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Dialogue: 0,0:00:00.72,0:00:02.90,Default,,0000,0000,0000,,Permettetemi di chiedervi un'alzata di mani.
Dialogue: 0,0:00:02.90,0:00:07.09,Default,,0000,0000,0000,,Quante persone qui hanno più di 48 anni?
Dialogue: 0,0:00:07.09,0:00:09.97,Default,,0000,0000,0000,,Bene, sembra ce ne siano alcune.
Dialogue: 0,0:00:09.97,0:00:12.15,Default,,0000,0000,0000,,Bene, congratulazioni,
Dialogue: 0,0:00:12.15,0:00:16.02,Default,,0000,0000,0000,,perché se guardate questa particolare diapositiva sull'aspettativa di vita americana,
Dialogue: 0,0:00:16.02,0:00:19.12,Default,,0000,0000,0000,,vi trovate oltre la durata media della vita
Dialogue: 0,0:00:19.12,0:00:21.90,Default,,0000,0000,0000,,di qualcuno che è nato nel 1900.
Dialogue: 0,0:00:21.90,0:00:25.44,Default,,0000,0000,0000,,Ma guardate cosa è successo nel corso di quel secolo.
Dialogue: 0,0:00:25.44,0:00:27.10,Default,,0000,0000,0000,,Se seguite quella curva,
Dialogue: 0,0:00:27.10,0:00:29.71,Default,,0000,0000,0000,,vedrete che inizia là in basso.
Dialogue: 0,0:00:29.71,0:00:32.18,Default,,0000,0000,0000,,C'è quella flessione lì per l'influenza del 1918.
Dialogue: 0,0:00:32.18,0:00:34.60,Default,,0000,0000,0000,,Ed eccoci all'anno 2010,
Dialogue: 0,0:00:34.60,0:00:37.66,Default,,0000,0000,0000,,aspettativa di vita di un bambino nato oggi, 79 anni,
Dialogue: 0,0:00:37.66,0:00:39.56,Default,,0000,0000,0000,,e ancora non abbiamo finito.
Dialogue: 0,0:00:39.56,0:00:40.89,Default,,0000,0000,0000,,Dunque, questa è la buona notizia.
Dialogue: 0,0:00:40.89,0:00:42.73,Default,,0000,0000,0000,,Ma c'è ancora molto lavoro da fare.
Dialogue: 0,0:00:42.73,0:00:44.36,Default,,0000,0000,0000,,Quindi, per esempio, se chiedete,
Dialogue: 0,0:00:44.36,0:00:47.09,Default,,0000,0000,0000,,di quante malattie conosciamo adesso
Dialogue: 0,0:00:47.09,0:00:49.15,Default,,0000,0000,0000,,l'esatta base molecolare?
Dialogue: 0,0:00:49.15,0:00:52.71,Default,,0000,0000,0000,,Risulta che sono circa 4000, il che è piuttosto sorprendente,
Dialogue: 0,0:00:52.71,0:00:54.94,Default,,0000,0000,0000,,perché quasi tutte quelle scoperte molecolari
Dialogue: 0,0:00:54.94,0:00:57.61,Default,,0000,0000,0000,,sono state fatte proprio di recente.
Dialogue: 0,0:00:57.61,0:01:00.90,Default,,0000,0000,0000,,È entusiasmante vedere questo in termini di quanto abbiamo imparato
Dialogue: 0,0:01:00.90,0:01:03.01,Default,,0000,0000,0000,,ma quante di quelle 4000 malattie
Dialogue: 0,0:01:03.01,0:01:05.36,Default,,0000,0000,0000,,hanno adesso delle cure disponibili?
Dialogue: 0,0:01:05.36,0:01:07.25,Default,,0000,0000,0000,,Solo circa 250.
Dialogue: 0,0:01:07.25,0:01:10.01,Default,,0000,0000,0000,,Quindi abbiamo questa enorme sfida, questa enorme lacuna.
Dialogue: 0,0:01:10.01,0:01:12.59,Default,,0000,0000,0000,,Si potrebbe pensare che non sarebbe troppo difficile,
Dialogue: 0,0:01:12.59,0:01:14.11,Default,,0000,0000,0000,,che avremmo semplicemente la capacità
Dialogue: 0,0:01:14.11,0:01:17.14,Default,,0000,0000,0000,,di prendere queste informazioni fondamentali che stiamo studiando
Dialogue: 0,0:01:17.14,0:01:20.28,Default,,0000,0000,0000,,sul come mai la biologia di base ci insegni
Dialogue: 0,0:01:20.28,0:01:22.18,Default,,0000,0000,0000,,riguardo alle cause di malattia,
Dialogue: 0,0:01:22.18,0:01:25.21,Default,,0000,0000,0000,,costruendo così un ponte su questo divario abissale
Dialogue: 0,0:01:25.21,0:01:27.59,Default,,0000,0000,0000,,tra ciò che abbiamo imparato sulla scienza di base
Dialogue: 0,0:01:27.59,0:01:29.09,Default,,0000,0000,0000,,e la sua applicazione,
Dialogue: 0,0:01:29.09,0:01:32.34,Default,,0000,0000,0000,,un ponte che forse apparirebbe come questo,
Dialogue: 0,0:01:32.34,0:01:35.96,Default,,0000,0000,0000,,attraverso il quale si dovrebbe realizzare un bel percorso luminoso
Dialogue: 0,0:01:35.96,0:01:38.92,Default,,0000,0000,0000,,per andare da un lato all'altro.
Dialogue: 0,0:01:38.92,0:01:41.52,Default,,0000,0000,0000,,Be', non sarebbe bello se fosse così facile?
Dialogue: 0,0:01:41.52,0:01:43.67,Default,,0000,0000,0000,,Sfortunatamente non lo è.
Dialogue: 0,0:01:43.67,0:01:46.26,Default,,0000,0000,0000,,In realtà, cercare di passare dalla conoscenza fondamentale
Dialogue: 0,0:01:46.26,0:01:48.92,Default,,0000,0000,0000,,alla sua applicazione è più di questo.
