1
00:00:01,286 --> 00:00:05,317
Món quà tuyệt vời nhất mà bố mẹ bạn tặng

2
00:00:05,341 --> 00:00:08,061
là hai cặp chứa ba tỉ chữ cái của DNA

3
00:00:08,085 --> 00:00:09,649
làm nên bộ gen của bạn.

4
00:00:10,014 --> 00:00:12,491
Nhưng giống như bất cứ điều gì
với ba tỉ thành phần,

5
00:00:12,515 --> 00:00:13,915
món quà đó thật mong manh.

6
00:00:14,815 --> 00:00:18,355
Ánh nắng, hút thuốc, 
ăn uống không lành mạnh

7
00:00:18,379 --> 00:00:21,371
thậm chí sai lầm tự phát
được tạo bởi các tế bào của bạn,

8
00:00:21,395 --> 00:00:23,318
tất cả đều làm thay đổi bộ gen của bạn.

9
00:00:24,942 --> 00:00:28,220
Loại thay đổi phổ biến nhất trong DNA

10
00:00:28,244 --> 00:00:32,473
là hoán đổi của một chữ cái,
chẳng hạn như C,

11
00:00:32,497 --> 00:00:35,738
với một chữ cái khác,
chẳng hạn như T, G hoặc A.

12
00:00:36,744 --> 00:00:40,117
Trong bất kỳ ngày nào, các tế bào
trong cơ thể bạn sẽ tích lũy

13
00:00:40,141 --> 00:00:44,977
hàng tỉ sự hoán đổi một chữ cái,
còn được gọi là "đột biến điểm."

14
00:00:46,147 --> 00:00:48,678
Bây giờ, hầu hết những
đột biến điểm là vô hại.

15
00:00:48,702 --> 00:00:49,860
Nhưng một lúc nào đó,

16
00:00:49,884 --> 00:00:53,877
một đột biến điểm làm gián đoạn
một khả năng quan trọng trong một tế bào

17
00:00:53,901 --> 00:00:57,256
hoặc làm cho một tế bào hoạt động sai
theo những hướng có hại.

18
00:00:58,099 --> 00:01:01,098
Nếu đột biến đó được di truyền
từ cha mẹ của bạn

19
00:01:01,122 --> 00:01:03,782
hoặc xảy ra đủ sớm
trong sự phát triển của bạn,

20
00:01:03,806 --> 00:01:06,772
sau đó kết quả sẽ là
rất nhiều hoặc tất cả các tế bào của bạn

21
00:01:06,796 --> 00:01:08,708
chứa đột biến có hại này.

22
00:01:09,153 --> 00:01:12,423
Và sau đó bạn sẽ là một
của hàng trăm triệu người

23
00:01:12,447 --> 00:01:14,058
với một bệnh di truyền,

24
00:01:14,082 --> 00:01:17,085
chẳng hạn như thiếu máu hồng cầu
hình liềm hoặc lão hóa sớm

25
00:01:17,109 --> 00:01:20,230
hoặc loạn dưỡng cơ
hoặc bệnh Tay-Sachs.

26
00:01:22,225 --> 00:01:25,407
Bệnh di truyền được
gây ra bởi đột biến điểm

27
00:01:25,431 --> 00:01:27,424
đặc biệt khó chịu

28
00:01:27,448 --> 00:01:30,352
bởi vì chúng ta thường biết 
chính xác sự thay đổi một chữ cái

29
00:01:30,376 --> 00:01:34,576
cái mà gây bệnh
và, trên lý thuyết, có thể chữa khỏi bệnh.

30
00:01:35,268 --> 00:01:38,117
Hàng triệu người 
bị thiếu máu hồng cầu hình liềm

31
00:01:38,141 --> 00:01:41,212
Bởi vì họ có
một đột biến điểm thay A bằng T

32
00:01:41,236 --> 00:01:43,597
trong cả hai bản sao của 
gen huyết sắc tố của họ.

33
00:01:45,529 --> 00:01:48,661
Và trẻ em mắc bệnh lão hóa sớm
chúng sinh ra với một T

34
00:01:48,685 --> 00:01:50,853
tại một vị trí duy nhất
trong bộ gen của họ

35
00:01:50,877 --> 00:01:52,276
nơi bạn có điểm C,

36
00:01:53,125 --> 00:01:56,564
với hậu quả tàn khốc
rằng những đứa trẻ tuyệt vời, sáng sủa

37
00:01:56,588 --> 00:02:00,564
qua đời rất nhanh ở khoảng
14 tuổi.

