Tothom n'hi ha escoltat sobre el CRISPR?
M'estranyaria moltíssim que no.
Aquesta és una tecnologia -- d'edició del genoma --
i és tan versàtil i polèmica
que està generant tota mena de converses interessants.
Hauríem de portar de volta el mamut llanut?
Hauríem d'editar un embrió humà?
I el meu favorit:
Com podem justificar l'extermini d'una espècie sencera
que considerem perjudicial per als humans
de tota la faç de la terra,
usant aquesta tecnologia?
Aquest tipus de ciència es mou molt més ràpid
que els mecanismes reguladors que la governen.
Durant els últims sis anys,
he fet que la meua missió personal sigui
assegurar que el major nombre de persones possible comprengui
aquest tipus de tecnologies i les seves implicacions.
El CRISPR ha sigut el centre d'una gran atenció mediàtica,
i les paraules més emprades han sigut "fàcil" i "barat."
El que vull fer és desglossar-ho més en profunditat
i analitzar alguns mites i realitats sobre el CRISPR.
Si tracteu d'usar CRISPR en un genoma,
la primera cosa que heu de fer és danyar l'ADN.
El dany apareix com el trencament en dues cadenes
de la doble hèlice.
I després els processos de reparació cel·lular hi intervenen,
i després convencem aquestos processos de reparació
per fer l'edició que nosaltres volem,
i no l'edició natural.
Així és com funciona.
És un sistema de dues parts.
Teniu la proteïna Cas9 i una cosa anomenada un guia ARN.
M'agrada imaginar aquest com un míssil teledirigit.
El Cas9 -- m'agrada moltíssim antropomorfitzar --
el Cas9 es sembla a un Pac-Man
que vol menjar ADN,
i el guia ARN és la corretja que el manté allunyat del genoma
fins que troba el lloc exacte on hi encaixa.
I la combinació d'aquests dos s'anomena CRISPR.
És un sistema que vam robar
d'un antic sistema immunitari bacterial.
La part més impressionant d'aquest és que el guia ARN,
només 20 lletres seues,
són les que identifiquen el sistema.
Aquest és molt fàcil de dissenyar,
i molt barat de comprar.
Aquesta és la part modular del sistema;
la resta és el mateix.
Aquest fa que sigui un sistema realment eficient i fàcil d'usar.
El guia ARN i la proteïna Cas9
van rebotant al llarg del genoma,
i quan troben un punt on el guia ARN pot encaixar,
s'insereix entre les dues cadenes de la doble hèlice,
les trenca,
utilitza la proteïna Cas9 per a tallar-la,
i de sobte,
teniu una cèl·lula que està aterrida
perquè ara té una peça d'ADN que està trencada.
Què fa?
Crida els seus primers responedors.
N'hi ha dos mètodes principals de reparació.
El primer simplement pren l'ADN i ajunta les peces de nou.
No és un sistema molt eficient,
perquè de vegades el que passa és que una base es separa
o s'afegeix.
És una bona manera per, no sé, atordir un gen
però no és la manera en què realment volem editar el genoma.
La segona mena de reparació és molt més interessant.
En aquesta reparació,
s'agafa una peça homòloga d'ADN.
En un organisme diploide com les persones,
tenim una còpia del nostre genoma de la nostra mare i el nostre pare,
de manera que si un està danyat,
pot usar l'altre cromosoma per a reparar-lo.
Açò és d'on prové aquest.
Es fa la reparació,
i ara el genoma està segur de nou.
La manera en què podem apropiar-nos d'aquest
és que podem donar-li una peça falsa d'ADN,
una peça que tingui una homologia en ambdues terminacions
però és diferent al mig.
Ara podeu posar quelcom que vulgueu al centre
i enganyar la cèl·lula.
Podeu canviar una lletra,
podeu traure lletres,
però el que és més important, podeu introduir ADN nou,
com si fóra un cavall de Troia.
El CRISPR serà meravellós,
des del punt de vista del nombre de diferents avanços científics
que catalitzarà.
El més especial d'aquest és aquest sistema de focalització modular.
Vull dir, hem estat introduint ADN en organismes durant anys, correcte?
Però gràcies al sistema de focalització modular,
podem posar-lo exactament on nosaltres volem.
La cosa és que encara hem de parlar sobre el fet que sigui barat
i fàcil.
I jo dirigeixo un laboratori comunitari.
Estic començant a rebre e-mails de gent que diu coses com:
"Eh, puc visitar-te a mitja nit
i, no sé, potser usar CRISPR per a modificar el meu genoma?"
(Rises)
De veritat.
I jo: "No, no pots".
