0:00:00.723,0:00:02.899
Cho phép tôi được hỏi các bạn

0:00:02.899,0:00:07.091
Ở đây có bao nhiêu bạn trên 48 tuổi?

0:00:07.091,0:00:09.972
Chà, quả là có vài người.

0:00:09.972,0:00:12.147
Chúc mừng các bạn,

0:00:12.147,0:00:16.017
bởi vì nếu các bạn nhìn vào slide về tuổi thọ trung bình ở Hoa Kỳ này

0:00:16.017,0:00:19.115
thì hiện các bạn đã hơn mức tuổi thọ trung bình

0:00:19.115,0:00:21.902
của một người sinh ra vào năm 1900.

0:00:21.902,0:00:25.436
Nhưng hãy nhìn xem điều gì đã xảy ra trong một thế kỉ này.

0:00:25.436,0:00:27.098
Nếu các bạn dõi theo đường cong,

0:00:27.098,0:00:29.712
bạn sẽ thấy nó bắt đầu từ tít dưới đây.

0:00:29.712,0:00:32.180
Có một đoạn xuống dốc ở đây do trận đại dịch cúm năm 1918.

0:00:32.180,0:00:34.603
Và đây là chúng ta vào năm năm 2010,

0:00:34.603,0:00:37.659
tuổi thọ trung bình của một đứa trẻ sinh ra ngày nay là 79.

0:00:37.659,0:00:39.555
Vẫn chưa hết.

0:00:39.555,0:00:40.890
Nãy giờ chúng ta đã nói đến những tin tốt lành.

0:00:40.890,0:00:42.731
Nhưng hiện tại vẫn còn rất nhiều việc phải làm.

0:00:42.731,0:00:44.365
Ví dụ, nếu tôi hỏi

0:00:44.365,0:00:47.091
có bao nhiêu loại bệnh mà ta biết

0:00:47.091,0:00:49.150
chính xác căn nguyên gốc rễ ở tầm phân tử?

0:00:49.150,0:00:52.708
Hóa ra là vào khoảng 4,000 bệnh. Điều này thật tuyệt vời

0:00:52.708,0:00:54.944
bởi vì hầu hết các khám phá ở tầm phân tử này

0:00:54.944,0:00:57.609
chỉ mới xuất hiện trong thời gian gần đây.

0:00:57.609,0:01:00.905
Thật là tuyệt khi nhìn vào những gì ta đã học được,

0:01:00.905,0:01:03.012
nhưng bao nhiêu trong số 4,000 dịch bệnh này

0:01:03.012,0:01:05.360
có liệu pháp chữa trị vào thời điểm hiện tại?

0:01:05.360,0:01:07.248
Chỉ khoảng 250.

0:01:07.248,0:01:10.006
Thế nên ta có một thách thức rất lớn là khoảng chênh lệch khổng lồ này.

0:01:10.006,0:01:12.586
Bạn có thể nghĩ rằng điều này không quá khó,

0:01:12.586,0:01:14.112
rằng chúng ta đơn giản là sẽ có khả năng

0:01:14.112,0:01:17.138
đem những thông tin thiết yếu ta đang học được

0:01:17.138,0:01:20.283
từ sinh học cơ bản

0:01:20.283,0:01:22.185
về nguyên do của bệnh

0:01:22.185,0:01:25.211
và xây cầu nối để rút ngắn khoảng cách

0:01:25.211,0:01:27.591
giữa cái ta đã biết qua khoa học cơ bản

0:01:27.591,0:01:29.086
và ứng dụng của nó,

0:01:29.086,0:01:32.343
một cầu nối mà có lẽ sẽ trông như thế này,

0:01:32.343,0:01:35.955
ta phải xây một lối đi đẹp đẽ long lanh

0:01:35.955,0:01:38.923
để đi từ bên này sang bên kia.

0:01:38.923,0:01:41.523
Nếu mọi việc dễ dàng như vậy thì có phải hay không?

0:01:41.523,0:01:43.668
Thật không may, nó không hề dễ.

0:01:43.668,0:01:46.259
Trên thực tế, cố gắng để đi từ kiến thức căn bản

0:01:46.259,0:01:48.923
đến ứng dụng sẽ trông giống như thế này.