38
00:02:02,358 --> 00:02:04,041
Xuyên suốt lịch sử y học,

39
00:02:04,065 --> 00:02:07,125
chúng tôi chưa có cách hiệu quả 
để sửa các đột biến điểm

40
00:02:07,149 --> 00:02:08,918
trong các hệ thống sống,

41
00:02:08,942 --> 00:02:12,142
để thay đổi căn bệnh bị gây ra do
chuyển T thành C.

42
00:02:13,482 --> 00:02:15,450
Có lẽ cho đến bây giờ.

43
00:02:15,474 --> 00:02:19,664
Bởi vì phòng thí nghiệm của tôi đã 
thành công trong việc phát triển chúng.

44
00:02:19,688 --> 00:02:21,488
chúng tôi gọi là 
"bộ chỉnh sửa".

45
00:02:22,977 --> 00:02:25,301
Câu chuyện về cách chúng tôi 
phát triển chúng

46
00:02:25,325 --> 00:02:27,999
thực sự bắt đầu từ ba tỉ năm trước.

47
00:02:29,055 --> 00:02:31,715
Chúng tôi nghĩ về vi khuẩn
là nguồn lây nhiễm,

48
00:02:31,739 --> 00:02:35,053
nhưng bản thân vi khuẩn cũng vậy
dễ bị nhiễm bệnh

49
00:02:35,077 --> 00:02:36,984
đặc biệt, bởi virus.

50
00:02:37,871 --> 00:02:40,022
Khoảng ba tỉ năm trước,

51
00:02:40,046 --> 00:02:43,926
vi khuẩn phát triển một cơ chế bảo vệ
để chống nhiễm virus.

52
00:02:45,649 --> 00:02:48,434
Cơ chế phòng thủ đó
bây giờ được gọi là CRISPR.

53
00:02:49,008 --> 00:02:51,833
Và đầu đạn trong CRISPR
protein màu tím này

54
00:02:51,857 --> 00:02:55,635
hoạt động như những cái
kéo để cắt DNA,

55
00:02:55,659 --> 00:02:58,087
phá vỡ chuỗi xoắn kép thành hai mảnh.

56
00:02:59,323 --> 00:03:03,299
Nếu CRISPR không thể phân biệt
giữa DNA của vi khuẩn và virus,

57
00:03:03,323 --> 00:03:05,562
nó không thể là 
hệ thống phòng thủ hữu dụng.

58
00:03:06,315 --> 00:03:09,100
Nhưng tính năng tuyệt vời nhất của CRISPR

59
00:03:09,124 --> 00:03:14,161
là những cái kéo có thể
được lập trình để tìm kiếm,

60
00:03:14,185 --> 00:03:16,608
liên kết và cắt

61
00:03:16,632 --> 00:03:19,370
chỉ một chuỗi DNA cụ thể.

62
00:03:20,911 --> 00:03:24,308
Vì vậy, khi một vi khuẩn bị nhiễm virus
lần đầu tiên

63
00:03:24,332 --> 00:03:27,705
nó có thể lưu trữ một đoạn nhỏ
DNA của virus đó

64
00:03:27,729 --> 00:03:31,373
để sử dụng như một chương trình
hướng dẫn kéo CRISPR

65
00:03:31,397 --> 00:03:34,933
để cắt chuỗi DNA virus đó
trong một nhiễm trùng trong tương lai.

66
00:03:35,778 --> 00:03:40,691
Cắt DNA của virus để gây rối
chức năng của gen virus bị cắt,

67
00:03:40,715 --> 00:03:43,417
và vì vậy phá vỡ
vòng đời của virus.

