0:00:00.723,0:00:02.899
ขอให้ช่วยยกมือหน่อยนะครับ

0:00:02.899,0:00:07.091
ในที่นี้มีคนกี่คนที่อายุเกิน 48 ปี

0:00:07.091,0:00:09.972
ดูเหมือนจริงๆจะมีไม่กี่คน

0:00:09.972,0:00:12.147
ก็ ขอแสดงความยินดีด้วยครับ

0:00:12.147,0:00:16.017
เพราะว่าถ้าคุณดูเฉพาะสไลด์แผ่นนี้[br]เกี่ยวกับอายุเฉลี่ยของคนในสหรัฐอเมริกา

0:00:16.017,0:00:19.115
ตอนนี้ คุณอยู่ในส่วนเกินของช่วงอายุเฉลี่ย

0:00:19.115,0:00:21.902
ของคนที่เกิดในปี 1900

0:00:21.902,0:00:25.436
แต่เมื่อดูว่าเกิดอะไรขึ้น[br]ในช่วงเวลาของศตวรรษนั้น

0:00:25.436,0:00:27.098
ถ้าคุณดูตามเส้นโค้งนั้น

0:00:27.098,0:00:29.712
คุณจะเห็นว่ามันเริ่มที่ตรงข้างล่างนั้น

0:00:29.712,0:00:32.181
มีการลดลงไปตรงนั้น[br]จากโรคไข้หวัดใหญ่ ปี 1918

0:00:32.181,0:00:34.603
และเราอยู่ที่ปี 2010

0:00:34.603,0:00:37.659
อายุคาดเฉลี่ยของเด็กที่เกิดในวันนี้ คือ 79

0:00:37.659,0:00:39.555
และเรายังไม่หยุดอยู่แค่นั้น

0:00:39.555,0:00:40.890
เอาล่ะ นั่นเป็นข่าวดี

0:00:40.890,0:00:42.731
แต่ก็ยังคงมีงานที่จะต้องทำอีกมาก

0:00:42.731,0:00:44.365
ตัวอย่างเช่น ถ้าคุณถามว่า

0:00:44.365,0:00:47.091
มีสักกี่โรคที่เรารู้

0:00:47.091,0:00:49.150
ถึงเรื่องโมเลกุลมูลฐานของมัน

0:00:49.150,0:00:52.708
ผลออกมาว่า เรารู้ราวๆ 4000 ชนิด [br]ซึ่งน่าทึ่งอย่างมาก

0:00:52.708,0:00:54.944
เพราะว่าการค้นพบโมเลกุลพวกนี้ส่วนใหญ่แล้ว

0:00:54.944,0:00:57.609
เพิ่งจะเกิดขึ้น ไม่นานนี้เอง

0:00:57.609,0:01:00.905
มันน่าตื่นเต้นที่เห็นว่าเราได้เรียนรู้แค่ไหน

0:01:00.905,0:01:03.012
แต่ว่า ในจำนวน 4000 โรคนั้น

0:01:03.012,0:01:05.360
มีกี่โรคที่ทำการรักษาได้ในปัจจุบัน

0:01:05.360,0:01:07.248
เพียงแค่ราว 250 โรคเท่านั้น

0:01:07.248,0:01:10.006
ดังนั้น เรามีสิ่งท้าทายที่ใหญ่หลวงมาก [br]หรือช่องว่างที่ใหญ่มาก

0:01:10.006,0:01:12.586
คุณอาจจะคิดว่า [br]เรื่องนี้ไม่น่าจะยากหนักหนาอะไร

0:01:12.586,0:01:14.112
เราน่าจะมีความสามารถ

0:01:14.112,0:01:17.138
ที่จะเอาข้อมูลพื้นฐานที่สำคัญ ที่เรากำลังเรียนรู้

0:01:17.138,0:01:20.283
เกี่ยวกับ สิ่งที่ชีววิทยาพื้นฐานสอนเรา

0:01:20.283,0:01:22.185
เกี่ยวกับสาเหตุของโรค

0:01:22.185,0:01:25.211
แล้วก็สร้างสะพานเชื่อมช่องที่เปิดกว้างนี้

0:01:25.211,0:01:27.591
ระหว่างสิ่งที่เราได้เรียนรู้แล้ว[br]เกี่ยวกับวิทยาศาสตร์พื้นฐาน

