Hallo iedereen.
Ik wil u graag voorstellen aan Laika.
Voor de meesten van ons is Laika gewoon een heel leuk varkentje.
Maar voor honderdduizenden patiënten die een levensreddend orgaan nodig hebben,
is Laika een symbool van hoop.
Sinds de jaren 1970,
toen orgaantransplantaties een reële optie werden
voor patiënten met nierfalen en andere orgaanziekten,
was het orgaanaanbod een probleem.
In de afgelopen decennia
werd het probleem alleen maar erger
omdat de vraag naar organen exponentieel toenam.
Op dit moment leven in de VS
ongeveer 115.000 patiënten
die behoefte hebben aan een levensreddende orgaantransplantatie.
Tegen het einde van mijn toespraak
zal er nog één patiënt aan deze lijst worden toegevoegd.
Vandaag zullen ongeveer 100 mensen een nieuw orgaan te krijgen,
een kans om hun leven opnieuw te beginnen,
en toch zullen er tegen het einde van de dag
20 wachtenden sterven.
De situatie is hartverscheurend
voor patiënten, hun families
en voor de artsen die meer willen doen.
In sommige delen van de wereld,
wordt de situatie ook een verontrustende sociale kwestie.
In Azië, bijvoorbeeld, melden de media
dat wanhopige patiënten organen kopen via de wrede zwarte markt.
Het is duidelijk dat er een oplossing nodig is voor deze crisis.
Mensenlevens staan op het spel.
Als bioloog en geneticus
is het mijn missie om te helpen bij het oplossen van dit probleem.
Vandaag ben ik optimistisch en denk dat we ernaar op weg zijn,
dankzij Laika.
Met gen-editing techniek
is het nu mogelijk om heel precies een mens-transplanteerbaar orgaan te maken
dat veilig in varkens kan worden gekweekt.
Voordat we dieper ingaan
op de ongelooflijke wetenschap die dit mogelijk maakt,
laten we een beter inzicht krijgen in wat xenotransplantatie is.
Het is het transplanteren van dierlijke organen in de mens.
Misschien vraag je je af: waarom varkensorganen?
Omdat sommige varkens organen hebben van vergelijkbare grootte en fysiologie
als menselijke organen.
In de afgelopen halve eeuw
hebben transplantatie-pioniers hard geprobeerd dit te verwezenlijken,
maar met beperkt tot geen succes.
Waarom?
Twee fundamentele hindernissen stonden in de weg.
De eerste is het probleem van afstoting.
Wanneer ons immuunsysteem een nieuw orgaan als vreemd ziet,
zal het het afstoten.
Ten tweede -- en dit is specifiek voor de organen van het varken --
elk varken draagt een virus dat goedaardig is voor het varken,
maar op de mens kan worden overgedragen.
Het heet het endogeen varkensretrovirus (PERV),
en dit virus kan een virale epidemie vergelijkbaar met HIV veroorzaken.
Zonder een effectieve manier om deze problemen aan te pakken,
konden er op gebied van xenotransplantatie
meer dan een decennium lang geen vorderingen worden gemaakt.
Er is tot nu toe weinig vooruitgang geboekt.
Laat ik jullie vertellen hoe ik hier vandaag met Laika kwam.
Mijn reis begon in Emei Mountain in China.
Die plek is goed beschreven in een groot aantal legenden,
zoals ‘Crouching Tiger, Hidden Dragon’.
Daar ben ik thuis.
Tijdens mijn jeugd op de berg
kreeg ik een sterke band met de natuur.
Dit ben ik zeven jaar oud.
Ik sta voor een oude boeddhistische tempel
met een aap op mijn schouder.
Ik herinner me nog levendig hoe mijn vrienden en ik
pinda's gooiden om de apen af te leiden
zodat we konden oversteken om in de vallei te gaan wandelen.
Ik hou van de natuur.
Toen ik een studiegebied moest kiezen,
koos ik om biologie te studeren aan de Universiteit van Peking in Beijing.
Echter, hoe meer ik leerde,
hoe meer vragen bij me opkwamen.
Hoe kon onze genetische samenstelling zo lijken op die van dieren,
terwijl we er toch zo anders uitzien?
Hoe is ons immuunsysteem in staat om zo veel ziekteverwekkers af te weren,
maar slim genoeg om onszelf niet aan te vallen.
Vragen als deze kwelden me.
Ik weet dat het nerdy klinkt, maar je weet dat ik een wetenschapper ben.
Na de universiteit wilde ik niet alleen vragen stellen,
maar ze ook beantwoorden.
Dus deed ik dat.
In 2008 had ik het geluk toegelaten te worden
tot het PhD-programma aan de Harvard University
en werkte ik samen met Dr. George Church.
Tijdens het werken in Church’s lab leerde ik
experimenteren met de genetische samenstelling van zoogdieren.
Tussen alle experimenten was er één
dat me dichter bij Laika bracht.
In 2013 veranderden mijn collega's en ik een menselijke cel
met behulp van een instrument waarover jullie misschien al hoorden,
namelijk CRISPR.
We waren een van de eerste twee groepen
die het succesvolle gebruik meldden
van een dergelijk instrument in het veranderen van ons DNA.
Het was een spannend moment van wetenschappelijke ontdekking.
Het gen-bewerkende instrument CRISPR heeft twee componenten.
Het heeft een schaar, namelijk het enzym CRISPR
en een zogenaamd gids-RNA.
Zie het als genetische schaar met een microscoop.
De microscoop is gids-RNA,
dat de schaar op de plek brengt waar we willen snijden
en zegt: "Hier is het",
en het enzym CRISPR knipt en herstelt het DNA dan zoals wij het willen.
Kort nadat we onze studie publiceerden,
raakten artsen in het Mass General Hospital geïntrigeerd
door de medische toepassingen van ons onderzoek.
