Üdvözlök mindenkit!
Hadd mutassam be önöknek Laikát!
Legtöbbünk számára Laika csupán egy aranyos kismalac.
A szervátültetésre váró százezrek számára azonban
Laika a remény szimbóluma.
Tudják, a hetvenes évek óta,
amikor a szervátültetés valódi választási lehetőséggé vált
a vese- és egyéb szervültetésre váró betegek számára,
a szervutánpótlás mindig is problémát okozott.
Az utóbbi évtizedekben
a helyzet tovább romlott,
hiszen a szervek iránti igény ugrásszerűen nőtt.
Az Egyesült Államokban jelenleg
közel 115 ezer páciens vár
életmentő szervátültetésre.
Az előadásom végére eggyel nő a számuk.
A mai napon körülbelül 100 ember kap új szervet,
és kezdhet új életet ezáltal,
a nap végére azonban
húsz másik meghal szervátültetésre várva.
Szívszaggató a helyzet,
a betegek, a családtagjaik,
és a többet tenni vágyó orvosok számára is.
A világ bizonyos részein
ez az állapot egyre komolyabb társadalmi problémát is jelent.
Ázsiában például
arról tudósít a sajtó, hogy elkeseredett páciensek
a feketepiacról szerzik be a szerveket.
Világos, hogy megoldást kell találni erre a helyzetre.
Emberi életek forognak kockán.
Biológusként és genetikusként
küldetésemmé vált, hogy segítsek megoldani ezt a problémát.
Ma már meggyőződéssel mondhatom, hogy közel vagyunk a megoldáshoz,
mégpedig Laikának köszönhetően.
Génszerkesztő technológiát használva
már létrehozható olyan, emberbe ültethető szerv,
amely biztonságosan kifejleszthető a sertésekben.
Mielőtt azonban bemutatnám ezt a hihetetlen eljárást,
ismerkedjünk meg a xenotranszplantáció fogalmával!
Ez állati szervek emberi szervezetbe való átültetését jelenti.
Joggal kérdezhetik: miért pont sertésszerveket?
Mert a sertés szervei hasonló méretűek és hasonlóan működnek,
mint az emberi szervek.
Az elmúlt fél évszázad során
a transzplantáció úttörői keményen dolgoztak ezen a feladaton,
de alig értek el sikereket.
Vajon miért?
Két alapvető akadály hátráltatta őket.
Az első probléma a kilökődés.
Amikor immunrendszerünk egy új szervet idegenként azonosít,
kilöki azt.
A második probléma a sertésszervekkel kapcsolatos:
minden sertés hordoz egy számukra ártalmatlan vírust,
de ez átvihető az emberre.
Ez az endogén retrovírus (PERV),
amely a HIV-hez hasonló járványt idézhet elő.
Mivel még nem találtak hatékony megoldást e nehézségek leküzdésére,
a xenotranszplantációs kutatás több mint egy évtizede egy helyben topog.
Kevés előrelépés történt mostanáig.
Hadd osszam meg önökkel, hogyan kerültem ma ide Laikával együtt!
Utam az Omej-hegyen, Kínában kezdődött.
Ezt a helyet sok legendás történetben megénekelték,
például Vang Tu-lu a Tigris és sárkány című művében.
Ezt a helyet nevezem az otthonomnak.
A hegyekben nőttem fel,
erősen kötődök a természethez.
Ez én vagyok, hétévesen,
egy ősi buddhista szentély előtt állok,
vállamon egy majommal.
Még élénken emlékszem, ahogy barátaim meg én
mogyorót dobáltunk, hogy eltereljük a majmok figyelmét,
csak így tudtunk átkelni, kirándulni a völgyben.
Szeretem a természetet.
Mikor eljött a pályaválasztás ideje,
biológia szakot választottam a Pekingi Egyetemen.
De ahogy haladtam a tanulmányaimban,
egyre több lett a kérdésem.
Hogy lehet, hogy genetikai térképünk óriási hasonlósága ellenére
mégis annyira különbözünk az állatoktól?
