[Script Info] Title: [Events] Format: Layer, Start, End, Style, Name, MarginL, MarginR, MarginV, Effect, Text Dialogue: 0,0:00:01.29,0:00:05.32,Default,,0000,0000,0000,,Món quà tuyệt vời nhất mà bố mẹ bạn tặng Dialogue: 0,0:00:05.34,0:00:08.06,Default,,0000,0000,0000,,là hai cặp chứa ba tỉ chữ cái của DNA Dialogue: 0,0:00:08.08,0:00:09.65,Default,,0000,0000,0000,,làm nên bộ gen của bạn. Dialogue: 0,0:00:10.01,0:00:12.49,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng giống như bất cứ điều gì\Nvới ba tỉ thành phần, Dialogue: 0,0:00:12.52,0:00:13.92,Default,,0000,0000,0000,,món quà đó thật mong manh. Dialogue: 0,0:00:14.82,0:00:18.36,Default,,0000,0000,0000,,Ánh nắng, hút thuốc, \Năn uống không lành mạnh Dialogue: 0,0:00:18.38,0:00:21.37,Default,,0000,0000,0000,,thậm chí sai lầm tự phát\Nđược tạo bởi các tế bào của bạn, Dialogue: 0,0:00:21.40,0:00:23.32,Default,,0000,0000,0000,,tất cả đều làm thay đổi bộ gen của bạn. Dialogue: 0,0:00:24.94,0:00:28.22,Default,,0000,0000,0000,,Loại thay đổi phổ biến nhất trong DNA Dialogue: 0,0:00:28.24,0:00:32.47,Default,,0000,0000,0000,,là hoán đổi của một chữ cái,\Nchẳng hạn như C, Dialogue: 0,0:00:32.50,0:00:35.74,Default,,0000,0000,0000,,với một chữ cái khác,\Nchẳng hạn như T, G hoặc A. Dialogue: 0,0:00:36.74,0:00:40.12,Default,,0000,0000,0000,,Trong bất kỳ ngày nào, các tế bào\Ntrong cơ thể bạn sẽ tích lũy Dialogue: 0,0:00:40.14,0:00:44.98,Default,,0000,0000,0000,,hàng tỉ sự hoán đổi một chữ cái,\Ncòn được gọi là "đột biến điểm." Dialogue: 0,0:00:46.15,0:00:48.68,Default,,0000,0000,0000,,Bây giờ, hầu hết những\Nđột biến điểm là vô hại. Dialogue: 0,0:00:48.70,0:00:49.86,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng một lúc nào đó, Dialogue: 0,0:00:49.88,0:00:53.88,Default,,0000,0000,0000,,một đột biến điểm làm gián đoạn\Nmột khả năng quan trọng trong một tế bào Dialogue: 0,0:00:53.90,0:00:57.26,Default,,0000,0000,0000,,hoặc làm cho một tế bào hoạt động sai\Ntheo những hướng có hại. Dialogue: 0,0:00:58.10,0:01:01.10,Default,,0000,0000,0000,,Nếu đột biến đó được di truyền\Ntừ cha mẹ của bạn Dialogue: 0,0:01:01.12,0:01:03.78,Default,,0000,0000,0000,,hoặc xảy ra đủ sớm\Ntrong sự phát triển của bạn, Dialogue: 0,0:01:03.81,0:01:06.77,Default,,0000,0000,0000,,sau đó kết quả sẽ là\Nrất nhiều hoặc tất cả các tế bào của bạn Dialogue: 0,0:01:06.80,0:01:08.71,Default,,0000,0000,0000,,chứa đột biến có hại này. Dialogue: 0,0:01:09.15,0:01:12.42,Default,,0000,0000,0000,,Và sau đó bạn sẽ là một\Ncủa hàng trăm triệu người Dialogue: 0,0:01:12.45,0:01:14.06,Default,,0000,0000,0000,,với một bệnh di truyền, Dialogue: 0,0:01:14.08,0:01:17.08,Default,,0000,0000,0000,,chẳng hạn như thiếu máu hồng cầu\Nhình liềm hoặc lão hóa sớm Dialogue: 0,0:01:17.11,0:01:20.23,Default,,0000,0000,0000,,hoặc loạn dưỡng cơ\Nhoặc bệnh Tay-Sachs. Dialogue: 0,0:01:22.22,0:01:25.41,Default,,0000,0000,0000,,Bệnh di truyền được\Ngây ra bởi đột biến điểm Dialogue: 0,0:01:25.43,0:01:27.42,Default,,0000,0000,0000,,đặc biệt khó chịu Dialogue: 0,0:01:27.45,0:01:30.35,Default,,0000,0000,0000,,bởi vì chúng ta thường biết \Nchính xác sự thay đổi một chữ cái Dialogue: 0,0:01:30.38,0:01:34.58,Default,,0000,0000,0000,,cái mà gây bệnh\Nvà, trên lý thuyết, có thể chữa khỏi bệnh. Dialogue: 0,0:01:35.27,0:01:38.12,Default,,0000,0000,0000,,Hàng triệu người \Nbị thiếu máu hồng cầu hình liềm Dialogue: 0,0:01:38.14,0:01:41.21,Default,,0000,0000,0000,,Bởi vì họ có\Nmột đột biến điểm thay A bằng T Dialogue: 0,0:01:41.24,0:01:43.60,Default,,0000,0000,0000,,trong cả hai bản sao của \Ngen huyết sắc tố của họ. Dialogue: 0,0:01:45.53,0:01:48.66,Default,,0000,0000,0000,,Và trẻ em mắc bệnh lão hóa sớm\Nchúng sinh ra với một T Dialogue: 0,0:01:48.68,0:01:50.85,Default,,0000,0000,0000,,tại một vị trí duy nhất\Ntrong