Ze namen contact op
en samen begonnen we het potentieel te zien
om met behulp van CRISPR het tekort aan organen op te lossen.
Hoe doen we het?
Eenvoudig en toch zeer complex.
We brachten wijzigingen aan in een varkenscel
om ze virusvrij te maken en ook humaan-immuuncompatibel.
De kern van die cel wordt geïmplanteerd in een varkenseicel
die zich dan mag delen tot een embryo.
Dat embryo wordt in de baarmoeder van een draagmoeder geplaatst
waar het zich verder kan delen tot een varken.
Kort gezegd: het wordt gekloond.
Het biggetje heeft dan organen waarvan de genetische make-up
hopelijk niet door het menselijk immuunsysteem zal worden afgestoten.
In 2015 besloot ons team om eerst het probleem
van virusoverdracht aan te pakken.
We wilden alle 62 kopieën van het PERV-virus
uit het varkensgenoom halen,
maar toentertijd leek dat 'mission impossible'.
Zelfs met CRISPR konden we slechts één of twee zaken wijzigen in een cel.
Het record aantal wijzigingen in een bepaalde cel was vijf.
We moesten het meer dan tien keer beter doen om dat te bereiken.
Met zeer zorgvuldig ontwerp en honderden tests
konden we al het virus verwijderen,
en het record breken.
Nog belangrijker is dat onze studies aantoonden
dat wij konden verhinderen
dat dit gevaarlijke virus op de mens wordt overgedragen.
Vorig jaar, vertrekkend van een gemodificeerde cel en kloontechnologie,
produceerde onze startup, eGenesis, Laika,
het eerste varken in zijn soort geboren zonder PERV.
(Applaus)
Laika is de eerste cruciale stap
naar veilige xenotransplantatie.
Het is ook een uitgangspunt
voor verdere genetische modificatie
om het immunologieprobleem op te lossen.
Sindsdien maakten we meer dan 30 varkens zonder PERV
en ze zijn mogelijk het meest geavanceerde
genetisch gewijzigde dierlijke leven op aarde.
We noemden Laika naar de Sovjet-hond
die als eerste dier om de aarde cirkelde.
We hopen dat Laika en haar broers en zussen
ons kunnen leiden naar nieuwe frontlinies van wetenschap en geneeskunde.
Stel je een wereld voor waar patiënten die lijden aan leverfalen
kunnen worden gered met een nieuwe lever
zonder te hoeven wachten op een donatie
of de dood van een ander mens.
Stel je een wereld voor waar mensen met diabetes
na elke maaltijd geen insuline meer nodig hebben
omdat we ze kunnen voorzien van goede cellen op de alvleesklier
die zelfstandig insuline produceren.
En stel je een wereld voor waar patiënten met nierfalen
geen lastige dialyse meer nodig hebben.
Wij streven ernaar om die wereld te creëren,
een wereld zonder tekort aan organen.
We hebben eindelijk het gereedschap om een probleem aan te pakken
dat we eerder nooit konden aanpakken
en Laika is slechts het begin van die onderneming.
We moeten echter niet te vroeg victorie kraaien,
want er zijn meer problemen die moeten worden aangepakt,
waaronder immunologie
en dingen die we nu nog niet kunnen voorzien.
Maar het is onze verantwoordelijkheid om de speerpuntwetenschap te vertalen
naar geneeskunde om levens te redden van alle wachtende patiënten.
Veel dank.
(Applaus)
Chris Anderson: Luhan, dit is toch wel buitengewoon werk.
Kom maar naar voren.
Wat zijn de volgende stappen? Jullie hebben zich ontdaan van het virus.
Dan komt het punt
waar een menselijk lichaam
een getransplanteerd orgaan niet meer zal afstoten.
Wat komt kijken bij het oplossen ervan?
Luhan Yang: Het is een zeer ingewikkeld proces.
We moeten het antigeen uit de varkens kunnen verwijderen.
Daarnaast kunnen we veel leren van kanker.
Hoe kan kanker binnendringen of ons immuunsysteem omzeilen?
We kunnen die truc van kanker gebruiken
en hem implementeren op het varkensorgaan
om ons immuunsysteem voor de gek te houden
om het orgaan niet aan te vallen.
CA: Wanneer schat je, wanneer hoop je
dat de eerste succesvolle transplantatie zou kunnen gebeuren?
LY: Het zou onverantwoord zijn om daar nu al een datum op te plakken.
CA: We zijn bij TED. We zijn altijd onverantwoordelijk.
LY: We werken dag en nacht
om dit proberen te realiseren voor de patiënten.
CA: Kan je zelfs niet zeggen dat je denkt dat het zou kunnen gebeuren
binnen tien of vijf jaar of zo?
LY: Zeker hopen we dat het gebeurt binnen een decennium.
(Gelach)
CA: Hier zijn een heleboel mensen erg in geïnteresseerd,
het potentieel is buitengewoon.
Maar anderen zullen zeggen:
"Dat varkentje is te lief!
Mensen mogen zoiets leuks niet in ons voordeel gebruiken."
Heb je daar een antwoord op?
LY: Ja, zeker.
Stel dat je met één varken het leven van acht mensen kan redden.
Daarnaast kan het, vergelijkbaar met menselijke donatie,
dat we slechts één nier van het varken oogsten,
en kan het varken nog verder leven.
We zijn daar echt wel mee bezig,
maar ik denk dat het ons doel is
om aan de onvervulde medische noodzaak tegemoet te komen
voor die patiënten en hun families.
CA: Daarbij kan niemand dat tegen je zeggen als ze spek eten, toch?
LY: Dat is een goed punt.
(Gelach)
CA: Luhan, dank je wel. LY: Erg bedankt.
(Applaus)