0:01:27.591,0:01:29.086
และการนำมันไปประยุกต์ใช้

0:01:29.086,0:01:32.343
สะพานเชื่อม ที่อาจเหมือนเป็นอย่างนี้

0:01:32.343,0:01:35.955
ซึ่งคุณจะต้องเอามารวมกันเข้า[br]เป็นทางที่เงางามสดใส

0:01:35.955,0:01:38.923
เพื่อไปจากด้านหนึ่ง สู่อีกด้านหนึ่ง

0:01:38.923,0:01:41.523
เอาละ มันจะไม่ดีหรอกหรือ ถ้ามันง่ายอย่างนั้น

0:01:41.523,0:01:43.668
แต่โชคไม่ดี ไม่ได้เป็นเช่นนั้น

0:01:43.668,0:01:46.259
ในความเป็นจริง ความพยายามที่จะนำไป[br]ความรู้ขั้นพื้นฐาน

0:01:46.259,0:01:48.923
ไปสู่การใช้งานนั้น[br]จะเป็นเหมือนสิ่งนี้มากกว่า

0:01:48.923,0:01:50.838
มันไม่มีสะพานที่เป็นมันวาววับ

0:01:50.838,0:01:52.490
มันคล้ายกับว่าคุณวางเดิมพัน

0:01:52.490,0:01:54.451
คุณอาจจะมี นักว่ายนํ้า และเรือพาย

0:01:54.451,0:01:55.975
และเรือใบ และเรือลาก

0:01:55.975,0:01:57.703
แล้วคุณก็ปล่อยไปตามทางของมัน

0:01:57.703,0:02:00.367
และเมื่อฝนตกลงมา และฟ้าแลบฟ้าผ่า

0:02:00.367,0:02:01.881
และ โอ้ คุณพระช่วย มีปลาฉลามอยู่ในนํ้าด้วย

0:02:01.881,0:02:03.902
และ นักว่ายนํ้าก็จะประสบปัญหา

0:02:03.902,0:02:05.486
และ โอ้ นักว่ายนํ้าจมนํ้าตายไปแล้ว

0:02:05.486,0:02:08.698
และเรือใบก็ล่มไป

0:02:08.698,0:02:10.399
และเรือลากนั้น ก็ชนเข้ากับหินโสโครก

0:02:10.399,0:02:13.039
และ หากว่า ถ้าคุณโชคดี บางคนก็ข้ามไปได้

0:02:13.039,0:02:15.028
เรื่องนี้จริงๆแล้ว จะเหมือนกับอะไร

0:02:15.028,0:02:17.082
การเยียวยารักษา ที่จริงแล้วคืออะไรกันแน่

0:02:17.082,0:02:20.083
ยาคืออะไร [br]ยาทำมาจาก

0:02:20.083,0:02:22.408
โมเลกุลเล็กๆของ ไฮโดรเจน คาร์บอน

0:02:22.408,0:02:24.659
ออกซิเจน ไนโตรเจน และอะตอมอื่นๆอีกไม่กี่ตัว

0:02:24.659,0:02:26.882
ทุกอย่างนี้เอามารวมกันเป็นรูปเป็นร่างขึ้น

0:02:26.882,0:02:29.259
และในรูปร่างเหล่านั้นเอง ที่จริงแล้ว กำหนดว่า

0:02:29.259,0:02:32.572
ยาชนิดนั้นจะทำงานตรงเป้าประสงค์

0:02:32.572,0:02:34.795
มันจะตรงลงไป ที่ๆมันควรจะไปหรือไม่

0:02:34.795,0:02:37.951
เราจึงมาดูรูปภาพนี้กัน [br]รูปร่างต่างๆเต้นไปรอบๆให้คุณ

0:02:37.951,0:02:40.338
เอาละ สิ่งที่คุณจำเป็นต้องทำ [br]ถ้าคุณกำลังพยายามจะพัฒนา

0:02:40.338,0:02:41.795
การรักษาแบบใหม่สำหรับโรคออทิซึม

0:02:41.795,0:02:44.014
หรือโรคอัลไซเมอร์ หรือโรคมะเร็ง

0:02:44.014,0:02:45.806
ก็คือ หารูปร่างที่ถูกต้องในส่วนผสมนั้น

0:02:45.806,0:02:48.723
ที่ในที่สุด จะให้ประโยชน์ และจะปลอดภัย

0:02:48.723,0:02:51.890
และเมื่อเราดูว่าอะไรเกิดขึ้น[br]ในขั้นตอนการผลิต

0:02:51.890,0:02:53.391
คุณเริ่มต้น อาจจะด้วยจำนวนมากหลายพัน

0:02:53.391,0:02:55.033
หลายหมื่น สารประกอบ

0:02:55.033,0:02:57.182
แล้วคุณก็กำจัดออกไป ผ่านตามขั้นตอนต่างๆ

0:02:57.182,0:02:58.565
ที่ทำให้เห็นว่าสารประกอบเหล่านี้ไม่ได้ผล

0:02:58.565,0:03:01.905
ในที่สุด คุณอาจสามารถได้ตัวยาสี่หรือห้าตัว[br]มาทำการวิจัยต่อทางคลินิค

0:03:01.905,0:03:04.947
และถ้าทุกอย่างดำเนินไปได้อย่างดี [br]หลังจากคุณได้เริ่มทำมา14 ปี

0:03:04.947,0:03:06.958
คุณจะได้รับการรับรองยาตัวหนึ่ง

0:03:06.958,0:03:08.988
และมันจะมีค่าใช้จ่ายสูงขึ้นไปถึงพันล้านดอลลาร์

0:03:08.988,0:03:11.132
สำหรับผลสำเร็จครั้งเดียวนั้น

0:03:11.132,0:03:14.436
ดังนั้นเราต้องระบบการผลิตนี้ [br]ในแบบที่วิศวกรพึงกระทำ

0:03:14.436,0:03:15.644
และบอกว่า "เราจะทำให้ดีกว่าได้อย่าไร"

0:03:15.644,0:03:18.321
และนั่นเป็นสาระสำคัญ[br]ของสิ่งที่ผมต้องการจะพูดในเช้าวันนี้

0:03:18.321,0:03:20.134
เราจะทำให้เรื่องนี้ไปได้เร็วขึ้นได้อย่างไร

0:03:20.134,0:03:23.199
เราจะทำให้มันสำเร็จมากกว่านี้ได้อย่างไร

0:03:23.199,0:03:24.540
เอาละ ผมขอยกตัวอย่างสักสองสามตัวอย่าง

0:03:24.540,0:03:26.796
ซึ่งทำงานได้จริง

0:03:26.796,0:03:29.747
ตัวอย่างหนึ่งที่เพิ่งจะเกิดขึ้น[br]เมื่อสองสามเดือนที่ผ่านมา