Dialogue: 0,0:01:48.92,0:01:50.84,Default,,0000,0000,0000,,Non ci sono ponti luminosi.
Dialogue: 0,0:01:50.84,0:01:52.49,Default,,0000,0000,0000,,È un po' come fare delle scommesse.
Dialogue: 0,0:01:52.49,0:01:54.45,Default,,0000,0000,0000,,Magari avete un nuotatore e una barca a remi,
Dialogue: 0,0:01:54.45,0:01:55.98,Default,,0000,0000,0000,,una barca a vela e un rimorchiatore
Dialogue: 0,0:01:55.98,0:01:57.70,Default,,0000,0000,0000,,e li fate andare per la loro strada,
Dialogue: 0,0:01:57.70,0:02:00.37,Default,,0000,0000,0000,,ma arrivano le piogge e i fulmini,
Dialogue: 0,0:02:00.37,0:02:01.88,Default,,0000,0000,0000,,e, oh accidenti, ci sono squali nell'acqua
Dialogue: 0,0:02:01.88,0:02:03.90,Default,,0000,0000,0000,,e il nuotatore è nei guai
Dialogue: 0,0:02:03.90,0:02:05.49,Default,,0000,0000,0000,,e, uh oh, il nuotatore è annegato,
Dialogue: 0,0:02:05.49,0:02:08.70,Default,,0000,0000,0000,,la barca a vela si è rovesciata,
Dialogue: 0,0:02:08.70,0:02:10.40,Default,,0000,0000,0000,,e il rimorchiatore, be', è andato contro le rocce,
Dialogue: 0,0:02:10.40,0:02:13.04,Default,,0000,0000,0000,,e forse con un po' di fortuna, qualcuno riesce ad attraversare.
Dialogue: 0,0:02:13.04,0:02:15.03,Default,,0000,0000,0000,,Ebbene, com'è in realtà?
Dialogue: 0,0:02:15.03,0:02:17.08,Default,,0000,0000,0000,,Cosa vuol dire produrre una terapia?
Dialogue: 0,0:02:17.08,0:02:20.08,Default,,0000,0000,0000,,Cos'è un farmaco? Un farmaco è formato
Dialogue: 0,0:02:20.08,0:02:22.41,Default,,0000,0000,0000,,da una piccola molecola di idrogeno, carbonio,
Dialogue: 0,0:02:22.41,0:02:24.66,Default,,0000,0000,0000,,ossigeno, azoto e alcuni altri atomi
Dialogue: 0,0:02:24.66,0:02:26.88,Default,,0000,0000,0000,,tutti combinati insieme in una forma,
Dialogue: 0,0:02:26.88,0:02:29.26,Default,,0000,0000,0000,,e sono quelle forme che determinano se in realtà
Dialogue: 0,0:02:29.26,0:02:32.57,Default,,0000,0000,0000,,quel farmaco particolare stia colpendo il suo bersaglio.
Dialogue: 0,0:02:32.57,0:02:34.80,Default,,0000,0000,0000,,Arriverà dove deve?
Dialogue: 0,0:02:34.80,0:02:37.95,Default,,0000,0000,0000,,Allora, guardate quest'immagine -- molte forme che ballano.
Dialogue: 0,0:02:37.95,0:02:40.34,Default,,0000,0000,0000,,Ora ciò che dovete fare se state cercando di sviluppare
Dialogue: 0,0:02:40.34,0:02:41.80,Default,,0000,0000,0000,,una nuova cura per l'autismo
Dialogue: 0,0:02:41.80,0:02:44.01,Default,,0000,0000,0000,,o l'Alzheimer o il cancro
Dialogue: 0,0:02:44.01,0:02:45.81,Default,,0000,0000,0000,,è trovare in quel miscuglio la forma giusta
Dialogue: 0,0:02:45.81,0:02:48.72,Default,,0000,0000,0000,,che alla fine porterà beneficio e sarà sicura.
Dialogue: 0,0:02:48.72,0:02:51.89,Default,,0000,0000,0000,,E quando osservate cosa succede nelle prime fasi di sviluppo,
Dialogue: 0,0:02:51.89,0:02:53.39,Default,,0000,0000,0000,,iniziate magari con migliaia,
Dialogue: 0,0:02:53.39,0:02:55.03,Default,,0000,0000,0000,,decine di migliaia di composti.
Dialogue: 0,0:02:55.03,0:02:57.18,Default,,0000,0000,0000,,Li sfrondate attraverso vari passaggi
Dialogue: 0,0:02:57.18,0:02:58.56,Default,,0000,0000,0000,,che generano un esito negativo per di molti di loro.
Dialogue: 0,0:02:58.56,0:03:01.90,Default,,0000,0000,0000,,Alla fine, potete forse condurre una sperimentazione clinica con quattro o cinque di questi,
Dialogue: 0,0:03:01.90,0:03:04.95,Default,,0000,0000,0000,,e se tutto va bene, 14 anni dopo aver iniziato,
Dialogue: 0,0:03:04.95,0:03:06.96,Default,,0000,0000,0000,,otterrete un'approvazione.
Dialogue: 0,0:03:06.96,0:03:08.99,Default,,0000,0000,0000,,E vi costerà oltre un miliardo di dollari
Dialogue: 0,0:03:08.99,0:03:11.13,Default,,0000,0000,0000,,quell'unico successo.
Dialogue: 0,0:03:11.13,0:03:14.44,Default,,0000,0000,0000,,Dunque dobbiamo guardare questo processo nel modo in cui farebbe un ingegnere,
Dialogue: 0,0:03:14.44,0:03:15.64,Default,,0000,0000,0000,,e dire:"Come possiamo migliorare?"
Dialogue: 0,0:03:15.64,0:03:18.32,Default,,0000,0000,0000,,Ed è il tema principale di quanto voglio dirvi questa mattina.
Dialogue: 0,0:03:18.32,0:03:20.13,Default,,0000,0000,0000,,Come possiamo far andar più veloce tutto ciò?
