1
00:00:00,723 --> 00:00:02,899
Cho phép tôi được hỏi các bạn

2
00:00:02,899 --> 00:00:07,091
Ở đây có bao nhiêu bạn trên 48 tuổi?

3
00:00:07,091 --> 00:00:09,972
Chà, quả là có vài người.

4
00:00:09,972 --> 00:00:12,147
Chúc mừng các bạn,

5
00:00:12,147 --> 00:00:16,017
bởi vì nếu các bạn nhìn vào slide về tuổi thọ trung bình ở Hoa Kỳ này

6
00:00:16,017 --> 00:00:19,115
thì hiện các bạn đã hơn mức tuổi thọ trung bình

7
00:00:19,115 --> 00:00:21,902
của một người sinh ra vào năm 1900.

8
00:00:21,902 --> 00:00:25,436
Nhưng hãy nhìn xem điều gì đã xảy ra trong một thế kỉ này.

9
00:00:25,436 --> 00:00:27,098
Nếu các bạn dõi theo đường cong,

10
00:00:27,098 --> 00:00:29,712
bạn sẽ thấy nó bắt đầu từ tít dưới đây.

11
00:00:29,712 --> 00:00:32,181
Có một đoạn xuống dốc ở đây do trận đại dịch cúm năm 1918.

12
00:00:32,181 --> 00:00:34,603
Và đây là chúng ta vào năm năm 2010,

13
00:00:34,603 --> 00:00:37,659
tuổi thọ trung bình của một đứa trẻ sinh ra ngày nay là 79.

14
00:00:37,659 --> 00:00:39,555
Vẫn chưa hết.

15
00:00:39,555 --> 00:00:40,890
Nãy giờ chúng ta đã nói đến những tin tốt lành.

16
00:00:40,890 --> 00:00:42,731
Nhưng hiện tại vẫn còn rất nhiều việc phải làm.

17
00:00:42,731 --> 00:00:44,365
Ví dụ, nếu tôi hỏi

18
00:00:44,365 --> 00:00:47,091
có bao nhiêu loại bệnh mà ta biết

19
00:00:47,091 --> 00:00:49,150
chính xác căn nguyên gốc rễ ở tầm phân tử?

20
00:00:49,150 --> 00:00:52,708
Hóa ra là vào khoảng 4,000 bệnh. Điều này thật tuyệt vời

21
00:00:52,708 --> 00:00:54,944
bởi vì hầu hết các khám phá ở tầm phân tử này

22
00:00:54,944 --> 00:00:57,609
chỉ mới xuất hiện trong thời gian gần đây.

23
00:00:57,609 --> 00:01:00,905
Thật là tuyệt khi nhìn vào những gì ta đã học được,

24
00:01:00,905 --> 00:01:03,012
nhưng bao nhiêu trong số 4,000 dịch bệnh này

25
00:01:03,012 --> 00:01:05,360
có liệu pháp chữa trị vào thời điểm hiện tại?

26
00:01:05,360 --> 00:01:07,248
Chỉ khoảng 250.

27
00:01:07,248 --> 00:01:10,006
Thế nên ta có một thách thức rất lớn là khoảng chênh lệch khổng lồ này.

28
00:01:10,006 --> 00:01:12,586
Bạn có thể nghĩ rằng điều này không quá khó,

29
00:01:12,586 --> 00:01:14,112
rằng chúng ta đơn giản là sẽ có khả năng

30
00:01:14,112 --> 00:01:17,138
đem những thông tin thiết yếu ta đang học được

31
00:01:17,138 --> 00:01:20,283
từ sinh học cơ bản

32
00:01:20,283 --> 00:01:22,185
về nguyên do của bệnh

33
00:01:22,185 --> 00:01:25,211
và xây cầu nối để rút ngắn khoảng cách

34
00:01:25,211 --> 00:01:27,591
giữa cái ta đã biết qua khoa học cơ bản

35
00:01:27,591 --> 00:01:29,086
và ứng dụng của nó,

36
00:01:29,086 --> 00:01:32,343
một cầu nối mà có lẽ sẽ trông như thế này,

37
00:01:32,343 --> 00:01:35,955
ta phải xây một lối đi đẹp đẽ long lanh

38
00:01:35,955 --> 00:01:38,923
để đi từ bên này sang bên kia.

39
00:01:38,923 --> 00:01:41,523
Nếu mọi việc dễ dàng như vậy thì có phải hay không?

40
00:01:41,523 --> 00:01:43,668
Thật không may, nó không hề dễ.

41
00:01:43,668 --> 00:01:46,259
Trên thực tế, cố gắng để đi từ kiến thức căn bản

42
00:01:46,259 --> 00:01:48,923
đến ứng dụng sẽ trông giống như thế này.

