Peço-vos que respondam levantando as vossas mãos.
Quantas pessoas têm acima de 48 anos?
Bem, parecem ser bastantes.
Ora, parabéns,
porque, se observarem este slide particular da esperança de vida nos EUA,
vocês estão agora acima da esperança média de vida
de alguém que nasceu em 1900.
Mas vejam o que aconteceu no decurso desse século.
Se seguirem a curva,
verão que se inicia ali em baixo.
Aquela inflexão é relativa à gripe de 1918.
E aqui estamos em 2010.
A esperança média de vida de uma criança nascida hoje é 79 anos
e ainda não terminámos.
Estas são as boas notícias.
Mas ainda existe muito trabalho a fazer.
Por exemplo, se perguntarem,
em quantas doenças é que hoje conhecemos
a base molecular exata?
Acontece que são cerca de 4000, o que é espantoso,
porque a maioria destas descobertas moleculares
ocorreu apenas nos últimos tempos.
É entusiasmante ver isso do ponto de vista do que aprendemos
mas quantas dessas 4000 doenças
têm tratamento disponível neste momento?
Apenas cerca de 250.
Temos então este enorme desafio, esta enorme lacuna.
Podem pensar que isto não seria muito difícil,
que simplesmente teríamos a capacidade
de pegar nesta informação fundamental que estamos a aprender
sobre como é que essa biologia básica
nos ensina as causas das doenças
e construir uma ponte sobre esta lacuna abismal
entre aquilo que aprendemos sobre ciência básica
e a sua aplicação prática,
uma ponte que se assemelharia a isto,
onde teriam de construir uma bela e brilhante via
para chegar de uma à outra margem.
Não seria fantástico se fosse assim tão fácil?
Infelizmente, não é.
Na realidade, tentar partir do conhecimento fundamental
para a sua aplicação é mais assim.
Não existem pontes brilhantes.
Vocês a modo que fazem apostas.
Talvez tenham um nadador e um barco a remos
e um barco à vela e um rebocador
e estes são largados ao seu destino.
Vêm as chuvas e os trovões relampejam,
e oh senhores, há tubarões na água
e o nadador fica em apuros.
O nadador afoga-se
e o barco à vela vira-se.
Aquele rebocador vai contra as rochas,
e talvez se tiverem sorte, algum consiga atravessar.
Como é que isto é na realidade?
O que é que custa construir um método terapêutico?
O que é uma droga?
Uma droga é feita de pequenas moléculas
de hidrogénio, carbono, oxigénio, azoto e outros átomos
todos conjugados de uma certa forma.
São essas formas específicas que determinam
se aquela droga particular vai atingir o alvo.
Vai aterrar onde é suposto?
Olhem para esta figura aqui — uma série de formas a dançar.
Se estão a tentar desenvolver
um novo tratamento para o autismo
a doença de Alzheimer ou o cancro
precisam de encontrar a forma certa dentro desta mistura
que provoque o benefício desejado e que seja segura.
Quando observam o que acontece naquele garglo,
talvez comecem com milhares ou dezenas de milhar de compostos.
Vão selecionando ao longo de vários passos
em que muitas destas formas falham o objetivo.
Talvez possam realizar um estudo clínico com 4 ou 5 destas formas.
Se tudo correr bem, 14 anos depois de começarem,
recebem uma aprovação.
E custar-vos-á muitos milhares de milhões de dólares
para conseguir aquele sucesso único.
Temos de olhar para aquele gargalo como um engenheiro olharia,
e dizer: "Como podemos fazer isto melhor?"
Este é o tema central de que vos vou falar.
Como podemos fazer isto andar mais depressa?
Como podemos tornar isto mais bem-sucedido?
Vou falar-vos de alguns exemplos em que isto já resultou.
Um deles, que aconteceu nos últimos meses,
é a aprovação de uma droga para a fibrose quística.