Dialogue: 0,0:03:20.13,0:03:23.20,Default,,0000,0000,0000,,Come possiamo renderlo più utile?
Dialogue: 0,0:03:23.20,0:03:24.54,Default,,0000,0000,0000,,Bene, permettetemi di portarvi alcuni esempi
Dialogue: 0,0:03:24.54,0:03:26.80,Default,,0000,0000,0000,,in cui questo ha veramente funzionato.
Dialogue: 0,0:03:26.80,0:03:29.75,Default,,0000,0000,0000,,Uno che si è appena verificato negli ultimi mesi
Dialogue: 0,0:03:29.75,0:03:33.46,Default,,0000,0000,0000,,è l'approvazione di un farmaco per la fibrosi cistica.
Dialogue: 0,0:03:33.46,0:03:35.11,Default,,0000,0000,0000,,Ma ci è voluto molto tempo per arrivarci.
Dialogue: 0,0:03:35.11,0:03:39.71,Default,,0000,0000,0000,,La causa molecolare della fibrosi cistica era stata scoperta nel 1989
Dialogue: 0,0:03:39.71,0:03:42.04,Default,,0000,0000,0000,,dal mio gruppo che, lavorando con un altro gruppo a Toronto,
Dialogue: 0,0:03:42.04,0:03:44.18,Default,,0000,0000,0000,,scoprì quale era la mutazione in quel gene particolare
Dialogue: 0,0:03:44.18,0:03:45.80,Default,,0000,0000,0000,,sul cromosoma 7.
Dialogue: 0,0:03:45.80,0:03:47.84,Default,,0000,0000,0000,,L'immagine che vedete qui?
Dialogue: 0,0:03:47.84,0:03:49.94,Default,,0000,0000,0000,,Ecco. È lo stesso bambino.
Dialogue: 0,0:03:49.94,0:03:53.29,Default,,0000,0000,0000,,È Danny Bessette, 23 anni dopo,
Dialogue: 0,0:03:53.29,0:03:54.57,Default,,0000,0000,0000,,perché questo è l'anno,
Dialogue: 0,0:03:54.57,0:03:57.01,Default,,0000,0000,0000,,ed è anche l'anno in cui Danny si è sposato,
Dialogue: 0,0:03:57.01,0:04:00.06,Default,,0000,0000,0000,,in cui è stato approvato per la prima volta dalla FDA
Dialogue: 0,0:04:00.06,0:04:03.80,Default,,0000,0000,0000,,un farmaco che prende di mira esattamente il difetto nella fibrosi cistica
Dialogue: 0,0:04:03.80,0:04:05.74,Default,,0000,0000,0000,,ed è basato su tutta questa conoscenza delle molecole.
Dialogue: 0,0:04:05.74,0:04:07.16,Default,,0000,0000,0000,,Questa è la buona notizia.
Dialogue: 0,0:04:07.16,0:04:10.79,Default,,0000,0000,0000,,La cattiva notizia è che questo farmaco non cura davvero tutti i casi di fibrosi cistica,
Dialogue: 0,0:04:10.79,0:04:13.00,Default,,0000,0000,0000,,non funzionerà per Danny, e stiamo ancora aspettando
Dialogue: 0,0:04:13.00,0:04:15.34,Default,,0000,0000,0000,,la prossima generazione per aiutarlo.
Dialogue: 0,0:04:15.34,0:04:18.53,Default,,0000,0000,0000,,Ma ci sono voluti 23 anni per arrivare così lontano. È troppo tempo.
Dialogue: 0,0:04:18.53,0:04:20.22,Default,,0000,0000,0000,,Come si va più veloci?
Dialogue: 0,0:04:20.22,0:04:22.92,Default,,0000,0000,0000,,Ebbene, un modo per andar più veloci è approfittare della tecnologia,
Dialogue: 0,0:04:22.92,0:04:25.58,Default,,0000,0000,0000,,e una tecnologia molto importante da cui dipendiamo
Dialogue: 0,0:04:25.58,0:04:27.88,Default,,0000,0000,0000,,per tutto ciò è il genoma umano,
Dialogue: 0,0:04:27.88,0:04:30.47,Default,,0000,0000,0000,,la capacità di poter guardare un cromosoma,
Dialogue: 0,0:04:30.47,0:04:33.14,Default,,0000,0000,0000,,decomprimerlo, tirar fuori tutto il DNA,
Dialogue: 0,0:04:33.14,0:04:36.09,Default,,0000,0000,0000,,ed essere poi in grado di leggere le lettere in quel codice di DNA
Dialogue: 0,0:04:36.09,0:04:38.17,Default,,0000,0000,0000,,le A, le C, le G e le T
Dialogue: 0,0:04:38.17,0:04:41.44,Default,,0000,0000,0000,,che sono il nostro manuale d'istruzioni e il manuale d'istruzioni per tutti gli esseri viventi,
Dialogue: 0,0:04:41.44,0:04:42.96,Default,,0000,0000,0000,,e il costo per fare questo,
Dialogue: 0,0:04:42.96,0:04:45.61,Default,,0000,0000,0000,,che era di centinaia di milioni di dollari,
Dialogue: 0,0:04:45.61,0:04:47.52,Default,,0000,0000,0000,,nel corso degli ultimi 10 anni
Dialogue: 0,0:04:47.52,0:04:49.92,Default,,0000,0000,0000,,è sceso più velocemente della Legge di Moore, fino al punto
Dialogue: 0,0:04:49.92,0:04:53.93,Default,,0000,0000,0000,,in cui, a meno di 10 000 dollari, oggi potete far sequenziare il genoma, il vostro o il mio;
Dialogue: 0,0:04:53.93,0:04:57.73,Default,,0000,0000,0000,,e adesso siamo diretti verso il genoma a 1000 dollari, abbastanza velocemente.
Dialogue: 0,0:04:57.73,0:04:59.05,Default,,0000,0000,0000,,Be', è entusiasmante.
Dialogue: 0,0:04:59.05,0:05:02.86,Default,,0000,0000,0000,,Come interviene questo in termini di applicazione a una malattia?