43
00:01:48,923 --> 00:01:50,838
Không có những cầu nối đẹp đẽ.

44
00:01:50,838 --> 00:01:52,490
Bạn phải đánh cược.

45
00:01:52,490 --> 00:01:54,451
Có thể bạn có một người biết bơi và một cái thuyền chèo,

46
00:01:54,451 --> 00:01:55,975
một cái thuyền buồm, và một cái tàu kéo

47
00:01:55,975 --> 00:01:57,703
và bạn cho tất cả lên đường,

48
00:01:57,703 --> 00:02:00,367
rồi mưa tới, sấm chớp nổi lên,

49
00:02:00,367 --> 00:02:01,881
và ôi trời ơi, có bao nhiêu là cá mập ngoài khơi

50
00:02:01,881 --> 00:02:03,902
và người bơi gặp nạn,

51
00:02:03,902 --> 00:02:05,486
và ôi thôi, anh ta chìm

52
00:02:05,486 --> 00:02:08,698
rồi chiếc thuyền buồm bị lật úp,

53
00:02:08,698 --> 00:02:10,399
và chiếc thuyền kéo đâm vào đá,

54
00:02:10,399 --> 00:02:13,039
và nếu bạn vẫn gặp may, một người nào đó có thể vượt sang bờ bên kia.

55
00:02:13,039 --> 00:02:15,028
Vâng, điều này thật sự trông như thế nào?

56
00:02:15,028 --> 00:02:17,082
Mà thật ra thì làm ra một liệu pháp chữa bệnh có nghĩa là gì?

57
00:02:17,082 --> 00:02:20,083
Thế nào là một loại thuốc? Một loại thuốc được làm ra từ

58
00:02:20,083 --> 00:02:22,408
một phân tử nhỏ của hidro và carbon,

59
00:02:22,408 --> 00:02:24,659
oxy, nito, và một vài nguyên tử khác

60
00:02:24,659 --> 00:02:26,882
tất cả xếp lại thành một hình thù,

61
00:02:26,882 --> 00:02:29,259
và chính hình thù đó quyết đinh xem liệu

62
00:02:29,259 --> 00:02:32,572
loại thuốc đó có đến đúng mục tiêu hay không.

63
00:02:32,572 --> 00:02:34,795
Liệu nó có đáp trúng nơi mà nó phải đến không?

64
00:02:34,795 --> 00:02:37,951
Hãy nhìn vào bức tranh này - rất nhiều hình thù đang nhảy múa xung quanh bạn.

65
00:02:37,951 --> 00:02:40,338
Bây giờ cái mà bạn cần làm, nếu bạn đang cố gắng phát triển

66
00:02:40,338 --> 00:02:41,795
một liệu pháp chữa trị bệnh tự kỉ

67
00:02:41,795 --> 00:02:44,014
hoặc bệnh Alzheimer, hoặc ung thư

68
00:02:44,014 --> 00:02:45,806
là tìm ra hình dạng đúng trong đống hỗn hợp đó

69
00:02:45,806 --> 00:02:48,723
để vừa đạt hiệu quả, vừa an toàn.

70
00:02:48,723 --> 00:02:51,890
Và khi bạn nhìn vào những thứ xảy ra trong qui trình này

71
00:02:51,890 --> 00:02:53,391
bạn bắt đầu, có thể với hàng nghìn,

72
00:02:53,391 --> 00:02:55,033
hàng vạn hợp chất.

73
00:02:55,033 --> 00:02:57,182
Bạn loại bớt, bằng nhiều bước

74
00:02:57,182 --> 00:02:58,565
mà đa số các hợp chất này sẽ không vượt qua được.

75
00:02:58,565 --> 00:03:01,905
Cuối cùng, có thể bạn cần thử một thử nghiệm lâm sàng với bốn hoặc năm chất này,

76
00:03:01,905 --> 00:03:04,947
và nếu mọi sự như ý, 14 năm sau khi bạn bắt đầu,

77
00:03:04,947 --> 00:03:06,958
bạn sẽ được cấp phép sản xuất một loại thuốc.

78
00:03:06,958 --> 00:03:08,988
Và nó sẽ tốn đến tận 1 tỉ đôla

79
00:03:08,988 --> 00:03:11,132
cho một thành công như thế.

80
00:03:11,132 --> 00:03:14,436
Thế nên chúng ta phải nhìn vào qui trình này bằng con mắt của một kĩ sư

81
00:03:14,436 --> 00:03:15,644
và tự hỏi "Làm sao để ta làm tốt hơn?"

82
00:03:15,644 --> 00:03:18,321
Và đó là chủ đề chính của cái mà tôi muốn nói vào buổi sáng hôm nay.

