Ung thư ảnh hưởng tới tất cả chúng ta--
đặc biệt những căn tái phát liên tục,
những căn ung thư di căn diện rộng và nhờn thuốc,
những căn thách thức liệu pháp y khoa,
ngay cả khi dùng những loại thuốc tốt nhất để trị.
Phân tích ở mức độ phân tử,
làm việc trên diện nhỏ nhất,
có thể tạo ra các phương thức mới đáng ngạc nhiên
để chống lại các dạng ung thư khủng khiếp nhất
Ung thư là một mầm bệnh rất thông minh.
Có một số loại hình ung thư,
không may, chúng ta mới chỉ học cách chữa trị tạm ổn
với những loại thuốc và cách phẫu thuật đã được biết và xác minh.
Nhưng có một số loại ung thư
không phản ứng lại với cách tiếp cận này
các khối u vẫn tồn tại hoặc tái phát,
kể cả sau sự tấn công của thuốc.
Chúng ta có thể nghĩ về các loại hình ung thư này
như những kẻ phản diện trong truyện tranh
Chúng thông minh, chúng dễ thích nghi,
và chúng rất giỏi trong việc sinh tồn.
Và, giống như hầu hết những kẻ ác ngày nay
những siêu năng lực của chúng đến từ đột biến di truyền.
Các gen biến đổi bên trong các tế bào ung thư
cho phép tạo mã các hình thức tồn tại mới và không thể đoán trước,
cho phép các tế bào ung thư sinh tồn
vượt qua cả các hóa trị liệu tốt nhất.
Một ví dụ về "mánh khóe" trong đó 1 gen cho phép 1 tế bào,
ngay cả khi thuốc tiếp cận tế bào,
đẩy thuốc ra ngoài,
trước khi thuốc có thể phát huy tác dụng.
Hãy tưởng tượng, tế bào phun thuốc ra.
Đây chỉ là một ví dụ nhỏ trong rất nhiều những "mánh khóe"
trong túi những "kẻ độc ác" kia, ung thư.
Tất cả đều là do sự đột biến gen.
Vậy, chúng ta có một kẻ độc ác với siêu năng lượng không tưởng,
Và chúng ta cần một phương thức phản công mới và mạnh mẽ hơn.
Thật ra, chúng ta có thể tắt một Gen đi.
Chìa khóa là chuổi phẩn tử biết đến là siRNA.
siRNA là một chuổi ngắn các mã gen
hướng dẫn một tế bào khóa một gen nào đó lại.
Mỗi phẩn tử siRNA có thể tắt một gen nhất định
bên trong tế bào.
Trong nhiều năm kể từ khi phát hiện ra điều này,
các nhà khoa học rất háo hức
về việc làm sao áp dụng tắt các gen này trong y học
Nhưng, có môt vấn đề
siRNA hoạt động rất tốt trong tế bào,
nhưng nếu tác động với các enzym
trong tế bào máu hay các mô,
chúng sẽ suy biến ngay lập tức.
Cần phải được che chắn, bảo vệ suốt tiến trình trong cơ thể
trên đường đến mục tiêu cuối cùng bên trong tế bào ung thư.
Vậy, đây là chiến dịch của chúng tôi.
Đầu tiên, sẽ trộn lẫn tế bào ung thư với siRNA, bộ hãm gen,
tạm dừng các gen sống sót này,
sau đó, chúng tôi sẽ tấn công bằng hóa trị.
Nhưng làm sao để thực hiện?
Bằng cách vận dụng kỹ thuật phân tử,
chúng ta có thể thiết kế một "siêu vũ khí"
thâm nhập qua đường máu.
Nó phải đủ nhỏ để thâm nhập vào đường máu
đủ nhỏ để thấm vào các mô ung thư,
đủ để tác động bên trong tế bào ung thư.
Để làm được điều này,
Nó phải bằng 1/100 kích thước tóc người.
Hãy nhìn kỹ hơn cách chúng tôi thiết lập hạt nano này.
Đầu tiên, bắt đầu với lõi của hạt nano.
Một viên con nhộng nhỏ chứa thuốc đặc trị.
Đây là chất độc sẽ giết tế bào ung thư.
Quanh lõi, chúng tôi phủ một lớp mỏng
mỏng cỡ nanomet của siRNA.
Đây là bộ hãm gen.
Bởi vì siRNA phải mang một trách nhiệm cực kì bất lợi
chúng ta có thể bảo vệ nó
bằng một lớp bảo vệ polymer điện tích dương.
Hai phân tử có điện tích trái dấu dính vào nhau
hút nhau
và tạo cho chúng ta 1 màng bảo vệ
ngăn cản siRNA suy thoái trong mô máu.
Vậy là sắp hoàn thành
(Cười)
Nhưng có một trở ngại lớn chúng ta cần phải chú ý
Thực tế, đây có thể là trở ngại lớn nhất.
Làm sao chúng ta triển khai vũ khí này?
Ý tôi là mỗi vũ khí tốt cần có mục tiêu,
chúng ta phải thiết đặt vũ khí này cho các tế bào ác tính
sống trong các khối u.
Nhưng cơ thể chúng ta có hệ thống miễn dịch tự nhiên:
các tế bào cư trú trong đường máu
và đào thải những vật lạ
để tế bào máu có thể tiêu diệt chúng.
Hãy đoán xem? Các hạt nano bị coi như tác nhân ngoại lai.
Chúng ta phải lén đưa các hạt nano này qua hệ thống miễn dịch.
Chúng ta phải băng qua được hệ thống đào thải tế bào ngoại lai này
bằng cách ngụy trang cho nó.