Dialogue: 0,0:05:02.86,0:05:05.14,Default,,0000,0000,0000,,Voglio raccontarvi di un'altra malattia.
Dialogue: 0,0:05:05.14,0:05:07.46,Default,,0000,0000,0000,,Questa è una malattia piuttosto rara.
Dialogue: 0,0:05:07.46,0:05:10.22,Default,,0000,0000,0000,,Si chiama progeria di Hutchinson-Gilford,
Dialogue: 0,0:05:10.22,0:05:13.53,Default,,0000,0000,0000,,ed è la forma più grave di invecchiamento precoce.
Dialogue: 0,0:05:13.53,0:05:17.31,Default,,0000,0000,0000,,Solamente uno su quattro milioni di bambini ha questa malattia,
Dialogue: 0,0:05:17.31,0:05:20.67,Default,,0000,0000,0000,,e in sostanza ciò che succede è che,
Dialogue: 0,0:05:20.67,0:05:23.37,Default,,0000,0000,0000,,a causa di una mutazione in un gene particolare,
Dialogue: 0,0:05:23.37,0:05:26.04,Default,,0000,0000,0000,,si produce una proteina che è tossica per la cellula
Dialogue: 0,0:05:26.04,0:05:28.34,Default,,0000,0000,0000,,e porta questi soggetti a invecchiare
Dialogue: 0,0:05:28.34,0:05:30.92,Default,,0000,0000,0000,,circa sette volte più rapidamente rispetto al normale.
Dialogue: 0,0:05:30.92,0:05:34.06,Default,,0000,0000,0000,,Permettetemi di mostrarvi un video su ciò che la proteina fa alla cellula.
Dialogue: 0,0:05:34.06,0:05:37.20,Default,,0000,0000,0000,,La cellula normale, se la guardaste al microscopio,
Dialogue: 0,0:05:37.20,0:05:40.09,Default,,0000,0000,0000,,avrebbe un nucleo posizionato in mezzo alla cellula,
Dialogue: 0,0:05:40.09,0:05:43.97,Default,,0000,0000,0000,,che è bella, tonda e dai contorni regolari
Dialogue: 0,0:05:43.97,0:05:45.72,Default,,0000,0000,0000,,e ha più o meno questo aspetto.
Dialogue: 0,0:05:45.72,0:05:47.59,Default,,0000,0000,0000,,Una cellula con progeria, invece,
Dialogue: 0,0:05:47.59,0:05:50.69,Default,,0000,0000,0000,,a causa di questa proteina tossica chiamata progerina,
Dialogue: 0,0:05:50.69,0:05:52.97,Default,,0000,0000,0000,,ha in sé queste protuberanze e grumi.
Dialogue: 0,0:05:52.97,0:05:55.99,Default,,0000,0000,0000,,Quindi quello che vorremmo fare, dopo aver scoperto questo
Dialogue: 0,0:05:55.99,0:05:57.84,Default,,0000,0000,0000,,ancora nel 2003,
Dialogue: 0,0:05:57.84,0:06:01.06,Default,,0000,0000,0000,,è trovare un modo per provare a correggerla.
Dialogue: 0,0:06:01.06,0:06:04.14,Default,,0000,0000,0000,,Bene, sapendo qualcosa sui percorsi molecolari
Dialogue: 0,0:06:04.14,0:06:06.14,Default,,0000,0000,0000,,fu possibile raccogliere
Dialogue: 0,0:06:06.14,0:06:08.76,Default,,0000,0000,0000,,uno di quei tanti, tanti composti che avrebbero potuto essere utili
Dialogue: 0,0:06:08.76,0:06:10.22,Default,,0000,0000,0000,,e provarlo.
Dialogue: 0,0:06:10.22,0:06:12.80,Default,,0000,0000,0000,,In un esperimento fatto in una coltura cellulare
Dialogue: 0,0:06:12.80,0:06:14.84,Default,,0000,0000,0000,,e mostrato qui in un cartone animato,
Dialogue: 0,0:06:14.84,0:06:17.53,Default,,0000,0000,0000,,se prendete quel particolare composto
Dialogue: 0,0:06:17.53,0:06:20.79,Default,,0000,0000,0000,,e lo aggiungete a quella cellula che ha la progeria,
Dialogue: 0,0:06:20.79,0:06:23.01,Default,,0000,0000,0000,,e osservate per vedere cos'è successo,
Dialogue: 0,0:06:23.01,0:06:25.97,Default,,0000,0000,0000,,entro sole 72 ore, quella cellula diventa,
Dialogue: 0,0:06:25.97,0:06:28.24,Default,,0000,0000,0000,,per tutti gli effetti che possiamo determinare,
Dialogue: 0,0:06:28.24,0:06:30.08,Default,,0000,0000,0000,,quasi una cellula normale.
Dialogue: 0,0:06:30.08,0:06:34.42,Default,,0000,0000,0000,,Be', è stato entusiasmante ma funzionerebbe sul serio in un vero essere umano?
Dialogue: 0,0:06:34.42,0:06:37.81,Default,,0000,0000,0000,,Ciò ha portato, nel giro di soli quattro anni,
Dialogue: 0,0:06:37.81,0:06:41.31,Default,,0000,0000,0000,,dal momento in cui il gene fu scoperto all'inizio di una sperimentazione clinica,
Dialogue: 0,0:06:41.31,0:06:43.51,Default,,0000,0000,0000,,a un test di quel preciso composto.
Dialogue: 0,0:06:43.51,0:06:45.47,Default,,0000,0000,0000,,E i bambini che vedete qui
Dialogue: 0,0:06:45.47,0:06:48.03,Default,,0000,0000,0000,,hanno tutti fatto volontariamente parte di questo,
Dialogue: 0,0:06:48.03,0:06:49.49,Default,,0000,0000,0000,,28 di loro,
Dialogue: 0,0:06:49.49,0:06:52.59,Default,,0000,0000,0000,,e potrete vedere appena arriverà l'immagine
Dialogue: 0,0:06:52.59,0:06:55.97,Default,,0000,0000,0000,,che infatti sono un gruppo considerevole di giovani
Dialogue: 0,0:06:55.97,0:06:57.39,Default,,0000,0000,0000,,tutti colpiti da questa malattia,
Dialogue: 0,0:06:57.39,0:06:59.64,Default,,0000,0000,0000,,tutti che si somigliano abbastanza.
