אני מבקש לראות ידיים:

כמה אנשים כאן עברו
את גיל 48?

נראה שיש די הרבה.

איחולי.

כי אם תביטו בשקופית הזו
של תוחלת החיים בארה"ב

משך החיים שלכם ארוך יותר בממוצע

ממי שנולד בשנת 1900.

אבל ראו מה קרה
במרוצת אותה מאה.

אם תעקבו אחרי העקומה,

תראו שהיא מתחילה
אי-שם הרחק למטה.

הנפילה הזו היא בגלל
מגפת השפעת של 1918.

וכאן אנו בשנת 2010.

תוחלת החיים של ילד
שנולד היום היא 79 שנים,

והזרוע עוד נטויה.

אלה הבשורות הטובות.

אך יש עוד הרבה עבודה.

למשל, אם תשאלו,

בכמה מחלות אנו מכירים

את הבסיס המולקולרי המדויק,

מסתבר שמדובר בכ-4,000,
שזה די מדהים,

כי רוב התגליות המולקולריות האלה

נתגלו ממש לאחרונה.

מרגש לראות זאת,
מבחינת מה שלמדנו,

אבל לכמה מ-4,000 המחלות האלה

יש טיפול?

רק ל-250 בערך.

אז יש לנו אתגר עצום,
פער ענק.

אולי אתם חושבים
שזה לא יהיה קשה כל-כך,

שוודאי יש לנו היכולת

לקחת את המידע הבסיסי הזה
שאנו מפיקים

מתוך מה שהביולוגיה הפשוטה
מלמדת אותנו

לגבי גורמי המחלות

ונקים בעזרתו גשר
על פני הפער הכביר הזה

בין מה שלמדנו אודות המדע הבסיסי

לבין יישומו,

גשר שאולי ייראה כך,

נבנה לנו נתיב נוצץ ונחמד

כדי להגיע מקצה לקצה.

נכון שהיה נחמד
אילו זה היה כל-כך קל?

למרבה הצער, זה לא המצב.

במציאות, הנסיון לעבור
מהידע הבסיסי ליישומו

נראה יותר כך.

אין גשרים נוצצים.

זה יותר כמו הימור:

יש לכם אולי שחיין, סירת משוטים,

סירת מפרש וספינת-גרר

ואתם שולחים אותם לדרכם.

והגשם יורד והברק מבזיק,

ואוי ואבוי, יש במים גם כרישים

והשחיין נקלע לצרה,

והנה השחיין טבע

וסירת המפרש התהפכה,

וספינת הגרר עלתה על שרטון,

ואם יש לכם מזל,
מישהו יצליח לצלוח.

אז איך זה באמת נראה?

ובכן, מה זה לייצר תרופה?

מהי תרופה?
תרופה עשויה

ממולקולה קטנה של מימן, פחמן,

חמצן, חנקן ועוד כמה אטומים

כולם מסודרים בצורה מסוימת,

והצורות האלה הן שקובעות בעצם

אם אותה תרופה תפגע במטרתה.

האם היא תנחת במקומה המיועד?

הביטו בתמונה הזו--
המון צורות שרוקדות לפניכם.

מה שעליכם לעשות,
אם אתם מנסים לפתח

טיפול חדש לאוטיזם,

או לאלצהיימר או סרטן,

הוא למצוא את הצורה הנכונה
בתערובת הזו

שתביא תועלת ותהיה בטוחה.

ואם תסתכלו
מה קורה במשפך הזה,

אתם מתחילים אולי עם אלפים,

עשרות אלפי תרכובות.

אתם מעשבים ומצמצמים
בכל מיני שלבים

שגורמים לרבות מאלה להיכשל.

בסופו של דבר אולי תערכו
ניסוי קליני עם 4 או 5 מאלה,

ואם הכל יתנהל כשורה,
14 שנה אחרי שהתחלתם,

תקבלו אישור אחד ויחיד.

וזה יעלה לכם בסביבות
המיליארד דולר

בשביל ההצלחה הבודדת הזו.

אז עלינו לראות את התהליך הזה
בעיניו של מהנדס,

ולשאול, "איך אפשר לשפר את זה?"

וזה הנושא המרכזי של מה
שאני רוצה לומר לכם הבוקר.

איך אפשר להאיץ את זה?

איך אפשר לעשות את זה
מוצלח יותר?

אספר לכם על כמה דוגמאות

שבהן זה באמת עבד.

אחת מהן, שאירעה ממש
בחודשים האחרונים,

היא האישור המוצלח של תרופה
לסיסטיק פיברוזיס.

אבל ארך זמן רב להגיע לכך.

הגורם המולקולרי של הסיסטיק פיברוזיס
נתגלה ב-1989

ע"י קבוצתי שעבדה
עם קבוצה נוספת בטורונטו,

והם גילו את המוטציה בגן מסוים

בכרומוזום מס' 7.

