WEBVTT

00:00:00.723 --> 00:00:02.899
ขอให้ช่วยยกมือหน่อยนะครับ

00:00:02.899 --> 00:00:07.091
ในที่นี้มีคนกี่คนที่อายุเกิน 48 ปี

00:00:07.091 --> 00:00:09.972
ดูเหมือนจริงๆจะมีไม่กี่คน

NOTE Paragraph

00:00:09.972 --> 00:00:12.147
ก็ ขอแสดงความยินดีด้วยครับ

00:00:12.147 --> 00:00:16.017
เพราะว่าถ้าคุณดูเฉพาะสไลด์แผ่นนี้
เกี่ยวกับอายุเฉลี่ยของคนในสหรัฐอเมริกา

00:00:16.017 --> 00:00:19.115
ตอนนี้ คุณอยู่ในส่วนเกินของช่วงอายุเฉลี่ย

00:00:19.115 --> 00:00:21.902
ของคนที่เกิดในปี 1900

NOTE Paragraph

00:00:21.902 --> 00:00:25.436
แต่เมื่อดูว่าเกิดอะไรขึ้น
ในช่วงเวลาของศตวรรษนั้น

00:00:25.436 --> 00:00:27.098
ถ้าคุณดูตามเส้นโค้งนั้น

00:00:27.098 --> 00:00:29.712
คุณจะเห็นว่ามันเริ่มที่ตรงข้างล่างนั้น

00:00:29.712 --> 00:00:32.181
มีการลดลงไปตรงนั้น
จากโรคไข้หวัดใหญ่ ปี 1918

00:00:32.181 --> 00:00:34.603
และเราอยู่ที่ปี 2010

00:00:34.603 --> 00:00:37.659
อายุคาดเฉลี่ยของเด็กที่เกิดในวันนี้ คือ 79

00:00:37.659 --> 00:00:39.555
และเรายังไม่หยุดอยู่แค่นั้น

00:00:39.555 --> 00:00:40.890
เอาล่ะ นั่นเป็นข่าวดี

00:00:40.890 --> 00:00:42.731
แต่ก็ยังคงมีงานที่จะต้องทำอีกมาก

NOTE Paragraph

00:00:42.731 --> 00:00:44.365
ตัวอย่างเช่น ถ้าคุณถามว่า

00:00:44.365 --> 00:00:47.091
มีสักกี่โรคที่เรารู้

00:00:47.091 --> 00:00:49.150
ถึงเรื่องโมเลกุลมูลฐานของมัน

00:00:49.150 --> 00:00:52.708
ผลออกมาว่า เรารู้ราวๆ 4000 ชนิด 
ซึ่งน่าทึ่งอย่างมาก

00:00:52.708 --> 00:00:54.944
เพราะว่าการค้นพบโมเลกุลพวกนี้ส่วนใหญ่แล้ว

00:00:54.944 --> 00:00:57.609
เพิ่งจะเกิดขึ้น ไม่นานนี้เอง

00:00:57.609 --> 00:01:00.905
มันน่าตื่นเต้นที่เห็นว่าเราได้เรียนรู้แค่ไหน

00:01:00.905 --> 00:01:03.012
แต่ว่า ในจำนวน 4000 โรคนั้น

00:01:03.012 --> 00:01:05.360
มีกี่โรคที่ทำการรักษาได้ในปัจจุบัน

00:01:05.360 --> 00:01:07.248
เพียงแค่ราว 250 โรคเท่านั้น

00:01:07.248 --> 00:01:10.006
ดังนั้น เรามีสิ่งท้าทายที่ใหญ่หลวงมาก 
หรือช่องว่างที่ใหญ่มาก

NOTE Paragraph

00:01:10.006 --> 00:01:12.586
คุณอาจจะคิดว่า 
เรื่องนี้ไม่น่าจะยากหนักหนาอะไร

00:01:12.586 --> 00:01:14.112
เราน่าจะมีความสามารถ

00:01:14.112 --> 00:01:17.138
ที่จะเอาข้อมูลพื้นฐานที่สำคัญ ที่เรากำลังเรียนรู้

00:01:17.138 --> 00:01:20.283
เกี่ยวกับ สิ่งที่ชีววิทยาพื้นฐานสอนเรา

00:01:20.283 --> 00:01:22.185
เกี่ยวกับสาเหตุของโรค

00:01:22.185 --> 00:01:25.211
แล้วก็สร้างสะพานเชื่อมช่องที่เปิดกว้างนี้

00:01:25.211 --> 00:01:27.591
ระหว่างสิ่งที่เราได้เรียนรู้แล้ว
เกี่ยวกับวิทยาศาสตร์พื้นฐาน

00:01:27.591 --> 00:01:29.086
และการนำมันไปประยุกต์ใช้

00:01:29.086 --> 00:01:32.343
สะพานเชื่อม ที่อาจเหมือนเป็นอย่างนี้

00:01:32.343 --> 00:01:35.955
ซึ่งคุณจะต้องเอามารวมกันเข้า
เป็นทางที่เงางามสดใส

00:01:35.955 --> 00:01:38.923
เพื่อไปจากด้านหนึ่ง สู่อีกด้านหนึ่ง

NOTE Paragraph

00:01:38.923 --> 00:01:41.523
เอาละ มันจะไม่ดีหรอกหรือ ถ้ามันง่ายอย่างนั้น

00:01:41.523 --> 00:01:43.668
แต่โชคไม่ดี ไม่ได้เป็นเช่นนั้น

00:01:43.668 --> 00:01:46.259
ในความเป็นจริง ความพยายามที่จะนำไป
ความรู้ขั้นพื้นฐาน