Dialogue: 0,0:06:59.64,0:07:01.31,Default,,0000,0000,0000,,E anziché parlarvi ancora di questo,
Dialogue: 0,0:07:01.31,0:07:05.30,Default,,0000,0000,0000,,inviterò uno di loro, Sam Berns di Boston,
Dialogue: 0,0:07:05.30,0:07:07.73,Default,,0000,0000,0000,,che è qui questa mattina, a salire sul palco
Dialogue: 0,0:07:07.73,0:07:09.95,Default,,0000,0000,0000,,a raccontarci la sua esperienza
Dialogue: 0,0:07:09.95,0:07:11.86,Default,,0000,0000,0000,,di bambino affetto da progeria.
Dialogue: 0,0:07:11.86,0:07:15.92,Default,,0000,0000,0000,,Sam ha 15 anni. I suoi genitori, Scotg Bern e Leslie Gordon,
Dialogue: 0,0:07:15.92,0:07:18.04,Default,,0000,0000,0000,,entrambi medici, sono anche loro qui con noi stamattina.
Dialogue: 0,0:07:18.04,0:07:20.58,Default,,0000,0000,0000,,Sam, per favore accomodati.
Dialogue: 0,0:07:20.58,0:07:27.90,Default,,0000,0000,0000,,(Applausi)
Dialogue: 0,0:07:27.90,0:07:30.08,Default,,0000,0000,0000,,Allora Sam, perché non racconti a queste persone
Dialogue: 0,0:07:30.08,0:07:33.45,Default,,0000,0000,0000,,com'è essere affetti da questa malattia chiamata progeria?
Dialogue: 0,0:07:33.45,0:07:37.26,Default,,0000,0000,0000,,Sam Burns: Be', la progeria mi limita in qualche modo.
Dialogue: 0,0:07:37.26,0:07:41.22,Default,,0000,0000,0000,,Non posso praticare sport o fare attività fisiche,
Dialogue: 0,0:07:41.22,0:07:44.43,Default,,0000,0000,0000,,ma ho potuto interessarmi a cose
Dialogue: 0,0:07:44.43,0:07:47.40,Default,,0000,0000,0000,,che la progeria, fortunatamente, non limita.
Dialogue: 0,0:07:47.40,0:07:49.96,Default,,0000,0000,0000,,Ma quando c'è qualcosa che voglio davvero fare
Dialogue: 0,0:07:49.96,0:07:52.98,Default,,0000,0000,0000,,con cui la progeria interferisce, come marciare con la banda
Dialogue: 0,0:07:52.98,0:07:56.40,Default,,0000,0000,0000,,oppure fare l'arbitro, troviamo sempre un modo per fare quella cosa
Dialogue: 0,0:07:56.40,0:07:59.92,Default,,0000,0000,0000,,e ciò dimostra che la progeria non controlla la mia vita.
Dialogue: 0,0:07:59.92,0:08:01.63,Default,,0000,0000,0000,,(Applausi)
Dialogue: 0,0:08:01.63,0:08:03.67,Default,,0000,0000,0000,,Francis Collins: Quindi cosa vorresti dire ai ricercatori
Dialogue: 0,0:08:03.67,0:08:06.76,Default,,0000,0000,0000,,qui nell'auditorium e agli altri che stanno ascoltando?
Dialogue: 0,0:08:06.76,0:08:09.36,Default,,0000,0000,0000,,Cosa diresti loro in merito alla ricerca sulla progeria
Dialogue: 0,0:08:09.36,0:08:11.25,Default,,0000,0000,0000,,e magari anche sulle altre malattie?
Dialogue: 0,0:08:11.25,0:08:14.39,Default,,0000,0000,0000,,SB: Be', la ricerca sulla progeria è arrivata così lontano
Dialogue: 0,0:08:14.39,0:08:16.64,Default,,0000,0000,0000,,in meno di 15 anni,
Dialogue: 0,0:08:16.64,0:08:21.00,Default,,0000,0000,0000,,e ciò dimostra proprio l'impulso che i ricercatori possono avere
Dialogue: 0,0:08:21.00,0:08:24.42,Default,,0000,0000,0000,,ad andare così lontano, e significa davvero molto
Dialogue: 0,0:08:24.42,0:08:27.67,Default,,0000,0000,0000,,per me e gli altri ragazzi con la progeria,
Dialogue: 0,0:08:27.67,0:08:30.50,Default,,0000,0000,0000,,e dimostra che se l'impulso esiste,
Dialogue: 0,0:08:30.50,0:08:33.10,Default,,0000,0000,0000,,chiunque può curare qualsiasi malattia,
Dialogue: 0,0:08:33.10,0:08:37.05,Default,,0000,0000,0000,,e speriamo che la progeria possa essere curata nel prossimo futuro,
Dialogue: 0,0:08:37.05,0:08:40.80,Default,,0000,0000,0000,,e quindi si possano eliminare quelle 4000 malattie
Dialogue: 0,0:08:40.80,0:08:43.81,Default,,0000,0000,0000,,di cui Francis parlava.
Dialogue: 0,0:08:43.81,0:08:46.94,Default,,0000,0000,0000,,F.C: ottimo. Dunque Sam ha preso un giorno di vacanza da scuola oggi
Dialogue: 0,0:08:46.94,0:08:52.07,Default,,0000,0000,0000,,per essere qui, ed è -- (Applausi) --
Dialogue: 0,0:08:52.07,0:08:56.89,Default,,0000,0000,0000,,A proposito, è uno studente di prima superiore col massimo dei voti
Dialogue: 0,0:08:56.89,0:08:58.22,Default,,0000,0000,0000,,alla sua scuola a Boston.