0:03:29.747,0:03:33.457
ก็คือ การยอมรับความสำเร็จ[br]ของยารักษาโรคซิสติค ไฟโบรซิส

0:03:33.457,0:03:35.111
แต่มันใช้เวลายาวนานมากกว่าจะถึงจุดนั้น

0:03:35.111,0:03:39.713
โมเลกุลของซิสติก ไฟโบรซิส ที่เป็นเหตุให้เกิดโรค [br]ได้ถูกคันพบในปี 1989

0:03:39.713,0:03:42.041
โดยกลุ่มทำงานของผม กับอีกกลุ่มหนึ่งในกรุงโตรอนโต

0:03:42.041,0:03:44.176
โดยค้นพบว่า การกลายพันธ์เกิดในยีนตัวหนึ่ง

0:03:44.176,0:03:45.804
ในโครโทโซม 7

0:03:45.804,0:03:47.842
ภาพที่คุณเห็นตรงนั้นใช่ไม๊

0:03:47.842,0:03:49.945
นี่ภาพนี้ เป็นเด็กคนเดียวกัน

0:03:49.945,0:03:53.289
คือ แดนนี่ เบสเซ็ทท์ เมื่อ 23 ปีต่อจากนั้น

0:03:53.289,0:03:54.568
เพราะมันเป็นปีนั้น

0:03:54.568,0:03:57.006
และเป็นปีที่แดนนีแต่งงานด้วย

0:03:57.006,0:04:00.063
เมื่อเราได้รับ เป็นครั้งแรก [br]การยอมรับจากกองควบคุมอาหารและยา

0:04:00.063,0:04:03.800
ว่าเป็นยาที่เล็งเป้าไปที่ความบกพร่อง[br]ที่เกิดจากโรคคริสติก ไฟโบรซิส

0:04:03.800,0:04:05.738
โดยอยู่บนพื้นฐานของ[br]ความเข้าใจเรื่องโมเลกุลนี้ทั้งหมด

0:04:05.738,0:04:07.162
นั่นเป็นข่าวดี

0:04:07.162,0:04:10.791
แต่ข่าวร้ายก็คือ ยาตัวนี้จริงๆแล้ว[br]ไม่ได้รักษาคริสโต ไฟโบรซิสทุกราย

0:04:10.791,0:04:13.000
และมันใช้ไม่ได้กับแดนนี่ [br]และเราก็ยังคงต้องคอย

0:04:13.000,0:04:15.335
คนรุ่นต่อไปให้มาช่วยเขา

0:04:15.335,0:04:18.530
แต่มันใช้เวลา 23 ปี จึงมาได้ไกลแค่นี้ [br]มันนานเกินไป

0:04:18.530,0:04:20.223
เราจะไปให้เร็วกว่านี้ได้อย่างไร

0:04:20.223,0:04:22.921
เอาละ วิธีการหนึ่งที่จะไปให้เร็วขึ้น ก็คือ[br]ใช้ข้อได้เปรียบทางเทคโนโลยี

0:04:22.921,0:04:25.585
และเทคโนโลยีที่สำคัญมาก [br]ที่เราต้องพึ่งพามัน

0:04:25.585,0:04:27.881
ในทุกๆอย่างเกี่ยวกับเรื่องนี้ก็คือ [br]จีโนมของมนุษย์

0:04:27.881,0:04:30.469
นั่นก็คือ ความสามารถที่จะดูที่โครโมโซม

0:04:30.469,0:04:33.139
เพื่อเปิดมัน เพื่อดึงเอาดีเอ็นเอ ออกมา

0:04:33.139,0:04:36.089
ให้สามารถอ่านรหัสของ ดีเอ็นเอ นั้นได้

0:04:36.089,0:04:38.170
ได้แก่ รหัส เอ, ซี, จี และ ที

0:04:38.170,0:04:41.441
ที่เป็นคู่มือบอกลักษณะเซลล์ของเรา [br]และของสิ่งมีชีวิตทั้งหมด

0:04:41.441,0:04:42.955
และค่าใช้จ่ายในการทำงานนี้

0:04:42.955,0:04:45.610
ซึ่งเคยเป็นแพงหลักหลายร้อยล้านดอลลาร์

0:04:45.610,0:04:47.523
ในช่วงเวลา 10 ปีที่ผ่านมา

0:04:47.523,0:04:49.922
ได้ตกลงมาเร็วกว่ากฎของมอร์ (Moore's Law)[br]ตํ่าลงจนถึงจุด

0:04:49.922,0:04:53.929
ที่น้อยกว่า 10,000 ดอลลาร์ในปัจจุบัน[br]ในการจะเรียงลำดับจีโนมของคุณ หรือของผม

0:04:53.929,0:04:57.728
และเรามุ่งไปสู่ราคา 1,000 ดอลลาร์ในเร็ววันนี้

0:04:57.728,0:04:59.054
น่าตื่นเต้นนะครับ

0:04:59.054,0:05:02.864
เรื่องนี้จะออกมาอย่างไร[br]ในแง่ของการนำไปใช้กับเรื่องของโรคภัย

0:05:02.864,0:05:05.144
ผมต้องการบอกคุณเกี่ยวกับ[br]โรคความบกพร่องอีกโรคหนึ่ง

0:05:05.144,0:05:07.456
โรคนี้เป็นความบกพร่องที่พบค่อนข้างยาก

0:05:07.456,0:05:10.224
เรียกว่า โรคชราในเด็ก [br](Hutchinson-Gilford progeria)