68
00:03:46,059 --> 00:03:50,860
Các nhà nghiên cứu đáng chú ý bao gồm
Emmanuelle Charpentier, George Church,

69
00:03:50,884 --> 00:03:53,537
Jennifer Doudna and Feng Zhang

70
00:03:53,561 --> 00:03:57,530
cho thấy sáu năm trước cách kéo CRISPR
có thể được lập trình

71
00:03:57,554 --> 00:04:00,141
để cắt các chuỗi DNA của 
theo lựa chọn của chúng tôi,

72
00:04:00,165 --> 00:04:02,534
bao gồm các trình tự trong bộ gen của bạn,

73
00:04:02,558 --> 00:04:05,901
thay vì các chuỗi DNA virus
được lựa chọn bởi vi khuẩn.

74
00:04:06,550 --> 00:04:09,084
Nhưng kết quả thực sự tương tự nhau.

75
00:04:09,606 --> 00:04:12,074
Cắt một chuỗi DNA trong bộ gen của bạn

76
00:04:12,098 --> 00:04:16,225
cũng làm gián đoạn chức năng
điển hình của gen cắt

77
00:04:16,997 --> 00:04:21,464
bằng cách gây ra sự chèn và xóa
hỗn hợp ngẫu nhiên của các chữ cái DNA

78
00:04:21,488 --> 00:04:22,641
tại vị trí cắt.

79
00:04:24,625 --> 00:04:28,506
Bây giờ, các gen bị gián đoạn có thể rất
hữu ích cho một số ứng dụng.

80
00:04:30,005 --> 00:04:34,306
Nhưng đối với hầu hết các đột biến điểm
gây ra các bệnh di truyền,

81
00:04:34,330 --> 00:04:38,687
chỉ cắt gen đã bị đột biến
sẽ không có lợi cho bệnh nhân,

82
00:04:38,711 --> 00:04:42,679
bởi vì chức năng của gen bị đột biến
cần được khôi phục,

83
00:04:42,703 --> 00:04:44,318
chứ không phải bị gián đoạn thêm.

84
00:04:45,259 --> 00:04:48,141
Vì vậy, cắt gen 
huyết sắc tố đã bị đột biến

85
00:04:48,165 --> 00:04:50,688
gây thiếu máu hồng cầu hình liềm

86
00:04:50,712 --> 00:04:54,868
sẽ không khôi phục khả năng tạo hồng cầu
khỏe mạnh của bệnh nhân.

87
00:04:55,631 --> 00:04:59,972
Và đôi khi chúng ta có thể 
chèn thêm trình tự DNA mới vào tế bào

88
00:04:59,996 --> 00:05:03,417
để thay thế trình tự DNA
xung quanh một vị trí cắt,

89
00:05:03,441 --> 00:05:07,765
thật không may, quá trình đó không 
hoạt động trong hầu hết các loại tế bào,

90
00:05:07,789 --> 00:05:10,230
và kết quả là gen bị gián đoạn
vẫn chiếm ưu thế.

91
00:05:11,537 --> 00:05:14,479
Như nhiều nhà khoa học khác
tôi đã mơ về một tương lai

92
00:05:14,503 --> 00:05:17,277
trong đó chúng ta có thể điều trị
hoặc thậm chí có thể chữa

93
00:05:17,301 --> 00:05:18,672
bệnh di truyền ở người.

94
00:05:19,135 --> 00:05:22,936
Nhưng tôi thấy thiếu một cách
để khắc phục đột biến điểm,

95
00:05:22,960 --> 00:05:25,984
nguyên nhân gây ra hầu hết 
các bệnh di truyền ở người,

96
00:05:26,008 --> 00:05:28,396
như một vấn đề lớn đang cản trở.

97
00:05:29,434 --> 00:05:32,102
Là một nhà hóa học
tôi làm việc với các sinh viên

98
00:05:32,126 --> 00:05:37,231
để tìm ra cách đưa các chất hóa học
trực tiếp vào đoạn DNA mồi

99
00:05:37,231 --> 00:05:42,704
để thực sự sửa chữa, thay vì phá vỡ,
các đột biến gây bệnh di truyền.

100
00:05:44,522 --> 00:05:47,070
Kết quả của những nỗ lực của chúng tôi
là máy phân tử

101
00:05:47,094 --> 00:05:48,592
được gọi là "máy tạo mảnh mồi".