Dialogue: 0,0:08:58.22,0:09:00.42,Default,,0000,0000,0000,,Vi prego di unirvi a me nel ringraziare e dare il benvenuto a Sam.
Dialogue: 0,0:09:00.42,0:09:04.08,Default,,0000,0000,0000,,S.B: Grazie mille. F.C: bravo. Bravo, amico.
Dialogue: 0,0:09:04.08,0:09:15.90,Default,,0000,0000,0000,,(Applausi)
Dialogue: 0,0:09:16.89,0:09:18.60,Default,,0000,0000,0000,,Allora, voglio solo dire un paio di altre cose
Dialogue: 0,0:09:18.60,0:09:21.73,Default,,0000,0000,0000,,su questa storia particolare e poi provare a generalizzare
Dialogue: 0,0:09:21.73,0:09:24.23,Default,,0000,0000,0000,,su come potremmo avere storie con buoni esiti
Dialogue: 0,0:09:24.23,0:09:27.74,Default,,0000,0000,0000,,dovunque con queste malattie, come dice Sam,
Dialogue: 0,0:09:27.74,0:09:30.26,Default,,0000,0000,0000,,queste 4000 che aspettano risposte.
Dialogue: 0,0:09:30.26,0:09:32.13,Default,,0000,0000,0000,,Magari avrete notato che il farmaco
Dialogue: 0,0:09:32.13,0:09:34.90,Default,,0000,0000,0000,,che adesso è in sperimentazione clinica per la progeria
Dialogue: 0,0:09:34.90,0:09:36.67,Default,,0000,0000,0000,,non è un farmaco che era stato ideato per questo.
Dialogue: 0,0:09:36.67,0:09:39.53,Default,,0000,0000,0000,,Si tratta di una malattia così rara che sarebbe difficile per un'azienda
Dialogue: 0,0:09:39.53,0:09:43.26,Default,,0000,0000,0000,,giustificare la spesa di centinaia di milioni di dollari per generare un farmaco.
Dialogue: 0,0:09:43.26,0:09:45.42,Default,,0000,0000,0000,,Questo è un farmaco che era stato sviluppato per il cancro.
Dialogue: 0,0:09:45.42,0:09:47.58,Default,,0000,0000,0000,,È risultato che non funzionava bene per il cancro
Dialogue: 0,0:09:47.58,0:09:49.91,Default,,0000,0000,0000,,ma che ha esattamente le giuste proprietà, la giusta forma,
Dialogue: 0,0:09:49.91,0:09:52.80,Default,,0000,0000,0000,,per funzionare per la progeria, ed è ciò che è successo.
Dialogue: 0,0:09:52.80,0:09:56.03,Default,,0000,0000,0000,,Non sarebbe grandioso se potessimo farlo più sistematicamente?
Dialogue: 0,0:09:56.03,0:09:59.82,Default,,0000,0000,0000,,Potremmo in realtà incoraggiare tutte le aziende là fuori
Dialogue: 0,0:09:59.82,0:10:01.66,Default,,0000,0000,0000,,che hanno farmaci nei loro congelatori
Dialogue: 0,0:10:01.66,0:10:03.86,Default,,0000,0000,0000,,notoriamente sicuri sugli umani
Dialogue: 0,0:10:03.86,0:10:06.16,Default,,0000,0000,0000,,ma che non sono mai davvero riusciti in termini
Dialogue: 0,0:10:06.16,0:10:09.01,Default,,0000,0000,0000,,di efficacia per le cure per le quali erano stati sperimentati?
Dialogue: 0,0:10:09.01,0:10:11.40,Default,,0000,0000,0000,,Ora stiamo imparando su tutti questi nuovi percorsi molecolari --
Dialogue: 0,0:10:11.40,0:10:14.47,Default,,0000,0000,0000,,alcuni di questi potrebbero essere riposizionati o riproposti,
Dialogue: 0,0:10:14.47,0:10:16.87,Default,,0000,0000,0000,,o qualsiasi parola si voglia usare, per nuove applicazioni,
Dialogue: 0,0:10:16.87,0:10:19.84,Default,,0000,0000,0000,,essenzialmente insegnando ai vecchi farmaci nuovi trucchi.
Dialogue: 0,0:10:19.84,0:10:22.53,Default,,0000,0000,0000,,Ciò potrebbe essere un'attività fenomenale, valida.
Dialogue: 0,0:10:22.53,0:10:25.58,Default,,0000,0000,0000,,Sono in corso molte discussioni tra Istituto Nazionale di Sanità e aziende
Dialogue: 0,0:10:25.58,0:10:27.70,Default,,0000,0000,0000,,a questo proposito che sembrano molto promettenti.
Dialogue: 0,0:10:27.70,0:10:30.31,Default,,0000,0000,0000,,E ci si potrebbe aspettare un bel po' da questo.
Dialogue: 0,0:10:30.31,0:10:33.35,Default,,0000,0000,0000,,C'è un buon numero di storie con esito positivo che si potrebbe indicare
Dialogue: 0,0:10:33.35,0:10:35.70,Default,,0000,0000,0000,,sul come come questo abbia portato a progressi importanti.
Dialogue: 0,0:10:35.70,0:10:37.91,Default,,0000,0000,0000,,Il primo farmaco per l'HIV/AIDS
Dialogue: 0,0:10:37.91,0:10:39.64,Default,,0000,0000,0000,,non fu sviluppato per l'HIV/AIDS.
Dialogue: 0,0:10:39.64,0:10:42.16,Default,,0000,0000,0000,,Fu sviluppato per il cancro. Era l'AZT.
Dialogue: 0,0:10:42.16,0:10:44.16,Default,,0000,0000,0000,,Non funzionava tanto bene per il cancro, ma diventò
Dialogue: 0,0:10:44.16,0:10:46.28,Default,,0000,0000,0000,,il primo antiretrovirale efficace
Dialogue: 0,0:10:46.28,0:10:48.85,Default,,0000,0000,0000,,e potete vedere dalla tabella che ce ne sono anche altri.
Dialogue: 0,0:10:48.85,0:10:52.49,Default,,0000,0000,0000,,Dunque, come rendiamo veramente tutto questo uno sforzo più generalizzabile?