0:05:10.224,0:05:13.529
เป็นรูปแบบที่รุนแรงที่สุด[br]ของการแก่ก่อนวัย

0:05:13.529,0:05:17.312
เด็กแค่เพียงหนึ่งในสี่ล้านคนเป็นโรคนี้

0:05:17.312,0:05:20.672
พูดแบบธรรมดา สิ่งที่เกิดขึ้นก็คือ

0:05:20.672,0:05:23.373
เพราะมีการกลายพันธุ์ของยีนเฉพาะตัวหนึ่ง

0:05:23.373,0:05:26.040
โปรตีนตัวหนึ่งจึงถูกสร้างขึ้น ซึ่งเป็นพิษกับเซลล์ตัวนั้น

0:05:26.040,0:05:28.337
และมันเป็นสาเหตุให้คนๆนั้นแก่ลง

0:05:28.337,0:05:30.921
ไปราวเจ็ดเท่าของอายุปกติ

0:05:30.921,0:05:34.064
ผมขอให้ดูวีดีโอ [br]ที่แสดงให้เห็นว่ามันทำอะไรกับเซลล์นั้น

0:05:34.064,0:05:37.199
ในเซลล์ปกติ ถ้าคุณใช้กล้องจุลทรรศน์ส่องดู

0:05:37.199,0:05:40.088
จะมีนิวเคลียสอยู่ตรงกลางของเซลล์

0:05:40.088,0:05:43.967
ซึ่งดูดี กลม และเรียบ อยู่ในขอบเขตของมัน

0:05:43.967,0:05:45.722
ดูเหมือนกับแบบนี้

0:05:45.722,0:05:47.586
แต่เซลล์ของโรคชรา จะกลับกัน

0:05:47.586,0:05:50.688
เพราะว่าโปรตีนที่เป็นพิษนี้ ซึ่งเรียกว่า โพรจีริน (progerin)

0:05:50.688,0:05:52.972
ทำให้เซลล์มีก้อนตะปุ่มตะปํ่า

0:05:52.972,0:05:55.987
ดังนั้นสิ่งที่เราอยากจะทำหลังการค้นพบนี้

0:05:55.987,0:05:57.839
ย้อนหลังไปเมื่อปี 2003

0:05:57.839,0:06:01.057
คือ การหาวิธีการที่จะพยายามแก้ไขสิ่งนั้น

0:06:01.057,0:06:04.145
ก็อีกนั่นแหละ [br]เมื่อเรารู้เกี่ยวกับวีถีของโมเลกุล (molecular pathways)

0:06:04.145,0:06:06.144
ก็เป็นไปได้ที่จะหยิบเอา

0:06:06.144,0:06:08.761
สารประกอบตัวหนึ่งในหลายๆตัวนั้น [br]ที่อาจจะใช้ประโยชน์ได้

0:06:08.761,0:06:10.222
และเอามาทดลอง

0:06:10.222,0:06:12.797
ในการทดลองเพาะเลี้ยงเซลล์

0:06:12.797,0:06:14.839
ที่แสดงในรูปการ์ตูนที่เห็นนี้

0:06:14.839,0:06:17.533
ถ้าคุณเอาสารประกอบตัวนั้นมา

0:06:17.533,0:06:20.789
แล้วเติมมันลงไปในเซลล์ที่มีโรคโพรจีเรีย

0:06:20.789,0:06:23.010
และเฝ้าดูว่าจะเกิดอะไรขึ้น

0:06:23.010,0:06:25.972
ภายในแค่ 72 ชั่วโมง

0:06:25.972,0:06:28.240
ด้วยจุดประสงค์ทั้งหมดที่เราสามารถกำหนดวัดได้

0:06:28.240,0:06:30.082
เซลล์เกือบจะเหมือนเซลล์ปกติ

0:06:30.082,0:06:34.423
เอาล่ะ น่าตื่นเต้นนะครับ [br]แต่มันจะได้ผลจริงในคนจริงๆหรือไม่

0:06:34.423,0:06:37.808
ในแค่เพียงสี่ปี

0:06:37.808,0:06:41.309
จากเมื่อยีนตัวนั้นได้ถูกค้นพบ [br]จนถึงเมื่อเริ่มการทดลองทางคลินิค

0:06:41.309,0:06:43.506
เพื่อการทดสอบสารประกอบตัวนั้น

0:06:43.506,0:06:45.469
และเด็กๆที่คุณเห็นตรงนี้

0:06:45.469,0:06:48.031
ทุกคนสมัครมาเป็นส่วนหนึ่งของการทดลอง

0:06:48.031,0:06:49.492
ทั้งหมดมี 28 คน

0:06:49.492,0:06:52.587
และคุณก็จะเห็นได้เมื่อมีภาพออกมา

0:06:52.587,0:06:55.969
ว่าความจริงแล้ว พวกเขาเป็นคนหนุ่มสาวที่น่าทึ่ง

0:06:55.969,0:06:57.388
ทุกคนทุกข์ทรมานจากโรคนี้

0:06:57.388,0:06:59.637
ทุกคนดูเหมือนๆกันไปหมด

0:06:59.637,0:07:01.311
และแทนที่จะบอกเล่าให้คุณฟังมากกว่านี้

0:07:01.311,0:07:05.297
ผมจะเชิญหนึ่งในพวกเขาเหล่านั้นขึ้นมา [br]แซม เบรินส์ จาก บอสตัน

