WEBVTT

00:00:00.850 --> 00:00:02.753
Mindenki hallott már a CRISPR-ről?

00:00:03.883 --> 00:00:06.485
Meg lennék döbbenve, ha nem.

00:00:06.509 --> 00:00:09.711
Ez egy génszerkesztésre 
szolgáló technológia,

00:00:09.735 --> 00:00:12.568
és annyira sokoldalú 
és annyira ellentmondásos,

00:00:12.593 --> 00:00:15.834
hogy mindenféle igazán érdekes 
beszélgetésre ad okot.

00:00:16.631 --> 00:00:18.694
Vissza kellene-e hoznunk 
a gyapjas mamutot?

00:00:19.281 --> 00:00:21.575
Szerkesszük-e az emberi embriót?

00:00:22.041 --> 00:00:24.163
És a személyes kedvencem:

00:00:24.997 --> 00:00:26.798
mivel indokolhatjuk,

00:00:26.832 --> 00:00:29.276
hogy e technológiával

00:00:29.340 --> 00:00:32.212
az emberiségre ártalmasnak vélt egyik fajt

00:00:32.236 --> 00:00:33.983
eltöröljük a Föld színéről?

00:00:35.165 --> 00:00:38.448
Ez a tudományág 
sokkal gyorsabban fejlődik,

00:00:38.472 --> 00:00:41.316
mint a szabályozó mechanizmusok.

00:00:41.340 --> 00:00:43.407
Ezért az elmúlt hat évben

00:00:43.431 --> 00:00:45.376
személyes küldetésemmé lett,

00:00:45.863 --> 00:00:48.873
hogy a lehető legtöbb 
emberrel értessem meg

00:00:48.897 --> 00:00:51.997
az ilyen típusú technológiákat 
és a következményeiket.

00:00:52.021 --> 00:00:56.550
A CRISPR körül hatalmas 
felhajtást csap a média,

00:00:57.089 --> 00:01:01.448
és a leggyakrabban használt 
szavak a "könnyű" és az "olcsó”.

00:01:02.337 --> 00:01:05.476
Szeretnék egy kicsit mélyebbre leásni,

00:01:05.500 --> 00:01:09.684
és belepillantani a CRISPR körüli 
mítoszokba és a valóságba.

00:01:10.954 --> 00:01:12.904
Ha az ember CRISPR-t akar használni,

00:01:13.594 --> 00:01:16.194
először is meg kell rongálnia a DNS-t.

00:01:17.098 --> 00:01:20.140
A rongálás a dupla szál eltörését jelenti

00:01:20.164 --> 00:01:21.728
a kettős hélixben.

00:01:21.752 --> 00:01:24.504
Ezután beindulnak 
a sejt javító folyamatai,

00:01:25.088 --> 00:01:27.727
mi pedig meggyőzzük 
a javítási folyamatokat,

00:01:27.751 --> 00:01:29.627
hogy a természetes szerkesztés helyett

00:01:29.934 --> 00:01:31.596
az általunk kívántat végezzék el.

00:01:31.620 --> 00:01:32.865
Ez így működik:

00:01:33.929 --> 00:01:35.652
A rendszer két részből áll.

00:01:35.676 --> 00:01:39.047
Van egy Cas9-fehérje és egy 
úgynevezett irányító RNS.

00:01:39.071 --> 00:01:41.533
Szeretek irányított 
rakétaként gondolni rá.

00:01:41.557 --> 00:01:44.203
A Cas9 – imádom 
az antropomorfizmust –,

00:01:44.227 --> 00:01:47.457
szóval a Cas9 egy Pac-Man-szerű dolog,

00:01:47.481 --> 00:01:49.026
amely meg akarja rágni a DNS-t,

00:01:49.050 --> 00:01:53.206
az irányító RNS pedig a póráz, 
amely mindaddig távol tartja a genomtól,

00:01:53.230 --> 00:01:56.079
amíg meg nem találja azt 
a pontos helyet, amelyhez illik.

00:01:56.912 --> 00:01:59.806
A kettő kombinációja az ún. CRISPR.