bộ gen của họ Dialogue: 0,0:01:50.88,0:01:52.28,Default,,0000,0000,0000,,nơi bạn có điểm C, Dialogue: 0,0:01:53.12,0:01:56.56,Default,,0000,0000,0000,,với hậu quả tàn khốc\Nrằng những đứa trẻ tuyệt vời, sáng sủa Dialogue: 0,0:01:56.59,0:02:00.56,Default,,0000,0000,0000,,qua đời rất nhanh ở khoảng\N14 tuổi. Dialogue: 0,0:02:02.36,0:02:04.04,Default,,0000,0000,0000,,Xuyên suốt lịch sử y học, Dialogue: 0,0:02:04.06,0:02:07.12,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi chưa có cách hiệu quả \Nđể sửa các đột biến điểm Dialogue: 0,0:02:07.15,0:02:08.92,Default,,0000,0000,0000,,trong các hệ thống sống, Dialogue: 0,0:02:08.94,0:02:12.14,Default,,0000,0000,0000,,để thay đổi căn bệnh bị gây ra do\Nchuyển T thành C. Dialogue: 0,0:02:13.48,0:02:15.45,Default,,0000,0000,0000,,Có lẽ cho đến bây giờ. Dialogue: 0,0:02:15.47,0:02:19.66,Default,,0000,0000,0000,,Bởi vì phòng thí nghiệm của tôi đã \Nthành công trong việc phát triển chúng. Dialogue: 0,0:02:19.69,0:02:21.49,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi gọi là \N"bộ chỉnh sửa". Dialogue: 0,0:02:22.98,0:02:25.30,Default,,0000,0000,0000,,Câu chuyện về cách chúng tôi \Nphát triển chúng Dialogue: 0,0:02:25.32,0:02:27.100,Default,,0000,0000,0000,,thực sự bắt đầu từ ba tỉ năm trước. Dialogue: 0,0:02:29.06,0:02:31.72,Default,,0000,0000,0000,,Chúng tôi nghĩ về vi khuẩn\Nlà nguồn lây nhiễm, Dialogue: 0,0:02:31.74,0:02:35.05,Default,,0000,0000,0000,,nhưng bản thân vi khuẩn cũng vậy\Ndễ bị nhiễm bệnh Dialogue: 0,0:02:35.08,0:02:36.98,Default,,0000,0000,0000,,đặc biệt, bởi virus. Dialogue: 0,0:02:37.87,0:02:40.02,Default,,0000,0000,0000,,Khoảng ba tỉ năm trước, Dialogue: 0,0:02:40.05,0:02:43.93,Default,,0000,0000,0000,,vi khuẩn phát triển một cơ chế bảo vệ\Nđể chống nhiễm virus. Dialogue: 0,0:02:45.65,0:02:48.43,Default,,0000,0000,0000,,Cơ chế phòng thủ đó\Nbây giờ được gọi là CRISPR. Dialogue: 0,0:02:49.01,0:02:51.83,Default,,0000,0000,0000,,Và đầu đạn trong CRISPR\Nprotein màu tím này Dialogue: 0,0:02:51.86,0:02:55.64,Default,,0000,0000,0000,,hoạt động như những cái\Nkéo để cắt DNA, Dialogue: 0,0:02:55.66,0:02:58.09,Default,,0000,0000,0000,,phá vỡ chuỗi xoắn kép thành hai mảnh. Dialogue: 0,0:02:59.32,0:03:03.30,Default,,0000,0000,0000,,Nếu CRISPR không thể phân biệt\Ngiữa DNA của vi khuẩn và virus, Dialogue: 0,0:03:03.32,0:03:05.56,Default,,0000,0000,0000,,nó không thể là \Nhệ thống phòng thủ hữu dụng. Dialogue: 0,0:03:06.32,0:03:09.10,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng tính năng tuyệt vời nhất của CRISPR Dialogue: 0,0:03:09.12,0:03:14.16,Default,,0000,0000,0000,,là những cái kéo có thể\Nđược lập trình để tìm kiếm, Dialogue: 0,0:03:14.18,0:03:16.61,Default,,0000,0000,0000,,liên kết và cắt Dialogue: 0,0:03:16.63,0:03:19.37,Default,,0000,0000,0000,,chỉ một chuỗi DNA cụ thể. Dialogue: 0,0:03:20.91,0:03:24.31,Default,,0000,0000,0000,,Vì vậy, khi một vi khuẩn bị nhiễm virus\Nlần đầu tiên Dialogue: 0,0:03:24.33,0:03:27.70,Default,,0000,0000,0000,,nó có thể lưu trữ một đoạn nhỏ\NDNA của virus đó Dialogue: 0,0:03:27.73,0:03:31.37,Default,,0000,0000,0000,,để sử dụng như một chương trình\Nhướng dẫn kéo CRISPR Dialogue: 0,0:03:31.40,0:03:34.93,Default,,0000,0000,0000,,để cắt chuỗi DNA virus đó\Ntrong một nhiễm trùng trong tương lai. Dialogue: 0,0:03:35.78,0:03:40.69,Default,,0000,0000,0000,,Cắt DNA của virus để gây rối\Nchức năng của gen virus bị cắt, Dialogue: 0,0:03:40.72,0:03:43.42,Default,,0000,0000,0000,,và vì vậy phá vỡ\Nvòng đời của virus. Dialogue: 0,0:03:46.06,0:03:50.86,Default,,0000,0000,0000,,Các nhà nghiên cứu đáng chú ý bao gồm\NEmmanuelle Charpentier, George Church, Dialogue: 0,0:03:50.88,0:03:53.54,Default,,0000,0000,0000,,Jennifer Doudna and Feng Zhang Dialogue: 0,0:03:53.56,0:03:57.53,Default,,0000,0000,0000,,cho