00:01:46.259 --> 00:01:48.923
ไปสู่การใช้งานนั้น
จะเป็นเหมือนสิ่งนี้มากกว่า

00:01:48.923 --> 00:01:50.838
มันไม่มีสะพานที่เป็นมันวาววับ

00:01:50.838 --> 00:01:52.490
มันคล้ายกับว่าคุณวางเดิมพัน

00:01:52.490 --> 00:01:54.451
คุณอาจจะมี นักว่ายนํ้า และเรือพาย

00:01:54.451 --> 00:01:55.975
และเรือใบ และเรือลาก

00:01:55.975 --> 00:01:57.703
แล้วคุณก็ปล่อยไปตามทางของมัน

00:01:57.703 --> 00:02:00.367
และเมื่อฝนตกลงมา และฟ้าแลบฟ้าผ่า

00:02:00.367 --> 00:02:01.881
และ โอ้ คุณพระช่วย มีปลาฉลามอยู่ในนํ้าด้วย

00:02:01.881 --> 00:02:03.902
และ นักว่ายนํ้าก็จะประสบปัญหา

00:02:03.902 --> 00:02:05.486
และ โอ้ นักว่ายนํ้าจมนํ้าตายไปแล้ว

00:02:05.486 --> 00:02:08.698
และเรือใบก็ล่มไป

00:02:08.698 --> 00:02:10.399
และเรือลากนั้น ก็ชนเข้ากับหินโสโครก

00:02:10.399 --> 00:02:13.039
และ หากว่า ถ้าคุณโชคดี บางคนก็ข้ามไปได้

NOTE Paragraph

00:02:13.039 --> 00:02:15.028
เรื่องนี้จริงๆแล้ว จะเหมือนกับอะไร

00:02:15.028 --> 00:02:17.082
การเยียวยารักษา ที่จริงแล้วคืออะไรกันแน่

00:02:17.082 --> 00:02:20.083
ยาคืออะไร 
ยาทำมาจาก

00:02:20.083 --> 00:02:22.408
โมเลกุลเล็กๆของ ไฮโดรเจน คาร์บอน

00:02:22.408 --> 00:02:24.659
ออกซิเจน ไนโตรเจน และอะตอมอื่นๆอีกไม่กี่ตัว

00:02:24.659 --> 00:02:26.882
ทุกอย่างนี้เอามารวมกันเป็นรูปเป็นร่างขึ้น

00:02:26.882 --> 00:02:29.259
และในรูปร่างเหล่านั้นเอง ที่จริงแล้ว กำหนดว่า

00:02:29.259 --> 00:02:32.572
ยาชนิดนั้นจะทำงานตรงเป้าประสงค์

00:02:32.572 --> 00:02:34.795
มันจะตรงลงไป ที่ๆมันควรจะไปหรือไม่

00:02:34.795 --> 00:02:37.951
เราจึงมาดูรูปภาพนี้กัน 
รูปร่างต่างๆเต้นไปรอบๆให้คุณ

00:02:37.951 --> 00:02:40.338
เอาละ สิ่งที่คุณจำเป็นต้องทำ 
ถ้าคุณกำลังพยายามจะพัฒนา

00:02:40.338 --> 00:02:41.795
การรักษาแบบใหม่สำหรับโรคออทิซึม

00:02:41.795 --> 00:02:44.014
หรือโรคอัลไซเมอร์ หรือโรคมะเร็ง

00:02:44.014 --> 00:02:45.806
ก็คือ หารูปร่างที่ถูกต้องในส่วนผสมนั้น

00:02:45.806 --> 00:02:48.723
ที่ในที่สุด จะให้ประโยชน์ และจะปลอดภัย

00:02:48.723 --> 00:02:51.890
และเมื่อเราดูว่าอะไรเกิดขึ้น
ในขั้นตอนการผลิต

00:02:51.890 --> 00:02:53.391
คุณเริ่มต้น อาจจะด้วยจำนวนมากหลายพัน

00:02:53.391 --> 00:02:55.033
หลายหมื่น สารประกอบ

00:02:55.033 --> 00:02:57.182
แล้วคุณก็กำจัดออกไป ผ่านตามขั้นตอนต่างๆ

00:02:57.182 --> 00:02:58.565
ที่ทำให้เห็นว่าสารประกอบเหล่านี้ไม่ได้ผล

00:02:58.565 --> 00:03:01.905
ในที่สุด คุณอาจสามารถได้ตัวยาสี่หรือห้าตัว
มาทำการวิจัยต่อทางคลินิค

00:03:01.905 --> 00:03:04.947
และถ้าทุกอย่างดำเนินไปได้อย่างดี 
หลังจากคุณได้เริ่มทำมา14 ปี

00:03:04.947 --> 00:03:06.958
คุณจะได้รับการรับรองยาตัวหนึ่ง

00:03:06.958 --> 00:03:08.988
และมันจะมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้นไปถึงพันล้านดอลลาร์

00:03:08.988 --> 00:03:11.132
สำหรับผลสำเร็จครั้งเดียวนั้น

NOTE Paragraph

00:03:11.132 --> 00:03:14.436
ดังนั้นเราต้องระบบการผลิตนี้ 
ในแบบที่วิศวกรพึงกระทำ

00:03:14.436 --> 00:03:15.644
และบอกว่า "เราจะทำให้ดีกว่าได้อย่าไร"

00:03:15.644 --> 00:03:18.321
และนั่นเป็นสาระสำคัญ
ของสิ่งที่ผมต้องการจะพูดในเช้าวันนี้

00:03:18.321 --> 00:03:20.134
เราจะทำให้เรื่องนี้ไปได้เร็วขึ้นได้อย่างไร

00:03:20.134 --> 00:03:23.199
เราจะทำให้มันสำเร็จมากกว่านี้ได้อย่างไร

NOTE Paragraph

00:03:23.199 --> 00:03:24.540
เอาละ ผมขอยกตัวอย่างสักสองสามตัวอย่าง

00:03:24.540 --> 00:03:26.796
ซึ่งทำงานได้จริง

00:03:26.796 --> 00:03:29.747
ตัวอย่างหนึ่งที่เพิ่งจะเกิดขึ้น
เมื่อสองสามเดือนที่ผ่านมา