00:01:59.830 --> 00:02:01.398
Ez olyan rendszer,

00:02:01.422 --> 00:02:04.316
amit egy nagyon ősi bakteriális 
immunrendszertől loptunk el.

00:02:05.469 --> 00:02:09.209
Az a bámulatos a dologban,

00:02:09.371 --> 00:02:11.932
hogy a csupán 20 betűből álló irányító RNS

00:02:11.956 --> 00:02:13.594
célozza meg a rendszert.

00:02:14.570 --> 00:02:16.713
Az RNS-t könnyű megtervezni,

00:02:16.737 --> 00:02:18.556
és nagyon olcsón meg lehet venni.

00:02:18.985 --> 00:02:22.990
Ez a rendszer moduláris része;

00:02:23.014 --> 00:02:24.812
minden más ugyanolyan marad.

00:02:25.481 --> 00:02:28.912
Ezért rendkívül könnyű és hatékony
a rendszer használata.

00:02:30.047 --> 00:02:33.637
Az irányító RNS és a Cas9 fehérje

00:02:33.661 --> 00:02:36.243
együttesen végigugrálnak a genomon,

00:02:36.267 --> 00:02:39.760
és ha egy olyan helyet találnak, 
amely egybevág az irányító RNS-sel,

00:02:39.784 --> 00:02:42.639
akkor az beilleszkedik 
a kettős hélix két szála közé,

00:02:42.663 --> 00:02:44.231
széthúzza őket egymástól,

00:02:44.692 --> 00:02:47.380
ez pedig megadja a jelet 
a Cas9 fehérjének a vágásra.

00:02:47.962 --> 00:02:49.381
Hirtelen

00:02:49.566 --> 00:02:51.716
teljesen kétségbeesett sejtet kapunk,

00:02:51.740 --> 00:02:54.365
mert van benne egy törött DNS-darab.

00:02:55.000 --> 00:02:56.296
Mihez kezd?

00:02:56.320 --> 00:02:58.514
Hívja az "elsősegély-szolgálatot".

00:02:58.959 --> 00:03:01.581
Két fő javítási folyamat létezik.

00:03:01.605 --> 00:03:06.674
Az első csak fogja a DNS-t, 
és visszatolja a két részt egymáshoz.

00:03:06.698 --> 00:03:08.796
Ez nem túl hatékony rendszer,

00:03:08.820 --> 00:03:11.549
mert néha egy bázis kiesik

00:03:11.573 --> 00:03:13.000
vagy hozzáadódik.

00:03:13.024 --> 00:03:16.817
Megfelelő mód lehet arra, 
hogy kiüssünk egy gént,

00:03:16.841 --> 00:03:20.074
de nem az efféle módszert akarjuk 
génszerkesztésre használni.

00:03:20.098 --> 00:03:22.993
A második javítási folyamat 
sokkal érdekesebb.

00:03:23.017 --> 00:03:24.653
Ebben a folyamatban

00:03:24.677 --> 00:03:27.358
a rendszer vesz egy homológ,
azaz megegyező DNS-darabot.

00:03:27.382 --> 00:03:29.862
A diploid szervezetekben,
mint amilyen az emberé is,

00:03:29.902 --> 00:03:33.978
az anyai és az apai genomból is 
található egy-egy példány,

00:03:33.978 --> 00:03:35.593
így ha valamelyik károsodik,

00:03:35.617 --> 00:03:38.012
a másik kromoszóma használható
a megjavításához.

00:03:38.036 --> 00:03:39.669
Szóval a módszer innen származik.

00:03:40.518 --> 00:03:41.982
Megtörténik a javítás,

00:03:42.006 --> 00:03:43.957
és a genom újra biztonságban van.

00:03:44.616 --> 00:03:46.139
A folyamatot úgy téríthetjük el,

00:03:46.497 --> 00:03:50.189
hogy egy hamis DNS-darabot 
adunk a rendszerbe,

00:03:50.189 --> 00:03:52.443
egy mindkét végén homológ,

00:03:52.443 --> 00:03:54.096
de középen különböző darabot.

