Peço-vos que respondam levantando as vossas mãos.
Quantas pessoas têm acima de 48 anos?
Bem, parecem ser bastantes.
Ora, parabéns,
porque se observarem este slide particular da esperança de vida nos EUA,
vocês estão agora acima da esperança média de vida
de alguém que nasceu em 1900.
Mas vejam o que aconteceu no decurso desse século.
Se seguirem a curva,
verão que se inicia ali em baixo.
Ali está aquela inflexão relativa à gripe de 1918.
E aqui estamos em 2010,
a esperança média de vida de uma criança nascida hoje é 79 anos
e ainda não terminamos.
Estas são as boas notícias.
Mas ainda existe muito trabalho a fazer.
Então, por exemplo, se perguntarem
a quantas doenças é que hoje conhecemos
a base molecular exacta?
Acontece que são cerca de 4.000, o que é espantoso,
porque a maioria destas descobertas moleculares
ocorreu apenas nos últimos tempos.
É entusiasmante ver isso do ponto de vista do que aprendemos
mas quantas dessas 4.000 doenças
têm tratamento disponível neste momento?
Apenas cerca de 250.
Temos então este enorme desafio, esta enorme lacuna.
Poderiam pensar que isto não seria muito difícil,
que simplesmente teríamos a capacidade
de pegar nesta informação fundamental que estamos a aprender
sobre como é que essa biologia básica nos ensina
sobre as causas das doenças
e construir uma ponte sobre esta lacuna abismal
entre aquilo que aprendemos sobre ciência básica
e a sua aplicação prática,
uma ponte que se assemelharia a isto,
onde teriam de construir uma bela e brilhante via
para chegar de uma à outra margem. [Conhecimento fundamental] [Aplicação desse conhecimento fundamental]
Bem, não seria fantástico se fosse assim tão fácil?
Infelizmente, não é.
Na realidade, tentar partir do conhecimento fundamental
para a sua aplicação é mais assim.
Não existem pontes brilhantes.
Vocês a modo que colocam apostas.
Talvez tenham um nadador e um barco a remos
e um barco à vela e um rebocador
e estes são largados ao seu destino,
e vêm as chuvas e os trovões relampejam,
e oh senhores, existem tubarões na água
e o nadador fica em apuros,
e, hum, o nadador afoga-se
e o barco à vela vira-se,
e aquele rebocador, bem, ele vai contra as rochas,
e talvez se tiverem sorte, algum consegue atravessar.
Bem, como é que isto é na realidade?
Bem, o que é que custa afinal construir um método terapêutico?
O que é uma droga? Uma droga é feita
de pequenas moléculas de hidrogénio, carbono,
oxigénio, azoto e mais alguns outros átomos
todos conjugados de uma certa forma,
e são essas formas específicas que determinam
se aquela droga particular vai de facto atingir o alvo.
Vai aterrar onde é suposto?
Olhem então esta figura aqui - uma série de formas a dançar para vocês.
O que precisam de fazer, se estão a tentar desenvolver
um novo tratamento para o autismo
ou a doença de Alzheimer ou o cancro
é encontrar a forma certa dentro desta mistura
que vai provocar o benefício desejado e que é segura.
E quando observam o que acontece naquele gargalo,
começam com talvez milhares,
dezenas de milhar de compostos.
Vão seleccionando ao longo de vários passos
que fazem muitas destas formas falhar o objectivo.
Em última análise, talvez possam realizar um estudo clínico com quatro ou cinco destas formas,
e se tudo correr bem, 14 anos depois de começarem,
recebem uma aprovação.
E custar-vos-à muitos milhares de milhões de dólares
para conseguir aquele sucesso único.
Então, temos de olhar para aquele gargalo do modo que um engenheiro olharia,
e dizer "Como podemos fazer fazer isto melhor?"
E este é o tema central que quero falar convosco esta manhã.
Como podemos fazer isto andar mais rápido?
Como podemos tornar isto mais bem sucedido?
Bem, deixem-me falar-vos de alguns exemplos
em que isto já resultou.