Mas demorou bastante para chegar lá.
A causa molecular da fibrose quística foi descoberta em 1989
pelo meu grupo de trabalho em colaboração com outro grupo de Toronto,
que descobriram a mutação que ocorria
num gene particular no cromossoma 7.
A imagem que veem ali?
Aqui está. Este é o mesmo miúdo.
Este é Danny Bessette, 23 anos depois,
porque este é o ano
— e é também o ano em que o Danny se casou —
em que tivemos, pela primeira vez, a aprovação da FDA
de uma droga que atingia especificamente o defeito da fibrose quística
baseada em todo este conhecimento molecular.
Estas são as boas notícias.
As más notícias são que esta droga
não trata todos os casos de fibrose quística,
e não funciona com o Danny.
Ainda estamos à espera da próxima geração para ajudá-lo.
Mas demorou 23 anos para chegar até aqui. É demasiado tempo.
Como avançamos mais depressa?
Uma forma de avançar mais depressa é usar a tecnologia.
Uma tecnologia muito importante da qual dependemos
para tudo isto é o genoma humano,
a capacidade de olhar para um cromossoma,
desenrolá-lo, extrair todo o ADN,
e ser capaz de ler todas as letras daquele código de ADN,
os As, os Cs, os Gs e os Ts
que são o nosso manual de instruções
e o manual de todos os seres vivos.
O custo de fazer isto,
que era de centenas de milhões de dólares,
diminuiu no decurso da última década,
mais depressa que a Lei de Moore,
até ao ponto de custar hoje menos de 10 000 dólares
para sequenciar todo um genoma.
Estamos a caminhar relativamente depressa para o genoma de 1000 dólares.
Bem, isso é excitante!
O que significa isso em termos da sua aplicação para uma doença?
Quero falar-vos de outra doença.
É uma doença que é bastante raro.
Denomina-se Progeria ou Síndrome de Hutchinson-Gilford.
É a forma mais dramática de envelhecimento precoce.
Apenas uma em cada 4 milhões de crianças tem esta doença.
De um modo simples, o que acontece é que,
por causa de uma mutação num gene particular,
é construída uma proteína tóxica para a célula
e isso causa o envelhecimento nestes indivíduos
a uma taxa sete vezes superior ao normal.
Vou mostrar-vos um vídeo sobre o que isto faz à célula.
Uma célula normal, ao ser observada ao microscópio,
teria o núcleo localizado no meio da célula,
bonito e redondo e com limites lisos,
assemelhando-se a algo como isto.
Uma célula com progeria, por outro lado,
por causa da proteína tóxica chamada progerina,
apresenta estes altos e lombas.
O que gostaríamos de fazer, após descobrir isto, em 2003,
é arranjar uma forma de corrigir isto.
Mais uma vez, ao saber algo sobre os caminhos moleculares,
foi possível escolher um destes muitos compostos
que poderiam ser úteis e experimentá-lo.
Numa experiência realizada numa cultura de células
e aqui mostrada num vídeo
se pegarmos nesse composto particular
e o adicionarmos àquela célula que tem progeria,
e observarmos o que acontece,
em apenas 72 horas, aquela célula torna-se
— para todos os efeitos que podemos determinar —
quase uma célula normal.
Bem isso foi entusiasmante, mas resultaria realmente num ser humano?
No espaço de apenas quatro anos,
desde o momento em que o gene foi descoberto
até ao início de um estudo clínico,
isso conduziu a um teste àquele composto específico.
As crianças que aqui veem,
voluntariaram-se todas para participar nisto,
Foram 28 ao todo.
Podem ver, assim que a imagem surge,
que são um grupo de jovens fantástico
todos afetados por esta doença,
todos apresentando semelhanças entre si.
Em vez de vos dizer mais sobre o assunto,
vou convidar um deles, Sam Berns de Boston,
que está aqui esta manhã, para subir ao palco
e nos falar sobre a sua experiência
como uma criança afetada com progeria.
