0:00:01.286,0:00:05.317
Anne ve babanızın [br]size verdiği en önemli hediye

0:00:05.341,0:00:08.005
genomunuzu oluşturan

0:00:08.005,0:00:09.649
üç milyar harflik iki set DNA'dır.

0:00:10.014,0:00:12.491
Ama üç milyar parçalı her şey gibi

0:00:12.515,0:00:13.915
bu hediye de hassastır.

0:00:14.815,0:00:18.355
Güneş ışığı, sigara, sağlıksız beslenme,

0:00:18.379,0:00:21.371
hatta hücrelerinizin yaptığı[br]spontane hatalar bile,

0:00:21.395,0:00:23.318
genomunuzda değişikliğe sebep olur.

0:00:24.942,0:00:28.220
DNA'daki en yaygın değişim türü

0:00:28.244,0:00:31.677
tek bir harfin veya bazın takasıdır,[br]

0:00:31.677,0:00:35.738
mesela C'nin farklı bir harfle, [br]mesela T, G veya A ile takası gibi.

0:00:36.744,0:00:40.117
Herhangi bir günde [br]vücudunuzdaki hücreler topluca

0:00:40.141,0:00:44.977
bu tek harfli takasları biriktirir, [br]buna "nokta mutasyonu" da denir.

0:00:46.147,0:00:48.678
Bu nokta mutasyonlarının çoğu zararsızdır.

0:00:48.702,0:00:49.860
Ama arada sırada,

0:00:49.884,0:00:53.877
bir nokta mutasyonu bir hücredeki[br]önemli bir yeteneği aksatır

0:00:53.901,0:00:57.256
veya bir hücrenin zararlı şekilde [br]yanlış davranmasına sebep olur.

0:00:58.099,0:01:01.098
Eğer bu mutasyon ailenizden miras kaldıysa

0:01:01.122,0:01:03.782
veya gelişiminizde yeterince[br]erken meydana geldiyse,

0:01:03.806,0:01:06.772
bunun sonucunda [br]hücrelerinizin birçoğu veya hepsi

0:01:06.796,0:01:08.708
bu zararlı mutasyonu içerir.

0:01:09.153,0:01:12.423
Yüzlerce milyon insanda bir görülen

0:01:12.447,0:01:14.058
genetik bir hastalığınız olur,

0:01:14.082,0:01:17.085
orak hücre anemisi, progeria,

0:01:17.109,0:01:20.230
kas distrofisi veya[br]Tay-Sachs hastalığı gibi.

0:01:22.225,0:01:25.407
Nokta mutasyonlardan kaynaklanan[br]ağır genetik hastalıklar

0:01:25.431,0:01:27.424
özellikle sinir bozucudur

0:01:27.448,0:01:30.352
çünkü genelde biliriz ki [br]hastalığa sebep olan

0:01:30.376,0:01:34.576
o tek harf değişimi [br]teoride onu tedavi edebilir.

0:01:35.268,0:01:38.117
Milyonlarca insanda orak hücre anemisi var

0:01:38.141,0:01:41.212
çünkü hemoglobin genlerinin[br]her iki kopyasında da

0:01:41.236,0:01:43.597
tek bir A'dan T'ye mutasyon var.

0:01:45.529,0:01:48.661
Progeria hastası çocuklar[br]genomlarında tek bir pozisyonda

0:01:48.685,0:01:50.853
normalde C olan yerde

0:01:50.877,0:01:52.276
bir T ile doğar,

0:01:53.125,0:01:56.564
bunun sonucunda da [br]bu muhteşem, parlak zekâlı çocuklar

0:01:56.588,0:02:00.564
çok hızlı yaşlanır ve yaklaşık[br]14 yaşında hayatını kaybeder.

0:02:02.358,0:02:04.041
Tıp tarihi boyunca,

0:02:04.065,0:02:07.125
yaşayan sistemlerde etkili bir şekilde[br]

0:02:07.149,0:02:08.918
mutasyonları belirlemenin,

0:02:08.942,0:02:12.142
hastalığa sebep olan T'yi[br]tekrar C yapmanın bir yolu yoktu.

0:02:13.482,0:02:15.450
Belki de şu ana kadar.