00:03:29.747 --> 00:03:33.457
ก็คือ การยอมรับความสำเร็จ
ของยารักษาโรคซิสติค ไฟโบรซิส

00:03:33.457 --> 00:03:35.111
แต่มันใช้เวลายาวนานมากกว่าจะถึงจุดนั้น

00:03:35.111 --> 00:03:39.713
โมเลกุลของซิสติก ไฟโบรซิส ที่เป็นเหตุให้เกิดโรค 
ได้ถูกคันพบในปี 1989

00:03:39.713 --> 00:03:42.041
โดยกลุ่มทำงานของผม กับอีกกลุ่มหนึ่งในกรุงโตรอนโต

00:03:42.041 --> 00:03:44.176
โดยค้นพบว่า การกลายพันธ์เกิดในยีนตัวหนึ่ง

00:03:44.176 --> 00:03:45.804
ในโครโทโซม 7

00:03:45.804 --> 00:03:47.842
ภาพที่คุณเห็นตรงนั้นใช่ไม๊

00:03:47.842 --> 00:03:49.945
นี่ภาพนี้ เป็นเด็กคนเดียวกัน

00:03:49.945 --> 00:03:53.289
คือ แดนนี่ เบสเซ็ทท์ เมื่อ 23 ปีต่อจากนั้น

00:03:53.289 --> 00:03:54.568
เพราะมันเป็นปีนั้น

00:03:54.568 --> 00:03:57.006
และเป็นปีที่แดนนีแต่งงานด้วย

00:03:57.006 --> 00:04:00.063
เมื่อเราได้รับ เป็นครั้งแรก 
การยอมรับจากกองควบคุมอาหารและยา

00:04:00.063 --> 00:04:03.800
ว่าเป็นยาที่เล็งเป้าไปที่ความบกพร่อง
ที่เกิดจากโรคคริสติก ไฟโบรซิส

00:04:03.800 --> 00:04:05.738
โดยอยู่บนพื้นฐานของ
ความเข้าใจเรื่องโมเลกุลนี้ทั้งหมด

00:04:05.738 --> 00:04:07.162
นั่นเป็นข่าวดี

00:04:07.162 --> 00:04:10.791
แต่ข่าวร้ายก็คือ ยาตัวนี้จริงๆแล้ว
ไม่ได้รักษาคริสโต ไฟโบรซิสทุกราย

00:04:10.791 --> 00:04:13.000
และมันใช้ไม่ได้กับแดนนี่ 
และเราก็ยังคงต้องคอย

00:04:13.000 --> 00:04:15.335
คนรุ่นต่อไปให้มาช่วยเขา

NOTE Paragraph

00:04:15.335 --> 00:04:18.530
แต่มันใช้เวลา 23 ปี จึงมาได้ไกลแค่นี้ 
มันนานเกินไป

00:04:18.530 --> 00:04:20.223
เราจะไปให้เร็วกว่านี้ได้อย่างไร

NOTE Paragraph

00:04:20.223 --> 00:04:22.921
เอาละ วิธีการหนึ่งที่จะไปให้เร็วขึ้น ก็คือ
ใช้ข้อได้เปรียบทางเทคโนโลยี

00:04:22.921 --> 00:04:25.585
และเทคโนโลยีที่สำคัญมาก 
ที่เราต้องพึ่งพามัน

00:04:25.585 --> 00:04:27.881
ในทุกๆอย่างเกี่ยวกับเรื่องนี้ก็คือ 
จีโนมของมนุษย์

00:04:27.881 --> 00:04:30.469
นั่นก็คือ ความสามารถที่จะดูที่โครโมโซม

00:04:30.469 --> 00:04:33.139
เพื่อเปิดมัน เพื่อดึงเอาดีเอ็นเอ ออกมา

00:04:33.139 --> 00:04:36.089
ให้สามารถอ่านรหัสของ ดีเอ็นเอ นั้นได้

00:04:36.089 --> 00:04:38.170
ได้แก่ รหัส เอ, ซี, จี และ ที

00:04:38.170 --> 00:04:41.441
ที่เป็นคู่มือบอกลักษณะเซลล์ของเรา 
และของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด

00:04:41.441 --> 00:04:42.955
และค่าใช้จ่ายในการทำงานนี้

00:04:42.955 --> 00:04:45.610
ซึ่งเคยเป็นแพงหลักหลายร้อยล้านดอลลาร์

00:04:45.610 --> 00:04:47.523
ในช่วงเวลา 10 ปีที่ผ่านมา

00:04:47.523 --> 00:04:49.922
ได้ตกลงมาเร็วกว่ากฎของมอร์ (Moore's Law)
ตํ่าลงจนถึงจุด

00:04:49.922 --> 00:04:53.929
ที่น้อยกว่า 10,000 ดอลลาร์ในปัจจุบัน
ในการจะเรียงลำดับจีโนมของคุณ หรือของผม

00:04:53.929 --> 00:04:57.728
และเรามุ่งไปสู่ราคา 1,000 ดอลลาร์ในเร็ววันนี้

00:04:57.728 --> 00:04:59.054
น่าตื่นเต้นนะครับ

00:04:59.054 --> 00:05:02.864
เรื่องนี้จะออกมาอย่างไร
ในแง่ของการนำไปใช้กับเรื่องของโรคภัย