(Rises)
"Però he sentit que és barat. He sentit que és fàcil."
Anem a explorar açò una mica.
Quant és de barat?
Sí, és barat en comparació.
Aconseguirà que el cost mitjà dels material per a un experiment passi
de milers de dòlars a cents de dòlars,
i també acurtarà el temps.
Passarà de setmanes a dies.
Açò és genial.
Encara necessiteu un laboratori professional on treballar;
no aconseguiràs res important fora d'un laboratori professional.
Vull dir, no escolteu ningú que us digui
que podeu fer aquestes coses en la vostra cuina.
No és tan fàcil fer aquest tipus de treball.
Sense esmentar la lluita per la patent que hi ha ara mateix,
així que si inventeu alguna cosa,
l'Institut Broad i l'UC Berkeley estan en mig d'una increïble lluita per la patent.
És fascinant observar el que està succeint,
perquè s'acusen entre ells per afirmacions fraudulentes
i després tenen gent dient:
"Oh, bo, he signat el meu quadern ací i allà."
Açò no es resolverá durant molts anys.
I quan es resolga,
us asseguro que haureu de pagar algú una considerable quota de llicència
per usar aquesta cosa.
Aleshores, és realment barat?
Bo, és barat si esteu fent una recerca bàsica i teniu un laboratori.
I és fàcil? Anem a veure açò.
El problema sempre està en els detalls.
En realitat no sabem molt sobre les cèl·lules.
Encara n'hi ha molts quadres negres.
Per exemple, no sabem per què alguns guies ARN funcionen molt bé
i altres guies ARN no.
No sabem per què algunes cèl·lules volen emprar un mètode de reparació
i altres cèlu·lules preferixen l'altre.
A més d'aixó,
hi ha un gran problema per a introduir el sistema dins la cèl·lula
en primer lloc.
En una placa de cultiu, açò no és difícil,
però si tracteu de fer açò en un organisme sencer,
es complica massa.
Està bé usar quelcom com ara sang o una medul·la òssia --
açò és focus de recerca ara mateix.
Hi ha una història increïble sobre una xiqueta petita
a qui van salvar de la leucèmia
extraient la sang, editant-la, i tornant-la
amb un precursor del CRISPR.
Aquesta és una via de recerca que molta gent seguirá.
Però ara mateix, si vols fer-ho en el cos sencer,
probablement hauràs d'emprar un virus.
Així que agafeu el virus, li introduïu el CRISPR,
i deixeu que el virus infecte la cèl·lula.
Però ara teniu el virus dins,
i no sabem els efectes a llarg termini que hi pot tindre.
A més, el CRISPR té efectes col·laterals,
un percentatge petit, però que encara està.
Què passarà amb aquest amb el temps?
Aquestes no són preguntes trivials,
i n'hi ha científics que tracten de resoldre-les,
i finalment, esperem, ho aconseguiran.
Però no es tracta d'una instal·lació automàtica, no realment.
Aleshores, és realment fàcil?
Bo, si dediqueu un par d'anys esbrinant el vostre sistema particular,
sí, és fàcil.
Altra cosa més és que,
no sabem realment com fer que una cosa en particular ocórrega
al canviar determinats punts del genoma.
Ens queda molt de temps per a esbrinar
com donar ales a un porc, per exemple.
O una pota de més -- em conformaria amb una pota de més.
Açò seria genial, no?
Però el que ocorreix
és que el CRISPR s'està usant per milers i milers de científics
per fer treballs molt importants,
com fabricar millors models de malalties en animals, per exemple,
o descobrir maneres de produir productes químics de valor
i introduir-los a la producció industrial i tines de fermentació,
i fins i tot fer una recerca bàsica sobre què fan els gens.
Aquesta és la història del CRISPR que hauríem de contar,
i no m'agrada que els aspectes més cridaners
ofeguin tot açò.
Molts científics han treballat moltíssim per desenvolupar el CRISPR,
i allò que realment m'interessa
és que la nostra societat suporta aquests científics.
Penseu en açò.
Tenim una infraestructura que permet a un determinat percentatge de persones
dedicar tot el seu temps a investigar.
Açò converteix tothom en inventors del CRISPR,
i diria que ens converteic en pastors del CRISPR.
Tots tenim una responsabilitat.
Doncs us demane que aprengueu realment sobre aquest tipus de tecnologies,
perquè, en realitat, només així
serem capaços de dirigir el desenvolupament d'aquestes tecnologies,
l'ús d'aquestes tecnologies
i assegurar que, a la fi, tenim resultats positius --
tant per al planeta com per a nosaltres.
Gràcies.
(Aplaudiments)