0:02:15.474,0:02:19.664
Çünkü benim laboratuvarım[br]bunu geliştirmeyi başardı,

0:02:19.688,0:02:21.488
buna "baz düzenlemesi" diyoruz.

0:02:23.277,0:02:25.301
Baz düzenlemesini başarmamızın hikâyesi

0:02:25.325,0:02:27.999
aslında üç milyar yıl önce başlıyor.

0:02:29.055,0:02:31.715
Bakterileri enfeksiyon kaynağı olarak [br]düşünüyoruz

0:02:31.739,0:02:35.053
ama bakterilerin kendisi de[br]enfeksiyona yatkın,

0:02:35.077,0:02:37.484
özellikle de virüslerden kaynaklananlara.

0:02:37.871,0:02:40.022
Yaklaşık üç milyar yıl önce,

0:02:40.046,0:02:43.926
bakteriler viral enfeksiyona karşı [br]bir savunma mekanizması geliştirdi.

0:02:45.649,0:02:48.434
Bu savunma mekanizması [br]şimdi CRISPR olarak biliniyor.

0:02:48.828,0:02:51.833
Ve CRISPR'ın savaş başlığı[br]DNA'ya moleküler makas gibi davranan,

0:02:51.857,0:02:55.635
çiftli helisi iki parçaya ayırarak[br]

0:02:55.659,0:02:58.087
onu kesen mor bir protein.

0:02:59.323,0:03:03.143
Eğer CRISPR bakteriyel [br]ve viral DNA'ları ayırt edemeseydi,

0:03:03.143,0:03:05.562
çok da kullanışlı [br]bir savunma mekanizması olmazdı.

0:03:06.315,0:03:09.100
Ama CRISPR'ın en büyüleyici özelliği

0:03:09.124,0:03:14.161
makasların sadece [br]spesifik bir DNA dizisini aramak,

0:03:14.185,0:03:16.608
bağlanmak ve kesmek üzere

0:03:16.632,0:03:19.370
programlanabiliyor olması.

0:03:20.911,0:03:24.308
Yani bir bakteri bir virüsle[br]ilk kez karşılaştığında,

0:03:24.332,0:03:27.705
o virüsün küçük bir parçasını saklayıp

0:03:27.729,0:03:31.373
CRISPR makaslarını [br]gelecekteki bir enfeksiyon sırasında

0:03:31.397,0:03:34.933
o viral DNA dizisini kesmeye[br]programlayabiliyor.

0:03:35.778,0:03:40.691
Bir virüsün DNA'sını kesmek[br]kesilen viral genin fonksiyonunu aksatır,

0:03:40.715,0:03:43.417
dolayısıyla da [br]virüsün yaşam süresini bozar.

0:03:46.059,0:03:50.860
Emmanuelle Charpentier, George Church,[br]Jennifer Doudna

0:03:50.884,0:03:53.537
ve Feng Zhang gibi önemli araştırmacılar

0:03:53.561,0:03:57.530
altı yıl önce CRISPR makaslarının[br]bizim seçtiğimiz DNA dizilerini

0:03:57.554,0:04:00.141
kesebildiğini gösterdiler,

0:04:00.165,0:04:02.534
genomumuzdaki diziler de buna dâhil,

0:04:02.558,0:04:05.901
bakterinin seçtiği[br]viral DNA dizileri yerine.

0:04:06.550,0:04:09.084
Ama sonuçlar aslında benzer.

0:04:09.606,0:04:12.074
Genomunuzdaki bir DNA dizisini [br]kesmek de genelde

0:04:12.098,0:04:16.225
rastgele DNA harf karışımlarının

0:04:16.997,0:04:20.608
kesilen yerde [br]ve silinmesine yol açarak

0:04:20.608,0:04:22.641
kesilen genin fonksiyonunu bozuyor.

0:04:24.625,0:04:28.506
Genleri bozmak bazı uygulamalar için[br]çok kullanışlı olabilir.

0:04:30.005,0:04:34.306
Ama genetik hastalık yaratan[br]çoğu nokta mutasyonu için,

0:04:34.330,0:04:38.687
zaten değişmiş geni[br]sadece kesmek hastaya fayda sağlamaz

0:04:38.711,0:04:42.679
çünkü değişmiş genin fonksiyonu[br]yeniden yüklenmeli,

0:04:42.703,0:04:44.318
daha fazla bozulmamalı.

