1
00:00:01,286 --> 00:00:05,317
Cel mai important cadou pe care 
vi l-au oferit mama și tatăl vostru

2
00:00:05,341 --> 00:00:08,101
a fost cele două seturi 
de trei miliarde de litere de ADN

3
00:00:08,101 --> 00:00:09,649
care alcătuiesc genomul vostru.

4
00:00:10,014 --> 00:00:12,491
Dar ca orice lucru
cu trei miliarde de componente,

5
00:00:12,515 --> 00:00:13,915
acest cadou este fragil.

6
00:00:14,815 --> 00:00:18,355
Lumina soarelui, fumatul,
alimentația nesănătoasă,

7
00:00:18,379 --> 00:00:21,371
chiar greșelile spontane
făcute de celulele voastre,

8
00:00:21,395 --> 00:00:23,828
toate cauzează modificări ale genomului.

9
00:00:24,942 --> 00:00:28,220
Cel mai frecvent tip de schimbare în ADN

10
00:00:28,244 --> 00:00:32,473
e schimbul simplu al unei litere 
sau al unei baze, cum ar fi C,

11
00:00:32,497 --> 00:00:35,738
cu o literă diferită,
cum ar fi T, G sau A.

12
00:00:36,744 --> 00:00:40,117
În fiecare zi, celulele din corpul
vostru vor acumula

13
00:00:40,141 --> 00:00:44,977
miliarde de astfel de modificări,
care sunt numite și „mutații punctiforme”.

14
00:00:46,107 --> 00:00:48,828
Majoritatea acestor mutații 
punctiforme sunt inofensive.

15
00:00:48,828 --> 00:00:49,860
Dar din când în când,

16
00:00:49,884 --> 00:00:53,877
o mutație punctiformă perturbă 
o capacitate importantă dintr-o celulă

17
00:00:53,901 --> 00:00:57,256
sau determină comportarea 
unei celule în moduri dăunătoare.

18
00:00:58,099 --> 00:01:01,098
Dacă mutația respectivă 
a fost moștenită de la părinți

19
00:01:01,122 --> 00:01:03,782
sau a apărut destul de devreme 
în dezvoltarea voastră,

20
00:01:03,806 --> 00:01:06,772
atunci rezultatul ar fi 
că multe sau toate celulele tale

21
00:01:06,796 --> 00:01:08,708
conține această mutație dăunătoare.

22
00:01:09,153 --> 00:01:12,423
Și atunci ai fi unul dintre 
sutele de milioane de oameni

23
00:01:12,447 --> 00:01:14,058
cu o boală genetică,

24
00:01:14,082 --> 00:01:17,085
cum ar fi anemia 
cu celule în seceră sau progeria

25
00:01:17,109 --> 00:01:20,230
sau distrofia musculară 
sau boala Tay-Sachs.

26
00:01:22,225 --> 00:01:25,407
Bolile genetice grave 
cauzate de mutațiile punctiforme

27
00:01:25,431 --> 00:01:27,424
sunt în special frustrante,

28
00:01:27,448 --> 00:01:30,572
pentru că de multe ori știm exact 
modificarea de o singură literă

29
00:01:30,572 --> 00:01:34,576
ce provoacă boala și, teoretic, 
ar putea vindeca boala.

30
00:01:35,268 --> 00:01:38,117
Milioane de oameni suferă de siclemie

31
00:01:38,141 --> 00:01:41,212
deoarece au o singură 
mutație punctiformă între A și T

32
00:01:41,236 --> 00:01:43,597
în ambele copii ale genei lor
pentru hemoglobină.

33
00:01:45,529 --> 00:01:48,661
Și copiii cu progeria se nasc cu un T

34
00:01:48,685 --> 00:01:50,853
într-un loc în genomul lor

35
00:01:50,877 --> 00:01:52,276
unde voi aveți un C,

36
00:01:53,125 --> 00:01:56,564
cu consecința devastatoare 
că acești copii minunați și inteligenți

37
00:01:56,588 --> 00:02:00,564
îmbătrânesc foarte repede 
și mor pe la 14 ani.

38
00:02:02,358 --> 00:02:04,041
De-a lungul istoriei medicinei,

39
00:02:04,065 --> 00:02:07,255
nu am avut o modalitate de a 
corecta eficient mutațiile punctiforme

40
00:02:07,255 --> 00:02:08,918
în organismele vii,

41
00:02:08,942 --> 00:02:12,142
pentru a schimba T-ul care 
provoacă boala înapoi într-un C.