Hogyhogy immunrendszerünk le tud küzdeni rengeteg kórokozót,
mégis elég okos ahhoz, hogy ne támadjon saját maga ellen?
Ilyen kérdések kínoztak.
Tudom, okoskodásnak hangzik, de tudják, kutató vagyok.
Az egyetem elvégzése után úgy döntöttem, nem csak kérdéseket akarok feltenni,
meg is akarom válaszolni őket. Így is tettem.
2008-ban szerencsésen felvettek
a Harvard Egyetem doktori programjába,
ahol Dr. George Churchcsel dolgozhattam együtt.
Dr. Church laboratóriumában kezdtem el tanulmányozni
az emlősök génállományát, és kísérleteket folytatni velük.
A kísérletek között volt egy különleges,
ami közelebb vitt Laikához.
2013-ban kollégáimmal emberi sejt módosításán dolgoztunk
egy azóta ismertté vált természetes immunrendszer,
a CRISPR segítségével.
Egyike voltunk annak a két csoportnak,
melyeknek először sikerült módosítani a DNS-t ezzel az eljárással.
Izgalmas tudománytörténeti pillanat volt ez.
A génszerkesztő CRISPR-rendszer két elemből áll.
Egyrészt egy ollóból, vagyis a CRISPR-enzimből,
másrészt az úgynevezett vezető RNS-ből.
Úgy képzeljék el, mint egy mikroszkóppal ellátott genetikai ollót.
A mikroszkóp a vezető RNS,
amely a vágandó részhez vezeti az ollót,
és rámutat: "Itt vágd el!",
a CRISPR-enzim pedig elvágja, aztán összeforrasztja a DNS-t.
Röviddel eredményeink bejelentése után
a Mass General Hospital orvosai azonnal meglátták a lehetőséget
kutatásunk gyógyászati hasznosítására.
Felvették velünk a kapcsolatot,
és elkezdtünk együtt dolgozni, hogy a CRISPR segítségével
enyhíthessük a szervdonor-hiányt.
Hogyan is csináljuk ezt?
Egyszerű, mégis roppant bonyolult.
Először is módosítunk egy sertéssejtet, hogy vírusmentessé tegyük,
és összehangoljuk az emberi immunrendszerrel.
Ezután a sejtmagot beültetjük egy sertés petesejtjébe,
és hagyjuk, hogy embrióvá osztódjon.
Az embriót aztán egy koca méhébe helyezzük,
ahol sertéssé fejlődik.
Alapvetően ez egy klónozási eljárás.
Ezután a malacban olyan szervek fejlődnek ki,
amelyeket remélhetőleg nem lök ki az emberi immunrendszer.
2015-ben csapatunk úgy döntött, először a vírusátvitellel küzdünk meg.
A PERV-vírus mind a 62 változatát ki akartuk iktatni
a sertés génállományból,
de akkoriban ez csaknem lehetetlen vállalkozás volt.
Még a CRISPR segítségével is
csupán egy-két módosítást tudtunk végrehajtani egy sejten.
A rekordunk sejtenként öt módosítás volt.
Meg kellett tízszereznünk a teljesítményünket.
Gondos tervezéssel, több száz kísérlet után
végül megszabadultunk az összes vírustól,
megdöntöttük a rekordot.
Ami még fontosabb: kísérleteink bebizonyították,
hogy megszüntethető annak a veszélye,
hogy ez a veszélyes vírus átkerüljön az emberre.
Az elmúlt évben startup vállalkozásunk, az eGenesis
egy módosított sejttel és klónozási technológiával
létrehozta Laikát, az első PERV-vírus nélküli malacot.
(Taps)
Laika jelenti az első döntő lépést
a biztonságos xenotranszplantáció útján.
Erről az alapról indulva
további génmódosításokat végezhetünk,
hogy megoldhassuk a kilökődési problémát.
Azóta több mint harminc PERV-vírus nélküli malacunk született,
valószínűleg ők a legfeljettebb génmódosított állatok a Földön.