O Sam tem 15 anos.
Os pais, Scott Berns e Leslie Gordon, ambos médicos,
estão também aqui connosco esta manhã.
Sam, por favor senta-te.
(Aplausos)
Sam, conta lá a estas pessoas
como é ser afetado com esta doença chamada progeria?
Sam Burns: A progeria limita-me de variadas formas.
Não posso praticar desportos nem realizar atividades físicas,
mas tenho-me interessado por coisas
que a progeria, felizmente, não me limita.
Mas quando há algo que eu realmente gostava de fazer
que a progeria me impede de fazer, como integrar uma banda marcial
arbitrar, encontramos sempre uma forma de o fazer.
Isso só mostra que a progeria não controla a minha vida.
(Aplausos)
Francis Collins: O que gostarias de dizer aos investigadores
aqui presentes no auditório e outros que ouçam esta conversa.
acerca da investigação sobre a progeria
e talvez também sobre outras doenças?
SB: A investigação sobre a progeria evoluiu muito
nos últimos 15 anos.
Isso mostra a determinação que os investigadores podem ter
para chegar tão longe, e significa muito
para mim e para outros miúdos com progeria.
E demonstra que, quando essa determinação existe,
qualquer um pode curar qualquer doença.
Tenho esperança que a progeria possa ser curável num futuro próximo,
e possamos também eliminar aquelas 4000 doenças
de que o Francis estava a falar há pouco.
FC: Excelente. O Sam fez hoje gazeta à escola
para estar aqui, e aqui está.
(Aplausos)
Está aqui, já agora, como um aluno de excelência do 9.º ano
numa escola em Boston.
Por favor, juntem-se a mim no agradecimento e na congratulação ao Sam.
SB: Muito obrigado. FC: Muito bem. Muito bem, amigo.
(Aplausos)
Quero apenas dizer mais umas coisinhas
sobre aquela história particular, e depois tentar generalizar
sobre como podemos ter histórias de sucesso, por todo o lado,
para estas doenças, como disse o Sam,
estas 4000 que estão à espera de respostas.
Vocês podem ter notado que o medicamento
que está agora em estudo clínico para a progeria
não é uma droga desenvolvida para esse efeito.
É uma doença tão rara, que seria difícil para uma empresa
justificar o gasto de centenas de milhões de dólares para criar o medicamento.
É um medicamento que foi desenvolvido para o cancro.
Afinal, não resultou muito bem no tratamento do cancro,
mas tem as propriedades exatas, a forma certa,
para funcionar para a progeria, e foi o que aconteceu.
Não seria espetacular se se pudesse fazer isto sistematicamente?
Poderíamos encorajar todas as empresas por aí
que têm drogas nos seus frigoríficos
que se sabe serem seguras para o ser humano
mas nunca foram verdadeiramente eficazes
no tratamento para o qual foram concebidas e testadas.
Estamos a aprender todos estes novos caminhos moleculares,
alguns dos quais podem ser reposicionados e redesenhados
ou qualquer outra palavra que queiram usar, para novas aplicações,
basicamente ensinando novos truques a velhos medicamentos.
Esta poderia ser uma atividade valorosa e fenomenal.
Temos muitas discussões promissoras,
entre o Ministério da Saúde e as empresas sobre como pôr isto em prática.
Podemos pôr bastantes esperanças nisto.
Podemos apontar muitas histórias de sucesso
sobre como isto levou a avanços significativos.
O primeiro medicamento para o VIH/SIDA
não foi desenvolvido para o VIH/SIDA.
Foi desenvolvido para o cancro. Foi o AZT.
Não funcionou muito bem com o cancro,
mas tornou-se o primeiro antirretroviral com sucesso.
Podem ver pelo quadro que ainda há outros.
Então como podemos generalizar mais este esforço?