thấy sáu năm trước cách kéo CRISPR\Ncó thể được lập trình Dialogue: 0,0:03:57.55,0:04:00.14,Default,,0000,0000,0000,,để cắt các chuỗi DNA của \Ntheo lựa chọn của chúng tôi, Dialogue: 0,0:04:00.16,0:04:02.53,Default,,0000,0000,0000,,bao gồm các trình tự trong bộ gen của bạn, Dialogue: 0,0:04:02.56,0:04:05.90,Default,,0000,0000,0000,,thay vì các chuỗi DNA virus\Nđược lựa chọn bởi vi khuẩn. Dialogue: 0,0:04:06.55,0:04:09.08,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng kết quả thực sự tương tự nhau. Dialogue: 0,0:04:09.61,0:04:12.07,Default,,0000,0000,0000,,Cắt một chuỗi DNA trong bộ gen của bạn Dialogue: 0,0:04:12.10,0:04:16.22,Default,,0000,0000,0000,,cũng làm gián đoạn chức năng\Nđiển hình của gen cắt Dialogue: 0,0:04:16.100,0:04:21.46,Default,,0000,0000,0000,,bằng cách gây ra sự chèn và xóa\Nhỗn hợp ngẫu nhiên của các chữ cái DNA Dialogue: 0,0:04:21.49,0:04:22.64,Default,,0000,0000,0000,,tại vị trí cắt. Dialogue: 0,0:04:24.62,0:04:28.51,Default,,0000,0000,0000,,Bây giờ, các gen bị gián đoạn có thể rất\Nhữu ích cho một số ứng dụng. Dialogue: 0,0:04:30.00,0:04:34.31,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng đối với hầu hết các đột biến điểm\Ngây ra các bệnh di truyền, Dialogue: 0,0:04:34.33,0:04:38.69,Default,,0000,0000,0000,,chỉ cắt gen đã bị đột biến\Nsẽ không có lợi cho bệnh nhân, Dialogue: 0,0:04:38.71,0:04:42.68,Default,,0000,0000,0000,,bởi vì chức năng của gen bị đột biến\Ncần được khôi phục, Dialogue: 0,0:04:42.70,0:04:44.32,Default,,0000,0000,0000,,chứ không phải bị gián đoạn thêm. Dialogue: 0,0:04:45.26,0:04:48.14,Default,,0000,0000,0000,,Vì vậy, cắt gen \Nhuyết sắc tố đã bị đột biến Dialogue: 0,0:04:48.16,0:04:50.69,Default,,0000,0000,0000,,gây thiếu máu hồng cầu hình liềm Dialogue: 0,0:04:50.71,0:04:54.87,Default,,0000,0000,0000,,sẽ không khôi phục khả năng tạo hồng cầu\Nkhỏe mạnh của bệnh nhân. Dialogue: 0,0:04:55.63,0:04:59.97,Default,,0000,0000,0000,,Và đôi khi chúng ta có thể \Nchèn thêm trình tự DNA mới vào tế bào Dialogue: 0,0:04:59.100,0:05:03.42,Default,,0000,0000,0000,,để thay thế trình tự DNA\Nxung quanh một vị trí cắt, Dialogue: 0,0:05:03.44,0:05:07.76,Default,,0000,0000,0000,,thật không may, quá trình đó không \Nhoạt động trong hầu hết các loại tế bào, Dialogue: 0,0:05:07.79,0:05:10.23,Default,,0000,0000,0000,,và kết quả là gen bị gián đoạn\Nvẫn chiếm ưu thế. Dialogue: 0,0:05:11.54,0:05:14.48,Default,,0000,0000,0000,,Như nhiều nhà khoa học khác\Ntôi đã mơ về một tương lai Dialogue: 0,0:05:14.50,0:05:17.28,Default,,0000,0000,0000,,trong đó chúng ta có thể điều trị\Nhoặc thậm chí có thể chữa Dialogue: 0,0:05:17.30,0:05:18.67,Default,,0000,0000,0000,,bệnh di truyền ở người. Dialogue: 0,0:05:19.14,0:05:22.94,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng tôi thấy thiếu một cách\Nđể khắc phục đột biến điểm, Dialogue: 0,0:05:22.96,0:05:25.98,Default,,0000,0000,0000,,nguyên nhân gây ra hầu hết \Ncác bệnh di truyền ở người, Dialogue: 0,0:05:26.01,0:05:28.40,Default,,0000,0000,0000,,như một vấn đề lớn đang cản trở. Dialogue: 0,0:05:29.43,0:05:32.10,Default,,0000,0000,0000,,Là một nhà hóa học\Ntôi làm việc với các sinh viên Dialogue: 0,0:05:32.13,0:05:37.23,Default,,0000,0000,0000,,để tìm ra cách đưa các chất hóa học\Ntrực tiếp vào đoạn DNA mồi Dialogue: 0,0:05:37.23,0:05:42.70,Default,,0000,0000,0000,,để thực sự sửa chữa, thay vì phá vỡ,\Ncác đột biến gây bệnh di truyền. Dialogue: 0,0:05:44.52,0:05:47.07,Default,,0000,0000,0000,,Kết quả của những nỗ lực của chúng tôi\Nlà máy phân tử Dialogue: 0,0:05:47.09,0:05:48.59,Default,,0000,0000,0000,,được gọi là "máy tạo mảnh mồi". Dialogue: 0,0:05:49.62,0:05:55.09,Default,,0000,0000,0000,,Máy sử dụng cơ chế lập trình\Ntìm kiếm của kéo CRISPR, Dialogue: 0,0:05:55.12,0:05:58.05,Default,,0000,0000,0000,,nhưng