83
00:03:18,321 --> 00:03:20,134
Làm sao ta làm việc này nhanh hơn?

84
00:03:20,134 --> 00:03:23,199
Làm sao để ta thành công hơn?

85
00:03:23,199 --> 00:03:24,540
Để tôi cho bạn một vài ví dụ

86
00:03:24,540 --> 00:03:26,796
thành công.

87
00:03:26,796 --> 00:03:29,747
Một trong số thành công ấy mới xảy ra trong vài tháng gần đây

88
00:03:29,747 --> 00:03:33,457
là việc một loại thuốc chữa xơ nang được thông qua.

89
00:03:33,457 --> 00:03:35,111
Nhưng để đạt đích này phải mất rất nhiều thời gian.

90
00:03:35,111 --> 00:03:39,713
Nguyên do ở tầm phân tử của bệnh xơ nang được tìm ra vào năm 1989

91
00:03:39,713 --> 00:03:42,041
bởi nhóm nghiên cứu của tôi cộng tác với một nhóm khác ở Toronto,

92
00:03:42,041 --> 00:03:44,176
chúng tôi tìm ra loại đột biến trong một gene

93
00:03:44,176 --> 00:03:45,804
ở nhiễm sắc thể số 7.

94
00:03:45,804 --> 00:03:47,842
Bạn có nhìn thấy bức hình này không?

95
00:03:47,842 --> 00:03:49,945
Chính nó đấy! Đây vẫn là đứa trẻ đó.

96
00:03:49,945 --> 00:03:53,289
Đó là Danny Bessette, 23 năm sau,

97
00:03:53,289 --> 00:03:54,568
bởi vì đây là năm tôi nói tới,

98
00:03:54,568 --> 00:03:57,006
và cũng là năm Danny lập gia đình,

99
00:03:57,006 --> 00:04:00,063
khi ta lần đầu tiên có cấp phép bởi FDA

100
00:04:00,063 --> 00:04:03,800
cho loại thuốc mà nhắm chính xác đến khiếm khuyết gene của xơ nang

101
00:04:03,800 --> 00:04:05,738
dựa trên tất cả hiểu biết phân tử.

102
00:04:05,738 --> 00:04:07,162
Đây là tin tốt.

103
00:04:07,162 --> 00:04:10,791
Tin không tốt đó là, loại thuốc này không thực sự chữa tất cả các trường hợp bệnh xơ nang,

104
00:04:10,791 --> 00:04:13,000
và nó không hiệu quả với Danny, và ta vẫn đang chờ đợi

105
00:04:13,000 --> 00:04:15,335
thế hệ sau của thuốc để giúp cháu ấy.

106
00:04:15,335 --> 00:04:18,530
Nhưng phải mất 23 năm để đi đến thành công này. Như thế là quá lâu.

107
00:04:18,530 --> 00:04:20,223
Làm sao để ta đi nhanh hơn?

108
00:04:20,223 --> 00:04:22,921
Vâng, một cách để đi nhanh hơn là tận dụng công nghệ.

109
00:04:22,921 --> 00:04:25,585
và một công nghệ quan trọng mà ta dựa vào

110
00:04:25,585 --> 00:04:27,881
là bộ gen người,

111
00:04:27,881 --> 00:04:30,469
khả năng để quan sát một nhiễm sắc thể,

112
00:04:30,469 --> 00:04:33,139
để bung nó ra, và kéo ra tất cả ADN,

113
00:04:33,139 --> 00:04:36,089
và để có thể đọc được các kí tự trong mã ADN,

114
00:04:36,089 --> 00:04:38,170
các kí tự A, C, G và T

115
00:04:38,170 --> 00:04:41,441
chính là cẩm nang sống của chúng ta, và mọi sinh vật khác,

116
00:04:41,441 --> 00:04:42,955
và chi phí cho việc này,

117
00:04:42,955 --> 00:04:45,610
một thời từng là hàng trăm triệu đôla

118
00:04:45,610 --> 00:04:47,523
trong 10 năm qua

119
00:04:47,523 --> 00:04:49,922
đã tụt nhanh hơn cả Định luật Moore, tụt xuống đến mức

120
00:04:49,922 --> 00:04:53,929
mà chỉ cần ít hơn 10,000 đôla để có thể giải mã bộ gen của bạn, hoặc của tôi,

121
00:04:53,929 --> 00:04:57,728
và chúng ta đang tiến rất gần đến mức $1000 cho một bản đồ gen.

122
00:04:57,728 --> 00:04:59,054
Điều đó thật tuyệt vời.

123
00:04:59,054 --> 00:05:02,864
Vậy điều này ảnh hưởng gì đến việc ứng dụng chữa bệnh?