0:01:48.923,0:01:50.838
Không có những cầu nối đẹp đẽ.

0:01:50.838,0:01:52.490
Bạn phải đánh cược.

0:01:52.490,0:01:54.451
Có thể bạn có một người biết bơi và một cái thuyền chèo,

0:01:54.451,0:01:55.975
một cái thuyền buồm, và một cái tàu kéo

0:01:55.975,0:01:57.703
và bạn cho tất cả lên đường,

0:01:57.703,0:02:00.367
rồi mưa tới, sấm chớp nổi lên,

0:02:00.367,0:02:01.881
và ôi trời ơi, có bao nhiêu là cá mập ngoài khơi

0:02:01.881,0:02:03.902
và người bơi gặp nạn,

0:02:03.902,0:02:05.486
và ôi thôi, anh ta chìm

0:02:05.486,0:02:08.698
rồi chiếc thuyền buồm bị lật úp,

0:02:08.698,0:02:10.399
và chiếc thuyền kéo đâm vào đá,

0:02:10.399,0:02:13.039
và nếu bạn vẫn gặp may, một người nào đó có thể vượt sang bờ bên kia.

0:02:13.039,0:02:15.028
Vâng, điều này thật sự trông như thế nào?

0:02:15.028,0:02:17.082
Mà thật ra thì làm ra một liệu pháp chữa bệnh có nghĩa là gì?

0:02:17.082,0:02:20.083
Thế nào là một loại thuốc? Một loại thuốc được làm ra từ

0:02:20.083,0:02:22.408
một phân tử nhỏ của hidro và carbon,

0:02:22.408,0:02:24.659
oxy, nito, và một vài nguyên tử khác

0:02:24.659,0:02:26.882
tất cả xếp lại thành một hình thù,

0:02:26.882,0:02:29.259
và chính hình thù đó quyết đinh xem liệu

0:02:29.259,0:02:32.572
loại thuốc đó có đến đúng mục tiêu hay không.

0:02:32.572,0:02:34.795
Liệu nó có đáp trúng nơi mà nó phải đến không?

0:02:34.795,0:02:37.951
Hãy nhìn vào bức tranh này - rất nhiều hình thù đang nhảy múa xung quanh bạn.

0:02:37.951,0:02:40.338
Bây giờ cái mà bạn cần làm, nếu bạn đang cố gắng phát triển

0:02:40.338,0:02:41.795
một liệu pháp chữa trị bệnh tự kỉ

0:02:41.795,0:02:44.014
hoặc bệnh Alzheimer, hoặc ung thư

0:02:44.014,0:02:45.806
là tìm ra hình dạng đúng trong đống hỗn hợp đó

0:02:45.806,0:02:48.723
để vừa đạt hiệu quả, vừa an toàn.

0:02:48.723,0:02:51.890
Và khi bạn nhìn vào những thứ xảy ra trong qui trình này

0:02:51.890,0:02:53.391
bạn bắt đầu, có thể với hàng nghìn,

0:02:53.391,0:02:55.033
hàng vạn hợp chất.

0:02:55.033,0:02:57.182
Bạn loại bớt, bằng nhiều bước

0:02:57.182,0:02:58.565
mà đa số các hợp chất này sẽ không vượt qua được.

0:02:58.565,0:03:01.905
Cuối cùng, có thể bạn cần thử một thử nghiệm lâm sàng với bốn hoặc năm chất này,

0:03:01.905,0:03:04.947
và nếu mọi sự như ý, 14 năm sau khi bạn bắt đầu,

0:03:04.947,0:03:06.958
bạn sẽ được cấp phép sản xuất một loại thuốc.

0:03:06.958,0:03:08.988
Và nó sẽ tốn đến tận 1 tỉ đôla

0:03:08.988,0:03:11.132
cho một thành công như thế.

0:03:11.132,0:03:14.436
Thế nên chúng ta phải nhìn vào qui trình này bằng con mắt của một kĩ sư

0:03:14.436,0:03:15.644
và tự hỏi "Làm sao để ta làm tốt hơn?"

0:03:15.644,0:03:18.321
Và đó là chủ đề chính của cái mà tôi muốn nói vào buổi sáng hôm nay.