thay vì cắt DNA, Dialogue: 0,0:05:58.08,0:06:01.02,Default,,0000,0000,0000,,chúng trực tiếp chuyển đổi\Ntừ cái này sang cái khác Dialogue: 0,0:06:01.04,0:06:03.30,Default,,0000,0000,0000,,mà không làm gián đoạn \Nphần còn lại của gen. Dialogue: 0,0:06:04.67,0:06:08.83,Default,,0000,0000,0000,,Vì vậy, nếu bạn nghĩ về việc tự nhiên\Nxảy ra của protein CRISPR như kéo phân tử, Dialogue: 0,0:06:08.86,0:06:11.64,Default,,0000,0000,0000,,bạn có thể nghĩ về các bộ chỉnh sửa\Nnhư bút chì, Dialogue: 0,0:06:11.67,0:06:15.16,Default,,0000,0000,0000,,có khả năng viết lại trực tiếp\Nmột kí tự DNA thành một kí tự khác Dialogue: 0,0:06:16.10,0:06:19.90,Default,,0000,0000,0000,,bằng cách thực sự sắp xếp lại\Ncác nguyên tử của một cơ sở DNA Dialogue: 0,0:06:19.92,0:06:22.26,Default,,0000,0000,0000,,thay vào đó trở thành một cái khác. Dialogue: 0,0:06:23.51,0:06:25.69,Default,,0000,0000,0000,,Bây giờ, các bộ chỉnh sửa\Nkhông có ở tự nhiên. Dialogue: 0,0:06:26.68,0:06:29.91,Default,,0000,0000,0000,,Trong thực tế, chúng tôi thiết kế\Nchúng đầu tiên, được thấy ở đây, Dialogue: 0,0:06:29.94,0:06:31.29,Default,,0000,0000,0000,,từ ba protein riêng biệt Dialogue: 0,0:06:31.32,0:06:33.55,Default,,0000,0000,0000,,thậm chí không đến\Ntừ cùng một sinh vật. Dialogue: 0,0:06:34.15,0:06:39.25,Default,,0000,0000,0000,,Chúng tôi bắt đầu bằng cách lấy kéo CRISPR\Nvà vô hiệu hóa khả năng cắt DNA Dialogue: 0,0:06:39.27,0:06:43.81,Default,,0000,0000,0000,,trong khi vẫn giữ được khả năng tìm kiếm\Nvà liên kết một chuỗi DNA đích Dialogue: 0,0:06:43.84,0:06:45.37,Default,,0000,0000,0000,,một cách đã được lập trình. Dialogue: 0,0:06:46.35,0:06:49.19,Default,,0000,0000,0000,,Cho những kéo CRISPR bị bất hoạt, \Nthể hiện bằng màu xanh, Dialogue: 0,0:06:49.21,0:06:51.72,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi gắn một protein thứ hai màu đỏ, Dialogue: 0,0:06:51.74,0:06:56.04,Default,,0000,0000,0000,,trong đó thực hiện một phản ứng hóa học\Ntrên mảnh mồi DNA C, Dialogue: 0,0:06:56.07,0:06:59.40,Default,,0000,0000,0000,,chuyển đổi nó thành một mảnh mồi\Nhoạt động như T. Dialogue: 0,0:07:00.96,0:07:04.10,Default,,0000,0000,0000,,Thứ ba, chúng tôi phải đính kèm \Nvào hai protein đầu tiên Dialogue: 0,0:07:04.12,0:07:05.84,Default,,0000,0000,0000,,một protein hiển thị màu tím, Dialogue: 0,0:07:05.84,0:07:09.10,Default,,0000,0000,0000,,nó sẽ bảo vệ mảnh mồi được chỉnh sửa \Nkhông bị loại bỏ bởi tế bào. Dialogue: 0,0:07:10.47,0:07:13.31,Default,,0000,0000,0000,,Kết quả cuối cùng là một thiết kế\Nprotein ba phần Dialogue: 0,0:07:13.33,0:07:17.45,Default,,0000,0000,0000,,đó là lần đầu tiên\Ncho phép chúng tôi chuyển đổi C thành T Dialogue: 0,0:07:17.47,0:07:19.64,Default,,0000,0000,0000,,tại các vị trí quy định trong bộ gen. Dialogue: 0,0:07:21.49,0:07:24.52,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng dừng ở đây thì mới chỉ xong\Nmột nửa công việc. Dialogue: 0,0:07:24.55,0:07:27.17,Default,,0000,0000,0000,,Bởi vì để ổn định trong các tế bào, Dialogue: 0,0:07:27.20,0:07:30.86,Default,,0000,0000,0000,,hai sợi xoắn kép DNA\Nphải tạo thành cặp cơ sở. Dialogue: 0,0:07:32.12,0:07:35.78,Default,,0000,0000,0000,,Và vì C chỉ cặp với G, Dialogue: 0,0:07:35.81,0:07:38.81,Default,,0000,0000,0000,,và T chỉ cặp với A, Dialogue: 0,0:07:39.75,0:07:44.60,Default,,0000,0000,0000,,chỉ cần thay đổi C thành T trên\Nmột chuỗi DNA sẽ gây sự không phù hợp, Dialogue: 0,0:07:44.62,0:07:47.47,Default,,0000,0000,0000,,sự bất đồng giữa hai chuỗi DNA Dialogue: 0,0:07:47.50,0:07:51.76,Default,,0000,0000,0000,,tế bào phải giải quyết\Nbằng cách quyết định thay thế sợi nào. Dialogue: 0,0:07:53.15,0:07:57.49,Default,,0000,0000,0000,,Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi có thể \Ntiếp tục thiết kế ba phần protein này Dialogue: 