התמונה הזו?

הנה זה. זה אותו ילד.

זהו דני באסט
כעבור 23 שנה,

כי זו השנה -

וגם השנה בה דני התחתן -

שבה יש לנו לראשונה אישור
של מינהל המזון והתרופות האמריקאי

לתרופה שקולעת במדויק
למום של הסיסטיק פיברוזיס

על יסוד כל ההבנה המולקולרית הזו.

אלו הבשורות הטובות.

הבשורות הרעות הן שהתרופה הזו
לא מטפלת בכל מקרי הסיסטיק פיברוזיס,

והיא לא עוזרת לדני,
ואנו עדיין ממתינים

לתרופת הדור הבא שתעזור לו.

אך נדרשו 23 שנים להגיע לכך.
זה יותר מדי.

איך נוכל לפעול מהר יותר?

דרך אחת לפעול מהר יותר
היא לנצל את הטכנולוגיה,

וטכנולוגיה חשובה מאד
שאנו מסתמכים עליה

לצורך כל זה היא הגנום האנושי,

היכולת להתבונן בכרומוזום מסוים,

לפרום אותו,
להוציא את כל הדנ"א,

ואז להיות מסוגלים לקרוא
את האותיות של אותו קוד דנ"א,

את אותיות האיי, סי, ג'י וטי

שהן ספר ההוראות שלנו
וספר ההוראות של כל הדברים החיים,

והעלות הכרוכה בכך,

שהיתה פעם בסביבות
מאות מיליוני דולרים,

צנחה במהלך 10 השנים האחרונות

מהר יותר מחוק מור,
עד לנקודה שבה

עולה פחות מ-10,000 דולר
לרצף את הגנום שלכם, או את שלי,

ואנו מתקרבים במהירות לאזור
הגנום ב-1,000 דולר.

זה מרגש.

מה המשמעות של זה
מבחינת יישום עבור מחלה?

אני רוצה לספר לכם על
מחלה נוספת.

מדובר בליקוי נדיר למדי.

הוא קרוי
תסמונת פרוגריה ע"ש הטצ'ינסון-גילפורד,

וזו הצורה החמורה ביותר
של הזדקנות מוקדמת.

בערך אחד בלבד מכל
4 מיליון ילדים חולה במחלה הזו,

ובלשון פשוטה, מה שקורה הוא,

שעקב מוטציה בגן מסוים,

נוצר חלבון שרעיל לתא

והוא גורם לאותם בני-אדם להזדקן

בקצב מהיר פי 7 בערך
מהקצב הרגיל.

אציג לכם סרטון
של מה שזה עושה לתא.

בתא התקין, אם מביטים בו
מתחת למיקרוסקופ,

יש גרעין שנמצא במרכז התא,

והוא נחמד ועגול
ובעל גבולות חלקים

ונראה בערך כך.

בתא פרוגריה, לעומת זאת,

בגלל החלבון הרעלני הקרוי "פרוגרין",

יש גבשושיות ובליטות כאלה.

אז מה שאנו רוצים לעשות,
אחרי שגילינו את זה

כבר ב-2003,

הוא למצוא דרך לתקן את זה.

אז שוב, כשיודעים משהו
אודות המסלולים המולקולריים,

אפשר לבחור

אחת מהתרכובות הרבות האלה
שאולי תועיל כאן

ולנסותה.

בניסוי שבוצע בתרבית תאים

ומוצג כאן בסרטון הנפשה,

אם לוקחים את התרכובת המסוימת הזו

ומוסיפים אותה לתא עם הפרוגריה,

ומתבוננים כדי לראות מה קורה,

תוך 72 שעות בלבד התא הופך,

עבור כל המטרות שקבענו לו,

להיות כמעט כמו תא תקין.

זה היה מרגש, אבל האם זה
אכן יעבוד אצל אדם אמיתי?

זה הוביל, תוך 4 שנים בלבד

מגילוי הגן, לתחילתו של ניסוי קליני,

ולבדיקה של אותה תרכובת.

והצעירים שאתם רואים כאן

התנדבו כולם להשתתף בו,

28 מהם,

ותוכלו לראות, מיד כשהתמונה תופיע,

שזו קבוצה נהדרת של צעירים

שנפגעו כולם במחלה הזו,

כולם נראים מאד דומים
זה לזה.

ובמקום שאמשיך לדבר על כך,

אזמין אחד מהם,
סאם ברנס מבוסטון,

שנמצא כאן הבוקר,
לעלות לבמה

ולספר לנו על נסיון חייו

כילד שנפגע מפרוגריה.

סאם הוא בן 15.
הוריו, סקוט ברנס ולסלי גורדון,

רופאים שניהם,
נמצאים איתנו הבוקר גם הם.