0:03:18.321,0:03:20.134
Làm sao ta làm việc này nhanh hơn?

0:03:20.134,0:03:23.199
Làm sao để ta thành công hơn?

0:03:23.199,0:03:24.540
Để tôi cho bạn một vài ví dụ

0:03:24.540,0:03:26.796
thành công.

0:03:26.796,0:03:29.747
Một trong số thành công ấy mới xảy ra trong vài tháng gần đây

0:03:29.747,0:03:33.457
là việc một loại thuốc chữa xơ nang được thông qua.

0:03:33.457,0:03:35.111
Nhưng để đạt đích này phải mất rất nhiều thời gian.

0:03:35.111,0:03:39.713
Nguyên do ở tầm phân tử của bệnh xơ nang được tìm ra vào năm 1989

0:03:39.713,0:03:42.041
bởi nhóm nghiên cứu của tôi cộng tác với một nhóm khác ở Toronto,

0:03:42.041,0:03:44.176
chúng tôi tìm ra loại đột biến trong một gene

0:03:44.176,0:03:45.804
ở nhiễm sắc thể số 7.

0:03:45.804,0:03:47.842
Bạn có nhìn thấy bức hình này không?

0:03:47.842,0:03:49.945
Chính nó đấy! Đây vẫn là đứa trẻ đó.

0:03:49.945,0:03:53.289
Đó là Danny Bessette, 23 năm sau,

0:03:53.289,0:03:54.568
bởi vì đây là năm tôi nói tới,

0:03:54.568,0:03:57.006
và cũng là năm Danny lập gia đình,

0:03:57.006,0:04:00.063
khi ta lần đầu tiên có cấp phép bởi FDA

0:04:00.063,0:04:03.800
cho loại thuốc mà nhắm chính xác đến khiếm khuyết gene của xơ nang

0:04:03.800,0:04:05.738
dựa trên tất cả hiểu biết phân tử.

0:04:05.738,0:04:07.162
Đây là tin tốt.

0:04:07.162,0:04:10.791
Tin không tốt đó là, loại thuốc này không thực sự chữa tất cả các trường hợp bệnh xơ nang,

0:04:10.791,0:04:13.000
và nó không hiệu quả với Danny, và ta vẫn đang chờ đợi

0:04:13.000,0:04:15.335
thế hệ sau của thuốc để giúp cháu ấy.

0:04:15.335,0:04:18.529
Nhưng phải mất 23 năm để đi đến thành công này. Như thế là quá lâu.

0:04:18.529,0:04:20.223
Làm sao để ta đi nhanh hơn?

0:04:20.223,0:04:22.921
Vâng, một cách để đi nhanh hơn là tận dụng công nghệ.

0:04:22.921,0:04:25.585
và một công nghệ quan trọng mà ta dựa vào

0:04:25.585,0:04:27.881
là bộ gen người,

0:04:27.881,0:04:30.469
khả năng để quan sát một nhiễm sắc thể,

0:04:30.469,0:04:33.139
để bung nó ra, và kéo ra tất cả ADN,

0:04:33.139,0:04:36.089
và để có thể đọc được các kí tự trong mã ADN,

0:04:36.089,0:04:38.170
các kí tự A, C, G và T

0:04:38.170,0:04:41.441
chính là cẩm nang sống của chúng ta, và mọi sinh vật khác,

0:04:41.441,0:04:42.955
và chi phí cho việc này,

0:04:42.955,0:04:45.610
một thời từng là hàng trăm triệu đôla

0:04:45.610,0:04:47.523
trong 10 năm qua

0:04:47.523,0:04:49.922
đã tụt nhanh hơn cả Định luật Moore, tụt xuống đến mức

0:04:49.922,0:04:53.929
mà chỉ cần ít hơn 10,000 đôla để có thể giải mã bộ gen của bạn, hoặc của tôi,

0:04:53.929,0:04:57.728
và chúng ta đang tiến rất gần đến mức $1000 cho một bản đồ gen.

0:04:57.728,0:04:59.054
Điều đó thật tuyệt vời.

0:04:59.054,0:05:02.864
Vậy điều này ảnh hưởng gì đến việc ứng dụng chữa bệnh?