0,0:07:58.65,0:08:02.52,Default,,0000,0000,0000,,để gắn các chuỗi không có ký tự\Nnhư một cái được thay thế Dialogue: 0,0:08:02.54,0:08:04.45,Default,,0000,0000,0000,,bằng cách cắt chuỗi đó. Dialogue: 0,0:08:05.28,0:08:07.80,Default,,0000,0000,0000,,Vết cắt nhỏ này đánh lừa tế bào Dialogue: 0,0:08:07.83,0:08:12.78,Default,,0000,0000,0000,,thay thế G vốn có, bằng A Dialogue: 0,0:08:12.80,0:08:15.12,Default,,0000,0000,0000,,khi tế bào thay thế chuỗi bị cắt, Dialogue: 0,0:08:15.15,0:08:19.18,Default,,0000,0000,0000,,qua đó hoàn thành việc chuyển đổi\Nvề những gì từng là một cặp cơ sở C-G Dialogue: 0,0:08:19.20,0:08:21.50,Default,,0000,0000,0000,,thành một cặp cơ sở T-A ổn định. Dialogue: 0,0:08:24.58,0:08:26.14,Default,,0000,0000,0000,,Sau nhiều năm làm việc chăm chỉ Dialogue: 0,0:08:26.16,0:08:30.14,Default,,0000,0000,0000,,dẫn dắt bởi tiến sĩ Alexis Komor, Dialogue: 0,0:08:30.16,0:08:33.42,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi đã thành công trong việc\Nphát triển bộ chỉnh sửa đầu tiên. Dialogue: 0,0:08:33.42,0:08:37.04,Default,,0000,0000,0000,,Chuyển đổi C thành T và G thành A Dialogue: 0,0:08:37.06,0:08:39.22,Default,,0000,0000,0000,,tại các vị trí mục tiêu của chúng tôi. Dialogue: 0,0:08:40.63,0:08:45.86,Default,,0000,0000,0000,,Trong số hơn 35.000 đột biến điểm\Nliên quan đến bệnh được biết đến Dialogue: 0,0:08:45.89,0:08:49.67,Default,,0000,0000,0000,,hai loại đột biến mà bộ chỉnh sửa\Nđầu tiên này có thể đảo ngược Dialogue: 0,0:08:49.70,0:08:55.84,Default,,0000,0000,0000,,chiếm khoảng 14 phần trăm hay\Nkhoảng 5.000 đột biến điểm gây bệnh. Dialogue: 0,0:08:56.59,0:09:01.36,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng để sửa chữa đột biến điểm\Ngây bệnh nhiều nhất Dialogue: 0,0:09:01.39,0:09:05.02,Default,,0000,0000,0000,,chúng ta cần phát triển\Nthế hệ thứ hai của bộ chỉnh sửa Dialogue: 0,0:09:05.05,0:09:09.13,Default,,0000,0000,0000,,cụ thể là có thể chuyển đổi\NA thành G hoặc T thành C. Dialogue: 0,0:09:10.85,0:09:14.74,Default,,0000,0000,0000,,Dẫn đầu bởi Nicole Gaudelli,\Ncựu nghiên cứu sinh tiến sĩ, Dialogue: 0,0:09:14.74,0:09:17.72,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi lên kế hoạch phát triển\Nthế hệ chỉnh sửa thứ hai này, Dialogue: 0,0:09:17.74,0:09:23.87,Default,,0000,0000,0000,,mà theo lý thuyết, có thể sửa\Ngần một nửa các đột biến điểm gây bệnh, Dialogue: 0,0:09:23.89,0:09:27.80,Default,,0000,0000,0000,,bao gồm đột biến gây ra \Nbệnh lão hóa nhanh. Dialogue: 0,0:09:30.11,0:09:33.27,Default,,0000,0000,0000,,Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi có thể\Nmượn, một lần nữa, Dialogue: 0,0:09:33.30,0:09:37.37,Default,,0000,0000,0000,,cơ chế nhắm mục tiêu của kéo CRISPR Dialogue: 0,0:09:37.39,0:09:42.55,Default,,0000,0000,0000,,để mang mảnh mồi mới\Nđến đúng địa chỉ trong bộ gen. Dialogue: 0,0:09:43.54,0:09:46.64,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng chúng tôi nhanh chóng gặp phải\Nmột vấn đề đáng kinh ngạc; Dialogue: 0,0:09:47.90,0:09:50.32,Default,,0000,0000,0000,,cụ thể là không có protein Dialogue: 0,0:09:50.35,0:09:54.40,Default,,0000,0000,0000,,được biết là chuyển đổi\NA thành G hoặc T thành C Dialogue: 0,0:09:54.42,0:09:55.58,Default,,0000,0000,0000,,trong DNA. Dialogue: 0,0:09:56.76,0:09:58.93,Default,,0000,0000,0000,,Gặp một vấn đề nghiêm trọng như vậy, Dialogue: 0,0:09:58.95,0:10:01.48,Default,,0000,0000,0000,,hầu hết các sinh viên có thể\Ntìm kiếm một dự án khác Dialogue: 0,0:10:01.51,0:10:03.37,Default,,0000,0000,0000,,không thì là một người hướng dẫn khác. Dialogue: 0,0:10:03.37,0:10:04.43,Default,,0000,0000,0000,,(Cười) Dialogue: 0,0:10:04.46,0:10:06.40,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng Nicole đã đồng ý với một kế hoạch Dialogue: 0,0:10:06.42,0:10:09.09,Default,,0000,0000,0000,,mà