102
00:05:49,618 --> 00:05:55,093
Máy sử dụng cơ chế lập trình
tìm kiếm của kéo CRISPR,

103
00:05:55,117 --> 00:05:58,053
nhưng thay vì cắt DNA,

104
00:05:58,077 --> 00:06:01,018
chúng trực tiếp chuyển đổi
từ cái này sang cái khác

105
00:06:01,042 --> 00:06:03,295
mà không làm gián đoạn 
phần còn lại của gen.

106
00:06:04,674 --> 00:06:08,832
Vì vậy, nếu bạn nghĩ về việc tự nhiên
xảy ra của protein CRISPR như kéo phân tử,

107
00:06:08,856 --> 00:06:11,642
bạn có thể nghĩ về các bộ chỉnh sửa
như bút chì,

108
00:06:11,666 --> 00:06:15,162
có khả năng viết lại trực tiếp
một kí tự DNA thành một kí tự khác

109
00:06:16,098 --> 00:06:19,901
bằng cách thực sự sắp xếp lại
các nguyên tử của một cơ sở DNA

110
00:06:19,925 --> 00:06:22,259
thay vào đó trở thành một cái khác.

111
00:06:23,513 --> 00:06:25,689
Bây giờ, các bộ chỉnh sửa
không có ở tự nhiên.

112
00:06:26,683 --> 00:06:29,913
Trong thực tế, chúng tôi thiết kế
chúng đầu tiên, được thấy ở đây,

113
00:06:29,937 --> 00:06:31,294
từ ba protein riêng biệt

114
00:06:31,318 --> 00:06:33,548
thậm chí không đến
từ cùng một sinh vật.

115
00:06:34,151 --> 00:06:39,248
Chúng tôi bắt đầu bằng cách lấy kéo CRISPR
và vô hiệu hóa khả năng cắt DNA

116
00:06:39,272 --> 00:06:43,811
trong khi vẫn giữ được khả năng tìm kiếm
và liên kết một chuỗi DNA đích

117
00:06:43,835 --> 00:06:45,369
một cách đã được lập trình.

118
00:06:46,351 --> 00:06:49,188
Cho những kéo CRISPR bị bất hoạt, 
thể hiện bằng màu xanh,

119
00:06:49,212 --> 00:06:51,720
chúng tôi gắn một protein thứ hai màu đỏ,

120
00:06:51,744 --> 00:06:56,045
trong đó thực hiện một phản ứng hóa học
trên mảnh mồi DNA C,

121
00:06:56,069 --> 00:06:59,402
chuyển đổi nó thành một mảnh mồi
hoạt động như T.

122
00:07:00,958 --> 00:07:04,100
Thứ ba, chúng tôi phải đính kèm 
vào hai protein đầu tiên

123
00:07:04,124 --> 00:07:05,844
một protein hiển thị màu tím,

124
00:07:05,844 --> 00:07:09,098
nó sẽ bảo vệ mảnh mồi được chỉnh sửa 
không bị loại bỏ bởi tế bào.

125
00:07:10,466 --> 00:07:13,308
Kết quả cuối cùng là một thiết kế
protein ba phần

126
00:07:13,332 --> 00:07:17,450
đó là lần đầu tiên
cho phép chúng tôi chuyển đổi C thành T

127
00:07:17,474 --> 00:07:19,637
tại các vị trí quy định trong bộ gen.

128
00:07:21,490 --> 00:07:24,522
Nhưng dừng ở đây thì mới chỉ xong
một nửa công việc.

129
00:07:24,546 --> 00:07:27,172
Bởi vì để ổn định trong các tế bào,

130
00:07:27,196 --> 00:07:30,855
hai sợi xoắn kép DNA
phải tạo thành cặp cơ sở.

131
00:07:32,125 --> 00:07:35,783
Và vì C chỉ cặp với G,

132
00:07:35,807 --> 00:07:38,809
và T chỉ cặp với A,

133
00:07:39,752 --> 00:07:44,598
chỉ cần thay đổi C thành T trên
một chuỗi DNA sẽ gây sự không phù hợp,

134
00:07:44,622 --> 00:07:47,471
sự bất đồng giữa hai chuỗi DNA

135
00:07:47,495 --> 00:07:51,763
tế bào phải giải quyết
bằng cách quyết định thay thế sợi nào.