124
00:05:02,864 --> 00:05:05,144
Tôi muốn kể cho bạn về một hội chứng rối loạn khác.

125
00:05:05,144 --> 00:05:07,456
Hội chứng này rất hiếm gặp.

126
00:05:07,456 --> 00:05:10,224
Nó được gọi là Hutchinson-Gilford progeria,

127
00:05:10,224 --> 00:05:13,529
và là một trong các hình thức lão hóa sớm ghê gớm nhất.

128
00:05:13,529 --> 00:05:17,312
Chỉ một trong mỗi 4 triệu trẻ em bị bệnh này,

129
00:05:17,312 --> 00:05:20,672
và một cách đơn giản, điều xảy ra là,

130
00:05:20,672 --> 00:05:23,373
vì một đột biến trong một gen,

131
00:05:23,373 --> 00:05:26,040
một protein độc hại cho tế bảo được sản xuất

132
00:05:26,040 --> 00:05:28,337
và nó khiến những đứa trẻ này già đi

133
00:05:28,337 --> 00:05:30,921
với tốc độ 7 lần so với bình thường.

134
00:05:30,921 --> 00:05:34,064
Để tôi cho bạn xem một đoạn video về những gì nó làm đối với tế bào.

135
00:05:34,064 --> 00:05:37,199
Tế bảo bình thường, nếu bạn quan sát dưới kính hiển vi,

136
00:05:37,199 --> 00:05:40,088
sẽ có một hạt nhân ở giữa,

137
00:05:40,088 --> 00:05:43,967
hạt nhân trông rất đẹp, tròn, với đường bao trơn

138
00:05:43,967 --> 00:05:45,722
và nó trông đại khái như thế này.

139
00:05:45,722 --> 00:05:47,586
Một tế bào progeria, trái lại,

140
00:05:47,586 --> 00:05:50,688
bởi protein độc tên là progerin,

141
00:05:50,688 --> 00:05:52,972
có những điểm lồi lõm.

142
00:05:52,972 --> 00:05:55,987
Thế nên cái ta muốn làm sau khi phát hiện ra điều này

143
00:05:55,987 --> 00:05:57,839
vào năm 2003

144
00:05:57,839 --> 00:06:01,057
là tìm ra cách để chữa trị biến dạng đó.

145
00:06:01,057 --> 00:06:04,145
Khi ta hiểu biết một điều gì đó về con đường của phân tử,

146
00:06:04,145 --> 00:06:06,144
ta có thể chọn

147
00:06:06,144 --> 00:06:08,761
một trong số rất nhiều hợp chất mà có thể sẽ hữu ích

148
00:06:08,761 --> 00:06:10,222
và thử nó.

149
00:06:10,222 --> 00:06:12,797
Trong một thí nghiệm làm trên tế bào nuôi

150
00:06:12,797 --> 00:06:14,839
mà đoạn hoạt hình này cho thấy,

151
00:06:14,839 --> 00:06:17,533
nếu bạn lấy hợp chất cụ thể đó

152
00:06:17,533 --> 00:06:20,789
và bạn cho nó vào tế bào progeria,

153
00:06:20,789 --> 00:06:23,010
và bạn xem điều gì xảy ra,

154
00:06:23,010 --> 00:06:25,972
trong chỉ 72 tiếng, tế bào đó trở thành,

155
00:06:25,972 --> 00:06:28,240
trên mọi phương diện mà ta xác định được,

156
00:06:28,240 --> 00:06:30,082
gần như hoàn toàn giống như một tế bào bình thường.

157
00:06:30,082 --> 00:06:34,423
Điều này thật tuyệt vời, nhưng liệu biện pháp này có thành công trên cơ thể người?

158
00:06:34,423 --> 00:06:37,808
Điều này đã dẫn đến, trong vòng chỉ 4 năm

159
00:06:37,808 --> 00:06:41,309
từ khi gen được phát hiện đến thời điểm bắt đầu thử nghiệm lâm sàng,

160
00:06:41,309 --> 00:06:43,506
đến kiểm tra hợp chất đó.

161
00:06:43,506 --> 00:06:45,469
Và những đứa trẻ bạn thấy ở đây

162
00:06:45,469 --> 00:06:48,031
tất cả đều tình nguyện tham gia thử nghiệm.

163
00:06:48,031 --> 00:06:49,492
tất cả là 28 đứa trẻ,

164
00:06:49,492 --> 00:06:52,587
và bạn có thể nhìn thấy qua những bức ảnh trên

165
00:06:52,587 --> 00:06:55,969
rằng các bé đều rất nhỏ tuổi

166
00:06:55,969 --> 00:06:57,388
tất cả bị ảnh hưởng bởi loại bệnh này,

167
00:06:57,388 --> 00:06:59,637
các em đều trông giống hệt như nhau.