0:05:02.864,0:05:05.144
Tôi muốn kể cho bạn về một hội chứng rối loạn khác.

0:05:05.144,0:05:07.456
Hội chứng này rất hiếm gặp.

0:05:07.456,0:05:10.224
Nó được gọi là Hutchinson-Gilford progeria,

0:05:10.224,0:05:13.529
và là một trong các hình thức lão hóa sớm ghê gớm nhất.

0:05:13.529,0:05:17.312
Chỉ một trong mỗi 4 triệu trẻ em bị bệnh này,

0:05:17.312,0:05:20.672
và một cách đơn giản, điều xảy ra là,

0:05:20.672,0:05:23.373
vì một đột biến trong một gen,

0:05:23.373,0:05:26.040
một protein độc hại cho tế bảo được sản xuất

0:05:26.040,0:05:28.337
và nó khiến những đứa trẻ này già đi

0:05:28.337,0:05:30.921
với tốc độ 7 lần so với bình thường.

0:05:30.921,0:05:34.064
Để tôi cho bạn xem một đoạn video về những gì nó làm đối với tế bào.

0:05:34.064,0:05:37.199
Tế bảo bình thường, nếu bạn quan sát dưới kính hiển vi,

0:05:37.199,0:05:40.088
sẽ có một hạt nhân ở giữa,

0:05:40.088,0:05:43.967
hạt nhân trông rất đẹp, tròn, với đường bao trơn

0:05:43.967,0:05:45.722
và nó trông đại khái như thế này.

0:05:45.722,0:05:47.586
Một tế bào progeria, trái lại,

0:05:47.586,0:05:50.688
bởi protein độc tên là progerin,

0:05:50.688,0:05:52.972
có những điểm lồi lõm.

0:05:52.972,0:05:55.987
Thế nên cái ta muốn làm sau khi phát hiện ra điều này

0:05:55.987,0:05:57.839
vào năm 2003

0:05:57.839,0:06:01.057
là tìm ra cách để chữa trị biến dạng đó.

0:06:01.057,0:06:04.145
Khi ta hiểu biết một điều gì đó về con đường của phân tử,

0:06:04.145,0:06:06.144
ta có thể chọn

0:06:06.144,0:06:08.761
một trong số rất nhiều hợp chất mà có thể sẽ hữu ích

0:06:08.761,0:06:10.222
và thử nó.

0:06:10.222,0:06:12.797
Trong một thí nghiệm làm trên tế bào nuôi

0:06:12.797,0:06:14.839
mà đoạn hoạt hình này cho thấy,

0:06:14.839,0:06:17.533
nếu bạn lấy hợp chất cụ thể đó

0:06:17.533,0:06:20.789
và bạn cho nó vào tế bào progeria,

0:06:20.789,0:06:23.010
và bạn xem điều gì xảy ra,

0:06:23.010,0:06:25.972
trong chỉ 72 tiếng, tế bào đó trở thành,

0:06:25.972,0:06:28.240
trên mọi phương diện mà ta xác định được,

0:06:28.240,0:06:30.082
gần như hoàn toàn giống như một tế bào bình thường.

0:06:30.082,0:06:34.423
Điều này thật tuyệt vời, nhưng liệu biện pháp này có thành công trên cơ thể người?

0:06:34.423,0:06:37.808
Điều này đã dẫn đến, trong vòng chỉ 4 năm

0:06:37.808,0:06:41.309
từ khi gen được phát hiện đến thời điểm bắt đầu thử nghiệm lâm sàng,

0:06:41.309,0:06:43.506
đến kiểm tra hợp chất đó.

0:06:43.506,0:06:45.469
Và những đứa trẻ bạn thấy ở đây

0:06:45.469,0:06:48.031
tất cả đều tình nguyện tham gia thử nghiệm.

0:06:48.031,0:06:49.492
tất cả là 28 đứa trẻ,

0:06:49.492,0:06:52.587
và bạn có thể nhìn thấy qua những bức ảnh trên

0:06:52.587,0:06:55.969
rằng các bé đều rất nhỏ tuổi

0:06:55.969,0:06:57.388
tất cả bị ảnh hưởng bởi loại bệnh này,

0:06:57.388,0:06:59.637
các em đều trông giống hệt như nhau.