סאם, שב בבקשה.

[מחיאות כפיים]

סאם, אולי תספר לאנשים כאן

איך זה להיות חולה במחלה הזו, פרוגריה?

סאם ברנס: הפרוגריה מגבילה אותי
בצורות מסוימות.

אני לא יכול לעשות ספורט
או פעילויות גופניות,

אבל הצלחתי להתעניין בדברים

שהפרוגריה, למזלי,
לא מגבילה אותי בהם.

אבל כשיש משהו
שאני ממש רוצה לעשות

ושהפרוגריה מפריעה לי,
כמו לנגן בתזמורת מצעדים

או לתפקד כשופט,
אנו תמיד מוצאים דרך לעשות זאת,

וזו הוכחה שהפרוגריה
לא מנהלת לי את החיים.

[מחיאות כפיים]

פרנסיס קולינס:
מה היית רוצה לומר לחוקרים

כאן באולם, ולאחרים שמאזינים לנו?

מה היית אומר להם
גם בקשר לחקר הפרוגריה

ואולי גם בקשר למחלות נוספות?

ס"ב: חקר הפרוגריה עבר דרך ארוכה

בפחות מ-15 שנה,

וזה מוכיח איזה דחף
עשוי להיות לחוקרים

להתקדם כל-כך,
ויש לכך המון משמעות

עבורי ועבור נערים אחרים
עם פרוגריה,

וזה מראה שאם הדחף קיים,

כל אחד יכול לרפא כל מחלה,

ואני מקווה שתימצא תרופה לפרוגריה
בעתיד הקרוב,

כדי שנוכל לחסל את 4,000
המחלות הללו

שפרנסיס הזכיר.

פ"ק: מצוין. סאם לקח היום
יום חופש מביה"ס

כדי לבוא לכאן, והוא--
[מחיאות כפיים]--

הוא, אגב, תלמיד מצטיין בכיתה ט'

בבית ספרו בבוסטון.

הצטרפו-נא אלי באמירת תודה
וברכת ברוך הבא לסאם.

ס"ב: תודה רבה לכם.
פ"ק: יפה מאד, יפה מאד, חביבי.

[מחיאות כפיים]

אני רוצה רק לומר עוד כמה מלים

על הסיפור המסוים הזה,
ואז אנסה להקיש ממנו

איך נוכל לזכות
בסיפורי הצלחה נוספים

בכל מקום ומקום בטיפול במחלות אלה,
כפי שאומר סאם,

ב-4,000 המחלות הללו שמחכות לפתרון.

ודאי שמתם לב שהתרופה

שנמצאת כרגע בניסוי קליני
לטיפול בפרוגריה

אינה תרופה שתוכננה לכך.

המחלה היא כה נדירה,
שלחברת תרופות יהיה קשה

להצדיק הוצאה של מאות מיליוני דולרים
על ייצור תרופה.

זו תרופה שפותחה לטיפול בסרטן.

התברר שהיא לא מוצלחת כל-כך
לטיפול בסרטן,

אבל יש לה התכונות המדויקות,
הצורה המדויקת,

לטיפול בפרוגריה,
וזה מה שקרה.

האם לא יהיה נפלא אם נוכל
לעשות זאת באופן יותר שיטתי?

האם נוכל בעצם לעודד
את כל חברות התרופות

ששומרות תרופות במקפיאים שלהן

שידוע שהן בטוחות לבני-אדם,

אך מעולם לא הראו הצלחה

בכל הקשור בטיפולים שבהם נוסו?

היום אנו לומדים על כל
המסלולים המולקולריים החדשים האלה--

לחלקם ניתן לשנות
את המיקום והייעוד,

או כל מילה אחרת שתרצו,
עבור יישומים חדשים,

ובעצם ללמד את התרופות הישנות
תכסיסים חדשים.

זו יכולה להיות עשייה
נפלאה ורבת-ערך.

יש היום הרבה דיונים
בין מכוני הבריאות הלאומיים והחברות

בקשר לכך,
וזה נראה מבטיח מאד.

ואתם יכולים לצפות
שייצא מזה די הרבה.

יש די הרבה סיפורי הצלחה
שאפשר לציין,

ושמעידים איך זה הביא
להתקדמות רבה.

התרופה הראשונה לאיידס

לא פותחה עבור האיידס.

היא פותחה בשביל הסרטן.
זו היתה האיי-זי-טי.

היא לא פעלה היטב
נגד הסרטן, אבל הפכה

לתרופה נוגדת הרטרו-וירוס
המוצלחת הראשונה,

ולפי הטבלה אתם רואים
שיש עוד כאלה.

אז איך נהפוך את זה
למאמץ מקיף יותר?

ובכן, עלינו להקים שותפות

בין האקדמיה, הממשל,
המגזר הפרטי

וארגוני החולים לשם כך.