0:04:45.259,0:04:48.141
Yani orak hücre anemisine sebep olan[br]

0:04:48.165,0:04:50.688
bu zaten değişmiş hemoglobin genini kesmek

0:04:50.712,0:04:54.228
hastaların tekrar sağlıklı kırmızı [br]kan hücreleri yapmasını sağlamayacak.

0:04:55.631,0:04:59.972
Bazen kesilmiş bölgeyi saran[br]DNA dizilimlerinin yerine koymak için

0:04:59.996,0:05:03.417
hücrelerin içine [br]yeni DNA dizileri uygulayabilsek de

0:05:03.441,0:05:07.765
bu süreç, maalesef, [br]çoğu hücre türünde işe yaramaz

0:05:07.789,0:05:10.230
ve bozulmuş genin sonucu[br]baskın gelmeye devam eder.

0:05:11.527,0:05:14.323
Birçok bilim insanı gibi, [br]insanlarda genetik hastalıkları

0:05:14.323,0:05:17.827
tedavi edebileceğimiz hatta [br]belki de tamamen iyileştirebileceğimiz

0:05:17.827,0:05:19.072
bir gelecek hayal ettim.

0:05:19.135,0:05:22.936
Ama çoğu genetik hastalığa yol açan

0:05:22.960,0:05:25.984
sabit nokta mutasyonlarını [br]onarmanın bir yolu olmamasını

0:05:26.008,0:05:28.396
yolumuzda duran [br]büyük bir sorun olarak gördüm.

0:05:29.194,0:05:32.492
Bir kimyager olarak, öğrencilerimle[br]direkt olarak tek bir DNA bazına

0:05:32.492,0:05:37.061
kimya uygulamanın yollarını geliştirmek[br]için çalışmaya başladım,

0:05:37.085,0:05:42.704
genetik hastalığa sebep olan değişimleri[br]bozmak yerine gerçekten onarmak için.

0:05:44.522,0:05:47.054
Çabalarımızın sonucu "baz düzenleyici"

0:05:47.054,0:05:48.482
dediğimiz moleküler makineler.

0:05:49.618,0:05:55.093
CRISPR makaslarının programlanabilir[br]arama yöntemini kullanıyorlar

0:05:55.117,0:05:58.053
ama DNA'yı kesmek yerine,

0:05:58.077,0:06:00.172
genin geri kalanını bozmadan

0:06:00.172,0:06:03.295
direkt olarak bir bazı [br]başka bir baza dönüştürüyorlar.

0:06:04.674,0:06:08.832
Yani doğal oluşumlu CRISPR proteinlerini[br]moleküler makaslar olarak düşünürseniz

0:06:08.856,0:06:11.642
baz düzenleyicileri kalem olarak düşünün,

0:06:11.666,0:06:15.162
aslında bir DNA bazının atomlarını [br]yeniden düzenleyerek

0:06:16.098,0:06:19.901
başka bir baz olmasını sağlamak için[br]bir DNA harfini başka bir harf olarak

0:06:19.925,0:06:22.259
direkt yeniden yazabilen kalemler.

0:06:23.513,0:06:25.689
Baz düzenleyiciler doğada yok.

0:06:26.683,0:06:29.817
Hatta, ilk baz düzenleyiciyi,[br]burada görüyorsunuz,

0:06:29.817,0:06:31.294
aynı organizmadan bile gelmeyen

0:06:31.318,0:06:33.548
üç farklı proteinden oluşturduk.

0:06:34.151,0:06:39.248
CRISPR makaslarını alıp [br]DNA'yı kesme yeteneğini etkisiz kılarken

0:06:39.272,0:06:43.811
programlanmış bir şekilde hedeflenen [br]bir DNA dizisini bulup bağlama yetisini

0:06:43.835,0:06:45.369
sürdürerek başladık.

0:06:46.351,0:06:49.548
Mavi ile gösterilen [br]etkisiz hâle getirilmiş CRISPR makaslarına

0:06:49.548,0:06:51.720
ikinci bir kırmızı protein ekledik,

0:06:51.744,0:06:56.045
bu da C DNA bazında [br]kimyasal bir reaksiyon gösterip

0:06:56.069,0:06:59.402
onu T gibi davranan bir baza dönüştürdü.