Um deles, que aconteceu nos últimos meses,
é a aprovação de uma droga para a fibrose quística.
Mas demorou bastante para chegar lá.
A fibrose quística teve a sua causa molecular descoberta em 1989
pelo meu grupo de trabalho colaborar com outro grupo de Toronto,
pela descoberta da mutação que ocorria num gene particular
no cromossoma 7.
A imagem que vêem ali?
Aqui está. Este é o mesmo miúdo.
Este é Danny Bessette, 23 anos depois,
porque este é o ano,
e é também o ano em que o Danny casou,
onde tivemos, pela primeira vez, a aprovação da FDA
de uma droga que atingia especificamente o defeito da fibrose quística
baseada em todo este conhecimento molecular.
Estas são as boas notícias.
as más notícias são que esta droga não trata ainda todos os casos de fibrose quística,
e não funciona com o Danny, e estamos ainda à espera
daquela próxima geração para ajudá-lo.
Mas demorou 23 anos para chegar até aqui. É demasiado tempo.
Como avançamos mais rápido?
Bem, uma forma de avançar mais rapidamente é tirar partido da tecnologia,
e uma tecnologia mais importante da qual dependemos
para tudo isto é o genoma humano,
a capacidade de olhar para um cromossoma,
desenrolá-lo, extrair todo o ADN,
e ser capaz de ler todas as letras daquele código de ADN,
os A's, C's, G's e os T's
que são o nosso manual de instruções e o manual de instruções de todos os seres vivos,
e o custo de fazer isto,
que era de centenas de milhões de dólares,
caiu no decurso da última década
mais rápido que a Lei de Moore, até ao ponto
de custar hoje menos de 10.000 dólares para sequenciar todo o vosso genoma, ou o meu,
e estamos a caminhar relativamente rápido para o genoma de 1.000 dólares.
Bem, isso é excitante!
O que significa isso em termos da sua aplicação para uma doença?
Quero fala-vos de outro problema.
Este é um problema que é bastante raro.
Denomina-se Progeria ou Síndrome de Hutchinson-Gilford,
e é a forma mais dramática de envelhecimento precoce.
Apenas um em cada 4 milhões de crianças tem esta doença,
e de um modo simples, o que acontece é que,
por causa de uma mutação num gene particular,
é construída uma proteína tóxica para a célula
e isso causa o envelhecimento nestes indivíduos
a uma taxa sete vezes superior ao normal.
Deixem que vos mostre um vídeo sobre o que isto faz à célula.
Uma célula normal, ao ser observada ao microscópio,
teria o núcleo localizado no meio da célula,
que é bonito e redondo e com limites lisos
assemelhando-se a algo como isto.
Uma célula com progeria, por outro lado,
por causa da proteína tóxica chamada progerina,
apresenta estes altos e lombas.
Então o que gostaríamos de fazer após descobrir isto
em 2003
é arranjar uma forma de corrigir isto.
Outra vez, ao saber algo sobre os caminhos moleculares,
foi possível escolher
um destes muitos, muitos compostos que poderiam ser úteis
e experimentá-lo.
Numa experiência realizada numa cultura de células
e aqui mostrada num vídeo
se pegarmos nesse composto particular
e o adicionarmos àquela célula que tem progeria,
e observarmos o que acontece,
em apenas 72 horas, aquela célula torna-se
para todos os efeitos que podemos determinar,
quase uma célula normal.
Bem isso foi entusiasmante, mas resultaria realmente num ser humano?
Isto conduziu, no espaço de apenas 4 anos
desde o momento em que o gene foi descoberto até ao início de um estudo clínico,
a um teste àquele composto específico.
E as crianças que aqui vêm
voluntariaram-se todas para fazer parte disto,
28 ao todo,
e podem ver assim que a imagem surge
que são de facto um grupo de jovens fantástico
todos afectados por esta doença,
todos apresentando semelhanças entre si.
E em vez de vos dizer mais sobre o assunto,
vou convidar um deles, Sam Berns de Boston,
que está aqui esta manhã, para subir ao palco
e nos falar acerca da sua experiência
como uma criança afectada com progeria.