42
00:02:13,482 --> 00:02:15,450
Poate până acum.

43
00:02:15,474 --> 00:02:19,664
Deoarece laboratorul meu a reușit recent 
să dezvolte o astfel de capacitate,

44
00:02:19,688 --> 00:02:21,488
pe care o numim „editarea de baze”.

45
00:02:23,127 --> 00:02:25,531
Povestea despre cum 
am dezvoltat editarea de baze

46
00:02:25,531 --> 00:02:27,999
începe acum trei miliarde de ani.

47
00:02:29,055 --> 00:02:31,715
Credem că bacteriile
sunt surse de infecție,

48
00:02:31,739 --> 00:02:35,123
dar bacteriile în sine sunt, 
de asemenea, predispuse la a fi infectate,

49
00:02:35,123 --> 00:02:36,984
în special, de către virusuri.

50
00:02:37,871 --> 00:02:40,022
Acum aproximativ trei miliarde de ani,

51
00:02:40,046 --> 00:02:42,537
bacteriile au dezvoltat
un mecanism de apărare

52
00:02:42,537 --> 00:02:44,667
pentru combaterea infecțiilor virale.

53
00:02:45,649 --> 00:02:48,524
Acest mecanism de apărare 
e acum mai cunoscut ca CRISPR.

54
00:02:49,008 --> 00:02:51,833
Iar miezul lui CRISPR 
e această proteină purpurie

55
00:02:51,857 --> 00:02:55,635
care acționează ca un foarfece 
molecular ce taie ADN-ul,

56
00:02:55,659 --> 00:02:58,087
rupând helixul dublu în două bucăți.

57
00:02:59,323 --> 00:03:03,299
Dacă CRISPR nu ar putea distinge 
între ADN-ul bacterian și viral,

58
00:03:03,323 --> 00:03:05,562
nu ar fi un sistem de apărare foarte util.

59
00:03:06,315 --> 00:03:09,100
Dar cea mai uimitoare 
caracteristică a CRISPR

60
00:03:09,124 --> 00:03:14,161
este că foarfecele poate fi
programat pentru a căuta,

61
00:03:14,185 --> 00:03:16,608
a se lega și a tăia

62
00:03:16,632 --> 00:03:19,370
doar o secvență ADN specifică.

63
00:03:20,911 --> 00:03:24,308
Deci, când o bacterie întâlnește
un virus pentru prima dată,

64
00:03:24,332 --> 00:03:27,705
aceasta poate stoca un mic fragment
din ADN-ul virusului respectiv

65
00:03:27,729 --> 00:03:31,373
pentru a-l utiliza pentru direcționarea
foarfecelui CRISPR

66
00:03:31,397 --> 00:03:34,933
pentru a tăia acea secvență ADN
virală în timpul unei viitoare infecții.

67
00:03:35,786 --> 00:03:40,347
Tăierea ADN-ului unui virus
afectează funcția genei virale tăiate,

68
00:03:40,597 --> 00:03:43,817
și, prin urmare, 
perturbă ciclul de viață al virusului.

69
00:03:46,059 --> 00:03:50,860
Cercetători remarcabili, printre care 
Emmanuelle Charpentier, George Church,

70
00:03:50,884 --> 00:03:53,537
Jennifer Doudna și Feng Zhang

71
00:03:53,561 --> 00:03:57,530
au arătat acum șase ani 
cum poate fi programat foarfecele CRISPR

72
00:03:57,554 --> 00:04:00,141
pentru a tăia secvențele ADN
la alegerea noastră,

73
00:04:00,165 --> 00:04:02,534
inclusiv secvențele din genomul nostru,

74
00:04:02,558 --> 00:04:05,901
în locul secvențelor
ADN virale alese de bacterii.

75
00:04:06,550 --> 00:04:09,084
Iar rezultatele sunt similare.

76
00:04:09,606 --> 00:04:12,074
Tăierea unei secvențe ADN din genom,

77
00:04:12,098 --> 00:04:16,225
de asemenea, perturbă 
de obicei funcția genei tăiate,

78
00:04:16,997 --> 00:04:21,464
prin provocarea inserției și ștergerii 
amestecurilor aleatorii de litere ADN

79
00:04:21,488 --> 00:04:22,641
în locul tăiat.

80
00:04:24,625 --> 00:04:28,506
Perturbarea genelor poate fi
foarte utilă pentru unele aplicații.