có vẻ cực kỳ tham vọng \Nvào thời điểm đó. Dialogue: 0,0:10:09.97,0:10:12.30,Default,,0000,0000,0000,,Bởi vì không có loại protein đó\Ntrong tự nhiên Dialogue: 0,0:10:12.33,0:10:14.49,Default,,0000,0000,0000,,để thực hiện các chức năng cần thiết, Dialogue: 0,0:10:14.51,0:10:17.95,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi quyết định sẽ tự phát triển\Nprotein trong phòng thí nghiệm Dialogue: 0,0:10:17.97,0:10:22.01,Default,,0000,0000,0000,,để chuyển đổi A thành mảnh mồi\Nhoạt động như G, Dialogue: 0,0:10:22.01,0:10:26.66,Default,,0000,0000,0000,,bắt đầu từ protein\Nthực hiện chức năng liên quan đến RNA. Dialogue: 0,0:10:27.23,0:10:31.16,Default,,0000,0000,0000,,Chúng tôi thiết lập một hệ thống \Nlựa chọn sinh tồn Darwin tốt nhất Dialogue: 0,0:10:31.19,0:10:35.18,Default,,0000,0000,0000,,đã khám phá hàng chục triệu\Nbiến thể protein Dialogue: 0,0:10:35.20,0:10:37.22,Default,,0000,0000,0000,,và chỉ cho phép những biến thể hiếm Dialogue: 0,0:10:37.25,0:10:40.47,Default,,0000,0000,0000,,có thể thực hiện chức năng biến đổi\Ncần thiết để tồn tại. Dialogue: 0,0:10:41.88,0:10:44.27,Default,,0000,0000,0000,,Kết quả là protein được thấy ở đây, Dialogue: 0,0:10:44.30,0:10:47.15,Default,,0000,0000,0000,,loại protein đầu tiên có thể chuyển đổi A \Ntrong DNA Dialogue: 0,0:10:47.18,0:10:49.27,Default,,0000,0000,0000,,thành mảnh mồi giống G. Dialogue: 0,0:10:49.29,0:10:50.90,Default,,0000,0000,0000,,Và khi chúng tôi gắn protein đó Dialogue: 0,0:10:50.92,0:10:53.49,Default,,0000,0000,0000,,với kéo CRISPR bị bất hoạt,\Nthể hiện bằng màu xanh, Dialogue: 0,0:10:53.51,0:10:55.52,Default,,0000,0000,0000,,chúng tôi sản xuất bộ chỉnh sửa thứ hai, Dialogue: 0,0:10:55.55,0:10:58.64,Default,,0000,0000,0000,,có nhiệm vụ chuyển đổi A thành G, Dialogue: 0,0:10:58.66,0:11:02.51,Default,,0000,0000,0000,,và sau đó sử dụng chiến lược cắt tương tự Dialogue: 0,0:11:02.53,0:11:04.45,Default,,0000,0000,0000,,mà chúng tôi dùng ở bộ chỉnh sửa\Nđầu tiên Dialogue: 0,0:11:04.47,0:11:09.94,Default,,0000,0000,0000,,để lừa tế bào thay thế\NT bị sai, bằng C Dialogue: 0,0:11:09.96,0:11:11.64,Default,,0000,0000,0000,,khi nó thay thế chuỗi bị cắt đó, Dialogue: 0,0:11:11.66,0:11:15.83,Default,,0000,0000,0000,,qua đó hoàn thành việc chuyển đổi\Ncủa cặp cơ sở A-T thành cặp cơ sở G-C. Dialogue: 0,0:11:16.84,0:11:18.89,Default,,0000,0000,0000,,(Vỗ tay) Dialogue: 0,0:11:18.92,0:11:20.09,Default,,0000,0000,0000,,Cảm ơn. Dialogue: 0,0:11:20.11,0:11:23.47,Default,,0000,0000,0000,,(Vỗ tay) Dialogue: 0,0:11:23.49,0:11:25.83,Default,,0000,0000,0000,,Là một nhà khoa học hàn lâm ở Mỹ, Dialogue: 0,0:11:25.85,0:11:27.100,Default,,0000,0000,0000,,tôi không quen bị ngắt lời\Nbởi tiếng vỗ tay. Dialogue: 0,0:11:28.02,0:11:31.17,Default,,0000,0000,0000,,(Cười) Dialogue: 0,0:11:31.20,0:11:35.60,Default,,0000,0000,0000,,Chúng tôi đã phát triển\Nhai lớp đầu tiên của bộ chỉnh sửa Dialogue: 0,0:11:35.62,0:11:38.40,Default,,0000,0000,0000,,chỉ ba năm trước\Nvà một năm rưỡi trước. Dialogue: 0,0:11:39.27,0:11:40.82,Default,,0000,0000,0000,,Nhưng cả khi trong thời gian đó, Dialogue: 0,0:11:40.84,0:11:44.56,Default,,0000,0000,0000,,chỉnh sửa gen đã được sử dụng rộng rãi\Nbởi cộng đồng nghiên cứu y sinh. Dialogue: 0,0:11:45.78,0:11:50.14,Default,,0000,0000,0000,,"Bộ chỉnh sửa" đã được gửi\Nhơn 6.000 lần Dialogue: 0,0:11:50.16,0:11:54.04,Default,,0000,0000,0000,,theo yêu cầu của hơn\N1.000 nhà nghiên cứu trên toàn cầu. Dialogue: 0,0:11:55.48,0:11:58.99,Default,,0000,0000,0000,,Một trăm bài nghiên cứu khoa học\Nđã được xuất bản rồi, Dialogue: 0,0:11:59.02,0:12:02.74,Default,,0000,0000,0000,,sử dụng các bộ chỉnh sửa \Ntrong các sinh vật từ vi khuẩn Dialogue: 0,0:12:02.77,0:12:04.90,Default,,0000,0000,0000,,đến thực vật, chuột và linh trưởng. Dialogue: 