168
00:06:59,637 --> 00:07:01,311
Và thay vì kể thêm cho bạn về điều này,

169
00:07:01,311 --> 00:07:05,297
tôi sẽ mời một trong số những các em, Sam Berns, đến từ Boston,

170
00:07:05,297 --> 00:07:07,730
có mặt ở đây vào buổi sáng hôm này, lên sân khấu

171
00:07:07,730 --> 00:07:09,950
và kể cho chúng ta về kinh nghiệm của em

172
00:07:09,950 --> 00:07:11,860
với tư cách là một bệnh nhi mắc progeria.

173
00:07:11,860 --> 00:07:15,918
Sam 15 tuổi. Bố mẹ em, Scott Berns và Leslie Gordon,

174
00:07:15,918 --> 00:07:18,039
đều là bác sĩ, cũng đều có mặt ở đây với chúng ta.

175
00:07:18,039 --> 00:07:20,577
Sam, mời ngồi.

176
00:07:20,577 --> 00:07:27,897
(Vỗ tay)

177
00:07:27,897 --> 00:07:30,075
Sam, tại sao cháu không kể cho mọi người

178
00:07:30,075 --> 00:07:33,450
rằng sống với bệnh progeria là như thế nào?

179
00:07:33,450 --> 00:07:37,258
Sam Burns: Vâng, progeria khiến cháu không làm được vài thứ.

180
00:07:37,258 --> 00:07:41,222
Cháu không thể chơi thể thao hoặc tham gia hoạt động thể chất,

181
00:07:41,222 --> 00:07:44,426
nhưng cháu vẫn có thể làm một số việc hay ho

182
00:07:44,426 --> 00:07:47,405
mà rất may là không bị cản trở bới progeria.

183
00:07:47,405 --> 00:07:49,962
Nhưng khi có một điều mà cháu rất muốn làm

184
00:07:49,962 --> 00:07:52,979
mà progeria ngăn trở, ví dụ như tham gia đội diễu hành

185
00:07:52,979 --> 00:07:56,405
hoặc làm trọng tài phân xử, chúng cháu vẫn tìm ra cách làm được,

186
00:07:56,405 --> 00:07:59,922
và điều này chứng minh rằng progeria không thể điều khiển cuộc sống của cháu.

187
00:07:59,922 --> 00:08:01,632
(Vỗ tay)

188
00:08:01,632 --> 00:08:03,668
Francis Collins: Vậy cháu muốn nói điều gì đến những nhà nghiên cứu

189
00:08:03,668 --> 00:08:06,765
ở đây trong khán phòng này và những người đang nghe chương trình?

190
00:08:06,765 --> 00:08:09,362
Cháu muốn nói điều gì về nghiên cứu về progeria

191
00:08:09,362 --> 00:08:11,248
và có thể là vể cả những tình trạng khác?

192
00:08:11,248 --> 00:08:14,394
SB: Nghiên cứu trên progeria đã tiến rất xa

193
00:08:14,394 --> 00:08:16,636
trong dưới 15 năm,

194
00:08:16,636 --> 00:08:21,005
và điều này chứng tỏ động lực mà các nhà nghiên cứu có

195
00:08:21,005 --> 00:08:24,423
để có thể tiến xa đến như thế này, điều này có ý nghĩa rất lớn

196
00:08:24,423 --> 00:08:27,674
cho cháu và cho những đứa trẻ bị progeria khác,

197
00:08:27,674 --> 00:08:30,498
và nó cho thấy rằng nếu động lực ấy tồn tại,

198
00:08:30,498 --> 00:08:33,099
ai cũng có thể chữa bất kì bệnh tât gì,

199
00:08:33,099 --> 00:08:37,046
và hi vọng rằng progeria có thể được chữa trị trong tương lai gần,

200
00:08:37,046 --> 00:08:40,803
và chúng ta có thể loại bỏ 4,000 căn bệnh

201
00:08:40,803 --> 00:08:43,810
mà Francis đã nói tới.

202
00:08:43,810 --> 00:08:46,939
FC: Rất tốt. Sam đã nghỉ học ở trường hôm nay

203
00:08:46,939 --> 00:08:52,074
để đến đây, và cậu ấy đây (Vỗ tay)

204
00:08:52,074 --> 00:08:56,890
Cậu ấy là một học sinh A+, khối 9

205
00:08:56,890 --> 00:08:58,223
ở Boston.

206
00:08:58,223 --> 00:09:00,424
Xin cùng tôi cảm ơn và đón chào Sam.

207
00:09:00,424 --> 00:09:04,077
SB: Cảm ơn rất nhiều. FC: Tốt lắm, anh bạn.