136
00:07:53,149 --> 00:07:57,490
Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi có thể 
tiếp tục thiết kế ba phần protein này

137
00:07:58,649 --> 00:08:02,515
để gắn các chuỗi không có ký tự
như một cái được thay thế

138
00:08:02,539 --> 00:08:04,450
bằng cách cắt chuỗi đó.

139
00:08:05,276 --> 00:08:07,805
Vết cắt nhỏ này đánh lừa tế bào

140
00:08:07,829 --> 00:08:12,776
thay thế G vốn có, bằng A

141
00:08:12,800 --> 00:08:15,125
khi tế bào thay thế chuỗi bị cắt,

142
00:08:15,149 --> 00:08:19,180
qua đó hoàn thành việc chuyển đổi
về những gì từng là một cặp cơ sở C-G

143
00:08:19,204 --> 00:08:21,500
thành một cặp cơ sở T-A ổn định.

144
00:08:24,585 --> 00:08:26,136
Sau nhiều năm làm việc chăm chỉ

145
00:08:26,160 --> 00:08:30,141
dẫn dắt bởi tiến sĩ Alexis Komor,

146
00:08:30,165 --> 00:08:33,417
chúng tôi đã thành công trong việc
phát triển bộ chỉnh sửa đầu tiên.

147
00:08:33,417 --> 00:08:37,037
Chuyển đổi C thành T và G thành A

148
00:08:37,061 --> 00:08:39,220
tại các vị trí mục tiêu của chúng tôi.

149
00:08:40,633 --> 00:08:45,863
Trong số hơn 35.000 đột biến điểm
liên quan đến bệnh được biết đến

150
00:08:45,887 --> 00:08:49,672
hai loại đột biến mà bộ chỉnh sửa
đầu tiên này có thể đảo ngược

151
00:08:49,696 --> 00:08:55,839
chiếm khoảng 14 phần trăm hay
khoảng 5.000 đột biến điểm gây bệnh.

152
00:08:56,593 --> 00:09:01,363
Nhưng để sửa chữa đột biến điểm
gây bệnh nhiều nhất

153
00:09:01,387 --> 00:09:05,022
chúng ta cần phát triển
thế hệ thứ hai của bộ chỉnh sửa

154
00:09:05,046 --> 00:09:09,132
cụ thể là có thể chuyển đổi
A thành G hoặc T thành C.

155
00:09:10,846 --> 00:09:14,743
Dẫn đầu bởi Nicole Gaudelli,
cựu nghiên cứu sinh tiến sĩ,

156
00:09:14,743 --> 00:09:17,719
chúng tôi lên kế hoạch phát triển
thế hệ chỉnh sửa thứ hai này,

157
00:09:17,743 --> 00:09:23,870
mà theo lý thuyết, có thể sửa
gần một nửa các đột biến điểm gây bệnh,

158
00:09:23,894 --> 00:09:27,805
bao gồm đột biến gây ra 
bệnh lão hóa nhanh.

159
00:09:30,107 --> 00:09:33,274
Chúng tôi nhận ra rằng chúng tôi có thể
mượn, một lần nữa,

160
00:09:33,298 --> 00:09:37,366
cơ chế nhắm mục tiêu của kéo CRISPR

161
00:09:37,390 --> 00:09:42,551
để mang mảnh mồi mới
đến đúng địa chỉ trong bộ gen.

162
00:09:43,543 --> 00:09:46,635
Nhưng chúng tôi nhanh chóng gặp phải
một vấn đề đáng kinh ngạc;

163
00:09:47,896 --> 00:09:50,324
cụ thể là không có protein

164
00:09:50,348 --> 00:09:54,400
được biết là chuyển đổi
A thành G hoặc T thành C

165
00:09:54,424 --> 00:09:55,585
trong DNA.

166
00:09:56,760 --> 00:09:58,926
Gặp một vấn đề nghiêm trọng như vậy,

167
00:09:58,950 --> 00:10:01,482
hầu hết các sinh viên có thể
tìm kiếm một dự án khác

168
00:10:01,506 --> 00:10:03,366
không thì là một người hướng dẫn khác.

169
00:10:03,366 --> 00:10:04,434
(Cười)

170
00:10:04,458 --> 00:10:06,400
Nhưng Nicole đã đồng ý với một kế hoạch

171
00:10:06,424 --> 00:10:09,091
mà có vẻ cực kỳ tham vọng 
vào thời điểm đó.