0:07:00.958,0:07:04.100
Sonra, ilk iki proteine,[br]değişmiş bazın hücre tarafından

0:07:04.124,0:07:05.474
atılmasını engelleyen

0:07:05.498,0:07:09.098
morla gösterilen proteini[br]eklememiz gerekti.

0:07:10.466,0:07:13.308
Açık sonuç, ilk kez genomlarda[br]belirlenmiş konumlarda

0:07:13.332,0:07:17.450
C'leri T'lere çevirmemizi sağlayan

0:07:17.474,0:07:19.637
tasarlanmış üç parçalı bir protein.

0:07:21.490,0:07:24.522
Ama bu noktada bile[br]işimizin sadece yarısı bitmişti.

0:07:24.546,0:07:27.172
Çünkü hücrelerde sabit olmak için,

0:07:27.196,0:07:30.855
bir DNA çiftli helisin iki zinciri[br]baz çiftleri oluşturmalı.

0:07:32.125,0:07:35.783
Ve C sadece G ile,

0:07:35.807,0:07:38.809
T de sadece A ile çiftleştiğinden,

0:07:39.752,0:07:44.598
bir DNA zincirinde sadece bir C'yi[br]bir T'ye çevirmek uyumsuzluk,

0:07:44.622,0:07:47.471
iki DNA zinciri arasında [br]

0:07:47.495,0:07:51.763
hücrenin hangi zinciri yenileyeceğine[br]karar vermesi gereken bir çatışma yaratır.

0:07:53.149,0:07:57.490
Zinciri çentikleyerek, değişmemiş zinciri[br]değişecek olan diye işaretlemek için

0:07:58.649,0:08:02.515
bu üç kısımlı proteini

0:08:02.539,0:08:04.450
düzenleyebileceğimizi fark ettik.

0:08:05.276,0:08:07.805
Bu küçük çentik, hücreyi kandırıp

0:08:07.829,0:08:12.776
çentiklenen zinciri yenilerken

0:08:12.800,0:08:15.125
değişmemiş bir G yerine bir A koyduruyor,

0:08:15.149,0:08:19.180
böylece eskiden bir C-G baz[br]eşlemesi olan şeyin sabit bir A-T'ye

0:08:19.204,0:08:21.500
dönüşümünü tamamlıyor.

0:08:24.485,0:08:27.236
Laboratuvarda, eski bir doktora[br]sonrası araştırmacısı olan

0:08:27.236,0:08:30.831
Alexis Komor'ın liderliğinde [br]birkaç yıllık sıkı çalışmadan sonra,

0:08:30.831,0:08:34.317
bizim seçtiğimiz pozisyonlarda[br]C'leri T'ye ve G'leri A'ya çeviren

0:08:34.317,0:08:37.037
bu birinci sınıf baz düzenleyiciyi

0:08:37.061,0:08:39.220
geliştirmeyi başardık.

0:08:40.633,0:08:45.863
Bilinen 35.000'den fazla hastalıkla[br]bağlantılı nokta mutasyonu arasında,

0:08:45.887,0:08:49.672
bu ilk baz düzenleyicinin [br]geri çevirebildiği iki tip mutasyon

0:08:49.696,0:08:55.839
birlikte patojenik nokta mutasyonlarının[br]yüzde 14'ünü veya 5000 tanesini oluşturur.

0:08:56.593,0:09:01.363
Ama hastalığa yol açan nokta[br]mutasyonlarının en büyük kesimini onarmak

0:09:01.387,0:09:05.022
A'ları G'lere ve T'leri C'lere çevirebilen[br]

0:09:05.046,0:09:09.132
ikinci sınıf bir baz düzenleyiciyi[br]geliştirmeyi gerektirir.

0:09:10.846,0:09:14.573
Eski bir doktora sonrası araştırmacısı [br]olan Nicole Gaudelli'nin liderliğinde

0:09:14.597,0:09:17.719
bu ikinci sınıf baz düzenleyiciyi[br]geliştirmeye başladık,

0:09:17.743,0:09:23.870
bu, teoride patojenik nokta mutasyonlarını[br]yarısına kadar düzeltebilecekti,

0:09:23.894,0:09:27.805
hızlı yaşlanmaya sebep olan progeriaya[br]yol açan mutasyon da dâhil.