81
00:04:30,005 --> 00:04:34,306
Dar pentru cele mai multe mutații
punctiforme care provoacă boli genetice,

82
00:04:34,330 --> 00:04:38,687
tăierea genei deja mutate
nu va aduce beneficii pacienților,

83
00:04:38,711 --> 00:04:42,679
deoarece funcția genei mutate 
trebuie să fie restaurată,

84
00:04:42,703 --> 00:04:44,318
nu perturbată în continuare.

85
00:04:45,259 --> 00:04:48,141
Deci, tăierea acestei gene
deja mutate a hemoglobinei

86
00:04:48,165 --> 00:04:50,688
care provoacă anemia cu celule în seceră

87
00:04:50,712 --> 00:04:54,338
nu va restabili capacitatea pacienților
de a produce globule roșii sănătoase.

88
00:04:55,631 --> 00:04:59,972
Și deși uneori putem introduce 
noi secvențe de ADN în celule

89
00:04:59,996 --> 00:05:03,417
pentru a înlocui secvențele 
ADN ce înconjoară un loc tăiat,

90
00:05:03,441 --> 00:05:07,765
din păcate acest proces nu funcționează 
în majoritatea tipurilor de celule,

91
00:05:07,789 --> 00:05:10,470
rezultând predominant gene perturbate.

92
00:05:12,127 --> 00:05:14,473
Ca mulți oameni de știință, 
am visat la un viitor

93
00:05:14,473 --> 00:05:17,637
în care am putea fi capabili 
să tratăm sau poate chiar să vindecăm

94
00:05:17,637 --> 00:05:18,672
boli genetice umane.

95
00:05:19,135 --> 00:05:22,936
Dar am considerat lipsa unei modalități 
de a repara mutațiile punctiforme,

96
00:05:22,960 --> 00:05:25,984
care provoacă majoritatea 
bolilor genetice umane,

97
00:05:26,008 --> 00:05:28,396
ca o problemă majoră ce ne stă în cale.

98
00:05:29,434 --> 00:05:32,102
Fiind chimist, am început 
să lucrez cu elevii mei

99
00:05:32,126 --> 00:05:37,061
să dezvolt modalități chimice de a lucra
direct pe o bază individuală de ADN

100
00:05:37,085 --> 00:05:42,704
care să remedieze în loc să perturbe 
mutațiile care provoacă boli genetice.

101
00:05:44,222 --> 00:05:47,100
Rezultatele eforturilor noastre 
sunt mașinăriile moleculare

102
00:05:47,100 --> 00:05:48,682
numite „editori de baze”.

103
00:05:49,618 --> 00:05:55,093
Editorii de baze utilizează mecanismul de
căutare programabil al foarfecelui CRISPR,

104
00:05:55,117 --> 00:05:58,053
dar în loc să taie ADN-ul,

105
00:05:58,077 --> 00:06:01,018
convertesc direct o bază în alta bază

106
00:06:01,042 --> 00:06:03,295
fără a perturba restul genei.

107
00:06:04,674 --> 00:06:08,832
Deci, dacă vă gândiți la proteinele CRISPR
naturale ca la un foarfece molecular,

108
00:06:08,856 --> 00:06:11,642
vă puteți gândi 
la editorii de baze ca la creioane,

109
00:06:11,666 --> 00:06:15,162
capabile să rescrie 
direct o literă ADN în alta

110
00:06:16,098 --> 00:06:19,901
prin rearanjarea atomilor unei baze ADN

111
00:06:19,925 --> 00:06:22,259
pentru a deveni o bază diferită.

112
00:06:23,513 --> 00:06:25,689
Editorii de baze nu există în natură.

113
00:06:26,683 --> 00:06:29,913
De fapt, am conceput 
primul editor de baze, prezentat aici,

114
00:06:29,937 --> 00:06:31,294
din trei proteine separate

115
00:06:31,318 --> 00:06:33,588
care nici măcar 
nu provin din același organism.

116
00:06:34,151 --> 00:06:39,248
Am început folosind foarfecele CRISPR
și inactivând abilitatea de a tăia ADN-ul,

117
00:06:39,272 --> 00:06:43,811
păstrând totodată abilitatea de a căuta
și de a se lega o secvență ADN țintă

118
00:06:43,835 --> 00:06:45,369
într-un mod programat.

119
00:06:46,341 --> 00:06:49,218
La foarfecele CRISPR
inactivat, în albastru,

120
00:06:49,218 --> 00:06:51,720
am atașat o a doua proteină în roșu,

121
00:06:51,744 --> 00:06:56,045
care realizează o reacție
chimică cu baza C a ADN-ului,

122
00:06:56,069 --> 00:06:59,402
transformând-o într-o bază
care se comportă ca T.