172
00:10:09,966 --> 00:10:12,305
Bởi vì không có loại protein đó
trong tự nhiên

173
00:10:12,329 --> 00:10:14,490
để thực hiện các chức năng cần thiết,

174
00:10:14,514 --> 00:10:17,950
chúng tôi quyết định sẽ tự phát triển
protein trong phòng thí nghiệm

175
00:10:17,974 --> 00:10:22,009
để chuyển đổi A thành mảnh mồi
hoạt động như G,

176
00:10:22,009 --> 00:10:26,660
bắt đầu từ protein
thực hiện chức năng liên quan đến RNA.

177
00:10:27,230 --> 00:10:31,164
Chúng tôi thiết lập một hệ thống 
lựa chọn sinh tồn Darwin tốt nhất

178
00:10:31,188 --> 00:10:35,180
đã khám phá hàng chục triệu
biến thể protein

179
00:10:35,204 --> 00:10:37,222
và chỉ cho phép những biến thể hiếm

180
00:10:37,246 --> 00:10:40,467
có thể thực hiện chức năng biến đổi
cần thiết để tồn tại.

181
00:10:41,883 --> 00:10:44,271
Kết quả là protein được thấy ở đây,

182
00:10:44,295 --> 00:10:47,152
loại protein đầu tiên có thể chuyển đổi A 
trong DNA

183
00:10:47,176 --> 00:10:49,268
thành mảnh mồi giống G.

184
00:10:49,292 --> 00:10:50,895
Và khi chúng tôi gắn protein đó

185
00:10:50,919 --> 00:10:53,490
với kéo CRISPR bị bất hoạt,
thể hiện bằng màu xanh,

186
00:10:53,514 --> 00:10:55,522
chúng tôi sản xuất bộ chỉnh sửa thứ hai,

187
00:10:55,546 --> 00:10:58,641
có nhiệm vụ chuyển đổi A thành G,

188
00:10:58,665 --> 00:11:02,506
và sau đó sử dụng chiến lược cắt tương tự

189
00:11:02,530 --> 00:11:04,450
mà chúng tôi dùng ở bộ chỉnh sửa
đầu tiên

190
00:11:04,474 --> 00:11:09,939
để lừa tế bào thay thế
T bị sai, bằng C

191
00:11:09,963 --> 00:11:11,638
khi nó thay thế chuỗi bị cắt đó,

192
00:11:11,662 --> 00:11:15,833
qua đó hoàn thành việc chuyển đổi
của cặp cơ sở A-T thành cặp cơ sở G-C.

193
00:11:16,845 --> 00:11:18,892
(Vỗ tay)

194
00:11:18,916 --> 00:11:20,086
Cảm ơn.

195
00:11:20,110 --> 00:11:23,467
(Vỗ tay)

196
00:11:23,491 --> 00:11:25,826
Là một nhà khoa học hàn lâm ở Mỹ,

197
00:11:25,850 --> 00:11:27,997
tôi không quen bị ngắt lời
bởi tiếng vỗ tay.

198
00:11:28,021 --> 00:11:31,172
(Cười)

199
00:11:31,196 --> 00:11:35,601
Chúng tôi đã phát triển
hai lớp đầu tiên của bộ chỉnh sửa

200
00:11:35,625 --> 00:11:38,399
chỉ ba năm trước
và một năm rưỡi trước.

201
00:11:39,267 --> 00:11:40,815
Nhưng cả khi trong thời gian đó,

202
00:11:40,839 --> 00:11:44,561
chỉnh sửa gen đã được sử dụng rộng rãi
bởi cộng đồng nghiên cứu y sinh.

203
00:11:45,776 --> 00:11:50,141
"Bộ chỉnh sửa" đã được gửi
hơn 6.000 lần

204
00:11:50,165 --> 00:11:54,036
theo yêu cầu của hơn
1.000 nhà nghiên cứu trên toàn cầu.

205
00:11:55,475 --> 00:11:58,991
Một trăm bài nghiên cứu khoa học
đã được xuất bản rồi,

206
00:11:59,015 --> 00:12:02,743
sử dụng các bộ chỉnh sửa 
trong các sinh vật từ vi khuẩn

207
00:12:02,767 --> 00:12:04,901
đến thực vật, chuột và linh trưởng.