NOTE Paragraph

00:05:02.864 --> 00:05:05.144
ผมต้องการบอกคุณเกี่ยวกับ
โรคความบกพร่องอีกโรคหนึ่ง

00:05:05.144 --> 00:05:07.456
โรคนี้เป็นความบกพร่องที่พบค่อนข้างยาก

00:05:07.456 --> 00:05:10.224
เรียกว่า โรคชราในเด็ก 
(Hutchinson-Gilford progeria)

00:05:10.224 --> 00:05:13.529
เป็นรูปแบบที่รุนแรงที่สุด
ของการแก่ก่อนวัย

00:05:13.529 --> 00:05:17.312
เด็กแค่เพียงหนึ่งในสี่ล้านคนเป็นโรคนี้

00:05:17.312 --> 00:05:20.672
พูดแบบธรรมดา สิ่งที่เกิดขึ้นก็คือ

00:05:20.672 --> 00:05:23.373
เพราะมีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะตัวหนึ่ง

00:05:23.373 --> 00:05:26.040
โปรตีนตัวหนึ่งจึงถูกสร้างขึ้น ซึ่งเป็นพิษกับเซลล์ตัวนั้น

00:05:26.040 --> 00:05:28.337
และมันเป็นสาเหตุให้คนๆนั้นแก่ลง

00:05:28.337 --> 00:05:30.921
ไปราวเจ็ดเท่าของอายุปกติ

NOTE Paragraph

00:05:30.921 --> 00:05:34.064
ผมขอให้ดูวีดีโอ 
ที่แสดงให้เห็นว่ามันทำอะไรกับเซลล์นั้น

00:05:34.064 --> 00:05:37.199
ในเซลล์ปกติ ถ้าคุณใช้กล้องจุลทรรศน์ส่องดู

00:05:37.199 --> 00:05:40.088
จะมีนิวเคลียสอยู่ตรงกลางของเซลล์

00:05:40.088 --> 00:05:43.967
ซึ่งดูดี กลม และเรียบ อยู่ในขอบเขตของมัน

00:05:43.967 --> 00:05:45.722
ดูเหมือนกับแบบนี้

00:05:45.722 --> 00:05:47.586
แต่เซลล์ของโรคชรา จะกลับกัน

00:05:47.586 --> 00:05:50.688
เพราะว่าโปรตีนที่เป็นพิษนี้ ซึ่งเรียกว่า โพรจีริน (progerin)

00:05:50.688 --> 00:05:52.972
ทำให้เซลล์มีก้อนตะปุ่มตะปํ่า

00:05:52.972 --> 00:05:55.987
ดังนั้นสิ่งที่เราอยากจะทำหลังการค้นพบนี้

00:05:55.987 --> 00:05:57.839
ย้อนหลังไปเมื่อปี 2003

00:05:57.839 --> 00:06:01.057
คือ การหาวิธีการที่จะพยายามแก้ไขสิ่งนั้น

00:06:01.057 --> 00:06:04.145
ก็อีกนั่นแหละ 
เมื่อเรารู้เกี่ยวกับวีถีของโมเลกุล (molecular pathways)

00:06:04.145 --> 00:06:06.144
ก็เป็นไปได้ที่จะหยิบเอา

00:06:06.144 --> 00:06:08.761
สารประกอบตัวหนึ่งในหลายๆตัวนั้น 
ที่อาจจะใช้ประโยชน์ได้

00:06:08.761 --> 00:06:10.222
และเอามาทดลอง

00:06:10.222 --> 00:06:12.797
ในการทดลองเพาะเลี้ยงเซลล์

00:06:12.797 --> 00:06:14.839
ที่แสดงในรูปการ์ตูนที่เห็นนี้

00:06:14.839 --> 00:06:17.533
ถ้าคุณเอาสารประกอบตัวนั้นมา

00:06:17.533 --> 00:06:20.789
แล้วเติมมันลงไปในเซลล์ที่มีโรคโพรจีเรีย

00:06:20.789 --> 00:06:23.010
และเฝ้าดูว่าจะเกิดอะไรขึ้น

00:06:23.010 --> 00:06:25.972
ภายในแค่ 72 ชั่วโมง

00:06:25.972 --> 00:06:28.240
ด้วยจุดประสงค์ทั้งหมดที่เราสามารถกำหนดวัดได้

00:06:28.240 --> 00:06:30.082
เซลล์เกือบจะเหมือนเซลล์ปกติ

NOTE Paragraph

00:06:30.082 --> 00:06:34.423
เอาล่ะ น่าตื่นเต้นนะครับ 
แต่มันจะได้ผลจริงในคนจริงๆหรือไม่

00:06:34.423 --> 00:06:37.808
ในแค่เพียงสี่ปี

00:06:37.808 --> 00:06:41.309
จากเมื่อยีนตัวนั้นได้ถูกค้นพบ 
จนถึงเมื่อเริ่มการทดลองทางคลินิค

00:06:41.309 --> 00:06:43.506
เพื่อการทดสอบสารประกอบตัวนั้น

00:06:43.506 --> 00:06:45.469
และเด็กๆที่คุณเห็นตรงนี้

00:06:45.469 --> 00:06:48.031
ทุกคนสมัครมาเป็นส่วนหนึ่งของการทดลอง

00:06:48.031 --> 00:06:49.492
ทั้งหมดมี 28 คน

00:06:49.492 --> 00:06:52.587
และคุณก็จะเห็นได้เมื่อมีภาพออกมา

00:06:52.587 --> 00:06:55.969
ว่าความจริงแล้ว พวกเขาเป็นคนหนุ่มสาวที่น่าทึ่ง

00:06:55.969 --> 00:06:57.388
ทุกคนทุกข์ทรมานจากโรคนี้

00:06:57.388 --> 00:06:59.637
ทุกคนดูเหมือนๆกันไปหมด

00:06:59.637 --> 00:07:01.311
และแทนที่จะบอกเล่าให้คุณฟังมากกว่านี้

00:07:01.311 --> 00:07:05.297
ผมจะเชิญหนึ่งในพวกเขาเหล่านั้นขึ้นมา 
แซม เบรินส์ จาก บอสตัน