0:09:30.107,0:09:33.274
Bir kez daha CRISPR makaslarının

0:09:33.298,0:09:37.366
hedef mekanizmasını ödünç alabileceğimizi

0:09:37.390,0:09:42.551
ve yeni baz düzenleyiciyi genomdaki [br]doğru alana getirebileceğimizi fark ettik.

0:09:43.543,0:09:46.635
Ama hızla inanılmaz bir sorunla [br]karşılaştık;

0:09:47.896,0:09:50.324
yani, DNA'da A'yı G'ye

0:09:50.348,0:09:54.400
veya T'yi C'ye çevirebilen

0:09:54.424,0:09:55.585
bilinen bir protein yok.

0:09:56.760,0:09:58.926
Bu kadar ciddi bir sorunla karşılaşınca,

0:09:58.950,0:10:01.482
çoğu öğrenci muhtemelen[br]başka bir proje arardı

0:10:01.506,0:10:03.246
veya başka bir proje danışmanı.

0:10:03.270,0:10:04.434
(Kahkaha)

0:10:04.458,0:10:05.864
Ama Nicole, o zamanlar [br]

0:10:05.864,0:10:09.091
fazlasıyla iddialı görünen bir planla [br]devam etmeyi uygun buldu.

0:10:09.826,0:10:11.809
Gerekli kimyayı uygulayacak [br]

0:10:11.809,0:10:14.820
doğal oluşumlu proteinin eksikliği [br]göz önünde bulundurulursa

0:10:14.820,0:10:17.950
A'yı G gibi davranan [br]bir baza çevirmek için

0:10:17.974,0:10:21.809
laboratuvarda kendi proteinimizi[br]geliştirmeye karar verdik

0:10:21.833,0:10:26.660
ve RNA'ya ilişkili kimya uygulayan[br]bir proteinden başladık.

0:10:27.230,0:10:31.164
On milyonlarca protein değişkeni keşfeden[br]

0:10:31.188,0:10:35.180
ve sadece hayatta kalmak için [br]gerekli olan kimyayı salgılayan

0:10:35.204,0:10:37.222
o nadir değişkenlere izin veren

0:10:37.236,0:10:40.467
güçlü olan hayatta kalsın tarzı [br]Darvinci bir seçilim sistemi yaptık.

0:10:41.883,0:10:44.271
Burada gösterilen protein ile sonuçlandı,

0:10:44.295,0:10:47.152
DNA'daki A'yı, G'ye benzeyen bir baza

0:10:47.176,0:10:49.268
dönüştürebilen ilk protein.

0:10:49.292,0:10:50.895
Bu proteini mavi ile gösterilen

0:10:50.919,0:10:53.490
etkisiz kalmış CRISPR makaslarına[br]ekleyince,

0:10:53.514,0:10:55.522
ikinci sınıf bir baz düzenleyici ürettik,

0:10:55.546,0:10:58.641
bu da A'ları G'lere dönüştürüyor,

0:10:58.665,0:11:02.506
sonra ilk baz düzenleyicide kullandığımız

0:11:02.530,0:11:04.450
zincir çentikleme stratejisini kullanıp

0:11:04.474,0:11:09.939
hücreye, çentiklenmiş zinciri yenilerken[br]değişmemiş T'yi de

0:11:09.963,0:11:11.638
bir C ile değiştirtiyor,

0:11:11.662,0:11:15.833
böylece bir A-T baz ikilisinin G-C baz[br]ikilisine dönüşümünü tamamlıyor.

0:11:16.845,0:11:18.892
(Alkış)

0:11:18.916,0:11:20.086
Teşekkürler.

0:11:20.110,0:11:23.467
(Alkış)

0:11:23.491,0:11:25.826
ABD'deki akademisyen[br]bir bilim insanı olarak,

0:11:25.850,0:11:27.997
lafımın alkışla bölünmesine [br]alışkın değilim.