00:03:54.120 --> 00:03:56.587
Középre azt teszünk be, amit akarunk,

00:03:56.611 --> 00:03:58.126
és így becsapjuk a sejtet.

00:03:58.150 --> 00:04:00.269
Tehát meg lehet változtatni egy betűt,

00:04:00.293 --> 00:04:01.558
ki lehet venni egy betűt,

00:04:01.582 --> 00:04:04.506
de ami a legfontosabb, 
új DNS-t lehet berakni,

00:04:04.530 --> 00:04:06.279
mint egy trójai falovat.

00:04:07.089 --> 00:04:09.274
A CRISPR csodálatos lesz

00:04:09.298 --> 00:04:12.916
olyan értelemben, hogy számos 
különböző tudományos eredményt

00:04:12.940 --> 00:04:14.597
fog katalizálni.

00:04:14.621 --> 00:04:17.841
A különleges dolog itt 
a moduláris célzórendszer.

00:04:17.866 --> 00:04:21.632
Már évek óta helyezünk be 
DNS-t az élőlényekbe, nem?

00:04:21.656 --> 00:04:23.784
Viszont a moduláris célzórendszerrel

00:04:23.808 --> 00:04:26.233
pontosan oda tehetjük, ahova akarjuk.

00:04:27.423 --> 00:04:33.092
Rengeteget beszélnek róla, hogy olcsó,

00:04:33.116 --> 00:04:34.858
és könnyű a használata.

00:04:34.882 --> 00:04:37.694
Egy közösségi labort vezetek.

00:04:38.242 --> 00:04:41.798
Az emberek elkezdtek e-maileket 
írogatni nekem, pl.

00:04:41.822 --> 00:04:44.219
"Helló, elmehetnék az 
önök nyitott éjszakájára,

00:04:44.243 --> 00:04:47.860
és esetleg módosíthatnám 
a génállományomat a CRISPR-rel?

00:04:47.884 --> 00:04:48.994
(Nevetés)

00:04:49.018 --> 00:04:50.519
Komolyan.

00:04:51.376 --> 00:04:53.179
Erre én: "Nem, nem lehet."

00:04:53.203 --> 00:04:54.213
(Nevetés)

00:04:54.237 --> 00:04:56.592
"De úgy tudom, hogy olcsó és egyszerű."

00:04:56.616 --> 00:04:58.799
Vizsgáljuk meg ezt egy kicsit.

00:04:58.823 --> 00:05:00.772
Mennyire olcsó?

00:05:00.796 --> 00:05:03.206
Igen, viszonylag olcsó.

00:05:03.665 --> 00:05:07.284
Egy kísérlet átlagos anyagköltségét

00:05:07.308 --> 00:05:09.840
néhány ezer dollárról 
néhány száz dollárra csökkenti,

00:05:09.864 --> 00:05:11.800
és az időt is lerövidíti.

00:05:11.824 --> 00:05:13.904
Néhány hétről néhány napra.

00:05:14.246 --> 00:05:15.738
Ez ragyogó.

00:05:15.762 --> 00:05:18.452
A munkához szükség van 
egy profi laborra is;

00:05:18.476 --> 00:05:21.988
semmi érdemleges dolgot nem lehet 
csinálni profi laborokon kívül.

00:05:22.012 --> 00:05:24.016
Ne hallgassanak senkire, aki azt mondja,

00:05:24.040 --> 00:05:26.771
hogy ilyesmit meg lehet 
csinálni a konyhaasztalon.

00:05:27.421 --> 00:05:31.863
Tényleg nem könnyű ilyen munkát végezni.

00:05:31.863 --> 00:05:34.261
Arról nem is szólva, 
hogy szabadalmi harc folyik,

00:05:34.285 --> 00:05:36.111
még ha feltalál is az ember valamit,

00:05:36.135 --> 00:05:42.791
a Broad Intézet és a Kaliforniai Egyetem 
között folyik egy szabadalmi vita.

00:05:42.821 --> 00:05:45.183
Lenyűgöző figyelni, mi történik.

