Bom, levante a mão
quem aqui tem mais de 48 anos?
Bom, parece que alguns.
Bom, parabéns,
porque se olharem este slide da expectativa de vida nos EUA,
vocês ultrapassaram a expectativa de vida
de alguém que nasceu em 1900.
Mas, vejam o que aconteceu naquele século.
Se seguirem aquela curva,
verão que ela começa aqui em baixo.
Lá está a queda por causa da gripe de 1918.
E eis nos em 2010,
a expectativa de vida de uma criança nascida hoje é de 79,
e não terminamos ainda .
Agora, essa é a boa notícia.
Mas ainda há muito trabalho a fazer.
Então, por exemplo, se perguntarem,
de quantas doenças conhecemos
a base molecular exata?
São por volta de 4.000, o que é bem impressionante,
porque a maioria dessas descobertas moleculares
só aconteceram ultimamente.
É empolgante saber disso, em termos do que aprendemos,
mas quantas dessas 4.000 doenças
têm tratamento, hoje?
Apenas umas 250.
Então, temos esse desafio enorme, essa lacuna enorme.
Vocês pensariam que isso não seria muito difícil,
que simplesmente teríamos a habilidade
de pegar essa informação fundamental que estamos aprendendo
como a biologia básica nos está ensinando
sobre as causas de doenças
e construir uma ponte sobre esta lacuna
entre o que aprendemos sobre ciência básica
e sua aplicação,
uma ponte que poderia ser assim,
onde você teria que fazer um caminho brilhante
para ir de um lado ao outro.
Bem, não seria legal se fosse fácil assim?
Infelizmente, não é.
Na verdade, tentar ir de um conhecimento fundamental
para a sua aplicação é mais assim.
Não existem pontes brilhantes.
Você meio que faz suas apostas.
Talvez você tenha um nadador, um barco a remo
um veleiro e um rebocador
e você os manda seguir seu caminho,
as chuvas vêm, os raios cortam o céu,
e, ai meu Deus, tem tubarões na água
o nadador se mete em problemas,
e, ah, o nadador se afogou
o veleiro emborcou,
e aquele rebocador, bem, ele bateu nas rochas,
e, talvez, se você tiver sorte, alguém chegará ao outro lado.
O que isso realmente parece?
O que é que isso tem a ver com fazer uma terapia?
O que é um remédio? Um remédio é criado
de uma molécula pequena de hidrogênio, carbono,
oxigênio, nitrogênio e outros poucos átomos
todos remendados em uma forma,
e são estas formas que determinam se, de fato,
este remédio específico vai chegar ao alvo.
Será que vai chegar onde deveria?
Então, veja esta imagem -- muitas formas dançando à sua volta.
Agora o que você tem que fazer, se está tentando desenvolver
um tratamento novo para autismo
ou Alzheimer ou câncer
é encontrar a forma certa nesta mistura
que acabará fornecendo o benefício e será segura.
E quando você vê o que acontece com aquela linha,
você começa com, talvez, milhares,
dezenas de milhares de compostos.
Você vai limpando através de várias etapas
que causam muitos fracassos.
No final, talvez você possa executar um teste clínico com quatro ou cinco deles,
e se tudo correr bem, 14 anos depois de ter iniciado,
você vai receber uma aprovação.
E vai te custar mais de um bilhão de dólares
por aquele único sucesso.
Então temos que ver esta linha, da mesma forma que um engenheiro veria,
e dizer, "Como podemos melhorar?"
E este é o tema principal do que eu quero contar para vocês hoje.
Como podemos fazer isso acontecer mais rápido?
Como podemos fazê-lo melhor sucedido?
Bem, vou lhes contar alguns exemplos
em que isso realmente funcionou.
Um que acabou de acontecer nos últimos meses
é a aprovação bem sucedida de um remédio para fibrose cística.
Mas levou um bom tempo pra chegar lá.
A fibrose cística teve sua causa molecular descoberta em 1989
pelo meu grupo, trabalhando com outro grupo em Toronto,
descobrimos que a mutação era em um gene específico
no cromossomo 7.
Aquela foto que vocês vêem ali?
Aqui está. É a mesma criança.
Este é o Danny Bessette, 23 anos depois,
porque este é o ano,
e este também é o ano em que Danny se casou,
em que temos, pela primeira vez, a aprovação da FDA
de um remédio direcionado precisamente ao defeito na fibrose cística
com base em todo esse conhecimento molecular.
Essa é a boa notícia.
A má notícia é que este remédio não trata realmente todos os casos de fibrose cística
não vai funcionar para o Danny e ainda estamos esperando
pela próxima geração para ajudá-lo.
Mas levou 23 anos para chegar onde estamos. É muito tempo.
Como podemos ser mais rápidos?
Bom, um jeito de ir mais rápido é tirando proveito da tecnologia,
e uma tecnologia muito importante da qual dependemos
para tudo isso, é o genoma humano,
a capacidade de olhar para um cromossomo,
de abri-lo, de retirar todo o DNA,
e de ser capaz de ler as letras naquele código de DNA,
os As, Ces, Ges e Tes
que o nosso livro de instruções e o livro de instruções de tudo que é vivo,
e o custo de fazer isso,
que costumava ser centenas de milhões de dólares,
nos últimos 10 anos
caiu mais do que a Lei de Moore, a ponto
de ser menos de 10.000 dólares hoje em dia para ter seu genoma, ou o meu sequenciado
e vamos chegar ao genoma de U$1.000, em breve.