00:07:05.297 --> 00:07:07.730
มาที่นี่เมื่อเช้านี้ เพื่อขึ้นมาบนเวที

00:07:07.730 --> 00:07:09.950
และเล่าประสบการณ์ของเขา

00:07:09.950 --> 00:07:11.860
ในฐานะเป็นเด็กที่ป่วยเป็นโรคชรา

00:07:11.860 --> 00:07:15.918
แซมอายุ 15 ปี 
พ่อแม่ของเขา คุณสกอตต์ เบิร์น และ เลสลี่ กอร์ดอน

00:07:15.918 --> 00:07:18.039
ทั้งคู่เป็นแพทย์ อยู่ที่นี่กับเราด้วยเช้านี้

00:07:18.039 --> 00:07:20.577
แซม เชิญครับ

NOTE Paragraph

00:07:20.577 --> 00:07:27.897
(เสียงปรบมือ)

NOTE Paragraph

00:07:27.897 --> 00:07:30.075
เอาละ แซม ช่วยเล่าให้ฟัง

00:07:30.075 --> 00:07:33.450
ว่าเป็นอย่างไร ที่ต้องเป็นโรค
ที่มีอาการ ที่เรียกว่า โพรจีเรีย

NOTE Paragraph

00:07:33.450 --> 00:07:37.258
แซม เบิร์น: โพรจีเรียจำกัดผมในเรื่องบางอย่าง

00:07:37.258 --> 00:07:41.222
ผมไม่สามารถเล่นกีฬา หรือทำกิจกรรมทางกายภาพ

00:07:41.222 --> 00:07:44.426
แต่ผมสามารถให้ความสนใจในบางสิ่ง

00:07:44.426 --> 00:07:47.405
ที่โพรจีเรีย ไม่ได้จำกัดผม

00:07:47.405 --> 00:07:49.962
แต่ก็เมื่อมีบางสิ่งบางอย่าง 
ที่ผมต้องการทำจริงๆ

00:07:49.962 --> 00:07:52.979
ที่โพรจีเรียมากีดกั้นผม อย่างเช่น เล่นดนตรีกับโยธวาทิต

00:07:52.979 --> 00:07:56.405
หรือ เป็นกรรมการผู้ตัดสิน 
เราก็จะหาทางทำจนได้นั่นแหละ

00:07:56.405 --> 00:07:59.922
และนั่นก็แสดงว่า 
โพรจีเรียไม่ได้ควบคุมสั่งการชีวิตของผม

NOTE Paragraph

00:07:59.922 --> 00:08:01.632
(เสียงปรบมือ)

NOTE Paragraph

00:08:01.632 --> 00:08:03.668
ฟรานซิส คอลลินส์: คุณอยากจะพูดอะไรกับนักวิจัย

00:08:03.668 --> 00:08:06.765
ที่นี่ ในห้องบรรยายนี้ และคนอื่นๆที่กำลังฟังอยู่ครับ

00:08:06.765 --> 00:08:09.362
คุณอยากจะบอกอะไรเขาบ้าง
ทั้งที่เกี่ยวกับงานวิจัย และโรคโพรจีเรีย

00:08:09.362 --> 00:08:11.248
และอาจจะเป็นการเจ็บป่วยอื่นๆด้วยก็ได้

NOTE Paragraph

00:08:11.248 --> 00:08:14.394
แซม: การวิจัยเกี่ยวกับโรคโพรจีเรีย
ไปได้ไกลมากแล้ว

00:08:14.394 --> 00:08:16.636
ในเวลาน้อยกว่า 15 ปี

00:08:16.636 --> 00:08:21.005
และนั่นแสดงให้เห็นว่า นักวิจัยสามารถ

00:08:21.005 --> 00:08:24.423
มาได้ไกลถึงเพียงนี้ 
และมันมีความหมายอย่างมากจริงๆ

00:08:24.423 --> 00:08:27.674
ต่อตัวผมเอง 
และเด็กคนอื่นๆที่เป็นโรคโพจีเรีย

00:08:27.674 --> 00:08:30.498
และยังแสดงให้เห็นว่าแรงกระตุ้นมีอยู่จริง

00:08:30.498 --> 00:08:33.099
ใครๆก็สามารถรักษาโรคไหนๆก็ได้

00:08:33.099 --> 00:08:37.046
และหวังว่าโรคโพจีเรียจะสามารถรักษาได้
ในอนาคตอันใกล้นี้

00:08:37.046 --> 00:08:40.803
ดังนั้นเราจึงสามารถกำจัดโรคทั้ง 4,000 โรค

00:08:40.803 --> 00:08:43.810
ที่ฟรานซิสได้พูดถึง

NOTE Paragraph

00:08:43.810 --> 00:08:46.939
ฟรานซิส: วันนี้ แซมจึงลาโรงเรียนมา

00:08:46.939 --> 00:08:52.074
เพื่อมาที่นี่ และเขา (เสียงปรบมือ)

00:08:52.074 --> 00:08:56.890
เขาเป็นนักเรียนชั้นมัธยมปลายปีที่หนึ่ง 
ที่คะแนน เอบวก ทุกวิชา

00:08:56.890 --> 00:08:58.223
ในโรงเรียนของเขาในบอสตัน

00:08:58.223 --> 00:09:00.424
กรุณาขอบคุณและต้อนรับแซมร่วมกับผมด้วยครับ

00:09:00.424 --> 00:09:04.077
แซม: ขอบคุณมากครับ 
ฟรานซิส: ดีมาก ดีมากครับเพื่อนรัก

00:09:04.077 --> 00:09:15.895
(เสียงปรบมือ)