Dialogue: 0,0:10:52.49,0:10:54.72,Default,,0000,0000,0000,,Per farlo dobbiamo creare una collaborazione
Dialogue: 0,0:10:54.72,0:10:57.58,Default,,0000,0000,0000,,tra mondo accademico, governo, settore privato,
Dialogue: 0,0:10:57.58,0:11:00.03,Default,,0000,0000,0000,,e associazioni dei pazienti.
Dialogue: 0,0:11:00.03,0:11:01.68,Default,,0000,0000,0000,,All'Istituto Nazionale di Sanità abbiamo avviato questo nuovo
Dialogue: 0,0:11:01.68,0:11:04.88,Default,,0000,0000,0000,,Centro Nazionale per l'Avanzamento delle Scienze Translazionali.
Dialogue: 0,0:11:04.88,0:11:08.49,Default,,0000,0000,0000,,È iniziato appena lo scorso dicembre, e questo è uno dei suoi obiettivi.
Dialogue: 0,0:11:08.49,0:11:09.94,Default,,0000,0000,0000,,Permettetemi di dirvi un'altra cosa che potremmo fare.
Dialogue: 0,0:11:09.94,0:11:12.85,Default,,0000,0000,0000,,Non sarebbe bello testare un farmaco
Dialogue: 0,0:11:12.85,0:11:15.22,Default,,0000,0000,0000,,per vedere se è efficace e sicuro
Dialogue: 0,0:11:15.22,0:11:17.33,Default,,0000,0000,0000,,senza dover esporre al rischio i pazienti,
Dialogue: 0,0:11:17.33,0:11:19.88,Default,,0000,0000,0000,,perché quella prima volta non si è mai proprio sicuri?
Dialogue: 0,0:11:19.88,0:11:22.03,Default,,0000,0000,0000,,Come sappiamo, ad esempio, se i farmaci siano sicuri
Dialogue: 0,0:11:22.03,0:11:25.28,Default,,0000,0000,0000,,prima di darli alle persone? Li testiamo sugli animali.
Dialogue: 0,0:11:25.28,0:11:27.92,Default,,0000,0000,0000,,E non è affatto attendibile, è costoso,
Dialogue: 0,0:11:27.92,0:11:29.61,Default,,0000,0000,0000,,e richiede tempo.
Dialogue: 0,0:11:29.61,0:11:32.47,Default,,0000,0000,0000,,Supponete che invece si possa fare questo sulle cellule umane.
Dialogue: 0,0:11:32.47,0:11:34.70,Default,,0000,0000,0000,,Probabilmente sapete, se avete fatto attenzione
Dialogue: 0,0:11:34.70,0:11:36.00,Default,,0000,0000,0000,,alla letteratura scientifica
Dialogue: 0,0:11:36.00,0:11:37.66,Default,,0000,0000,0000,,che ora si può prendere una cellula della pelle
Dialogue: 0,0:11:37.66,0:11:40.54,Default,,0000,0000,0000,,e incoraggiarla a diventare una cellula del fegato
Dialogue: 0,0:11:40.54,0:11:43.61,Default,,0000,0000,0000,,o una cellula del cuore o una cellula del rene o del cervello per chiunque di noi.
Dialogue: 0,0:11:43.61,0:11:46.77,Default,,0000,0000,0000,,E se si usassero quelle cellule come test
Dialogue: 0,0:11:46.77,0:11:49.71,Default,,0000,0000,0000,,per vedere se un farmaco funzionerà e sarà sicuro?
Dialogue: 0,0:11:49.71,0:11:53.94,Default,,0000,0000,0000,,Qui vedete l'immagine di un polmone su un chip.
Dialogue: 0,0:11:53.94,0:11:57.46,Default,,0000,0000,0000,,È una cosa creata dall'Istituto Wyss di Boston,
Dialogue: 0,0:11:57.46,0:12:00.64,Default,,0000,0000,0000,,e quello che hanno fatto qui, se possiamo far partire il video,
Dialogue: 0,0:12:00.64,0:12:02.77,Default,,0000,0000,0000,,è prendere cellule da un soggetto,
Dialogue: 0,0:12:02.77,0:12:05.88,Default,,0000,0000,0000,,trasformarle nei tipi di cellule che sono presenti nel polmone,
Dialogue: 0,0:12:05.88,0:12:07.69,Default,,0000,0000,0000,,e determinare cosa succederebbe
Dialogue: 0,0:12:07.69,0:12:10.76,Default,,0000,0000,0000,,se si aggiungessero vari composti di farmaco
Dialogue: 0,0:12:10.76,0:12:13.23,Default,,0000,0000,0000,,per vedere se sono tossici o sicuri.
Dialogue: 0,0:12:13.23,0:12:15.50,Default,,0000,0000,0000,,Vedete che questo chip persino respira.
Dialogue: 0,0:12:15.50,0:12:18.12,Default,,0000,0000,0000,,Ha un canale d'aria. Ha un canale di sangue.
Dialogue: 0,0:12:18.12,0:12:19.82,Default,,0000,0000,0000,,E in mezzo ha le cellule
Dialogue: 0,0:12:19.82,0:12:22.26,Default,,0000,0000,0000,,che vi permettono di vedere cosa succede quando aggiungete un composto.
Dialogue: 0,0:12:22.26,0:12:24.03,Default,,0000,0000,0000,,Sono felici quelle cellule o no?
Dialogue: 0,0:12:24.03,0:12:27.06,Default,,0000,0000,0000,,Si può usare questo stesso tipo di tecnologia dei chip
Dialogue: 0,0:12:27.06,0:12:29.27,Default,,0000,0000,0000,,per i reni, per il cuore, per i muscoli,
Dialogue: 0,0:12:29.27,0:12:31.74,Default,,0000,0000,0000,,tutti i posti in cui si voglia vedere se un farmaco
Dialogue: 0,0:12:31.74,0:12:34.02,Default,,0000,0000,0000,,risolverà un problema, per il fegato.