0:07:05.297,0:07:07.730
มาที่นี่เมื่อเช้านี้ เพื่อขึ้นมาบนเวที

0:07:07.730,0:07:09.950
และเล่าประสบการณ์ของเขา

0:07:09.950,0:07:11.860
ในฐานะเป็นเด็กที่ป่วยเป็นโรคชรา

0:07:11.860,0:07:15.918
แซมอายุ 15 ปี [br]พ่อแม่ของเขา คุณสกอตต์ เบิร์น และ เลสลี่ กอร์ดอน

0:07:15.918,0:07:18.039
ทั้งคู่เป็นแพทย์ อยู่ที่นี่กับเราด้วยเช้านี้

0:07:18.039,0:07:20.577
แซม เชิญครับ

0:07:20.577,0:07:27.897
(เสียงปรบมือ)

0:07:27.897,0:07:30.075
เอาละ แซม ช่วยเล่าให้ฟัง

0:07:30.075,0:07:33.450
ว่าเป็นอย่างไร ที่ต้องเป็นโรค[br]ที่มีอาการ ที่เรียกว่า โพรจีเรีย

0:07:33.450,0:07:37.258
แซม เบิร์น: โพรจีเรียจำกัดผมในเรื่องบางอย่าง

0:07:37.258,0:07:41.222
ผมไม่สามารถเล่นกีฬา หรือทำกิจกรรมทางกายภาพ

0:07:41.222,0:07:44.426
แต่ผมสามารถให้ความสนใจในบางสิ่ง

0:07:44.426,0:07:47.405
ที่โพรจีเรีย ไม่ได้จำกัดผม

0:07:47.405,0:07:49.962
แต่ก็เมื่อมีบางสิ่งบางอย่าง [br]ที่ผมต้องการทำจริงๆ

0:07:49.962,0:07:52.979
ที่โพรจีเรียมากีดกั้นผม อย่างเช่น เล่นดนตรีกับโยธวาทิต

0:07:52.979,0:07:56.405
หรือ เป็นกรรมการผู้ตัดสิน [br]เราก็จะหาทางทำจนได้นั่นแหละ

0:07:56.405,0:07:59.922
และนั่นก็แสดงว่า [br]โพรจีเรียไม่ได้ควบคุมสั่งการชีวิตของผม

0:07:59.922,0:08:01.632
(เสียงปรบมือ)

0:08:01.632,0:08:03.668
ฟรานซิส คอลลินส์: คุณอยากจะพูดอะไรกับนักวิจัย

0:08:03.668,0:08:06.765
ที่นี่ ในห้องบรรยายนี้ และคนอื่นๆที่กำลังฟังอยู่ครับ

0:08:06.765,0:08:09.362
คุณอยากจะบอกอะไรเขาบ้าง[br]ทั้งที่เกี่ยวกับงานวิจัย และโรคโพรจีเรีย

0:08:09.362,0:08:11.248
และอาจจะเป็นการเจ็บป่วยอื่นๆด้วยก็ได้

0:08:11.248,0:08:14.394
แซม: การวิจัยเกี่ยวกับโรคโพรจีเรีย[br]ไปได้ไกลมากแล้ว

0:08:14.394,0:08:16.636
ในเวลาน้อยกว่า 15 ปี

0:08:16.636,0:08:21.005
และนั่นแสดงให้เห็นว่า นักวิจัยสามารถ

0:08:21.005,0:08:24.423
มาได้ไกลถึงเพียงนี้ [br]และมันมีความหมายอย่างมากจริงๆ

0:08:24.423,0:08:27.674
ต่อตัวผมเอง [br]และเด็กคนอื่นๆที่เป็นโรคโพจีเรีย

0:08:27.674,0:08:30.498
และยังแสดงให้เห็นว่าแรงกระตุ้นมีอยู่จริง

0:08:30.498,0:08:33.099
ใครๆก็สามารถรักษาโรคไหนๆก็ได้

0:08:33.099,0:08:37.046
และหวังว่าโรคโพจีเรียจะสามารถรักษาได้[br]ในอนาคตอันใกล้นี้

0:08:37.046,0:08:40.803
ดังนั้นเราจึงสามารถกำจัดโรคทั้ง 4,000 โรค

0:08:40.803,0:08:43.810
ที่ฟรานซิสได้พูดถึง

0:08:43.810,0:08:46.939
ฟรานซิส: วันนี้ แซมจึงลาโรงเรียนมา

0:08:46.939,0:08:52.074
เพื่อมาที่นี่ และเขา (เสียงปรบมือ)

0:08:52.074,0:08:56.890
เขาเป็นนักเรียนชั้นมัธยมปลายปีที่หนึ่ง [br]ที่คะแนน เอบวก ทุกวิชา

0:08:56.890,0:08:58.223
ในโรงเรียนของเขาในบอสตัน

0:08:58.223,0:09:00.424
กรุณาขอบคุณและต้อนรับแซมร่วมกับผมด้วยครับ

0:09:00.424,0:09:04.077
แซม: ขอบคุณมากครับ [br]ฟรานซิส: ดีมาก ดีมากครับเพื่อนรัก

0:09:04.077,0:09:15.895
(เสียงปรบมือ)