NOTE Paragraph

00:09:16.886 --> 00:09:18.602
ผมต้องการจะพูดถึงอีกสองเรื่อง

00:09:18.602 --> 00:09:21.734
เกี่ยวกับ เรื่องๆนั้น แล้วก็จะพยายามสรุป

00:09:21.734 --> 00:09:24.230
ว่าเราจะมีเรื่องราวของความสำเร็จได้อย่างไร

00:09:24.230 --> 00:09:27.743
สำหรับโรคต่างๆเหล่านี้ 
เหมือนกับที่แซมบอก

00:09:27.743 --> 00:09:30.262
โรค 4,000 โรคกำลังคอยคำตอบ

00:09:30.262 --> 00:09:32.134
คุณอาจจะสังเกตได้ว่าตัวยา

00:09:32.134 --> 00:09:34.903
ที่ปัจจุบันอยู่ในระหว่างการวิจัยทางคลินิค 
สำหรับโรคโพจีเรียนั้น

00:09:34.903 --> 00:09:36.667
ไม่ได้เป็นยาที่ทำขึ้นมาเพื่อโรคนี้

00:09:36.667 --> 00:09:39.529
มันเป็นโรคที่เกิดได้น้อยมากเสียจน 
มันยากที่บริษัทยา

00:09:39.529 --> 00:09:43.259
จะถือเป็นเหตุ ให้ใช้เงินหลายร้อยล้านดอลลาร์
เพื่อผลิตยาออกมา

00:09:43.259 --> 00:09:45.419
ยานี้เป็นยาที่พัฒนาขึ้นมาสำหรับโรคมะเร็ง

00:09:45.419 --> 00:09:47.584
กลับกลายเป็นว่า 
มันไม่ได้รักษามะเร็งได้อย่างดีมาก

00:09:47.584 --> 00:09:49.907
แต่มันมีคุณสมบัติที่ถูกต้อง มีรูปร่างที่ถูกต้อง

00:09:49.907 --> 00:09:52.799
ที่จะใช้กับโรคเพอจีเรียได้ 
และนั่นคือสิ่งที่เกิดขึ้น

00:09:52.799 --> 00:09:56.027
มันจะไม่ยิ่งใหญ่หรือ 
ถ้าเราจะทำให้เป็นระบบมากยิ่งขึ้น

00:09:56.027 --> 00:09:59.823
ตามจริงแล้ว เราจะสนับสนุนทุกบริษัท
ที่อยู่ข้างนอกตรงนั้นได้ไหม

00:09:59.823 --> 00:10:01.661
ที่มียาในช่องแช่แข็ง

00:10:01.661 --> 00:10:03.863
ที่ทราบกันดีว่าปลอดภัยสำหรับมนุษย์

00:10:03.863 --> 00:10:06.155
แต่จริงๆแล้ว ไม่เคยประสบความสำเร็จในแง่ของ

00:10:06.155 --> 00:10:09.011
ประสิทธิภาพในการรักษาโรค 
ที่พวกเขาพยายามจะรักษา

00:10:09.011 --> 00:10:11.395
ปัจจุบันนี้ เรากำลังเรียนรู้
เกี่ยวกับวีถึของโมเลกุลใหม่ๆเหล่านี้

00:10:11.395 --> 00:10:14.474
โมเลกุลบางตัวอาจนำมาใช้ในสภาวะใหม่ 
หรือ ในจุดประสงค์ใหม่

00:10:14.474 --> 00:10:16.873
หรือจะใช้ทำอะไรก็ได้ที่คุณต้องการ
เพื่อการนำมาประยุกต์ใช้ใหม่

00:10:16.873 --> 00:10:19.842
โดยหลักการก็คือ สอนกลวิธีใหม่ให้ยาตัวเก่าซะ

00:10:19.842 --> 00:10:22.529
นั่นแหละจะเป็นการกระทำที่มีค่า และยอดเยี่ยม

00:10:22.529 --> 00:10:25.575
เราได้อภิปรายกันมามาก 
ระหว่างสถาบันสุขภาพแห่งชาติ (NIH) และบริษัทยา

00:10:25.575 --> 00:10:27.699
เกี่ยวกับเรื่องนี้ ซึ่งดูจะมีหวังอย่างมาก

NOTE Paragraph

00:10:27.699 --> 00:10:30.313
น่าจะคาดหวังได้ว่า
จะมีสิ่งเกิดขึ้นตามมามากมายทีเดียว

00:10:30.313 --> 00:10:33.352
มีเรื่องที่สำเร็จหลายเรื่องทีเดียว 
ที่เราระบุได้

00:10:33.352 --> 00:10:35.705
เกี่ยวกับว่า เรื่องนี้ได้นำไปสู่
ความก้าวหน้าที่สำคัญได้อย่างไร

00:10:35.705 --> 00:10:37.912
ยาตัวแรกสำหรับเชื้อเอชไอวีหรือโรคเอดส์

00:10:37.912 --> 00:10:39.641
เป็นยาที่ไม่ได้พัฒนาขึ้นมาเพื่อรักษาเอดส์

00:10:39.641 --> 00:10:42.159
แต่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อโรคมะเร็ง คือยา เอซีที (AZT)

00:10:42.159 --> 00:10:44.160
มันใช้งานได้ไม่ดีนักกับโรคมะเร็ง แต่กลับกลายเป็น

00:10:44.160 --> 00:10:46.276
ยาต้านเรทโทรไวรัสตัวแรกที่ประสบความสำเร็จ

00:10:46.276 --> 00:10:48.848
และคุณสามารถเห็นได้จากตารางว่า 
มีตัวอื่นๆด้วยเช่นกัน

NOTE Paragraph

00:10:48.848 --> 00:10:52.492
ดังนั้นเราจะทำอย่างไร จึงจะทำให้สิ่งนั้น
เป็นความพยายามที่เกิดขึ้นได้จริงโดยทั่วไป