Bem, isso é empolgante.
Como é que isso se desenrola em termos de aplicabilidade a uma doença?
Quero te contar sobre outra doença.
Esta é uma doença bem rara.
Se chama Síndrome de Huntchinson-Gilford,
e é uma das formas mais dramáticas de envelhecimento precoce.
Só uma em cada quatro milhões de crianças tem esta doença,
e simplesmente, o que acontece é
por causa da mutação de um gene específico,
o corpo produz uma proteína que é tóxica para a célula
e faz estes indivíduos envelhecerem
sete vezes mais rápido que o normal.
Vou mostrar-lhes um vídeo do que isso faz na célula.
A célula normal, se olharem pelo microscópio,
teria um núcleo no meio da célula,
que é bem redondo e liso nas paredes
e parece mais ou menos assim.
A célula da síndrome, por outro lado,
por causa dessa proteína tóxica chamada progerina,
tem esses caroços e saliências.
Então o que gostaríamos de fazer depois de descobrir isso
em 2003
é inventar uma maneira de corrigir isso.
Bem, sabendo algo sobre essas vias moleculares,
era possível escolher
um dos muitos, muitos componentes que poderiam ter sido úteis
e testar.
Em uma experiência feita em uma cultura celular
e mostrada aqui em um desenho,
se pegarem este componente específicamente
e adicionarem àquela célula que tem progerina,
e esperar para ver o que aconteceu,
em apenas 72 horas, aquela célula se torna,
para todos os efeitos que podemos determinar,
quase uma célula normal.
Bem, isso foi empolgante, mas poderia mesmo funcionar em um ser humano?
Isso levou apenas quatro anos
do ponto em que o gene foi descoberto ao início do estudo clínico,
e de lá, ao estudo deste mesmo composto.
E as crianças que você vê aqui
foram todas voluntárias para participar,
28 delas,
e vocês podem ver que assim que a imagem aparece
que elas são de fato um grupo notável de jovens
sofrendo desta doença,
todos de aparência muito parecida.
E em vez de te dizer mais sobre isso,
Vou convidar um deles, Sam Berns de Boston,
que está aqui esta manhã, para subir ao palco
e nos contar sua experiência
como uma criança com progerina.
Sam tem 15 anos. Seus pais, Scott Berns e Leslie Gordon,
ambos médicos, também estão aqui conosco.
Sam, por favor se sente.
(Aplausos)
Então, Sam, por que não conta a estas pessoas
como é ser afetado por esta condição chamada progerina?
Sam Burns: Bem, a progerina me limita de muitas maneiras.
Eu não posso fazer esportes ou atividades físicas,
mas eu tenho conseguido me interessar por algumas coisas
que a progerina, por sorte, não limita.
Mas quando tem algo que eu quero muito fazer
e a progerina não deixa, como banda marcial,
ou arbitrar, sempre encontramos uma maneira de fazê-lo,
e isso mostra que a progerina não controla a minha vida.
(Aplausos)
Francis Collins: Então, o que você gostaria de dizer para os pesquisadores
aqui no auditório e os outros ouvindo isso?
O que você diria a eles sobre a pesquisa de progerina
e, talvez, sobre outras condições também?
SB: Bem, a pesquisa em progerina foi tão longe
em menos de 15 anos,
e isso mostra o quanto os pesquisadores podem se esforçar
para chegar tão longe, isso quer dizer muito
pra mim e outras crianças com progerina,
e mostra que se existe motivação,
qualquer um pode curar qualquer doença,
e esperamos que a progerina possa ser curada num futuro próximo,
e assim poderemos eliminar aquelas 4.000 doenças
que o Francis estava contando.
FC: Excelente. Então, Sam tirou o dia de folga da escola hoje
para estar aqui, e ele é -- (Aplausos) --
Ele é, diga-se de passagem, um aluno que só tira 10 na nona série
da sua escola em Boston.
Por favor, me ajudem a agradecer e acolher Sam.
SB: Muito obrigado. FC: Muito bem. Muito bem, amigo.
(Aplausos)
Então eu só queria dizer mais duas coisas
sobre esta história e daí tentar generalizar
como podemos ter histórias de sucesso
em todos os lugares com essas doenças, como o Sam diz,
estas 4.000 estão esperando respostas.
Você deve ter notado que o remédio
que está agora em estudo clínico para progerina
não é um remédio que foi projetado para isso.
É uma doença tão rara, que seria difícil para uma empresa
justificar gastar centenas de milhões de dólares para criar um remédio.
Este é um remédio que foi desenvolvido para o câncer.
Acontece que não funcionou muito bem contra o câncer,
mas tem as propriedades exatamente certas, a forma correta,
para funcionar contra a progerina e foi isso que aconteceu.