0:09:16.886,0:09:18.602
ผมต้องการจะพูดถึงอีกสองเรื่อง

0:09:18.602,0:09:21.734
เกี่ยวกับ เรื่องๆนั้น แล้วก็จะพยายามสรุป

0:09:21.734,0:09:24.230
ว่าเราจะมีเรื่องราวของความสำเร็จได้อย่างไร

0:09:24.230,0:09:27.743
สำหรับโรคต่างๆเหล่านี้ [br]เหมือนกับที่แซมบอก

0:09:27.743,0:09:30.262
โรค 4,000 โรคกำลังคอยคำตอบ

0:09:30.262,0:09:32.134
คุณอาจจะสังเกตได้ว่าตัวยา

0:09:32.134,0:09:34.903
ที่ปัจจุบันอยู่ในระหว่างการวิจัยทางคลินิค [br]สำหรับโรคโพจีเรียนั้น

0:09:34.903,0:09:36.667
ไม่ได้เป็นยาที่ทำขึ้นมาเพื่อโรคนี้

0:09:36.667,0:09:39.529
มันเป็นโรคที่เกิดได้น้อยมากเสียจน [br]มันยากที่บริษัทยา

0:09:39.529,0:09:43.259
จะถือเป็นเหตุ ให้ใช้เงินหลายร้อยล้านดอลลาร์[br]เพื่อผลิตยาออกมา

0:09:43.259,0:09:45.419
ยานี้เป็นยาที่พัฒนาขึ้นมาสำหรับโรคมะเร็ง

0:09:45.419,0:09:47.584
กลับกลายเป็นว่า [br]มันไม่ได้รักษามะเร็งได้อย่างดีมาก

0:09:47.584,0:09:49.907
แต่มันมีคุณสมบัติที่ถูกต้อง มีรูปร่างที่ถูกต้อง

0:09:49.907,0:09:52.799
ที่จะใช้กับโรคเพอจีเรียได้ [br]และนั่นคือสิ่งที่เกิดขึ้น

0:09:52.799,0:09:56.027
มันจะไม่ยิ่งใหญ่หรือ [br]ถ้าเราจะทำให้เป็นระบบมากยิ่งขึ้น

0:09:56.027,0:09:59.823
ตามจริงแล้ว เราจะสนับสนุนทุกบริษัท[br]ที่อยู่ข้างนอกตรงนั้นได้ไหม

0:09:59.823,0:10:01.661
ที่มียาในช่องแช่แข็ง

0:10:01.661,0:10:03.863
ที่ทราบกันดีว่าปลอดภัยสำหรับมนุษย์

0:10:03.863,0:10:06.155
แต่จริงๆแล้ว ไม่เคยประสบความสำเร็จในแง่ของ

0:10:06.155,0:10:09.011
ประสิทธิภาพในการรักษาโรค [br]ที่พวกเขาพยายามจะรักษา

0:10:09.011,0:10:11.395
ปัจจุบันนี้ เรากำลังเรียนรู้[br]เกี่ยวกับวีถึของโมเลกุลใหม่ๆเหล่านี้

0:10:11.395,0:10:14.474
โมเลกุลบางตัวอาจนำมาใช้ในสภาวะใหม่ [br]หรือ ในจุดประสงค์ใหม่

0:10:14.474,0:10:16.873
หรือจะใช้ทำอะไรก็ได้ที่คุณต้องการ[br]เพื่อการนำมาประยุกต์ใช้ใหม่

0:10:16.873,0:10:19.842
โดยหลักการก็คือ สอนกลวิธีใหม่ให้ยาตัวเก่าซะ

0:10:19.842,0:10:22.529
นั่นแหละจะเป็นการกระทำที่มีค่า และยอดเยี่ยม

0:10:22.529,0:10:25.575
เราได้อภิปรายกันมามาก [br]ระหว่างสถาบันสุขภาพแห่งชาติ (NIH) และบริษัทยา

0:10:25.575,0:10:27.699
เกี่ยวกับเรื่องนี้ ซึ่งดูจะมีหวังอย่างมาก

0:10:27.699,0:10:30.313
น่าจะคาดหวังได้ว่า[br]จะมีสิ่งเกิดขึ้นตามมามากมายทีเดียว

0:10:30.313,0:10:33.352
มีเรื่องที่สำเร็จหลายเรื่องทีเดียว [br]ที่เราระบุได้

0:10:33.352,0:10:35.705
เกี่ยวกับว่า เรื่องนี้ได้นำไปสู่[br]ความก้าวหน้าที่สำคัญได้อย่างไร

0:10:35.705,0:10:37.912
ยาตัวแรกสำหรับเชื้อเอชไอวีหรือโรคเอดส์

0:10:37.912,0:10:39.641
เป็นยาที่ไม่ได้พัฒนาขึ้นมาเพื่อรักษาเอดส์

0:10:39.641,0:10:42.159
แต่ถูกพัฒนาขึ้นเพื่อโรคมะเร็ง คือยา เอซีที (AZT)

0:10:42.159,0:10:44.160
มันใช้งานได้ไม่ดีนักกับโรคมะเร็ง แต่กลับกลายเป็น

0:10:44.160,0:10:46.276
ยาต้านเรทโทรไวรัสตัวแรกที่ประสบความสำเร็จ

0:10:46.276,0:10:48.848
และคุณสามารถเห็นได้จากตารางว่า [br]มีตัวอื่นๆด้วยเช่นกัน

0:10:48.848,0:10:52.492
ดังนั้นเราจะทำอย่างไร จึงจะทำให้สิ่งนั้น[br]เป็นความพยายามที่เกิดขึ้นได้จริงโดยทั่วไป