0:11:28.021,0:11:31.172
(Kahkaha)

0:11:31.196,0:11:35.601
Bu ilk iki sınıf baz düzenleyicilerden[br]birini sadece üç,

0:11:35.625,0:11:38.399
birini de bir buçuk yıl önce geliştirdik.

0:11:39.267,0:11:40.815
Ama bu kısa zamanda bile,

0:11:40.839,0:11:44.561
baz düzenleme, biyomedikal araştırma[br]topluluğunda geniş çapta kullanıldı.

0:11:45.776,0:11:50.141
Dünya çapında baz düzenleyicileri [br]6000 defadan fazla istekleri üzerine

0:11:50.165,0:11:54.036
1000'den fazla araştırmacıya gönderildi.

0:11:55.475,0:11:58.991
Baz düzenleyiciler bakteriden bitkilere,[br]

0:11:59.015,0:12:02.743
farelerden primatlara [br]tüm bu organizmalarda kullanılarak

0:12:02.767,0:12:04.901
yüz araştırma makalesi yayınlandı bile.

0:12:07.790,0:12:09.051
Baz düzenleyicileri,

0:12:09.051,0:12:12.626
insanlar üzerindeki klinik deneylere[br]girmek için henüz çok yeni olsa da

0:12:12.626,0:12:17.612
bilim insanları baz düzenleyicileri[br]insanlarda hastalığa neden olan

0:12:17.636,0:12:20.485
nokta mutasyonlarını düzeltmek için[br]hayvanlarda kullanarak

0:12:20.509,0:12:24.418
bu amaca giden yolda [br]ciddi bir dönüm noktasından geçti.

0:12:25.815,0:12:26.590
Örneğin,

0:12:26.590,0:12:29.797
laboratuvarımdaki iki diğer öğrenci [br]Luke Koblan ve Jon Levy'nin

0:12:29.797,0:12:33.220
başında olduğu bir bilim insanı grubu,[br]ikinci sınıf bir baz düzenleyiciyi

0:12:33.244,0:12:37.363
progeria hastası bir fareye vermek için

0:12:37.387,0:12:39.577
bir virüs kullandı,

0:12:39.601,0:12:43.458
hastalığa sebep olan T'yi [br]tekrar bir C'ye çevirdi

0:12:43.482,0:12:47.588
ve sonuçlarını DNA, RNA [br]ve protein seviyesinde tersine çevirdi.

0:12:48.580,0:12:51.786
Baz düzenleyiciler hayvanlarda[br]hastalık sonuçlarını tersine çevirmek

0:12:51.786,0:12:54.574
amacıyla da kullanıldı, mesela tirozinemi,

0:12:55.642,0:12:59.260
beta talasemi, kas distrofisi,

0:12:59.284,0:13:02.974
fenilketonüri, doğuştan sağırlık

0:13:02.998,0:13:04.937
ve bir tür kalp damar hastalığı --

0:13:04.961,0:13:09.823
her durumda, hastalığa sebep olan[br]veya katkı sağlayan

0:13:09.847,0:13:12.400
nokta mutasyonunu direkt düzelterek.

0:13:13.688,0:13:15.744
Bitkilerde, baz düzenleyicileri

0:13:15.768,0:13:19.840
daha iyi ürünlere yol açacak [br]tek DNA harfi değişimleri

0:13:19.864,0:13:21.832
üretmek için kullanıldı.

0:13:22.253,0:13:26.842
Biyologlar da baz düzenleyicileri, [br]kanser gibi hastalıklarla ilişkili

0:13:26.866,0:13:29.863
genlerde tek harflerin rolünü[br]incelemek için kullandılar.

0:13:31.046,0:13:35.037
Kurucu ortağı olduğum iki firma,[br]Beam Therapeutics ve Pairwise Plants,

0:13:35.037,0:13:38.849
baz düzenlemeyi, insanlardaki[br]genetik hastalıkları tedavi etmek

0:13:39.056,0:13:41.092
ve tarımı geliştirmek için kullanıyor.

0:13:41.953,0:13:43.919
Baz düzenlemenin tüm bu uygulamaları

0:13:43.943,0:13:47.037
son üç yıldan az bir sürede gerçekleşti:

0:13:47.061,0:13:49.425
bilimin tarihsel zaman ölçeğinde,

0:13:49.449,0:13:50.731
göz açıp kapayana kadar.