208
00:09:04,077 --> 00:09:15,895
(Vỗ tay)

209
00:09:16,886 --> 00:09:18,602
Vậy tôi chỉ muốn nói một vài điều

210
00:09:18,602 --> 00:09:21,734
về câu chuyên đặc biệt này, và sau đó cố gắng tóm lược

211
00:09:21,734 --> 00:09:24,230
làm sao để ta có được những câu chuyện thành công

212
00:09:24,230 --> 00:09:27,743
khắp mọi nơi cho các loại bệnh như thế này, như Sam nói,

213
00:09:27,743 --> 00:09:30,262
cho 4,000 căn bệnh mà ta đang đợi lời giải đáp.

214
00:09:30,262 --> 00:09:32,134
Bạn có thể đã nhận ra rằng loại thuốc

215
00:09:32,134 --> 00:09:34,903
mà bây giờ đang thử nghiệm lâm sàng cho progeria

216
00:09:34,903 --> 00:09:36,667
không phải loại thuốc mà được thiết kế đế chống lại progeria.

217
00:09:36,667 --> 00:09:39,529
Đây là một loại bệnh quá hiếm gặp đến nỗi chẳng có công ty nào

218
00:09:39,529 --> 00:09:43,259
chịu chi hàng trăm triệu đô la để sản xuất thuốc cho nó.

219
00:09:43,259 --> 00:09:45,419
Đây là loại thuốc lúc đầu được phát triển để trị ung thư.

220
00:09:45,419 --> 00:09:47,584
Hóa ra là, nó không trị ung thư được tốt,

221
00:09:47,584 --> 00:09:49,907
nhưng nó có chính xác những tố chất, và hình dạng đúng,

222
00:09:49,907 --> 00:09:52,799
để trị progeria, và đó là điều đã xảy ra.

223
00:09:52,799 --> 00:09:56,027
Chẳng phải sẽ rất tuyệt nếu chúng ta làm điều này một cách có hệ thống?

224
00:09:56,027 --> 00:09:59,823
Chúng ta có thể động viên các công ty

225
00:09:59,823 --> 00:10:01,661
mà có thuốc trong ngăn lạnh

226
00:10:01,661 --> 00:10:03,863
mà được cho là an toàn cho con người

227
00:10:03,863 --> 00:10:06,155
nhưng chưa bao giờ thành công

228
00:10:06,155 --> 00:10:09,011
trên phương diện chữa trị đích xác loại bệnh mà nó được phát triển để chữa không?

229
00:10:09,011 --> 00:10:11,395
Nay khi ta đang khám phá ra tất cả những con đường phân tử mới này

230
00:10:11,395 --> 00:10:14,474
một vài trong số các loại thuốc đó có thể sẽ được xem xét sử dụng vào mục đích khác,

231
00:10:14,474 --> 00:10:16,873
cho ứng dụng mới,

232
00:10:16,873 --> 00:10:19,842
tóm lại là dạy cho thuốc cũ các "mánh" mới.

233
00:10:19,842 --> 00:10:22,529
Điều này có thể là một hoạt động rất ý nghĩa và tuyệt vời.

234
00:10:22,529 --> 00:10:25,575
Chúng ta có rất nhiều thảo luận giữa NIH và các công ty

235
00:10:25,575 --> 00:10:27,699
về việc này, và tình hình có vẻ rất khả quan.

236
00:10:27,699 --> 00:10:30,313
Và ta có thể trông đợi rất nhiều từ điều này.

237
00:10:30,313 --> 00:10:33,352
Có một số lượng lớn các câu chuyện thành công mà ta có thể liên hệ

238
00:10:33,352 --> 00:10:35,705
về việc điều này đã dẫn đến những đột phá như thế nào.

239
00:10:35,705 --> 00:10:37,912
Loại thuốc đầu tiên cho HIV/AIDS

240
00:10:37,912 --> 00:10:39,641
không được phát triển nhắm vào HIV/AIDS.

241
00:10:39,641 --> 00:10:42,159
Nó được phát triển để trị ung thư. Đó là AZT.

242
00:10:42,159 --> 00:10:44,160
Nhưng nó không chữa trị ung thư, mà trở thành

243
00:10:44,160 --> 00:10:46,276
loại kháng retrovirus thành công đầu tiên

244
00:10:46,276 --> 00:10:48,848
và bạn có thể thấy trên bảng này, có rất nhiều loại thuốc như thế.

245
00:10:48,848 --> 00:10:52,492
Vậy làm thế nào để ta có thể phát triển rộng hơn?