00:10:52.492 --> 00:10:54.716
เราต้องหาหุ้นส่วน

00:10:54.716 --> 00:10:57.576
ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ รัฐบาล และภาคเอกชน

00:10:57.576 --> 00:11:00.029
และองค์การต่างๆของผู้ป่วย 
เพื่อที่จะทำสิ่งนั้น

00:11:00.029 --> 00:11:01.679
ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ 
เราได้เริ่มศูนย์กลางระดับชาติใหม่ขึ้น

00:11:01.679 --> 00:11:04.879
เพื่อเร่งเรื่องการวิจัยวิทยาศาสตร์ประยุกต์ให้รุดหน้าไปยิ่งขึ้น

00:11:04.879 --> 00:11:08.494
มันเพิ่งจะเริ่มเมื่อธันวาคมที่แล้วนี้ 
และนี่คือจุดประสงค์หนึ่งของโครงการ

NOTE Paragraph

00:11:08.494 --> 00:11:09.935
ผมขอบอกคุณอีกเรื่องหนึ่งที่เราทำได้

00:11:09.935 --> 00:11:12.854
จะไม่ดีหรือ ถ้าเราสามารถทดสอบยา

00:11:12.854 --> 00:11:15.225
เพื่อจะดูซิว่า มันมีประสิทธิภาพ และปลอดภัย

00:11:15.225 --> 00:11:17.326
โดยไม่ต้องให้คนป่วยต้องเสี่่ยง

00:11:17.326 --> 00:11:19.879
เพราะว่า ครั้งแรกคุณจะไม่แน่ใจเลย

00:11:19.879 --> 00:11:22.030
ตัวอย่างเช่น เราจะรู้ได้อย่างไร ว่ายานั้นปลอดภัย

00:11:22.030 --> 00:11:25.275
ก่อนที่เราจะใช้ยานั้นกับคน เราทดลองยานั้นกับสัตว์

00:11:25.275 --> 00:11:27.917
และมันก็ไม่ได้เชื่อมั่นได้ทั้งหมด 
และมันก็มีค่าใช้จ่ายสูง

00:11:27.917 --> 00:11:29.607
และก็ใช้เวลามาก

00:11:29.607 --> 00:11:32.470
สมมุติว่า เราจะลองทำเรื่องนี้
กับเซลล์ของมนุษย์แทน

00:11:32.470 --> 00:11:34.702
คุณอาจจะทราบ ถ้าคุณให้ความสนใจอย่างต่อเนื่อง

00:11:34.702 --> 00:11:36.002
กับงานเขียนทางวิทยาศาสตร์

00:11:36.002 --> 00:11:37.658
ว่าตอนนี้คุณสามารถเอาเซลล์ของผิวหนังมา

00:11:37.658 --> 00:11:40.539
และกระตุ้นมันให้กลายเป็นเซลล์ของตับ

00:11:40.539 --> 00:11:43.614
หรือเซลล์ของหัวใจ หรือเซลล์ของไต หรือเซลล์สมอง 
สำหรับพวกเราคนไหนก็ได้

00:11:43.614 --> 00:11:46.766
ดังนั้นจะเป็นอะไรไปเล่า 
ถ้าหากคุณจะเอาเซลล์พวกนั้นมาใช้ทดสอบ

00:11:46.766 --> 00:11:49.711
เพื่อดูว่ายาตัวๆหนึ่งจะใช้ได้ผลหรือไม่ 
และมันจะปลอดภัยหรือไม่

NOTE Paragraph

00:11:49.711 --> 00:11:53.942
ที่คุณเห็นอยู่นี่ เป็นภาพของปอดใช้เทคนิค lung-on-a-chip

00:11:53.942 --> 00:11:57.463
เป็นสิ่งที่ถูกสร้างขึ้นโดยสถาบันวิสส์ (Wyss Institute) 
ในบอสตัน

00:11:57.463 --> 00:12:00.638
ถ้าคุณเปิดวีดีโอนี้ 
ที่พวกเขาได้ทำ

00:12:00.638 --> 00:12:02.774
ก็คือ เอาเซลล์จากบุคคลคนหนึ่งมา

00:12:02.774 --> 00:12:05.883
เปลี่ยนเซลล์เหล่านั้นให้เป็น
เซลล์ที่อยู่ในปอด

00:12:05.883 --> 00:12:07.688
และกำหนดว่าอะไรจะเกิดขึ้น

00:12:07.688 --> 00:12:10.765
เช่น คุณเติมสารประกอบในตัวยานี้

00:12:10.765 --> 00:12:13.230
เพื่อดูว่ามันจะเป็นพิษหรือปลอดภัย

00:12:13.230 --> 00:12:15.501
คุณจะเห็นได้ว่า ชิปเล็กๆนี้หายใจก็ได้

00:12:15.501 --> 00:12:18.118
มันมีช่องอากาศ มันมีระบบหลอดเลือด

00:12:18.118 --> 00:12:19.821
และมันก็มีเซลล์อยู่ระหว่างกลาง

00:12:19.821 --> 00:12:22.259
ที่ทำให้คุณเห็นว่าอะไรเกิดขึ้น
เมื่อคุณเติมสารประกอบลงไป