208
00:12:07,950 --> 00:12:09,557
Khi các bộ sửa chữa còn quá mới

209
00:12:09,581 --> 00:12:12,466
để thử nghiệm lâm sàng ở người,

210
00:12:12,490 --> 00:12:17,612
các nhà khoa học đã đạt được
một cột mốc quan trọng đối với mục tiêu đó

211
00:12:17,636 --> 00:12:20,485
bằng cách sử dụng các bộ chỉnh sửa
ở động vật

212
00:12:20,509 --> 00:12:24,418
để sửa đột biến điểm mà
gây ra các bệnh di truyền ở người.

213
00:12:25,815 --> 00:12:26,966
Ví dụ,

214
00:12:26,990 --> 00:12:30,783
một nhóm các nhà khoa học hợp tác
được dẫn dắt bởi Luke Koblan và Jon Levy,

215
00:12:30,807 --> 00:12:33,220
hai sinh viên ở phòng thí nghiệm của tôi,

216
00:12:33,244 --> 00:12:37,363
gần đây đã sử dụng một loại virus để
cung cấp bộ chỉnh sửa thứ hai

217
00:12:37,387 --> 00:12:39,577
cho một con chuột
mắc bệnh lão hóa sớm

218
00:12:39,601 --> 00:12:43,458
thay đổi T trở lại thành C

219
00:12:43,482 --> 00:12:47,588
và đảo ngược hậu quả của nó
ở mức độ DNA, RNA và protein.

220
00:12:48,880 --> 00:12:51,626
Bộ chỉnh sửa cũng được sử dụng
trên động vật

221
00:12:51,650 --> 00:12:54,574
để đảo ngược hậu quả của bệnh tyrosinemia,

222
00:12:55,642 --> 00:12:59,260
thiếu máu hồng cầu hình liềm,
rối loạn dưỡng cơ,

223
00:12:59,284 --> 00:13:02,974
phenylketon niệu, điếc bẩm sinh

224
00:13:02,998 --> 00:13:04,937
và một loại bệnh tim mạch -

225
00:13:04,961 --> 00:13:09,823
trong từng trường hợp, bằng cách trực tiếp
sửa lỗi đột biến điểm

226
00:13:09,847 --> 00:13:12,400
gây ra hoặc hoặc có vai trò 
trong cơ chế gây bệnh.

227
00:13:13,688 --> 00:13:15,744
Trong thực vật, các bộ sửa chữa
được sử dụng

228
00:13:15,768 --> 00:13:19,840
để thay đổi từng kí tự của DNA

229
00:13:19,864 --> 00:13:21,832
có thể làm cho cây trồng tốt hơn.

230
00:13:22,253 --> 00:13:26,842
Các nhà sinh học sử dụng các bộ sửa chữa 
để xem vai trò của các chữ cái riêng lẻ

231
00:13:26,866 --> 00:13:29,683
trong các gen liên quan
với các bệnh như là ung thư.

232
00:13:31,046 --> 00:13:35,613
Hai công ty mà tôi là đồng sáng lập,
Beam Therapeutics và Pairwise Plants,

233
00:13:35,637 --> 00:13:39,462
đang sử dụng bộ chỉnh sửa
điều trị bệnh di truyền ở người

234
00:13:39,486 --> 00:13:40,953
và để phát triển nông nghiệp.

235
00:13:40,977 --> 00:13:44,727
Tất cả các ứng dụng bộ chỉnh sửa

236
00:13:44,727 --> 00:13:46,563
đã diễn ra trong chưa tới ba năm qua:

237
00:13:46,977 --> 00:13:49,331
về thời gian lịch sử của khoa học,

238
00:13:49,421 --> 00:13:50,849
trong chớp mắt.

239
00:13:52,555 --> 00:13:54,107
Công việc còn phía trước

240
00:13:54,107 --> 00:13:57,230
trước khi chúng ta thấy được
tiềm năng đầy đủ của bộ chỉnh sửa

241
00:13:57,230 --> 00:14:00,066
để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân
bị các bệnh di truyền.

