Embryonale Stammzellen
sind fantastische Zellen.
Sie sind unsere körpereigenen Reparatursets,
und sie sind pluripotent -- das bedeutet, sie können sich
in jede Körperzelle verwandeln.
Schon bald werden wir mit Stammzellen
beschädigte oder kranke Zellen ersetzen können.
Aber darüber möchte ich heute nicht sprechen.
Denn im Moment machen wir mit Stammzellen ganz außergewöhnliche Dinge,
die unsere Sichtweise von Krankheiten,
unser Verständnis über deren Ursachen
und sogar die Medikamentenherstellung grundlegend verändern.
Ich glaube, dass Stammzellenforschung es unseren Kindern ermöglichen wird,
Alzheimer, Diabetes und andere schwere Krankheiten
eines Tages so zu sehen wie wir heute Polio --
nämlich als vermeidbare Krankheit.
Wir haben hier also ein unglaubliches Forschungsfeld,
das gewaltige Hoffnungen für die Menschheit birgt.
Aber wie vor über 35 Jahren die Befruchtung im Glas --
bis zur Geburt eines gesunden Babys namens Louise --
steht auch dieses Forschungsgebiet politisch und finanziell unter Beschuss.
Bahnbrechende Forschung wird angezweifelt statt unterstützt.
Wir erkannten, dass private Labore
als sichere Zuflucht entscheidend waren,
da dort diese Arbeit ungestört vorangetrieben werden konnte.
Deshalb gründeten wir 2005 das New York Stem Cell Foundation Laboratory.
Damit hatten wir eine kleine Institution,
die diese Arbeit leisten und unterstützen konnte.
Sehr schnell fanden wir heraus, dass die medizinische Forschung,
aber auch die Entwicklung von Medikamenten und Therapien --
wie man das erwartet -- von großen Organisationen beherrscht wird.
Aber große Organisationen stehen sich
auf neuen Gebieten manchmal selbst im Weg.
Manchmal stellen sie nicht die richtigen Fragen.
Es gibt eine enorme, wachsende Kluft
zwischen der akademischen Forschung auf der einen
und Pharma- und Biotechunternehmen auf der anderen Seite,
die für die Bereitstellung all unserer Medikamente und Therapien sorgen.
Für schneller verfügbare Heilmittel und Therapien
mussten wir also zwei Ansätze verfolgen:
neue Technologien und ein neues Forschungsmodell.
Wenn wir diese Kluft nämlich nicht schließen,
bleiben wir genau da stehen, wo wir heute sind.
Darüber will ich heute sprechen.
Wir haben uns in den letzten Jahren dazu Gedanken gemacht
und die notwendigen Schritte aufgelistet.
Wir entwickelten eine neue Technologie.
Sie besteht aus Software und Hardware
und kann Tausende und Abertausende
von genetisch unterschiedlichen Stammzelllinien generieren.
Sie kann eine umfassende Matrix erzeugen, im Grunde Avatare von uns selbst.
Wir haben das getan, weil wir glauben,
dass wir so das Potenzial -- die Chance -- nutzen können,
die in der Sequenzierung des menschlichen Genoms liegt.
Das erlaubt uns, klinische Versuche an menschlichen -- nicht tierischen Zellen --
in einer Schale durchzuführen,
um Medikamente und Therapien zu entwickeln,
die viel effektiver, sicherer und schneller sind,
und das bei geringeren Kosten.
Ich möchte das Thema in einen größeren Zusammenhang setzen
und Ihnen den Hintergrund erklären.
Dieses Forschungsgebiet ist ganz neu.
1998 wurden erstmals menschliche embryonale Stammzellen identifiziert.
Nur 9 Jahre später gelang es einer Gruppe japanischer Wissenschaftler,
Hautzellen mithilfe aggressiver Viren umzuprogrammieren
und so eine Art pluripotente Stammzelle zu erschaffen,
eine so genannte induzierte pluripotente Stammzelle,
die wir auch als IPS-Zelle bezeichnen.
Das war ein außergewöhnlicher Fortschritt.
Denn obwohl diese Zellen keine menschlichen embryonalen Stammzellen sind,
die immer noch als Maßstab gelten,
eignen sie sich hervorragend, um Krankheiten zu simulieren
und möglicherweise neue Medikamente zu entwickeln.
Einer unserer Forscher führte die Versuche ein paar Monate später, 2008, weiter.
Er entnahm Hautgewebe von Menschen,
die an ALS litten -- einer degenerativen Nervenerkrankung.
Er wandelte sie in die IPS-Zellen um, von denen ich gerade sprach.
Die IPS-Zellen wiederum wandelte er in jene Motoneuronen um,
die im Verlauf der Krankheit absterben.
Er nahm also eine gesunde Zelle und wandelte sie in eine kranke Zelle um.
Immer und immer wieder vollzog er die Erkrankung in der Schale nach.
Das war großartig, denn zum ersten Mal
hatten wir das Modell einer Krankheit
eines lebenden Patienten in lebendigen menschlichen Zellen.