במכונים הלאומיים לבריאות
הקמנו כעת

את "המרכז הלאומי
לקידום המדע העל-לאומי".

זה הוקם ממש בדצמבר האחרון,
וזו אחת המטרות שלו.

אומר לכם מה עוד נוכל לעשות.

נכון שהיה נחמד
אילו יכולנו לבחון תרופה

כדי לראות אם היא
יעילה ובטוחה

מבלי לסכן את החולים,

כי בפעם הראשונה
אין אף פעם בטחון מוחלט?

איך נדע, למשל,
אם התרופות בטוחות

לפני שניתן אותן לבני-אדם?
אנו מנסים אותן על בעלי-חיים.

וזה לא הכי אמין, וזה יקר,

וזה גוזל זמן.

נניח שיכולנו לעשות זאת
על תאים אנושיים.

אתם ודאי יודעים, אם עקבתם

אחרי חלק מהספרות המדעית,

שאפשר היום לקחת תא-עור

ולעודד אותו להפוך לתא-כבד,

תא-לב, תא-כליה או תא-מוח
עבור כל אחד מאיתנו.

מה אם נשתמש בתאים אלה
כדי לבחון

אם תרופה כלשהי תעבוד
ואם היא תהיה בטוחה?

אתם רואים כאן תמונה של ריאה
על גבי שבב.

זה משהו שנוצר ע"י
מכון "וויס" שבבוסטון,

ומה שהם עשו כאן,
אם נריץ את הסרטון,

זה לקחת תאים ממישהו,

להפוך אותם לסוג התאים
שקיימים בריאה,

ולקבוע מה יקרה

אם מוסיפים לזה
תרכובות תרופתיות שונות

כדי לראות אם הן רעילות או בטוחות.

אתם רואים שהשבב הזה
אפילו נושם.

יש לו ערוץ אוויר.
יש לו ערוץ דם.

וביניהם יש לו תאים

שמאפשרים לראות מה קורה
כשמוסיפים איזו תרכובת.

האם התאים האלה שמחים או לא?

אפשר להשתמש בסוג זה
של טכנולוגיית שבבים

עבור כליות, לב, שרירים,

כל מקום שבו רוצים לראות
אם תרופה כלשהי

עתידה להוות בעיה,
עבור הכבד.

ובסופו של דבר, היות שאפשר
לעשות זאת עבור אדם מסוים,

אפשר אפילו לחזות שזה יגיע לשלב

שבה היכולת לפתח ולבדוק תרופות

תהיה אתם על גבי שבבים,
מה שאנו מנסים לומר כאן

הוא הפיכת פיתוח התרופות
לאישי

יחד עם בדיקת בטיחותן.

אז הבה ואסכם.

אנו נמצאים ברגע מיוחד.

מבחינתי, כאיש המכונים הלאומיים לבריאות
מזה כמעט 20 שנה,

מעולם לא היתה תקופה
עם התרגשות כה רבה

סביב הפוטנציאל שקיים מולנו.

הגענו לכל התגליות האלה

שנשפכות מתוך מעבדות
בכל רחבי העולם.

מה נדרש כדי להתקדם?
ראשית, אנו זקוקים למשאבים.

זהו מחקר עתיר-סיכונים,
לפעמים עתיר-עלויות.

הגמול הוא כביר,
הן במונחי הבריאות

והן במונחי הצמיחה הכלכלית.
עלינו לתמוך בכך.

שנית, נחוצים לנו סוגים חדשים
של שותפויות

בין האקדמיה, הממשל, המגזר הפרטי

וארגוני החולים, בדיוק כמו מה
שתיארתי כאן,

מבחינת הדרך שבה עלינו ללכת
אחרי שינוי ייעודן של תרכובות חדשות.

ושלישית, ואולי הכי חשוב,
אנו זקוקים לכשרונות.

אנו צריכים שהטובים והמבריקים ביותר

מכל התחומים יבואו ויצטרפו
למאמץ הזה--

מכל הגילים, מכל הקבוצות--

כי עכשיו הזמן, חברים.

זאת היא הביולוגיה של המאה ה-21
שחיכינו לה,

ויש לנו הזדמנות לקחת אותה

ולהפוך אותה למשהו, שלמעשה,

יחסל את המחלות.
זאת מטרתי.

אני מקווה שזו גם מטרתכם.

לדעתי זו תהיה מטרתם של המשוררים
ושל החבובות

ושל הגולשים ושל הבנקאים

ושל כל שאר האנשים
שיעלו על הבמה הזאת

ויחשבו מה אנו מנסים
לחולל כאן

ומדוע זה חשוב.

זה חשוב במיידי.
זה חשוב מהר ככל האפשר.

ואם אינכם מאמינים לי,
שאלו את סאם.

תודה רבה לכולכם.

[מחיאות כפיים]