0,0:12:07.95,0:12:09.56,Default,,0000,0000,0000,,Khi các bộ sửa chữa còn quá mới Dialogue: 0,0:12:09.58,0:12:12.47,Default,,0000,0000,0000,,để thử nghiệm lâm sàng ở người, Dialogue: 0,0:12:12.49,0:12:17.61,Default,,0000,0000,0000,,các nhà khoa học đã đạt được\Nmột cột mốc quan trọng đối với mục tiêu đó Dialogue: 0,0:12:17.64,0:12:20.48,Default,,0000,0000,0000,,bằng cách sử dụng các bộ chỉnh sửa\Nở động vật Dialogue: 0,0:12:20.51,0:12:24.42,Default,,0000,0000,0000,,để sửa đột biến điểm mà\Ngây ra các bệnh di truyền ở người. Dialogue: 0,0:12:25.82,0:12:26.97,Default,,0000,0000,0000,,Ví dụ, Dialogue: 0,0:12:26.99,0:12:30.78,Default,,0000,0000,0000,,một nhóm các nhà khoa học hợp tác\Nđược dẫn dắt bởi Luke Koblan và Jon Levy, Dialogue: 0,0:12:30.81,0:12:33.22,Default,,0000,0000,0000,,hai sinh viên ở phòng thí nghiệm của tôi, Dialogue: 0,0:12:33.24,0:12:37.36,Default,,0000,0000,0000,,gần đây đã sử dụng một loại virus để\Ncung cấp bộ chỉnh sửa thứ hai Dialogue: 0,0:12:37.39,0:12:39.58,Default,,0000,0000,0000,,cho một con chuột\Nmắc bệnh lão hóa sớm Dialogue: 0,0:12:39.60,0:12:43.46,Default,,0000,0000,0000,,thay đổi T trở lại thành C Dialogue: 0,0:12:43.48,0:12:47.59,Default,,0000,0000,0000,,và đảo ngược hậu quả của nó\Nở mức độ DNA, RNA và protein. Dialogue: 0,0:12:48.88,0:12:51.63,Default,,0000,0000,0000,,Bộ chỉnh sửa cũng được sử dụng\Ntrên động vật Dialogue: 0,0:12:51.65,0:12:54.57,Default,,0000,0000,0000,,để đảo ngược hậu quả của bệnh tyrosinemia, Dialogue: 0,0:12:55.64,0:12:59.26,Default,,0000,0000,0000,,thiếu máu hồng cầu hình liềm,\Nrối loạn dưỡng cơ, Dialogue: 0,0:12:59.28,0:13:02.97,Default,,0000,0000,0000,,phenylketon niệu, điếc bẩm sinh Dialogue: 0,0:13:02.100,0:13:04.94,Default,,0000,0000,0000,,và một loại bệnh tim mạch - Dialogue: 0,0:13:04.96,0:13:09.82,Default,,0000,0000,0000,,trong từng trường hợp, bằng cách trực tiếp\Nsửa lỗi đột biến điểm Dialogue: 0,0:13:09.85,0:13:12.40,Default,,0000,0000,0000,,gây ra hoặc hoặc có vai trò \Ntrong cơ chế gây bệnh. Dialogue: 0,0:13:13.69,0:13:15.74,Default,,0000,0000,0000,,Trong thực vật, các bộ sửa chữa\Nđược sử dụng Dialogue: 0,0:13:15.77,0:13:19.84,Default,,0000,0000,0000,,để thay đổi từng kí tự của DNA Dialogue: 0,0:13:19.86,0:13:21.83,Default,,0000,0000,0000,,có thể làm cho cây trồng tốt hơn. Dialogue: 0,0:13:22.25,0:13:26.84,Default,,0000,0000,0000,,Các nhà sinh học sử dụng các bộ sửa chữa \Nđể xem vai trò của các chữ cái riêng lẻ Dialogue: 0,0:13:26.87,0:13:29.68,Default,,0000,0000,0000,,trong các gen liên quan\Nvới các bệnh như là ung thư. Dialogue: 0,0:13:31.05,0:13:35.61,Default,,0000,0000,0000,,Hai công ty mà tôi là đồng sáng lập,\NBeam Therapeutics và Pairwise Plants, Dialogue: 0,0:13:35.64,0:13:39.46,Default,,0000,0000,0000,,đang sử dụng bộ chỉnh sửa\Nđiều trị bệnh di truyền ở người Dialogue: 0,0:13:39.49,0:13:40.95,Default,,0000,0000,0000,,và để phát triển nông nghiệp. Dialogue: 0,0:13:40.98,0:13:44.73,Default,,0000,0000,0000,,Tất cả các ứng dụng bộ chỉnh sửa Dialogue: 0,0:13:44.73,0:13:46.56,Default,,0000,0000,0000,,đã diễn ra trong chưa tới ba năm qua: Dialogue: 0,0:13:46.98,0:13:49.33,Default,,0000,0000,0000,,về thời gian lịch sử của khoa học, Dialogue: 0,0:13:49.42,0:13:50.85,Default,,0000,0000,0000,,trong chớp mắt. Dialogue: 0,0:13:52.56,0:13:54.11,Default,,0000,0000,0000,,Công việc còn phía trước Dialogue: 0,0:13:54.11,0:13:57.23,Default,,0000,0000,0000,,trước khi chúng ta thấy được\Ntiềm năng đầy đủ của bộ chỉnh sửa Dialogue: 0,0:13:57.23,0:14:00.07,Default,,0000,0000,0000,,để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân\Nbị các bệnh di truyền. Dialogue: 0,0:14:01.22,0:14:03.82,Default,,0000,0000,0000,,Trong khi nhiều bệnh này\Nđược cho là có thể điều trị Dialogue: 0,0:14:03.82,0:14:06.03,Default,,0000,0000,0000,,bằng