0:06:59.637,0:07:01.311
Và thay vì kể thêm cho bạn về điều này,

0:07:01.311,0:07:05.297
tôi sẽ mời một trong số những các em, Sam Berns, đến từ Boston,

0:07:05.297,0:07:07.730
có mặt ở đây vào buổi sáng hôm này, lên sân khấu

0:07:07.730,0:07:09.950
và kể cho chúng ta về kinh nghiệm của em

0:07:09.950,0:07:11.860
với tư cách là một bệnh nhi mắc progeria.

0:07:11.860,0:07:15.918
Sam 15 tuổi. Bố mẹ em, Scott Berns và Leslie Gordon,

0:07:15.918,0:07:18.039
đều là bác sĩ, cũng đều có mặt ở đây với chúng ta.

0:07:18.039,0:07:20.577
Sam, mời ngồi.

0:07:20.577,0:07:27.897
(Vỗ tay)

0:07:27.897,0:07:30.075
Sam, tại sao cháu không kể cho mọi người

0:07:30.075,0:07:33.450
rằng sống với bệnh progeria là như thế nào?

0:07:33.450,0:07:37.258
Sam Burns: Vâng, progeria khiến cháu không làm được vài thứ.

0:07:37.258,0:07:41.222
Cháu không thể chơi thể thao hoặc tham gia hoạt động thể chất,

0:07:41.222,0:07:44.426
nhưng cháu vẫn có thể làm một số việc hay ho

0:07:44.426,0:07:47.405
mà rất may là không bị cản trở bới progeria.

0:07:47.405,0:07:49.962
Nhưng khi có một điều mà cháu rất muốn làm

0:07:49.962,0:07:52.979
mà progeria ngăn trở, ví dụ như tham gia đội diễu hành

0:07:52.979,0:07:56.405
hoặc làm trọng tài phân xử, chúng cháu vẫn tìm ra cách làm được,

0:07:56.405,0:07:59.922
và điều này chứng minh rằng progeria không thể điều khiển cuộc sống của cháu.

0:07:59.922,0:08:01.632
(Vỗ tay)

0:08:01.632,0:08:03.668
Francis Collins: Vậy cháu muốn nói điều gì đến những nhà nghiên cứu

0:08:03.668,0:08:06.765
ở đây trong khán phòng này và những người đang nghe chương trình?

0:08:06.765,0:08:09.362
Cháu muốn nói điều gì về nghiên cứu về progeria

0:08:09.362,0:08:11.248
và có thể là vể cả những tình trạng khác?

0:08:11.248,0:08:14.394
SB: Nghiên cứu trên progeria đã tiến rất xa

0:08:14.394,0:08:16.636
trong dưới 15 năm,

0:08:16.636,0:08:21.005
và điều này chứng tỏ động lực mà các nhà nghiên cứu có

0:08:21.005,0:08:24.423
để có thể tiến xa đến như thế này, điều này có ý nghĩa rất lớn

0:08:24.423,0:08:27.674
cho cháu và cho những đứa trẻ bị progeria khác,

0:08:27.674,0:08:30.498
và nó cho thấy rằng nếu động lực ấy tồn tại,

0:08:30.498,0:08:33.099
ai cũng có thể chữa bất kì bệnh tât gì,

0:08:33.099,0:08:37.046
và hi vọng rằng progeria có thể được chữa trị trong tương lai gần,

0:08:37.046,0:08:40.803
và chúng ta có thể loại bỏ 4,000 căn bệnh

0:08:40.803,0:08:43.809
mà Francis đã nói tới.

0:08:43.809,0:08:46.939
FC: Rất tốt. Sam đã nghỉ học ở trường hôm nay

0:08:46.939,0:08:52.074
để đến đây, và cậu ấy đây (Vỗ tay)

0:08:52.074,0:08:56.890
Cậu ấy là một học sinh A+, khối 9

0:08:56.890,0:08:58.223
ở Boston.

0:08:58.223,0:09:00.424
Xin cùng tôi cảm ơn và đón chào Sam.

0:09:00.424,0:09:04.077
SB: Cảm ơn rất nhiều. FC: Tốt lắm, anh bạn.

