichen Avatar ergäbe.

Wir brauchen Stammzellen
von allen genetischen Subtypen,

die uns alle repräsentieren.

Also haben wir Folgendes gebaut.

Das ist automatisierte Robotertechnik.

Sie hat die Kapazität,
Tausende und Abertausende

von Stammzelllinien zu produzieren,
die genetisch geordnet sind.

Sie kann enorm viele Vorgänge
parallel verarbeiten

und wird die Art und Weise verändern,
wie Medikamente entwickelt werden.

Ich denke, das wird darauf hinauslaufen,

dass wir bereits existierende
Medikamente erneut

in solchen Tests überprüfen wollen,

und zwar alle erhältlichen Medikamente.

Künftig werden Sie Medikamente
und Behandlungen bekommen,

deren Nebenwirkungen
an allen wichtigen Zellen

wie Hirn-, Herz- und Leberzellen
getestet wurden.

Damit stehen wir an der Schwelle
zur individualisierten Medizin.

Sie ist jetzt verfügbar.

In unserer Familie --

mein Sohn hat Typ-1-Diabetes,

eine Krankheit,
die immer noch unheilbar ist.

Meine Eltern habe ich
an Herzerkrankung und Krebs verloren,

aber ich denke, dass Ihnen
meine Geschichte vertraut vorkommt,

da sie wahrscheinlich eine Variante
Ihrer eigenen Geschichte ist.

An einem bestimmten Punkt
im Leben werden wir alle

oder Menschen,
die wir lieben, zu Patienten.

Deshalb denke ich,
dass Stammzellenforschung

für uns alle unermesslich wichtig ist.

Vielen Dank.
(Applaus)

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