Dialogue: 0,0:12:34.02,0:12:37.06,Default,,0000,0000,0000,,E alla fine, poiché si può fare questo per il soggetto,
Dialogue: 0,0:12:37.06,0:12:39.28,Default,,0000,0000,0000,,potremmo addirittura vederlo spostarsi fino al punto
Dialogue: 0,0:12:39.28,0:12:42.72,Default,,0000,0000,0000,,in cui la capacità di sviluppare e testare medicine
Dialogue: 0,0:12:42.72,0:12:45.90,Default,,0000,0000,0000,,sarete voi su un chip, \Nciò che sto cercando di dire qui è
Dialogue: 0,0:12:45.90,0:12:49.41,Default,,0000,0000,0000,,l'individualizzazione del processo dello sviluppo dei farmaci
Dialogue: 0,0:12:49.41,0:12:51.65,Default,,0000,0000,0000,,e il testarne la sicurezza.
Dialogue: 0,0:12:51.65,0:12:53.31,Default,,0000,0000,0000,,Dunque fatemi riassumere.
Dialogue: 0,0:12:53.31,0:12:55.57,Default,,0000,0000,0000,,Siamo in un momento eccezionale ora.
Dialogue: 0,0:12:55.57,0:12:57.67,Default,,0000,0000,0000,,Per me, all'Istituto Nazionale di Sanità da quasi 20 anni,
Dialogue: 0,0:12:57.67,0:13:00.27,Default,,0000,0000,0000,,non c'è mai stato un periodo con più entusiasmo
Dialogue: 0,0:13:00.27,0:13:02.86,Default,,0000,0000,0000,,per il potenziale che abbiamo dinnanzi a noi.
Dialogue: 0,0:13:02.86,0:13:04.65,Default,,0000,0000,0000,,Abbiamo fatto tutte queste scoperte
Dialogue: 0,0:13:04.65,0:13:07.01,Default,,0000,0000,0000,,uscite copiose dai laboratori di tutto il mondo.
Dialogue: 0,0:13:07.01,0:13:10.37,Default,,0000,0000,0000,,Di cosa abbiamo bisogno per capitalizzare tutto questo? Prima di tutto, abbiamo bisogno di risorse.
Dialogue: 0,0:13:10.37,0:13:13.93,Default,,0000,0000,0000,,Questa è ricerca ad alto rischio, a volte ad alto costo.
Dialogue: 0,0:13:13.93,0:13:15.90,Default,,0000,0000,0000,,Il ritorno è enorme, sia in termini di salute
Dialogue: 0,0:13:15.90,0:13:18.78,Default,,0000,0000,0000,,che in termini di crescita economica. Dobbiamo sostenerla.
Dialogue: 0,0:13:18.78,0:13:21.08,Default,,0000,0000,0000,,Secondo, abbiamo bisogno di nuove forme di collaborazione
Dialogue: 0,0:13:21.08,0:13:23.30,Default,,0000,0000,0000,,tra mondo accademico, governo, settore privato
Dialogue: 0,0:13:23.30,0:13:26.65,Default,,0000,0000,0000,,e associazioni dei pazienti, proprio come quella che ho descritto qui
Dialogue: 0,0:13:26.65,0:13:30.23,Default,,0000,0000,0000,,in termini di come potremmo proseguire riutilizzando nuovi componenti.
Dialogue: 0,0:13:30.23,0:13:33.46,Default,,0000,0000,0000,,E terzo, e forse più importante, abbiamo bisogno di talento.
Dialogue: 0,0:13:33.46,0:13:35.61,Default,,0000,0000,0000,,Abbiamo bisogno che i migliori e i più brillanti
Dialogue: 0,0:13:35.61,0:13:38.46,Default,,0000,0000,0000,,arrivino da molte diverse discipline e si uniscano a questo sforzo --
Dialogue: 0,0:13:38.46,0:13:40.91,Default,,0000,0000,0000,,tutte le età, tutti i diversi gruppi --
Dialogue: 0,0:13:40.91,0:13:42.100,Default,,0000,0000,0000,,perché questo il momento, ragazzi.
Dialogue: 0,0:13:42.100,0:13:46.62,Default,,0000,0000,0000,,Questa è la biologia del ventunesimo secolo che aspettavate,
Dialogue: 0,0:13:46.62,0:13:49.08,Default,,0000,0000,0000,,e noi abbiamo la possibilità di prenderla
Dialogue: 0,0:13:49.08,0:13:51.57,Default,,0000,0000,0000,,e trasformarla in qualcosa che, in realtà,
Dialogue: 0,0:13:51.57,0:13:53.90,Default,,0000,0000,0000,,sconfiggerà la malattia. Questo è il mio obiettivo.
Dialogue: 0,0:13:53.90,0:13:55.79,Default,,0000,0000,0000,,Spero sia il vostro obiettivo.
Dialogue: 0,0:13:55.79,0:13:58.47,Default,,0000,0000,0000,,Penso che sarà l'obiettivo dei poeti e dei muppet
Dialogue: 0,0:13:58.47,0:14:00.48,Default,,0000,0000,0000,,e dei surfisti e dei banchieri
Dialogue: 0,0:14:00.48,0:14:02.75,Default,,0000,0000,0000,,e di tutte le altre persone che salgono su questo palco
Dialogue: 0,0:14:02.75,0:14:04.50,Default,,0000,0000,0000,,e riflettono su quello che cerchiamo di fare qui
Dialogue: 0,0:14:04.50,0:14:05.67,Default,,0000,0000,0000,,e sul perché sia importante.
Dialogue: 0,0:14:05.67,0:14:08.44,Default,,0000,0000,0000,,È importante per il presente. È importante quanto prima.
Dialogue: 0,0:14:08.44,0:14:11.56,Default,,0000,0000,0000,,Se non credete a me, basta che chiediate a Sam.
Dialogue: 0,0:14:11.56,0:14:13.00,Default,,0000,0000,0000,,Grazie mille.
Dialogue: 0,0:14:13.00,0:14:17.83,Default,,0000,0000,0000,,(Applausi)