0:09:04.077,0:09:15.895
(Vỗ tay)

0:09:16.886,0:09:18.602
Vậy tôi chỉ muốn nói một vài điều

0:09:18.602,0:09:21.734
về câu chuyên đặc biệt này, và sau đó cố gắng tóm lược

0:09:21.734,0:09:24.230
làm sao để ta có được những câu chuyện thành công

0:09:24.230,0:09:27.743
khắp mọi nơi cho các loại bệnh như thế này, như Sam nói,

0:09:27.743,0:09:30.262
cho 4,000 căn bệnh mà ta đang đợi lời giải đáp.

0:09:30.262,0:09:32.134
Bạn có thể đã nhận ra rằng loại thuốc

0:09:32.134,0:09:34.903
mà bây giờ đang thử nghiệm lâm sàng cho progeria

0:09:34.903,0:09:36.667
không phải loại thuốc mà được thiết kế đế chống lại progeria.

0:09:36.667,0:09:39.529
Đây là một loại bệnh quá hiếm gặp đến nỗi chẳng có công ty nào

0:09:39.529,0:09:43.259
chịu chi hàng trăm triệu đô la để sản xuất thuốc cho nó.

0:09:43.259,0:09:45.419
Đây là loại thuốc lúc đầu được phát triển để trị ung thư.

0:09:45.419,0:09:47.584
Hóa ra là, nó không trị ung thư được tốt,

0:09:47.584,0:09:49.907
nhưng nó có chính xác những tố chất, và hình dạng đúng,

0:09:49.907,0:09:52.799
để trị progeria, và đó là điều đã xảy ra.

0:09:52.799,0:09:56.027
Chẳng phải sẽ rất tuyệt nếu chúng ta làm điều này một cách có hệ thống?

0:09:56.027,0:09:59.823
Chúng ta có thể động viên các công ty

0:09:59.823,0:10:01.661
mà có thuốc trong ngăn lạnh

0:10:01.661,0:10:03.863
mà được cho là an toàn cho con người

0:10:03.863,0:10:06.155
nhưng chưa bao giờ thành công

0:10:06.155,0:10:09.011
trên phương diện chữa trị đích xác loại bệnh mà nó được phát triển để chữa không?

0:10:09.011,0:10:11.395
Nay khi ta đang khám phá ra tất cả những con đường phân tử mới này

0:10:11.395,0:10:14.474
một vài trong số các loại thuốc đó có thể sẽ được xem xét sử dụng vào mục đích khác,

0:10:14.474,0:10:16.873
cho ứng dụng mới,

0:10:16.873,0:10:19.842
tóm lại là dạy cho thuốc cũ các "mánh" mới.

0:10:19.842,0:10:22.529
Điều này có thể là một hoạt động rất ý nghĩa và tuyệt vời.

0:10:22.529,0:10:25.575
Chúng ta có rất nhiều thảo luận giữa NIH và các công ty

0:10:25.575,0:10:27.699
về việc này, và tình hình có vẻ rất khả quan.

0:10:27.699,0:10:30.313
Và ta có thể trông đợi rất nhiều từ điều này.

0:10:30.313,0:10:33.352
Có một số lượng lớn các câu chuyện thành công mà ta có thể liên hệ

0:10:33.352,0:10:35.705
về việc điều này đã dẫn đến những đột phá như thế nào.

0:10:35.705,0:10:37.912
Loại thuốc đầu tiên cho HIV/AIDS

0:10:37.912,0:10:39.641
không được phát triển nhắm vào HIV/AIDS.

0:10:39.641,0:10:42.159
Nó được phát triển để trị ung thư. Đó là AZT.

0:10:42.159,0:10:44.160
Nhưng nó không chữa trị ung thư, mà trở thành

0:10:44.160,0:10:46.276
loại kháng retrovirus thành công đầu tiên

0:10:46.276,0:10:48.848
và bạn có thể thấy trên bảng này, có rất nhiều loại thuốc như thế.

0:10:48.848,0:10:52.492
Vậy làm thế nào để ta có thể phát triển rộng hơn?

0:10:52.492,0:10:54.716
Liệu chúng ta có thể tạo ra một quan hệ hợp tác

0:10:54.716,0:10:57.576
giữa giới hàn lâm, nhà nước và tư nhân,

0:10:57.576,0:11:00.029
và các tổ chức bệnh nhân để đạt được điều đó.