Er sah dem Verlauf der Krankheit zu, und so erkannte er,
dass Motoneuronen ganz anders starben als bisher angenommen.
Es gab eine andere Zellart, die einen Giftstoff aussandte,
der zum Tod der Motoneuronen beitrug.
Wir konnten das aber erst sehen, als wir das menschliche Modell hatten.
Man kann also sagen:
Wissenschaftler, die ohne menschliche Stammzellenmodelle
die Ursache einer Krankheit zu erforschen versuchten,
waren wie Ermittler, die ohne Blackbox oder Flugschreiber
nach dem Grund eines Flugzeugabsturzes suchen.
Sie konnten vermuten, was schiefgegangen war,
aber sie hatten nicht die leiseste Ahnung,
was die Katastrophe herbeigeführt hatte.
Stammzellen haben uns die Blackbox für Krankheiten geliefert.
Sie bieten völlig neue Möglichkeiten.
Es ist außerordentlich,
weil wir sehr viele Krankheiten in der Schale reproduzieren können.
Man kann sehen, wie der Signalaustausch der Zellen zu versagen beginnt,
lange bevor man beim Patienten Symptome beobachtet.
Dies versetzt uns in die Lage --,
und das wird hoffentlich in naher Zukunft zum Standard --
zum Testen von Medikamenten menschliche Zellen zu nutzen.
Aktuelle Arzneimitteltests sind sehr problematisch.
Ein einziges erfolgreiches Arzneimittel auf den Markt zu bringen,
dauert im Durchschnitt 13 Jahre
und kostet 4 Milliarden Dollar.
Nur 1 % der Arzneimittel, die in die Testphase gelangen,
werden tatsächlich auf den Markt gebracht.
Es wäre unvorstellbar,
in eine Branche einzusteigen, die solche Zahlen schreibt.
Das Geschäftskonzept ist fürchterlich.
Noch schlechter ist es als gesellschaftliches Modell,
wenn man den Aufwand bedenkt und was es uns alle kostet.
Also entwickeln wir heute Arzneimittel,
indem wir vielversprechende Verbindungen testen.
Wir hatten keine Krankheitsmodelle aus menschlichen Zellen.
Also testeten wir an Mäusezellen,
an anderen Tierzellen oder an selbst gezüchteten Zellen.
Aber ihnen fehlen die Eigenschaften der Krankheiten,
die wir zu heilen versuchen.
Wir sind keine Mäuse.
Lebenden Menschen mit einer Krankheit
kann man nicht einfach Gehirn- oder Herzzellen entnehmen,
um dann in einem Labor an ihnen ein vielversprechendes Medikament zu testen.
Aber heute kann man aus menschlichen Stammzellen
tatsächlich Avatare erschaffen.
Man kann Zellen entwickeln, seien es lebendige Motoneuronen,
Herzzellen, die schlagen, Leberzellen oder andere Zellen.
Man kann Arzneimittel und vielversprechende Verbindungen
an genau jenen Zellen erproben, die man später behandeln will.
Das ist der heutige Stand, und das ist absolut unglaublich.
Künftig wissen wir von Anfang an Bescheid,
in der frühen Testphasen und in der Erprobung selbst.
Wir müssen nicht 13 Jahre warten,
bis das Medikament auf dem Markt ist, nur um dann herauszufinden,
dass es nicht die erwünschte Wirkung hat oder Menschen sogar schadet.
Aber es reicht nicht, nur die Zellen einiger weniger
oder einer kleinen Gruppe von Leuten zu untersuchen.
Wir müssen einen Schritt zurücktreten und das große Ganze betrachten.
Schauen Sie sich um, wir sind alle verschieden.
Eine Krankheit, die ich haben könnte --
sagen wir Alzheimer oder Parkinson --,
würde sich bei mir wahrscheinlich anders auswirken,
als wenn einer von Ihnen die Krankheit hätte.
Wenn wir beide Parkinson hätten
und wir nähmen dasselbe Medikament,
hätten aber unterschiedliches Erbgut,
würde das Ergebnis wahrscheinlich unterschiedlich ausfallen.
Es könnte sein, dass ein Medikament bei mir gut wirkt,
aber bei Ihnen keine Wirkung zeigt.
Es könnte auch sein, dass ein Medikament für Sie schädlich ist,
jedoch für mich nicht.
Das klingt völlig logisch.
Aber leider entwickelt die Pharmaindustrie
Medikamente nicht auf diese Art,
weil ihr bislang das nötige Werkzeug fehlte.
Wir müssen uns also vom Einheitsmodell verabschieden.
Wir entwickeln Arzneimittel im Grunde so,
als würden wir in ein Schuhgeschäft gehen,
wo niemand uns nach unserer Größe fragt,
oder ob wir tanzen oder bergsteigen wollen.
Man sagt uns nur: "Sie haben Füße, hier sind Ihre Schuhe."
Mit Schuhen funktioniert das nicht
und unsere Körper sind viel komplexer als nur unsere Füße allein.