0:13:51.737,0:13:55.460
Yapmamız gereken biraz daha çalışma var,[br]baz düzenlemenin tam potansiyelini

0:13:55.460,0:13:58.866
gerçekleştirerek genetik hastalıkları [br]olan hastaların hayatlarını

0:13:58.866,0:14:00.604
daha iyi hâle getirebilmesi için.

0:14:01.244,0:14:04.024
Bu hastalıkların birçoğunun[br]temeldeki mutasyonu düzelterek

0:14:04.048,0:14:05.897
organdaki hücrelerin kesiti ile bile

0:14:05.921,0:14:09.437
tedavi edilebileceği düşünülse de

0:14:09.461,0:14:12.437
baz düzenleyiciler gibi[br]moleküler makineleri

0:14:12.461,0:14:14.228
insan hücrelerine sokmak

0:14:14.252,0:14:15.421
zorlayıcı olabilir.

0:14:16.962,0:14:20.289
Doğadaki virüslere,[br]nezleye sebep olacak moleküller yerine

0:14:20.289,0:14:22.557
baz düzenleyiciler verdirmek

0:14:22.581,0:14:25.268
başarıyla uygulanmış

0:14:25.292,0:14:27.171
birkaç umut verici stratejiden biri.

0:14:28.058,0:14:30.843
Bir baz çiftini başka bir baz çiftine[br]çevirebilmek için

0:14:30.843,0:14:32.509
geri kalan şeyleri yapabilecek

0:14:32.509,0:14:35.441
veya hedef dışı konumlardaki[br]istenmeyen düzenlemeyi küçültecek

0:14:35.465,0:14:39.845
yeni moleküler makineler[br]geliştirmeye devam etmek

0:14:39.869,0:14:41.069
çok önemli.

0:14:41.782,0:14:45.232
Diğer bilim insanları,

0:14:45.232,0:14:50.847
doktorlar, ahlak bilimciler ve devletlerle[br]ilişkiler kurup baz düzenlemenin

0:14:50.847,0:14:53.672
dikkatle, güvenli ve etiğe uygun [br]kullanılması olasılığını

0:14:53.672,0:14:55.732
arttırmak ciddi bir zorunluluk.

0:14:57.525,0:14:59.136
Bu zorluklara rağmen,

0:14:59.160,0:15:02.815
sadece beş yıl önce bana gelip

0:15:02.839,0:15:04.490
tüm dünyadaki araştırmacıların [br]

0:15:04.514,0:15:07.747
laboratuvarda geliştirilmiş [br]moleküler makineleri kullanarak

0:15:07.747,0:15:11.074
insan genomunda belli bir konumdaki [br]bir baz çiftini etkin bir şekilde

0:15:11.098,0:15:12.280
ve diğer sonuçları

0:15:12.304,0:15:14.923
minimumda tutarak

0:15:14.947,0:15:18.772
direkt başka bir baz çiftine [br]dönüştüreceğini söyleseydiniz,

0:15:18.796,0:15:19.964
size şunu sorardım,

0:15:19.988,0:15:22.462
"Hangi bilim kurgu kitabını okuyorsun?"

0:15:23.706,0:15:27.166
Kendimiz tasarladığımız şeyi

0:15:27.190,0:15:31.650
yapabilecek kadar yaratıcı [br]ve yapamadığımız şeyi geliştirecek kadar

0:15:31.674,0:15:34.599
cesur olan kararlı öğrencilerle,

0:15:34.623,0:15:37.707
baz düzenleme [br]bilim kurguyu andıran istekleri,

0:15:37.707,0:15:41.544
bırakacağımız en önemli hediyenin[br]sadece üç milyar harf DNA değil

0:15:42.250,0:15:45.481
buna ek olarak onları koruma

0:15:45.505,0:15:48.530
ve onarma yolları olduğu

0:15:48.554,0:15:51.664
heyecanlı bir gerçekliğe dönüştürdük.

0:15:52.339,0:15:53.490
Teşekkürler.

0:15:53.514,0:15:58.016
(Alkış)

0:15:58.040,0:15:59.190
Teşekkürler.