O Sam tem 15 anos. Os seus pais, Scott Berns e Leslie Gordon,
ambos médicos, estão também aqui connosco esta manhã.
Sam, por favor senta-te.
(Aplausos)
Então Sam, conta lá a estas pessoas
como é ser afectado com esta doença chamada progeria?
Sam Burns: Bem, a progeria limita-me de variadas formas.
Não posso praticar desportos ou realizar actividades físicas,
mas tenho-me interessado por coisas
que a progeria, felizmente, não me limita.
Mas quando há algo que eu realmente gostava de fazer
que a progeria me impede de fazer, como integrar uma banda marcial
arbitrar, encontramos sempre uma forma de o fazer,
e isso só mostra que a progeria não controla a minha vida.
(Aplausos)
Francis Collins: Então o que gostarias de dizer aos investigadores
aqui presentes no auditório e outros que ouçam esta conversa?
O que gostarias de dizer a ambos acerca da investigação sobre a progeria
e talvez também sobre outras doenças?
SB: Bem, a investigação sobre a progeria evoluiu tanto
nos últimos 15 anos,
e isso mostra a determinação que os investigadores podem ter
para chegar tão longe, e isso significa realmente muito
para mim e outros miúdos com progeria,
e demonstra que essa determinação existe,
qualquer um pode curar qualquer doença,
e tenho esperança que a progeria possa ser curável num futuro próximo,
e possamos assim eliminar aquelas 4.000 doenças
que o Francis estava a falar há pouco.
FC: Excelente. Então o Sam fez hoje folga na escola
para estar aqui, e aqui está (Aplausos)
Ele está aqui, já agora, como um aluno de excelência do 9º ano
na sua escola em Boston.
Por favor, juntem-se a mim no agradecimento e na congratulação ao Sam.
SB: Muito obrigado. FC: Muito bem. Muito bem, amigo.
(Aplausos)
Ora, quero apenas dizer mais umas coisinhas
sobre aquela história particular, e depois tentar generalizar
sobre como podemos ter histórias de sucesso
por todo o lado para estas doenças, como disse o Sam,
estas 4.000 que estão à espera de respostas.
Vocês podem ter notado que o medicamento
que está agora em estudo clínico para a progeria
não é uma droga desenvolvida para esse efeito.
É uma doença tão rara, que seria muito difícil para uma empresa
justificar o gasto de centenas de milhões de dólares para criar o medicamento.
Este é um medicamento que foi desenvolvido para o cancro.
Mas afinal, não resultou muito bem no tratamento do cancro,
mas tem as propriedades exactas, a forma certa,
para funcionar para a progeria, e foi isso que aconteceu.
Não seria espectacular se pudéssemos fazer isto mais sistematicamente?
Poderíamos, de facto, encorajar todas as empresas por aí
que têm drogas nos seus frigoríficos
que se sabe serem seguras para o ser humano
mas nunca foram verdadeiramente efectivas
no tratamento para o qual foram concebidas e testadas?
Agora, estamos a aprender acerca de todos estes novos caminhos moleculares,
alguns dos quais podem ser reposicionados e redesignados
ou qualquer outra palavra que queiram usar, para novas aplicações,
basicamente ensinando novos truques a velhos medicamentos.
Esta poderia ser uma actividade valorosa e fenomenal.
Temos muitas discussões agora entre o Ministério da Saúde (NIH) e as empresas
sobre por isto em prática, que se apresentam promissoras.
E podemos colocar bastantes esperanças nisto.
Existem um grande número de histórias de sucesso que podem ser apontadas
sobre como isto levou a avanços significativos.
O primeiro medicamento para o VIH/SIDA
não foi desenvolvido para o VIH/SIDA.
Foi desenvolvido para o cancro. Foi o AZT.
Não funcionava muito bem com o cancro, mas tornou-se
o primeiro antiretroviral com sucesso,
e podem ver pelo quadro que há ainda outros.
Então como podemos generalizar mais este esforço?