Also müssen wir hier wirklich etwas ändern.
Im letzten Jahrzehnt gab es ein trauriges Beispiel dafür.
Es gab ein gutes Medikament -- eigentlich eine Medikamentenklasse --
es ging um das Medikament Vioxx.
Für Leute, die an schwerer Arthritis [Gelenkentzündung] litten,
war das Medikament ein echter Lebensretter.
Aber für einen Teil dieser Leute hatte es
gravierende Nebenwirkungen für das Herz.
Bei einem Teil dieser Leute belasteten die Nebenwirkungen
das Herz so schwer, dass sie tödlich waren.
Nun stellen Sie sich ein anderes Szenario vor.
Wir hätten eine Reihe genetisch verschiedener Herzzellen gehabt,
hätten das Medikament Vioxx in Petri-Schalen testen können
und hätten herausgefunden:
Okay, bei Menschen mit diesem Gentyp treten Nebenwirkungen am Herzen auf
und bei Menschen jener genetischen Untergruppen
oder genetischen Schuhgrößen --
ca. 25 000 -- werden keine Probleme auftreten.
Die Leute, für die sie ein Lebensretter war,
hätten ihre Medizin weiternehmen können.
Leuten, für die es schlecht oder gar tödlich war,
hätte man es nie verschrieben.
Auch die Folgen für die Firma,
die das Medikament vom Markt nehmen musste, wären andere gewesen.
Das ist also großartig.
Beim Versuch dieses Problem zu lösen,
mussten wir also natürlich über Genetik
und die Erprobung am Menschen nachdenken.
Aber es gibt da ein grundlegendes Problem,
denn zurzeit werden Stammzelllinien,
so großartig sie auch sind --
und Linien sind einfach Zellgruppen --
von Hand gemacht, eine nach der anderen,
und das dauert einige Monate.
Das ist für große Mengen ungeeignet.
Zusätzlich gibt es bei der manuellen Ausführung
selbst in den besten Laboren verschiedene Techniken.
Aber bei der Entwicklung von Medikamenten muss man sicher sein,
dass das Aspirin, das man am Montag aus der Flasche nimmt,
das gleiche ist wie das, das am Mittwoch aus der Flasche kommt.
Unter diesem Gesichtspunkt dachten wir:
Handwerk ist toll bei Kleidung,
bei Brot und Kunsthandwerk,
aber Handwerk wird bei Stammzellen nicht funktionieren,
also müssen wir da etwas machen.
Aber selbst wenn wir das hinbekamen, gab es da eine weitere große Hürde.
Dies führt uns zurück zur Abbildung des menschlichen Genoms,
weil wir alle verschieden sind.
Von der Sequenzierung des menschlichen Genoms wissen wir,
dass es As, Cs, Gs und Ts sind,
aus denen unser genetischer Code besteht.
Aber dieser Code an sich, also unsere DNA,
sieht aus wie die Einsen und Nullen des Computercodes,
nur fehlt uns der Computer zum Lesen.
So als hätte man eine App, aber kein Smartphone.
Wir mussten einen Weg finden,
die Biologie und diese unglaublichen Daten zu verbinden.
Die einzige Methode dazu war es,
einen biologischen Platzhalter zu finden,
der die gesamte genetische Information beinhaltet,
diese aber auf eine Weise anordnet,
die als Ganzes lesbar ist,
und so in der Tat einen unglaublichen Avatar ergäbe.
Wir brauchen Stammzellen von allen genetischen Subtypen,
die uns alle repräsentieren.
Also haben wir Folgendes gebaut.
Das ist automatisierte Robotertechnik.
Sie hat die Kapazität, Tausende und Abertausende
von Stammzelllinien zu produzieren, die genetisch geordnet sind.
Sie kann enorm viele Vorgänge parallel verarbeiten
und wird die Art und Weise verändern, wie Medikamente entwickelt werden.
Ich denke, das wird darauf hinauslaufen,
dass wir bereits existierende Medikamente erneut
in solchen Tests überprüfen wollen,
und zwar alle erhältlichen Medikamente.
Künftig werden Sie Medikamente und Behandlungen bekommen,
deren Nebenwirkungen an allen wichtigen Zellen
wie Hirn-, Herz- und Leberzellen getestet wurden.
Damit stehen wir an der Schwelle zur individualisierten Medizin.
Sie ist jetzt verfügbar.
In unserer Familie --
mein Sohn hat Typ-1-Diabetes,
eine Krankheit, die immer noch unheilbar ist.
Meine Eltern habe ich an Herzerkrankung und Krebs verloren,
aber ich denke, dass Ihnen meine Geschichte vertraut vorkommt,
da sie wahrscheinlich eine Variante Ihrer eigenen Geschichte ist.
An einem bestimmten Punkt im Leben werden wir alle
oder Menschen, die wir lieben, zu Patienten.
Deshalb denke ich, dass Stammzellenforschung
für uns alle unermesslich wichtig ist.
Vielen Dank. (Applaus)