Laikát a szovjet kutyáról neveztük el,
aki első állatként kerülte meg a Földet.
Reméljük, hogy Laika és testvérei
a tudomány és orvoslás új kapuit nyitják meg előttünk.
Képzeljünk el egy világot, ahol a májelégtelenségben szenvedők
megmenthetők egy új májjal,
anélkül, hogy donorszervre
vagy egy másik ember halálára kellene várniuk!
Képzeljünk el egy világot, ahol a cukorbetegeknek
nem kell inzulint szedniük minden étkezés után,
mert új hasnyálmirigysejteket ültethetünk a szervezetükbe,
amelyek maguk termelik az inzulint!
És képzeljünk el egy világot, melyben a veseelégtelenségben szenvedőket
nem kell dialízissel gyötörni!
Azon fáradozunk, hogy megteremtsük ezt a világot,
egy szervhiány nélküli világot.
Végre megvan az eszközünk, hogy megbirkózzunk a problémával,
melyet eddig nem sikerült megoldanunk,
és Laika csak az első lépés ezen az úton.
A természettel szemben nagyon alázatosnak kell lennünk,
hiszen sok megoldásra váró feladatunk van,
például az immunitás-probléma,
és olyan dolgok, melyeket még csak nem is sejtünk.
A mi felelősségünk azonban, hogy a legújabb tudományos felfedezéseket
az orvoslásban is alkalmazzuk, megmentve minden várakozó beteg életét.
Nagyon köszönöm.
(Taps)
Chris Anderson: Luhan, ez csodálatos munka!
Jöjjön közelebb.
Szóval, mi lesz a következő lépés? Megszabadultak a vírustól.
Következő lépésként el kell érni,
hogy az emberi szervezet ne lökje ki a transzplantátumot.
Hogy lehet ezt elérni?
Luhan Yang: Ez nagyon bonyolult folyamat.
El kell távolítanunk a sertés antigénjét.
Eközben rengeteg információhoz juthatunk a rákot tanulmányozva.
Hogyan támadja vagy kerüli meg a rák az immunrendszerünket?
A rák taktikáját hasznosíthatjuk,
alkalmazhatjuk a sertésszerven,
becsapva immunrendszerünket, hogy ne lökje ki a szervet.
CA: Mikorra becsülné, mikorra reméli,
hogy megtörténhet az első sikeres transzplantáció?
LY: Felelőtlenség volna most erről nyilatkozni.
CA: TED-rendezvényen vagyunk. Mi mindig felelőtlenek vagyunk.
LY: De éjjel-nappal dolgozunk,
hogy a betegek számára ezt elérhetővé tegyük.
CA: De mégis, mondjuk ön szerint ez egy évtizeden belül
vagy öt éven belül megtörténhet? Vagy valami ilyesmi?
LY: Abban reménykedünk, hogy egy évtizeden belül biztosan.
(Nevetés)
CA: Rengeteg ember van itt, akik nagyon izgatottak emiatt,
óriási lehetőségek rejlenek ebben.
Vannak ugyanakkor, akik úgy vélik:
"Annyira édes ez a kismalac!
Nem lenne szabad őt a saját céljainkra felhasználni."
Tudna nekik valamit válaszolni?
LY: Igen, persze.
Képzeljük el, hogy egyetlen kismalac nyolc ember életét mentheti meg.
Ugyanakkor, az emberi szervadományozáshoz hasonlóan,
ha a sertés egyik veséjét kivesszük,
a sertés attól még tovább tud élni,
tehát mi nagyon odafigyelünk ezekre a dolgokra,
de azt gondolom, az a célunk, hogy kielégítsük a betegek és családjuk
megoldatlan egészségügyi szükségleteit.
CA: És persze aki szalonnát fogyaszt, ne szóljon egy szót sem, ugye?
LY: Pontosan.
(Nevetés)
CA: Luhan, köszönöm szépen. LY: Nagyon köszönöm.
(Taps)