246
00:10:52,492 --> 00:10:54,716
Liệu chúng ta có thể tạo ra một quan hệ hợp tác

247
00:10:54,716 --> 00:10:57,576
giữa giới hàn lâm, nhà nước và tư nhân,

248
00:10:57,576 --> 00:11:00,029
và các tổ chức bệnh nhân để đạt được điều đó.

249
00:11:00,029 --> 00:11:01,679
Ở NIH, chúng tôi đã bắt đầu

250
00:11:01,679 --> 00:11:04,879
Trung tâm quốc gia xúc tiến khoa học tịnh tiến.

251
00:11:04,879 --> 00:11:08,494
Nó mới đi vào hoạt động vào tháng 12, và đây là một trong những mục tiêu của trung tâm.

252
00:11:08,494 --> 00:11:09,935
Để tôi cho bạn biết một điều nữa ta có thể làm.

253
00:11:09,935 --> 00:11:12,854
Chẳng phải là rất tuyệt nếu ta có thể kiểm chứng một loại thuốc

254
00:11:12,854 --> 00:11:15,225
để xem nó có hiệu quả và an toàn hay không

255
00:11:15,225 --> 00:11:17,326
mà không phải để bệnh nhân gặp rủi ro,

256
00:11:17,326 --> 00:11:19,879
bởi vì lần đầu tiên, bạn không bao giờ chắc cả?

257
00:11:19,879 --> 00:11:22,030
Làm sao để chúng ta biết, ví dụ, các loại thuốc có an toàn không,

258
00:11:22,030 --> 00:11:25,275
trước khi chúng ta đưa chúng cho con người? Chúng ta thử nghiệm trên động vật.

259
00:11:25,275 --> 00:11:27,917
Và điều này không đáng tin cậy đến thế, và rất tốn kém nữa,

260
00:11:27,917 --> 00:11:29,607
và còn tốn thời gian.

261
00:11:29,607 --> 00:11:32,470
Giả dụ chúng ta có thể làm điều này trên tế bào người.

262
00:11:32,470 --> 00:11:34,702
Bạn chắc là đã biết, nếu bạn chú ý theo dõi,

263
00:11:34,702 --> 00:11:36,002
đến các nghiên cứu khoa học trên lĩnh vực này

264
00:11:36,002 --> 00:11:37,658
rằng bạn có thể lấy một tế bào da

265
00:11:37,658 --> 00:11:40,539
và biến nó trở thành một tế bào gan

266
00:11:40,539 --> 00:11:43,614
hoặc một tế bào tim, thận, hoặc não cho bất kì ai trong chúng ta.

267
00:11:43,614 --> 00:11:46,766
Thế nên điều gì sẽ xảy ra nếu bạn dùng những tế bào ấy để thử nghiệm

268
00:11:46,766 --> 00:11:49,711
liệu một loại thuôc có thành công, và có an toàn hay không?

269
00:11:49,711 --> 00:11:53,942
Đây bạn xem một bức ảnh về phổi trên một con chip.

270
00:11:53,942 --> 00:11:57,463
Nó được chế tạo bởi Viện Wyss ở Boston,

271
00:11:57,463 --> 00:12:00,638
và cái mà họ đã mà ở đây, nếu chúng ta có thể chạy cái video nhỏ này,

272
00:12:00,638 --> 00:12:02,774
là lấy tế bào từ một người,

273
00:12:02,774 --> 00:12:05,883
biến chúng thành các loại tế bào mà có trong phổi,

274
00:12:05,883 --> 00:12:07,688
và xem điều gì xảy ra

275
00:12:07,688 --> 00:12:10,765
nếu bạn cho các hợp chất thuốc này

276
00:12:10,765 --> 00:12:13,230
để quyết định liệu thuốc độc hay an toàn.

277
00:12:13,230 --> 00:12:15,501
Bạn có thể nhìn thấy rằng con chip này còn thở.

278
00:12:15,501 --> 00:12:18,118
Nó có một ống dẫn khí. Nó có đường máu.

279
00:12:18,118 --> 00:12:19,821
Và nó có cả tế bào xen lẫn

280
00:12:19,821 --> 00:12:22,259
mà cho phép ta quan sát điều gì xảy ra nếu ta cho vào đó một hợp chất,

281
00:12:22,259 --> 00:12:24,031
Liệu những tế bào này có vui sướng không?

282
00:12:24,031 --> 00:12:27,062
Bạn có thể làm công nghệ chip tương tự

283
00:12:27,062 --> 00:12:29,271
cho thận, tim, và cơ,

284
00:12:29,271 --> 00:12:31,735
ở tất cả mọi nơi mà bạn muốn xem liệu một loại thuốc

285
00:12:31,735 --> 00:12:34,016
có trở thành một vấn đề, cho gan.