0:11:00.029,0:11:01.679
Ở NIH, chúng tôi đã bắt đầu

0:11:01.679,0:11:04.879
Trung tâm quốc gia xúc tiến khoa học tịnh tiến.

0:11:04.879,0:11:08.494
Nó mới đi vào hoạt động vào tháng 12, và đây là một trong những mục tiêu của trung tâm.

0:11:08.494,0:11:09.935
Để tôi cho bạn biết một điều nữa ta có thể làm.

0:11:09.935,0:11:12.854
Chẳng phải là rất tuyệt nếu ta có thể kiểm chứng một loại thuốc

0:11:12.854,0:11:15.225
để xem nó có hiệu quả và an toàn hay không

0:11:15.225,0:11:17.326
mà không phải để bệnh nhân gặp rủi ro,

0:11:17.326,0:11:19.879
bởi vì lần đầu tiên, bạn không bao giờ chắc cả?

0:11:19.879,0:11:22.030
Làm sao để chúng ta biết, ví dụ, các loại thuốc có an toàn không,

0:11:22.030,0:11:25.275
trước khi chúng ta đưa chúng cho con người? Chúng ta thử nghiệm trên động vật.

0:11:25.275,0:11:27.917
Và điều này không đáng tin cậy đến thế, và rất tốn kém nữa,

0:11:27.917,0:11:29.607
và còn tốn thời gian.

0:11:29.607,0:11:32.470
Giả dụ chúng ta có thể làm điều này trên tế bào người.

0:11:32.470,0:11:34.702
Bạn chắc là đã biết, nếu bạn chú ý theo dõi,

0:11:34.702,0:11:36.002
đến các nghiên cứu khoa học trên lĩnh vực này

0:11:36.002,0:11:37.658
rằng bạn có thể lấy một tế bào da

0:11:37.658,0:11:40.539
và biến nó trở thành một tế bào gan

0:11:40.539,0:11:43.614
hoặc một tế bào tim, thận, hoặc não cho bất kì ai trong chúng ta.

0:11:43.614,0:11:46.766
Thế nên điều gì sẽ xảy ra nếu bạn dùng những tế bào ấy để thử nghiệm

0:11:46.766,0:11:49.711
liệu một loại thuôc có thành công, và có an toàn hay không?

0:11:49.711,0:11:53.942
Đây bạn xem một bức ảnh về phổi trên một con chip.

0:11:53.942,0:11:57.463
Nó được chế tạo bởi Viện Wyss ở Boston,

0:11:57.463,0:12:00.638
và cái mà họ đã mà ở đây, nếu chúng ta có thể chạy cái video nhỏ này,

0:12:00.638,0:12:02.774
là lấy tế bào từ một người,

0:12:02.774,0:12:05.883
biến chúng thành các loại tế bào mà có trong phổi,

0:12:05.883,0:12:07.688
và xem điều gì xảy ra

0:12:07.688,0:12:10.765
nếu bạn cho các hợp chất thuốc này

0:12:10.765,0:12:13.230
để quyết định liệu thuốc độc hay an toàn.

0:12:13.230,0:12:15.501
Bạn có thể nhìn thấy rằng con chip này còn thở.

0:12:15.501,0:12:18.118
Nó có một ống dẫn khí. Nó có đường máu.

0:12:18.118,0:12:19.821
Và nó có cả tế bào xen lẫn

0:12:19.821,0:12:22.259
mà cho phép ta quan sát điều gì xảy ra nếu ta cho vào đó một hợp chất,

0:12:22.259,0:12:24.031
Liệu những tế bào này có vui sướng không?

0:12:24.031,0:12:27.062
Bạn có thể làm công nghệ chip tương tự

0:12:27.062,0:12:29.271
cho thận, tim, và cơ,

0:12:29.271,0:12:31.735
ở tất cả mọi nơi mà bạn muốn xem liệu một loại thuốc

0:12:31.735,0:12:34.016
có trở thành một vấn đề, cho gan.