Temos de criar parcerias
entre Universidades, Governo, o setor privado,
e as organizações de doentes para torná-lo realidade.
No Ministério da Saúde, criámos
o Centro Nacional para o Avanço nas Ciências Interpretativas.
Começou em dezembro passado, e este é um dos seus objetivos.
Vou dizer-vos outra coisa que poderíamos fazer.
Não seria agradável poder testar-se um medicamento
para verificar a sua eficácia e segurança
sem colocar pacientes em risco,
porque da primeira vez nunca se tem bem a certeza?
Como saberemos se os medicamentos são seguros
antes de os dar a pessoas?
Testamo-los em animais.
Isso não é lá muito fiável, é custoso
e consome muito tempo.
Suponham que podíamos fazê-lo em células humanas.
Provavelmente sabem,
se têm prestado atenção à literatura científica,
que pode agora usar-se uma célula da pele
e levá-la a tornar-se uma célula do fígado
ou uma célula cardíaca ou renal
ou uma célula cerebral em qualquer um de nós.
E se usássemos essas células como alvo dos testes
para saber se o medicamento vai resultar e se vai ser seguro?
Aqui veem uma imagem de um pulmão num chip.
Isto foi criado pelo Instituto Wiss em Boston.
Se pudermos passar um curto vídeo,
vemos que eles pegaram nas células de um indivíduo,
tornaram-nas nos tipos de célula que estão presentes no pulmão,
e determinaram o que aconteceria
se as sujeitássemos a variados compostos medicamentosos
para verificar se são tóxicos ou seguros.
Podem ver que este chip até respira.
Tem um canal aéreo. Tem um vaso sanguíneo.
E tem células entre eles que permitem observar
o que acontece quando se adiciona um composto.
Aquelas células estão bem ou não?
Pode usar-se este mesmo tipo de tecnologia de chip
para rins, coração, músculos,
todos os locais onde se pretenda verificar se a ação de um medicamento
vai constituir um problema para o fígado.
Por fim, porque se pode fazer isto individualmente,
podemos antever que isto caminhará para o ponto
em que a capacidade de desenvolvimento e teste de medicamentos
será connosco num chip.
Estamos a tentar promover a individualização
do processo de desenvolvimento dos medicamentos
e do seu teste de segurança.
Vou então resumir.
Estamos num momento fantástico.
Para mim, no Ministério da Saúde há quase 20 anos,
nunca houve um momento em que houvesse mais entusiasmo
sobre o potencial que se estende à nossa frente.
Foram feitas todas estas descobertas
vindas de laboratórios de todo o mundo.
O que poderemos fazer para capitalizar tudo isto?
Primeiro, precisamos de recursos.
É investigação de alto risco, por vezes com grandes custos.
O lucro é enorme, tanto em termos de saúde como de crescimento económico.
Precisamos de apoiar tudo isso.
Segundo, precisamos de novos tipos de parcerias
entre as Universidades, os Governos e o setor privado
e organizações de doentes, como a que aqui descrevi,
de modo a que possamos promover o redesenho de novos compostos.
Terceiro, e talvez o mais importante, precisamos de talento.
Precisamos dos melhores e mais brilhantes
das mais variadas disciplinas, que venham colaborar neste esforço,
de todas as idades, de diferentes grupos,
porque este é o momento, amigos.
Esta é a Biologia do século XXI que tanto aguardavam.
Temos a oportunidade de agarrar nisso
e torná-lo em algo que irá, de facto, acabar com a doença
Esse é o meu objetivo. Espero que seja o vosso objetivo.
Penso que será o objetivo dos poetas e dos ignorantes.
dos surfistas e dos banqueiros
e de todas as pessoas que se juntem neste palco.
Pensem no que estamos a tentar fazer e porque é que isso é importante.
Importante para agora e importante assim que possível.
Se não acreditam em mim, perguntem ao Sam.
Muito obrigado.
(Aplausos)