00:12:22.259 --> 00:12:24.031
เซลล์พวกนั้นสบายดีหรือไม่

00:12:24.031 --> 00:12:27.062
คุณสามารถทำเทคโนโลยีชิปแบบนี้ได้

00:12:27.062 --> 00:12:29.271
กับไต หรือกับหัวใจ หรือกับกล้ามเนื้อ

00:12:29.271 --> 00:12:31.735
ในทุกๆที่ๆคุณต้องการ เพื่อจะดูว่ายาตัวนั้น

00:12:31.735 --> 00:12:34.016
จะทำให้เกิดปัญหา กับตับหรือไม่

NOTE Paragraph

00:12:34.016 --> 00:12:37.064
และท้ายที่สุด เพราะว่าคุณทำสิ่งนี้ได้เป็นรายบุคคล

00:12:37.064 --> 00:12:39.278
เราอาจจะเห็นพัฒนาไปถึงจุดที่ว่า

00:12:39.278 --> 00:12:42.719
ความสามารถในการพัฒนาและทดสอบยา

00:12:42.719 --> 00:12:45.905
จะเป็นการทดสอบชิ้นส่วนเล็กๆของคุณบนชิป
สิ่งที่เรากำลังพยายามพูดตรงนี้ก็คือ

00:12:45.905 --> 00:12:49.406
การทำให้มีกระบวนการพัฒนายาขึ้นมาเพื่อแต่ละบุคคล

00:12:49.406 --> 00:12:51.654
และของการทดสอบเรื่องความปลอดภัยของยาต่อแต่ละบุคคล

NOTE Paragraph

00:12:51.654 --> 00:12:53.306
ดังนั้น ขอให้ผมสรุป

00:12:53.306 --> 00:12:55.566
เราอยู่ในช่วงเวลาที่น่าทึ่ง

00:12:55.566 --> 00:12:57.669
สำหรับผม ที่อยู่ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ
มาเกือบ 20 ปี

00:12:57.669 --> 00:13:00.270
ไม่เคยมีเวลาใด ที่มีความตื่นเต้นมากกว่านี้

00:13:00.270 --> 00:13:02.855
ในเรื่องของศักยภาพที่วางอยู่ตรงหน้าของเรา

00:13:02.855 --> 00:13:04.647
เราได้ทำให้การค้นพบเรื่องทั้งหมดนี้

00:13:04.647 --> 00:13:07.012
หลั่งไหลออกมาจากห้องทดลองทั่วโลก

00:13:07.012 --> 00:13:10.374
เราต้องทำอะไรเพื่อใช้ประโยชน์นี้ให้เต็มที่ 
อันดับแรก เราต้องการกำลังเงิน

00:13:10.374 --> 00:13:13.929
นี่เป็นการวิจัยที่มีความเสี่ยงสูง 
บางครั้งก็ค่าใช้จ่ายก็สูง

00:13:13.929 --> 00:13:15.900
ผลที่ตามมาใหญ่โตมโหฬาร 
ทั้งในแง่ของสุขภาพ

00:13:15.900 --> 00:13:18.780
และในแง่ของการเจริญเติบโตทางเศรษฐกิจ
เราจะต้องให้การสนับสนุน

00:13:18.780 --> 00:13:21.081
ประการที่สอง เราจำต้องมีการร่วมมือกันแบบใหม่

00:13:21.081 --> 00:13:23.302
ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ และรัฐบาล และภาคเอกชน

00:13:23.302 --> 00:13:26.649
และองค์กรต่างๆของผู้ป่วย 
เหมือนกับที่ผมได้บรรยายมาแล้วตรงนี้

00:13:26.649 --> 00:13:30.229
ในแง่ของวิธีการที่เราจะเดินไปได้ 
หลังจากได้ปรับจุดประสงค์ของสารประกอบตัวใหม่แล้ว

00:13:30.229 --> 00:13:33.465
และประการที่สาม ซึ่งอาจจะสำคัญที่สุดก็ได้ 
เราต้องการผู้มีพรสวรรค์

00:13:33.465 --> 00:13:35.606
เราต้องการผู้ที่ดีที่สุด และฉลาดที่สุด

00:13:35.606 --> 00:13:38.463
จากสาขาวิชาต่างๆมากมาย 
เพื่อมาร่วมกันในงานที่ยากลำบากนี้

00:13:38.463 --> 00:13:40.909
ทุกๆวัย และทุกๆกลุ่มที่แตกต่างกัน

00:13:40.909 --> 00:13:42.996
เพื่อนๆทั้งหลายครับ เพราะว่า

00:13:42.996 --> 00:13:46.621
นี่เป็นชีววิทยาในศตวรรษที่ 21 ที่คุณรอคอย

00:13:46.621 --> 00:13:49.083
และเรามีโอกาสที่จะได้มันมา

00:13:49.083 --> 00:13:51.573
และเปลี่ยนมันมาเป็นสิ่งที่

00:13:51.573 --> 00:13:53.903
จะชนะโรคภัยต่างๆ
นั่นคือเป้าหมายของผม

00:13:53.903 --> 00:13:55.787
ผมหวังว่า นั่นก็คือเป้าหมายของคุณ

00:13:55.787 --> 00:13:58.467
ผมคิดว่า มันจะเป็นเป้าหมายของนักกวี และคนโง่

00:13:58.467 --> 00:14:00.476
และนักเล่นกระดานโต้คลื่น และนักการธนาคาร

00:14:00.476 --> 00:14:02.754
และคนอื่นๆทั้งหมด ที่ร่วมกันในช่วงนี้

00:14:02.754 --> 00:14:04.504
ผมคิดเกี่ยวกับเรื่องที่ เรากำลังพยายามทำอยู่ตรงนี้

00:14:04.504 --> 00:14:05.669
และทำไมมันจึงเป็นเรื่องสำคัญ

00:14:05.669 --> 00:14:08.439
ขณะนี้มันเป็นเรื่องสำคัญ 
มันเป็นเรื่องสำคัญในเร็ววันนี้

00:14:08.439 --> 00:14:11.557
ถ้าคุณไม่เชื่อผม ก็แค่ถามแซมดู

NOTE Paragraph

00:14:11.557 --> 00:14:13.000
ขอบคุณทุกท่านอย่างมากครับ

NOTE Paragraph

00:14:13.000 --> 00:14:17.831
(เสียงปรบมือ)