00:05:45.207 --> 00:05:48.455
Tisztességtelen állításokkal 
vádolják egymást,

00:05:48.479 --> 00:05:50.210
az emberek meg azt mondják:

00:05:50.234 --> 00:05:53.018
"Ó, hát itt és itt aláírtam
a jegyzőkönyvemet."

00:05:53.042 --> 00:05:55.143
Ezzel még évekig nem fognak dűlőre jutni.

00:05:55.167 --> 00:05:56.327
Amikor meg vége lesz,

00:05:56.351 --> 00:05:59.636
mérget vehetnek rá, hogy jó kis 
szabadalmi díjat kell majd fizetni

00:05:59.660 --> 00:06:01.139
az ilyen dolgok használatáért.

00:06:01.343 --> 00:06:03.124
Szóval akkor tényleg olcsó?

00:06:03.148 --> 00:06:08.347
Olcsó, amennyiben alapkutatást 
végez az ember, és van egy laborja.

00:06:09.220 --> 00:06:11.496
És az egyszerűség? 
Nézzük meg ezt az állítást.

00:06:12.417 --> 00:06:14.905
Az ördög mindig a részletekben lakik.

00:06:15.881 --> 00:06:19.012
Nem tudunk túl sokat a sejtekről.

00:06:19.036 --> 00:06:20.706
Még mindig egyfajta fekete dobozok.

00:06:20.730 --> 00:06:25.590
Például nem tudjuk, bizonyos irányító 
RNS-ek miért működnek igazán jól,

00:06:25.614 --> 00:06:27.677
mások meg miért nem.

00:06:27.701 --> 00:06:31.219
Nem tudjuk, egyes sejtek miért az egyik
fajta javító folyamatot használják,

00:06:31.219 --> 00:06:33.651
mások meg miért a másik fajtát
részesítik előnyben.

00:06:34.270 --> 00:06:35.554
Emellett

00:06:35.578 --> 00:06:37.091
alapvetően ott van

00:06:37.111 --> 00:06:39.735
a rendszer sejtbe juttatásának problémája.

00:06:39.759 --> 00:06:41.761
Petri-csészében nem nehéz,

00:06:41.785 --> 00:06:44.230
de ha egy egész 
szervezetbe kell bejuttatni,

00:06:44.254 --> 00:06:45.797
az már bonyolult.

00:06:46.224 --> 00:06:49.410
Amikor vért vagy csontvelőt 
használunk, akkor még rendben van,

00:06:49.434 --> 00:06:51.661
– ezek manapság sok kísérlet célpontjai.

00:06:51.685 --> 00:06:53.936
Volt egy nagyszerű 
történet egy kislányról,

00:06:53.940 --> 00:06:55.812
akit úgy gyógyítottak ki a leukémiából,

00:06:55.832 --> 00:06:58.310
hogy kinyerték a vérét, módosították

00:06:58.334 --> 00:07:00.383
a CRISPR előfutárával, és visszajuttatták.

00:07:00.869 --> 00:07:03.665
Ezt a fajta kutatási vonalat 
folytatni fogják.

00:07:03.689 --> 00:07:06.242
De most még, ha az egész 
testbe akarjuk bejuttatni,

00:07:06.266 --> 00:07:08.314
valószínűleg vírust kell használnunk.

00:07:08.314 --> 00:07:10.807
Fogjuk a vírust, beletesszük 
a CRISPR-t, és hagyjuk,

00:07:10.831 --> 00:07:12.537
hogy a vírus megfertőzze a sejtet.

00:07:12.561 --> 00:07:14.704
Most bent van a vírus,

00:07:14.728 --> 00:07:17.416
és nem tudjuk, mik lesznek
a hosszú távú hatásai.

00:07:17.440 --> 00:07:19.708
A CRISPR-nek célponton 
kívüli hatása is van,

00:07:19.732 --> 00:07:22.693
nagyon kis százalékban, de van.

00:07:22.717 --> 00:07:25.515
Mi fog történni vele hosszabb távon?

00:07:26.039 --> 00:07:28.251
Ezek nem jelentéktelen kérdések.