286
00:12:34,016 --> 00:12:37,064
Và cuối cùng, bởi vì bạn có thể làm điều này cho mỗi người,

287
00:12:37,064 --> 00:12:39,278
ta có thể thậm chí thấy tương lai

288
00:12:39,278 --> 00:12:42,719
mà khả năng phát triển và thử nghiệm thuốc

289
00:12:42,719 --> 00:12:45,905
sẽ là chính bạn trên con chip, cái mà chúng ta đang cố gắng diễn đạt là

290
00:12:45,905 --> 00:12:49,406
sự cá nhân hóa quá trình phát triển thuốc

291
00:12:49,406 --> 00:12:51,654
và thử nghiệm an toàn.

292
00:12:51,654 --> 00:12:53,306
Vậy để tôi tóm lược lại.

293
00:12:53,306 --> 00:12:55,566
Chúng ta đang ở trong một giai đoạn vô cùng đáng chú ý.

294
00:12:55,566 --> 00:12:57,669
Đối với tôi, ở NIH trong khoảng 20 năm,

295
00:12:57,669 --> 00:13:00,270
chưa bao giờ chúng tôi cảm thấy phấn khích như thế này

296
00:13:00,270 --> 00:13:02,855
về những tiềm năng phía trước.

297
00:13:02,855 --> 00:13:04,647
Chúng tôi đã tạo ra những khám phá

298
00:13:04,647 --> 00:13:07,012
mà lan truyền khắp các phòng thí nghiệm trên khắp thế giới.

299
00:13:07,012 --> 00:13:10,374
Chúng ta cần làm gì để tận dụng điều này? Trước tiên, ta cần tài nguyên.

300
00:14:08,439 --> 00:14:11,557
Đây là nghiên cứu với rủi ro cao, đôi khi phải trả giá đắt nữa.

301
00:14:11,557 --> 00:14:13,000
Nhưng lợi ích thu được là khổng lồ, cả trên phương diện chăm sóc sức khỏe

302
00:14:13,000 --> 00:14:17,831
lẫn phát triển kinh tế. Ta cần ủng hộ điều đó.

303
00:13:18,780 --> 00:13:21,081
Thứ hai, ta cần nhiều loại quan hệ hợp tác mới

304
00:13:21,081 --> 00:13:23,302
giữa giới học giả, chính phủ và tư nhân

305
00:13:23,302 --> 00:13:26,649
và các tổ chức bệnh nhân, như cái tôi vừa giới thiệu trên đây

306
00:13:26,649 --> 00:13:30,229
về những cách ta có thể đặt mục tiêu lại cho các hợp chất mới.

307
00:13:30,229 --> 00:13:33,465
Và thứ ba, có lẽ quan trọng nhất, là ta cần nhân tài.

308
00:13:33,465 --> 00:13:35,606
Ta cần những người xuất sắc, tài năng nhất

309
00:13:35,606 --> 00:13:38,463
từ rất nhiều chuyên ngành khác nhau, cùng đến tham gia vào nỗ lực này --

310
00:13:38,463 --> 00:13:40,909
mọi lứa tuổi, mọi thành phần --

311
00:13:40,909 --> 00:13:42,996
Bởi vì, đây là thời điểm vàng, mọi người ạ.

312
00:13:42,996 --> 00:13:46,621
Đây là sinh học thế kỉ 21 mà các bạn đang chờ đợi

313
00:13:46,621 --> 00:13:49,083
và ta có cơ hội nắm lấy nó

314
00:13:49,083 --> 00:13:51,573
và biến nó thành cái gì đó mà sẽ

315
00:13:51,573 --> 00:13:53,903
đánh tan bệnh tật. Đấy là mục tiêu của tôi.

316
00:13:53,903 --> 00:13:55,787
Tôi hi vọng đó cũng là mục tiêu của bạn nữa.

317
00:13:55,787 --> 00:13:58,467
Tôi nghĩ đó là mục tiêu của thi sĩ, kẻ ngốc

318
00:13:58,467 --> 00:14:00,476
người lướt sóng, chuyên viên ngân hàng

319
00:14:00,476 --> 00:14:02,754
và tất cả những ai trên sân khấu này

320
00:14:02,754 --> 00:14:04,504
và hãy nghĩ về những thứ ta đang cố làm ở đây

321
00:14:04,504 --> 00:14:05,669
và tại sao nó lại quan trọng.

322
00:14:05,669 --> 00:14:08,439
Bây giờ nó quan trọng. Nó quan trọng càng sớm càng tốt.

323
00:14:08,439 --> 00:14:11,557
Nếu bạn không tin tôi, hãy cứ hỏi Sam.

324
00:14:11,557 --> 00:14:13,000
Cám ơn các bạn rất nhiều.

325
00:14:13,000 --> 00:14:17,831
(Vỗ tay)