0:10:52.492,0:10:54.716
เราต้องหาหุ้นส่วน

0:10:54.716,0:10:57.576
ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ รัฐบาล และภาคเอกชน

0:10:57.576,0:11:00.029
และองค์การต่างๆของผู้ป่วย [br]เพื่อที่จะทำสิ่งนั้น

0:11:00.029,0:11:01.679
ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ [br]เราได้เริ่มศูนย์กลางระดับชาติใหม่ขึ้น

0:11:01.679,0:11:04.879
เพื่อเร่งเรื่องการวิจัยวิทยาศาสตร์ประยุกต์ให้รุดหน้าไปยิ่งขึ้น

0:11:04.879,0:11:08.494
มันเพิ่งจะเริ่มเมื่อธันวาคมที่แล้วนี้ [br]และนี่คือจุดประสงค์หนึ่งของโครงการ

0:11:08.494,0:11:09.935
ผมขอบอกคุณอีกเรื่องหนึ่งที่เราทำได้

0:11:09.935,0:11:12.854
จะไม่ดีหรือ ถ้าเราสามารถทดสอบยา

0:11:12.854,0:11:15.225
เพื่อจะดูซิว่า มันมีประสิทธิภาพ และปลอดภัย

0:11:15.225,0:11:17.326
โดยไม่ต้องให้คนป่วยต้องเสี่่ยง

0:11:17.326,0:11:19.879
เพราะว่า ครั้งแรกคุณจะไม่แน่ใจเลย

0:11:19.879,0:11:22.030
ตัวอย่างเช่น เราจะรู้ได้อย่างไร ว่ายานั้นปลอดภัย

0:11:22.030,0:11:25.275
ก่อนที่เราจะใช้ยานั้นกับคน เราทดลองยานั้นกับสัตว์

0:11:25.275,0:11:27.917
และมันก็ไม่ได้เชื่อมั่นได้ทั้งหมด [br]และมันก็มีค่าใช้จ่ายสูง

0:11:27.917,0:11:29.607
และก็ใช้เวลามาก

0:11:29.607,0:11:32.470
สมมุติว่า เราจะลองทำเรื่องนี้[br]กับเซลล์ของมนุษย์แทน

0:11:32.470,0:11:34.702
คุณอาจจะทราบ ถ้าคุณให้ความสนใจอย่างต่อเนื่อง

0:11:34.702,0:11:36.002
กับงานเขียนทางวิทยาศาสตร์

0:11:36.002,0:11:37.658
ว่าตอนนี้คุณสามารถเอาเซลล์ของผิวหนังมา

0:11:37.658,0:11:40.539
และกระตุ้นมันให้กลายเป็นเซลล์ของตับ

0:11:40.539,0:11:43.614
หรือเซลล์ของหัวใจ หรือเซลล์ของไต หรือเซลล์สมอง [br]สำหรับพวกเราคนไหนก็ได้

0:11:43.614,0:11:46.766
ดังนั้นจะเป็นอะไรไปเล่า [br]ถ้าหากคุณจะเอาเซลล์พวกนั้นมาใช้ทดสอบ

0:11:46.766,0:11:49.711
เพื่อดูว่ายาตัวๆหนึ่งจะใช้ได้ผลหรือไม่ [br]และมันจะปลอดภัยหรือไม่

0:11:49.711,0:11:53.942
ที่คุณเห็นอยู่นี่ เป็นภาพของปอดใช้เทคนิค lung-on-a-chip

0:11:53.942,0:11:57.463
เป็นสิ่งที่ถูกสร้างขึ้นโดยสถาบันวิสส์ (Wyss Institute) [br]ในบอสตัน

0:11:57.463,0:12:00.638
ถ้าคุณเปิดวีดีโอนี้ [br]ที่พวกเขาได้ทำ

0:12:00.638,0:12:02.774
ก็คือ เอาเซลล์จากบุคคลคนหนึ่งมา

0:12:02.774,0:12:05.883
เปลี่ยนเซลล์เหล่านั้นให้เป็น[br]เซลล์ที่อยู่ในปอด

0:12:05.883,0:12:07.688
และกำหนดว่าอะไรจะเกิดขึ้น

0:12:07.688,0:12:10.765
เช่น คุณเติมสารประกอบในตัวยานี้

0:12:10.765,0:12:13.230
เพื่อดูว่ามันจะเป็นพิษหรือปลอดภัย

0:12:13.230,0:12:15.501
คุณจะเห็นได้ว่า ชิปเล็กๆนี้หายใจก็ได้

0:12:15.501,0:12:18.118
มันมีช่องอากาศ มันมีระบบหลอดเลือด

0:12:18.118,0:12:19.821
และมันก็มีเซลล์อยู่ระหว่างกลาง

0:12:19.821,0:12:22.259
ที่ทำให้คุณเห็นว่าอะไรเกิดขึ้น[br]เมื่อคุณเติมสารประกอบลงไป

0:12:22.259,0:12:24.031
เซลล์พวกนั้นสบายดีหรือไม่

0:12:24.031,0:12:27.062
คุณสามารถทำเทคโนโลยีชิปแบบนี้ได้

0:12:27.062,0:12:29.271
กับไต หรือกับหัวใจ หรือกับกล้ามเนื้อ

0:12:29.271,0:12:31.735
ในทุกๆที่ๆคุณต้องการ เพื่อจะดูว่ายาตัวนั้น

0:12:31.735,0:12:34.016
จะทำให้เกิดปัญหา กับตับหรือไม่

0:12:34.016,0:12:37.064
และท้ายที่สุด เพราะว่าคุณทำสิ่งนี้ได้เป็นรายบุคคล

0:12:37.064,0:12:39.278
เราอาจจะเห็นพัฒนาไปถึงจุดที่ว่า

0:12:39.278,0:12:42.719
ความสามารถในการพัฒนาและทดสอบยา

0:12:42.719,0:12:45.905
จะเป็นการทดสอบชิ้นส่วนเล็กๆของคุณบนชิป[br]สิ่งที่เรากำลังพยายามพูดตรงนี้ก็คือ