Bem, temos de criar parcerias
entre Universidades, Governo, o sector privado,
e as organizações de doentes para torná-lo realidade.
No Ministério da Saúde, criamos o
Centro Nacional para o Avanço nas Ciências Interpretativas.
Começou no último Dezembro, e este é um dos seus objectivos.
Deixem que vos diga outra coisa que poderíamos fazer.
Não seria agradável poder testar-se um medicamento
para verificar a sua eficácia e segurança
sem colocar pacientes em risco,
porque da primeira vez nunca se tem bem a certeza?
Como saberemos, por exemplo, se os medicamentos são seguros
antes de os dar a pessoas? Testamo-los em animais.
E isso não é assim tão fiável, é custoso,
e consome muito tempo.
Suponham que podíamos fazê-lo em células humanas.
Provavelmente sabem, se estiveram a prestar atenção
a alguma da literatura científica
que pode agora usar-se uma célula da pele
e levá-la a tornar-se uma célula do fígado
ou uma célula cardíaca ou uma célula renal ou uma célula cerebral em qualquer um de nós.
Então e se usássemos essas células como alvo dos testes
para saber se o medicamento vai resultar e se vai ser seguro?
Aqui vêem uma imagem de um pulmão num chip.
Isto é algo criado pelo Instituto Wiss em Boston,
e o que eles fizeram aqui, se pudermos passar o curto vídeo,
foi pegar nas células de um indivíduo,
torná-las nos tipos de célula que estão presentes no pulmão,
e determinar o que aconteceria
se as sugeitássemos a variados compostos medicamentosos
para verificar se são tóxicos ou seguros.
Podem ver que este chip até respira.
Tem um canal aéreo. Tem um vaso sanguíneo.
E tem células entre eles
que permitem observar o que acontece quando se adiciona um composto.
Estão aquelas células bem ou não?
Pode usar-se este mesmo tipo de tecnologia de chip
para rins, coração, músculos,
todos os locais onde se pretenda verificar se a acção de um medicamento
vai constituir um problema, para o fígado.
E por fim, porque se pode fazer isto individualmente,
podemos antever que isto caminhará para o ponto
em que a capacidade de desenvolvimento e teste de medicamentos
será consigo num chip. O que estamos a tentar promover é
a individualização do processo de desenvolvimento dos medicamentos
e do seu teste de segurança.
Deixem-me então resumir.
Estamos num momento fantástico.
Para mim, no Ministério da Saúde há quase 20 anos,
nunca houve um momento em que houvesse mais entusiasmo
sobre o potencial que se estende à nossa frente.
Foram feitas todas estas descobertas
vindas de laboratórios de todo o mundo.
O que poderemos fazer para capitalizar tudo isto? Primeiro, precisamos de recursos.
Isto é investigação de alto risco, por vezes com grandes custos.
O lucro é enorme, tanto em termos de saúde
como em termos de crescimento económico. Precisamos de apoiar tudo isso.
Segundo, precisamos de novos tipos de parcerias
entre as Universidades, os Governos e o sector privado
e organizações de doentes, como a que estive aqui a descrever,
de modo a que possamos promover o redesígnio de novos compostos.
E terceiro, e talvez o mais importante, precisamos de talento.
Precisamos dos melhores e mais brilhantes
das mais variadas disciplinas, que venham colaborar neste esforço,
de todas as idades, de diferentes grupos,
porque este é o momento, amigos.
Esta é a Biologia do século XXI que tanto aguardavam,
e temos a oportunidade de agarrar isso
e torná-lo em algo que irá, de facto,
acabar com a doença. Esse é o meu objectivo.
Espero que seja o vosso objectivo.
Penso que será o objectivo dos poetas e dos ignoantes
e dos surfistas e dos banqueiros
e de todas as outras pessoas que se juntem neste palco
e pensem sobre o que estamos a tentar fazer aqui
e porque é que isso é importante.
É importante para agora. É importante assim que possível.
Se não acreditam em mim, perguntem ao Sam.
Muito obrigado.
(Aplausos)