242
00:14:01,216 --> 00:14:03,824
Trong khi nhiều bệnh này
được cho là có thể điều trị

243
00:14:03,824 --> 00:14:06,034
bằng cách sửa lỗi đột biến cơ bản

244
00:14:06,034 --> 00:14:09,367
trong một phần nhỏ
của các tế bào trong một cơ quan,

245
00:14:09,367 --> 00:14:12,577
cung cấp bộ máy phân tử
như các bộ chỉnh sửa

246
00:14:12,577 --> 00:14:14,526
vào các tế bào trong một con người

247
00:14:14,526 --> 00:14:15,793
có thể là thử thách.

248
00:14:17,063 --> 00:14:20,062
Chọn vi-rút tự nhiên để cung cấp 
các bộ chỉnh sửa

249
00:14:20,062 --> 00:14:22,575
thay vì các phân tử
khiến bạn bị cảm lạnh

250
00:14:22,575 --> 00:14:24,998
là một trong nhiều 
chiến lược triển vọng

251
00:14:24,998 --> 00:14:28,489
đã được sử dụng thành công.

252
00:14:28,489 --> 00:14:30,748
Tiếp tục phát triển máy phân tử mới

253
00:14:30,748 --> 00:14:32,743
cho các trường hợp còn lại

254
00:14:32,743 --> 00:14:35,575
để chuyển đổi một cặp này
thành một cặp khác

255
00:14:35,575 --> 00:14:39,611
và giảm thiểu việc chỉnh sửa sai mục tiêu
ở các vị trí trong các tế bào

256
00:14:39,611 --> 00:14:41,652
là rất quan trọng.

257
00:14:41,952 --> 00:14:46,632
Với các nhà khoa học,
bác sĩ, nhà đạo đức và chính phủ

258
00:14:46,632 --> 00:14:50,828
để tối đa hóa khả năng
chỉnh sửa được áp dụng cẩn trọng,

259
00:14:50,828 --> 00:14:53,793
an toàn và đạo đức,

260
00:14:53,793 --> 00:14:57,035
vẫn là một nghĩa vụ quan trọng.

261
00:14:57,705 --> 00:14:59,095
Những thách thức này

262
00:14:59,095 --> 00:15:02,676
nếu bạn nói với tôi
vào năm năm trước

263
00:15:02,676 --> 00:15:04,675
các nhà nghiên cứu trên toàn cầu

264
00:15:04,675 --> 00:15:06,740
sẽ sử dụng phòng thí nghiệm
phân tử

265
00:15:06,740 --> 00:15:11,223
chuyển đổi trực tiếp
một cặp cơ sở nào đó

266
00:15:11,223 --> 00:15:12,444
thành một cặp cơ sở khác

267
00:15:12,444 --> 00:15:14,990
ở một chỗ trong bộ gen người,

268
00:15:14,990 --> 00:15:17,503
hiệu quả và ít tác dụng phụ,

269
00:15:18,795 --> 00:15:20,064
thì tôi sẽ nói rằng,

270
00:15:20,064 --> 00:15:22,922
"Bạn đang đọc tiểu thuyết
khoa học viễn tưởng nào vậy?"

271
00:15:22,922 --> 00:15:27,196
Nhờ một sự tận tâm không ngừng của
nhóm sinh viên

272
00:15:27,196 --> 00:15:31,066
người đủ sáng tạo để thiết kế
những gì chúng ta có thể tự thiết kế

273
00:15:31,066 --> 00:15:34,540
và đủ dũng cảm
để phát triển những gì chúng ta không thể,

274
00:15:34,540 --> 00:15:39,413
chỉnh sửa gen đã bắt đầu giống như
đưa khát vọng trong khoa học viễn tưởng

275
00:15:39,413 --> 00:15:42,173
vào thực tế thú vị,

276
00:15:42,173 --> 00:15:45,143
trong đó món quà quan trọng nhất
chúng ta dành cho con cái

277
00:15:45,143 --> 00:15:48,430
có thể không chỉ là
ba tỉ chữ cái DNA,

278
00:15:48,430 --> 00:15:51,926
mà còn là phương tiện để bảo vệ
và sửa chữa chúng.

279
00:15:51,926 --> 00:15:53,135
Cảm ơn.

280
00:15:53,135 --> 00:15:54,819
(Vỗ tay)

281
00:15:54,819 --> 00:15:55,560
Cảm ơn.