0:12:45.905,0:12:49.406
การทำให้มีกระบวนการพัฒนายาขึ้นมาเพื่อแต่ละบุคคล

0:12:49.406,0:12:51.654
และของการทดสอบเรื่องความปลอดภัยของยาต่อแต่ละบุคคล

0:12:51.654,0:12:53.306
ดังนั้น ขอให้ผมสรุป

0:12:53.306,0:12:55.566
เราอยู่ในช่วงเวลาที่น่าทึ่ง

0:12:55.566,0:12:57.669
สำหรับผม ที่อยู่ที่สถาบันสุขภาพแห่งชาติ[br]มาเกือบ 20 ปี

0:12:57.669,0:13:00.270
ไม่เคยมีเวลาใด ที่มีความตื่นเต้นมากกว่านี้

0:13:00.270,0:13:02.855
ในเรื่องของศักยภาพที่วางอยู่ตรงหน้าของเรา

0:13:02.855,0:13:04.647
เราได้ทำให้การค้นพบเรื่องทั้งหมดนี้

0:13:04.647,0:13:07.012
หลั่งไหลออกมาจากห้องทดลองทั่วโลก

0:13:07.012,0:13:10.374
เราต้องทำอะไรเพื่อใช้ประโยชน์นี้ให้เต็มที่ [br]อันดับแรก เราต้องการกำลังเงิน

0:13:10.374,0:13:13.929
นี่เป็นการวิจัยที่มีความเสี่ยงสูง [br]บางครั้งก็ค่าใช้จ่ายก็สูง

0:13:13.929,0:13:15.900
ผลที่ตามมาใหญ่โตมโหฬาร [br]ทั้งในแง่ของสุขภาพ

0:13:15.900,0:13:18.780
และในแง่ของการเจริญเติบโตทางเศรษฐกิจ[br]เราจะต้องให้การสนับสนุน

0:13:18.780,0:13:21.081
ประการที่สอง เราจำต้องมีการร่วมมือกันแบบใหม่

0:13:21.081,0:13:23.302
ระหว่างกลุ่มนักวิชาการ และรัฐบาล และภาคเอกชน

0:13:23.302,0:13:26.649
และองค์กรต่างๆของผู้ป่วย [br]เหมือนกับที่ผมได้บรรยายมาแล้วตรงนี้

0:13:26.649,0:13:30.229
ในแง่ของวิธีการที่เราจะเดินไปได้ [br]หลังจากได้ปรับจุดประสงค์ของสารประกอบตัวใหม่แล้ว

0:13:30.229,0:13:33.465
และประการที่สาม ซึ่งอาจจะสำคัญที่สุดก็ได้ [br]เราต้องการผู้มีพรสวรรค์

0:13:33.465,0:13:35.606
เราต้องการผู้ที่ดีที่สุด และฉลาดที่สุด

0:13:35.606,0:13:38.463
จากสาขาวิชาต่างๆมากมาย [br]เพื่อมาร่วมกันในงานที่ยากลำบากนี้

0:13:38.463,0:13:40.909
ทุกๆวัย และทุกๆกลุ่มที่แตกต่างกัน

0:13:40.909,0:13:42.996
เพื่อนๆทั้งหลายครับ เพราะว่า

0:13:42.996,0:13:46.621
นี่เป็นชีววิทยาในศตวรรษที่ 21 ที่คุณรอคอย

0:13:46.621,0:13:49.083
และเรามีโอกาสที่จะได้มันมา

0:13:49.083,0:13:51.573
และเปลี่ยนมันมาเป็นสิ่งที่

0:13:51.573,0:13:53.903
จะชนะโรคภัยต่างๆ[br]นั่นคือเป้าหมายของผม

0:13:53.903,0:13:55.787
ผมหวังว่า นั่นก็คือเป้าหมายของคุณ

0:13:55.787,0:13:58.467
ผมคิดว่า มันจะเป็นเป้าหมายของนักกวี และคนโง่

0:13:58.467,0:14:00.476
และนักเล่นกระดานโต้คลื่น และนักการธนาคาร

0:14:00.476,0:14:02.754
และคนอื่นๆทั้งหมด ที่ร่วมกันในช่วงนี้

0:14:02.754,0:14:04.504
ผมคิดเกี่ยวกับเรื่องที่ เรากำลังพยายามทำอยู่ตรงนี้

0:14:04.504,0:14:05.669
และทำไมมันจึงเป็นเรื่องสำคัญ

0:14:05.669,0:14:08.439
ขณะนี้มันเป็นเรื่องสำคัญ [br]มันเป็นเรื่องสำคัญในเร็ววันนี้

0:14:08.439,0:14:11.557
ถ้าคุณไม่เชื่อผม ก็แค่ถามแซมดู

0:14:11.557,0:14:13.000
ขอบคุณทุกท่านอย่างมากครับ

0:14:13.000,0:14:17.831
(เสียงปรบมือ)