cách sửa lỗi đột biến cơ bản Dialogue: 0,0:14:06.03,0:14:09.37,Default,,0000,0000,0000,,trong một phần nhỏ\Ncủa các tế bào trong một cơ quan, Dialogue: 0,0:14:09.37,0:14:12.58,Default,,0000,0000,0000,,cung cấp bộ máy phân tử\Nnhư các bộ chỉnh sửa Dialogue: 0,0:14:12.58,0:14:14.53,Default,,0000,0000,0000,,vào các tế bào trong một con người Dialogue: 0,0:14:14.53,0:14:15.79,Default,,0000,0000,0000,,có thể là thử thách. Dialogue: 0,0:14:17.06,0:14:20.06,Default,,0000,0000,0000,,Chọn vi-rút tự nhiên để cung cấp \Ncác bộ chỉnh sửa Dialogue: 0,0:14:20.06,0:14:22.58,Default,,0000,0000,0000,,thay vì các phân tử\Nkhiến bạn bị cảm lạnh Dialogue: 0,0:14:22.58,0:14:24.100,Default,,0000,0000,0000,,là một trong nhiều \Nchiến lược triển vọng Dialogue: 0,0:14:24.100,0:14:28.49,Default,,0000,0000,0000,,đã được sử dụng thành công. Dialogue: 0,0:14:28.49,0:14:30.75,Default,,0000,0000,0000,,Tiếp tục phát triển máy phân tử mới Dialogue: 0,0:14:30.75,0:14:32.74,Default,,0000,0000,0000,,cho các trường hợp còn lại Dialogue: 0,0:14:32.74,0:14:35.58,Default,,0000,0000,0000,,để chuyển đổi một cặp này\Nthành một cặp khác Dialogue: 0,0:14:35.58,0:14:39.61,Default,,0000,0000,0000,,và giảm thiểu việc chỉnh sửa sai mục tiêu\Nở các vị trí trong các tế bào Dialogue: 0,0:14:39.61,0:14:41.65,Default,,0000,0000,0000,,là rất quan trọng. Dialogue: 0,0:14:41.95,0:14:46.63,Default,,0000,0000,0000,,Với các nhà khoa học,\Nbác sĩ, nhà đạo đức và chính phủ Dialogue: 0,0:14:46.63,0:14:50.83,Default,,0000,0000,0000,,để tối đa hóa khả năng\Nchỉnh sửa được áp dụng cẩn trọng, Dialogue: 0,0:14:50.83,0:14:53.79,Default,,0000,0000,0000,,an toàn và đạo đức, Dialogue: 0,0:14:53.79,0:14:57.04,Default,,0000,0000,0000,,vẫn là một nghĩa vụ quan trọng. Dialogue: 0,0:14:57.70,0:14:59.10,Default,,0000,0000,0000,,Những thách thức này Dialogue: 0,0:14:59.10,0:15:02.68,Default,,0000,0000,0000,,nếu bạn nói với tôi\Nvào năm năm trước Dialogue: 0,0:15:02.68,0:15:04.68,Default,,0000,0000,0000,,các nhà nghiên cứu trên toàn cầu Dialogue: 0,0:15:04.68,0:15:06.74,Default,,0000,0000,0000,,sẽ sử dụng phòng thí nghiệm\Nphân tử Dialogue: 0,0:15:06.74,0:15:11.22,Default,,0000,0000,0000,,chuyển đổi trực tiếp\Nmột cặp cơ sở nào đó Dialogue: 0,0:15:11.22,0:15:12.44,Default,,0000,0000,0000,,thành một cặp cơ sở khác Dialogue: 0,0:15:12.44,0:15:14.99,Default,,0000,0000,0000,,ở một chỗ trong bộ gen người, Dialogue: 0,0:15:14.99,0:15:17.50,Default,,0000,0000,0000,,hiệu quả và ít tác dụng phụ, Dialogue: 0,0:15:18.80,0:15:20.06,Default,,0000,0000,0000,,thì tôi sẽ nói rằng, Dialogue: 0,0:15:20.06,0:15:22.92,Default,,0000,0000,0000,,"Bạn đang đọc tiểu thuyết\Nkhoa học viễn tưởng nào vậy?" Dialogue: 0,0:15:22.92,0:15:27.20,Default,,0000,0000,0000,,Nhờ một sự tận tâm không ngừng của\Nnhóm sinh viên Dialogue: 0,0:15:27.20,0:15:31.07,Default,,0000,0000,0000,,người đủ sáng tạo để thiết kế\Nnhững gì chúng ta có thể tự thiết kế Dialogue: 0,0:15:31.07,0:15:34.54,Default,,0000,0000,0000,,và đủ dũng cảm\Nđể phát triển những gì chúng ta không thể, Dialogue: 0,0:15:34.54,0:15:39.41,Default,,0000,0000,0000,,chỉnh sửa gen đã bắt đầu giống như\Nđưa khát vọng trong khoa học viễn tưởng Dialogue: 0,0:15:39.41,0:15:42.17,Default,,0000,0000,0000,,vào thực tế thú vị, Dialogue: 0,0:15:42.17,0:15:45.14,Default,,0000,0000,0000,,trong đó món quà quan trọng nhất\Nchúng ta dành cho con cái Dialogue: 0,0:15:45.14,0:15:48.43,Default,,0000,0000,0000,,có thể không chỉ là\Nba tỉ chữ cái DNA, Dialogue: 0,0:15:48.43,0:15:51.93,Default,,0000,0000,0000,,mà còn là phương tiện để bảo vệ\Nvà sửa chữa chúng. Dialogue: 0,0:15:51.93,0:15:53.14,Default,,0000,0000,0000,,Cảm ơn. Dialogue: 0,0:15:53.14,0:15:54.82,Default,,0000,0000,0000,,(Vỗ tay) Dialogue: 0,0:15:54.82,0:15:55.56,Default,,0000,0000,0000,,Cảm ơn.