Chúng ta thêm một màng bọc âm tính bên ngoài
quanh các hạt nano,
với hai mục đích.
Thứ nhất, lớp màng ngoài cùng này là một trong số những lớp có chức năng tự nhiên,
polysaccarit ngậm nước cao cư trú trong cơ thể chúng ta
Nó tạo ra một đám phân tử nước bọc quanh hạt nano
như một lớp áo choàng tàng hình.
Lớp tàng hình này cho phép các hạt nano
di chuyển qua các mạch máu
đủ dài và xa xâm nhập vào khối u,
mà không bị cơ thể đào thải.
Thứ hai, lớp màng bảo vệ chứa phân tử
luôn kết lại với tế bào ung thư.
Khi đã kết lại, tế bào ung thư nuốt hạt
và lúc này hạt xâm nhập vào bên trong tế bào ung thư
và sẵn sàng "dàn trận".
Vậy đó! Tôi cũng thấy như vậy. Tiến lên nào!
(Vỗ tay)
siRNA sẽ bị phá hủy trước.
Phản ứng hàng giờ,
đủ thời gian để làm ngưng hoạt động và kìm hãm các gen sống sót.
Bây giờ chúng ta đã vô hiệu hóa những siêu năng lượng di truyền này.
Còn lại là một tế bào ung thư không còn phòng thủ.
Sau đó, thuốc hóa trị xâm nhập hạt nhân
và phá hủy tế bào ung thư toàn diện.
Với hệ thống hãm gen phù hợp,
chúng ta có thể đánh bại các loại đột biến,
mở ra cơ hội loại bỏ nhiều khối u
mà không để lại những biến thể của chúng.
Vậy, chiến lược này của chúng tôi hoạt động thế nào?
Chúng tôi đã kiểm nghiệm những cấu trúc nano ở động vật
áp dụng cho trường hợp tích cực cao cho ung thư vú âm tính thể bộ ba.
Ung thư vú thể bộ ba âm tính này là gen
có thể "phun" thuốc ra ngay khi thuốc mới đưa vào
doxorubicin, gọi là dox là thuốc chống ung thư
là phương chữa trị đầu tiên của ung thư vú
Vậy nên, chúng tôi dùng dox để điều trị cho động vật, chỉ dox thôi
Khối u chậm tăng trưởng chậm lại
nhưng chúng vẫn lớn lên nhanh,
tăng gấp đôi kích thước qua 2 tuần
Sau đó, chúng tôi thử siêu vũ khí kêt hợp
một hạt nano với siRNA chống lại sự bơm hóa chất
thêm vào đó, chúng tôi có dox trong nhân
Và hãy xem, chúng tôi nhận thấy các tế bào ung thư ngừng phát triển
mà chúng thật sự đã giảm kích thước
và bị tiêu diệt trong một vài trường hợp.
Những tế bào ung thư thật sự đã bị đẩy lùi.
(tiếng vỗ tay)
Điều tuyệt vời ở cách tiếp cận này có thể được cá nhân hóa
chúng ta có thể thêm vào nhiều tầng siRNA khác nhau
để chữa những đột biến và khối u khác nhau
và chúng ta có thể đưa các loại thuốc khác nhau vào nhân nano
Khì những bác sĩ học cách kiểm tra bệnh nhân
và biết chính xác loại gen ung thư,
họ sẽ giúp ta xác định bệnh nhân nào được lợi từ phương pháp này
và loại gen ức chế nào chúng ta có thể dùng.
Ung thư buồng trứng là sự quan tâm đặc biệt của tôi
nó là loại ung thư cực kỳ nguy hiểm
phần vì nó được phát hiện ở giai đoạn rất trễ
khi bệnh đã tiến triển rất tệ
và có một số đột biến gen
Sau lần hóa trị đầu tiên,
75% bệnh nhân sẽ tái phát.
và nó thường xuyên tái phát với cấu trúc kháng thuốc
ung thư buồng trứng cao cấp
là một trong những căn bệnh quái ác nhất.
và bây giờ ta đang hướng những siêu vũ khí
để đánh bại chúng.
Là một nhà nghiên cứu,
tôi không thường xuyên làm việc với bệnh nhân.
Nhưng tôi vừa gặp một người mẹ
người qua khỏi ung thư buồng trứng, Mimi, và con gái cô ấy, Paige
tôi thật sự cảm phục sự lạc quan và mạnh mẽ
của cả 2 mẹ con họ
và câu chuyện về sự dũng cảm và nâng đỡ
Trong dịp này, chúng tôi nói về những kỹ thuật khác nhau
nhắm đến ung thư.
Và Mimi đã khóc
khi cô ấy giải thích việc học được sự nỗ lực này
cho cô ấy hy vong ở thế hệ tương lai,
trong đó có con của cô ấy.
Điều này khiến tôi xúc động.
Nó không chỉ là việc xây dựng ngành khoa học tuyệt vời.
mà là sự thay đổi đời sống con người.
Nó là sức mạnh của sự hiểu biết về kỹ thuật
trên những quy mô phân tử..
Tôi biết rằng trên con đường của những sinh viên như Paige,
họ sẽ mở ra các cơ hội mới
trong việc giải quyết những vấn đề sức khỏe lớn trên thế giới
bao gồm ung thư buồng trứng, rối loạn thần kinh, các bệnh lây nhiềm--
như là kỹ thuật hóa học đã chỉ cách mở cánh cửa cho tôi,
và đưa ra những kỹ thuật
trong phạm vi vi mô như của phân tử,
để chữa khỏi những bệnh ở phạm vi nhân loại.
Cảm ơn.
(Vổ tay)