00:07:28.275 --> 00:07:30.915
Egyes tudósok próbálják megoldani őket,

00:07:30.939 --> 00:07:33.225
és remélhetőleg végül sikerül nekik.

00:07:33.249 --> 00:07:36.883
De ez nem azonnali dolog, 
és nagyon bizonytalan.

00:07:36.907 --> 00:07:38.666
Szóval: tényleg egyszerű?

00:07:39.032 --> 00:07:43.365
Nos, ha az ember eltölt néhány évet 
saját rendszere kidolgozásával,

00:07:43.389 --> 00:07:44.814
akkor igen.

00:07:45.426 --> 00:07:47.510
A másik dolog:

00:07:47.534 --> 00:07:53.893
nemigen tudjuk, miként érhetjük el,
hogy a kívánt dolog történjen meg azáltal,

00:07:53.917 --> 00:07:56.822
hogy bizonyos helyeket
módosítunk a génállományban.

00:07:57.306 --> 00:07:59.473
Messze vagyunk még attól, hogy rájöjjünk,

00:07:59.497 --> 00:08:01.866
hogyan adjunk pl. 
szárnyakat egy malacnak.

00:08:02.364 --> 00:08:05.228
Vagy egy ötödik lábat – 
én már egy ötödik lábbal is beérném.

00:08:05.252 --> 00:08:06.898
Klassz lenne, nem?

00:08:06.922 --> 00:08:08.458
De most a CRISPR-t

00:08:08.482 --> 00:08:12.832
több ezer tudós használja

00:08:12.856 --> 00:08:15.228
nagyon fontos munkák elvégzésére:

00:08:15.252 --> 00:08:20.696
pl. állatokban betegségek
jobb modellezésére,

00:08:20.720 --> 00:08:25.702
vagy értékes vegyi anyagokat 
előállító folyamatok kidolgozására,

00:08:25.726 --> 00:08:29.608
és bioreaktorokban ipari méretű
gyártásuk beindítására.

00:08:30.021 --> 00:08:33.482
vagy akár a gének működésével 
kapcsolatos alapkutatásokra.

00:08:34.022 --> 00:08:36.951
Ezt el kell mondani a CRISPR-ről,

00:08:36.975 --> 00:08:40.438
mert nem szeretném, 
ha mutatósabb szempontok

00:08:40.462 --> 00:08:42.219
elnyomnák ezt.

00:08:42.243 --> 00:08:46.817
Sok tudós dolgozott rengeteget azért,
hogy a CRISPR működjön,

00:08:46.841 --> 00:08:48.460
és ami érdekes számomra,

00:08:48.484 --> 00:08:52.994
hogy e tudósokat társadalmunk támogatja.

00:08:53.423 --> 00:08:54.576
Gondolkodjanak el ezen.

00:08:54.576 --> 00:08:58.625
Infrastruktúránk megengedi,
hogy az emberek pár százaléka

00:08:58.983 --> 00:09:02.292
kutatással töltse az idejét.

00:09:02.984 --> 00:09:06.355
Ez mindannyiunkat 
a CRISPR feltalálójává tesz,

00:09:06.998 --> 00:09:11.466
és azt mondanám, hogy mindannyian 
a CRISPR pásztoraivá is válunk ezáltal.

00:09:11.490 --> 00:09:13.297
Mind felelősek vagyunk.

00:09:13.749 --> 00:09:17.705
Tehát azt kérem, hogy ismerjék meg
az ilyen típusú technológiákat,

00:09:18.010 --> 00:09:20.029
mert tényleg csakis így

00:09:20.415 --> 00:09:24.767
leszünk képesek irányítani 
ezen technológiák fejlődését,

00:09:24.791 --> 00:09:26.723
ezen technológiák használatát,

00:09:26.747 --> 00:09:30.502
és biztosítani, hogy végül 
pozitív legyen az eredmény

00:09:31.034 --> 00:09:34.166
mind a bolygónk számára, 
mind pedig a mi számunkra.

00:09:34.698 --> 00:09:35.890
Köszönöm.

00:09:35.914 --> 00:09:39.816
(Taps)