0:12:34.016,0:12:37.064
Và cuối cùng, bởi vì bạn có thể làm điều này cho mỗi người,

0:12:37.064,0:12:39.278
ta có thể thậm chí thấy tương lai

0:12:39.278,0:12:42.719
mà khả năng phát triển và thử nghiệm thuốc

0:12:42.719,0:12:45.905
sẽ là chính bạn trên con chip, cái mà chúng ta đang cố gắng diễn đạt là

0:12:45.905,0:12:49.406
sự cá nhân hóa quá trình phát triển thuốc

0:12:49.406,0:12:51.654
và thử nghiệm an toàn.

0:12:51.654,0:12:53.306
Vậy để tôi tóm lược lại.

0:12:53.306,0:12:55.566
Chúng ta đang ở trong một giai đoạn vô cùng đáng chú ý.

0:12:55.566,0:12:57.669
Đối với tôi, ở NIH trong khoảng 20 năm,

0:12:57.669,0:13:00.270
chưa bao giờ chúng tôi cảm thấy phấn khích như thế này

0:13:00.270,0:13:02.855
về những tiềm năng phía trước.

0:13:02.855,0:13:04.647
Chúng tôi đã tạo ra những khám phá

0:13:04.647,0:13:07.012
mà lan truyền khắp các phòng thí nghiệm trên khắp thế giới.

0:13:07.012,0:13:10.374
Chúng ta cần làm gì để tận dụng điều này? Trước tiên, ta cần tài nguyên.

0:13:10.374,0:13:13.929
Đây là nghiên cứu với rủi ro cao, đôi khi phải trả giá đắt nữa.

0:13:13.929,0:13:15.900
Nhưng lợi ích thu được là khổng lồ, cả trên phương diện chăm sóc sức khỏe

0:13:15.900,0:13:18.780
lẫn phát triển kinh tế. Ta cần ủng hộ điều đó.

0:13:18.780,0:13:21.081
Thứ hai, ta cần nhiều loại quan hệ hợp tác mới

0:13:21.081,0:13:23.302
giữa giới học giả, chính phủ và tư nhân

0:13:23.302,0:13:26.649
và các tổ chức bệnh nhân, như cái tôi vừa giới thiệu trên đây

0:13:26.649,0:13:30.229
về những cách ta có thể đặt mục tiêu lại cho các hợp chất mới.

0:13:30.229,0:13:33.465
Và thứ ba, có lẽ quan trọng nhất, là ta cần nhân tài.

0:13:33.465,0:13:35.606
Ta cần những người xuất sắc, tài năng nhất

0:13:35.606,0:13:38.463
từ rất nhiều chuyên ngành khác nhau, cùng đến tham gia vào nỗ lực này --

0:13:38.463,0:13:40.909
mọi lứa tuổi, mọi thành phần --

0:13:40.909,0:13:42.996
Bởi vì, đây là thời điểm vàng, mọi người ạ.

0:13:42.996,0:13:46.621
Đây là sinh học thế kỉ 21 mà các bạn đang chờ đợi

0:13:46.621,0:13:49.083
và ta có cơ hội nắm lấy nó

0:13:49.083,0:13:51.573
và biến nó thành cái gì đó mà sẽ

0:13:51.573,0:13:53.903
đánh tan bệnh tật. Đấy là mục tiêu của tôi.

0:13:53.903,0:13:55.787
Tôi hi vọng đó cũng là mục tiêu của bạn nữa.

0:13:55.787,0:13:58.467
Tôi nghĩ đó là mục tiêu của thi sĩ, kẻ ngốc

0:13:58.467,0:14:00.476
người lướt sóng, chuyên viên ngân hàng

0:14:00.476,0:14:02.754
và tất cả những ai trên sân khấu này

0:14:02.754,0:14:04.504
và hãy nghĩ về những thứ ta đang cố làm ở đây

0:14:04.504,0:14:05.669
và tại sao nó lại quan trọng.

0:14:05.669,0:14:08.439
Bây giờ nó quan trọng. Nó quan trọng càng sớm càng tốt.

0:14:08.439,0:14:11.557
Nếu bạn không tin tôi, hãy cứ hỏi Sam.

0:14:11.557,0:14:13.000
Cám ơn các bạn rất nhiều.

0:14:13.000,0:14:17.831
(Vỗ tay)