Não seria ótimo se pudéssemos fazer isso de forma mais sistemática?
Poderíamos, de fato, encorajar todas as companias que existem
a ter remédios em seus freezers
que sabemos que são seguros para humanos,
mas que nunca tiveram sucesso em termos de
eficácia para os tratamentos para que foram testados?
Agora estamos aprendendo sobre todos esses caminhos moleculares novos --
alguns desses poderiam ser reposicionados ou redefinidos,
ou seja lá qual for a palavra que se queira usar, para aplicabilidades novas,
basicamente ensinando truques novos à remédios antigos.
Isso poderia ser uma atividade valiosa, fenomenal.
Temos muitas discussões que parecem promissoras
entre o NIH e as empresas sobre fazer isso.
E vocês podem esperar que muito vai sair disso.
Existem muitas histórias de sucesso que podemos citar
sobre como isso levou a grandes avanços.
O primeiro remédio para AIDS/HIV
não foi desenvolvido para AIDS/HIV.
Foi desenvolvido para o câncer. Foi o AZT.
Não funcionou muito bem para o câncer, mas veio a ser
o primeiro sucesso antiretroviral,
e você pode ver nesta tabela que existem outras.
Agora, como vamos tornar este esforço mais generalizado?
Bem, para isso temos que inventar uma parceria
entre universidades, governos, setor privado
e organizações de pacientes.
No NIH, começamos este novo
Centro Nacional para o Avanço das Ciências Translacionais.
Começou dezembro passado e esse é um de seus objetivos.
Vou lhes contar outra coisa que podíamos fazer.
Não seria legal ser capaz de testar um remédio
para ver se funciona e se é seguro
sem ter que por pacientes em risco,
porque naquela primera vez nunca temos muita certeza?
Como sabemos, por exemplo, se os remédios são seguros
antes de dar às pessoas? Nós os testamos em animais.
O que não é tão confiável, é caro,
e demora.
Suponha que pudéssemos fazer isso em células humanas.
provavelmente vocês sabem, se estavam atentos
a alguma literatura científica,
que agora vocês podem pegar uma célula de pele
e a encorajar a se transformar em uma célula de fígado
ou uma célula de rim ou uma célula de cérebro para qualquer um de nós.
Então, e se vocês usassem essas células para testar
se um remédio vai funcionar ou se vai ser seguro?
Aqui você vê a foto de um pulmão em um chip.
Isso foi criado pelo Instituto Wyss em Boston,
e o que eles fizeram aqui, se a gente puder passar o vídeo,
foi pegar células de um indivíduo,
e transformá-las nos tipos de células presentes no pulmão,
e determinar o que aconteceria
se você adicionasse a estes vários componentes do remédio
para ver se eles são tóxicos ou seguros.
Você pode ver que este chip até respira.
Ele tem um canal de ar, um canal de sangue.
E ele tem células no meio
que permite ver o que acontece quando você adiciona um composto.
Essas células são felizes ou não?
Você pode usar esse mesmo tipo de tecnologia de chip
para rins, para corações, para músculos,
e todos os lugares que você quiser ver se o remédio
vai dar problema para o rim.
E basicamente, porque você pode fazer isso pelo indivíduo,
nós podemos até ver isso se movendo até o ponto
onde a habilidade de desenvolver e testar remédios
vai ser você em um chip, o que estamos tentando dizer aqui é
que individualizando o processo de desenvolver remédios
e testando se é seguro.
Então vou resumir.
Nós estamos em um momento marcante aqui.
Para mim, no NIH por quase 20 anos,
nunca teve uma época que se tivesse mais entusiasmo
sobre o potencial que está à nossa frente.
Nós temos que fazer todas essas descobertas
saindo de laboratórios em todo o mundo.
O que precisamos fazer para aproveitar isso? Primeiro, precisamos de recursos.
Estas são pesquisas de alto risco e às vezes alto custo,
A recompensa é enorme, tanto em termos de saúde
e em termos de crescimento econômico. Precisamos apoiar isso.
Em segundo lugar, precisamos de novos tipos de parcerias
entre o setor acadêmico e governo e do setor privado
e organizações de pacientes, assim como as que eu tenho descrito aqui,
em termos da forma em que poderíamos ir atrás da redefinição de novos compostos.
E terceiro, e talvez mais importante, precisamos de talento.
Nós precisamos dos melhores e mais inteligentes
de muitas disciplinas diferentes para vir se juntar a nós neste esforço --
todas as idades, todos de grupos diferentes --
porque esta é a hora, pessoal.
Esta é a biologia do século 21 que estavam esperando,
e temos a chance de pegar isso
e transformar em algo que vai, de fato,
derrubar as doenças. Este é o meu objetivo.
Espero que seja o seu objetivo.
Eu acho que vai ser o objetivo dos poetas e dos Muppets
e dos surfistas e dos banqueiros
e de todas as outras pessoas que se reunem neste palco
e pensam sobre o que estamos tentando fazer aqui
e porque é importante.
Importa agora. É importante o mais rapido possível.
Se você não acredita em mim, pergunte ao Sam.
Muito obrigado a todos vocês.
(Aplausos)