123
00:07:00,958 --> 00:07:04,100
În al treilea rând, a trebuit 
să atașăm de primele două proteine

124
00:07:04,124 --> 00:07:05,534
proteina în violet,

125
00:07:05,554 --> 00:07:09,318
ce protejează baza editată astfel încât
să nu fie eliminată de către celulă.

126
00:07:10,466 --> 00:07:13,308
Rezultatul net este o 
proteină proiectată din trei părți

127
00:07:13,332 --> 00:07:17,450
care pentru prima dată 
ne permite să convertim C-urile în T-uri,

128
00:07:17,474 --> 00:07:19,637
în locații specifice ale genomului.

129
00:07:21,380 --> 00:07:24,552
Dar chiar și așa, munca noastră 
era făcută doar pe jumătate.

130
00:07:24,552 --> 00:07:27,172
Deoarece pentru a fi stabile în celule,

131
00:07:27,196 --> 00:07:30,855
cele două catene ale ADN-ului dublu helix
trebuie să formeze perechi de baze.

132
00:07:32,125 --> 00:07:35,783
Și pentru că C se împerechează doar cu G,

133
00:07:35,807 --> 00:07:38,809
și T se împerechează doar cu A,

134
00:07:39,752 --> 00:07:44,598
pur și simplu schimbarea unui C într-un T
pe o catenă ADN creează o nepotrivire,

135
00:07:44,622 --> 00:07:47,471
un dezacord între cele două catene ADN

136
00:07:47,495 --> 00:07:51,763
încât celula trebuie să rezolve asta, 
hotărând ce catenă să înlocuiască.

137
00:07:53,149 --> 00:07:57,190
Am înțeles că am putea construi în 
continuare această proteină din trei părți

138
00:07:58,649 --> 00:08:02,515
pentru a semnala catena needitată
ca fiind ceea ce trebuie înlocuită

139
00:08:02,539 --> 00:08:04,450
prin întreruperea acelei catene.

140
00:08:05,276 --> 00:08:07,805
Această mică întrerupere păcălește celula

141
00:08:07,829 --> 00:08:12,776
să înlocuiască un G needitat cu un A

142
00:08:12,800 --> 00:08:15,125
pe măsură ce reface catena întreruptă,

143
00:08:15,149 --> 00:08:19,180
completând astfel conversia a ceea
ce a fost o pereche de baze C-G

144
00:08:19,204 --> 00:08:21,500
într-o pereche de baze stabile T-A.

145
00:08:24,585 --> 00:08:26,136
După câțiva ani de muncă asiduă

146
00:08:26,160 --> 00:08:30,141
condusă în laborator de un fost
doctorand, Alexis Komor,

147
00:08:30,165 --> 00:08:33,347
am reușit să dezvoltăm 
această primă clasă de editori de baze,

148
00:08:33,371 --> 00:08:37,037
care transformă 
C-uri în T-uri și G-uri în A-uri,

149
00:08:37,061 --> 00:08:39,220
în poziții specifice la alegerea noastră.

150
00:08:40,633 --> 00:08:45,863
Printre cele peste 35.000 de mutații
punctiforme cunoscute asociate bolilor,

151
00:08:45,887 --> 00:08:49,672
cele două tipuri de mutații pe care
le poate corecta acest editor de baze,

152
00:08:49,696 --> 00:08:55,839
reprezintă aproximativ 14% sau
5.000 de mutații punctiforme patogene.

153
00:08:56,593 --> 00:09:01,363
Dar corectarea celei mai mari fracțiuni
de mutații punctiforme cauzatoare de boli

154
00:09:01,387 --> 00:09:05,022
ar necesita dezvoltarea
unei a doua clase de editori de baze,

155
00:09:05,046 --> 00:09:09,132
una care ar putea converti
A-uri în G-uri sau T-uri în C-uri.

156
00:09:10,846 --> 00:09:14,573
Conduși de Nicole Gaudelli, 
fostă doctorandă în laborator,

157
00:09:14,597 --> 00:09:17,749
ne-am propus să dezvoltăm 
această a doua clasă de editori de baze,

158
00:09:17,749 --> 00:09:23,870
care, teoretic, ar putea corecta jumătate
din mutațiile punctiforme patogene,

159
00:09:23,894 --> 00:09:28,143
inclusiv acea mutație care determină 
progeria, boala îmbătrânirii rapide.

160
00:09:30,107 --> 00:09:33,274
Ne-am dat seama 
că putem împrumuta, încă o dată,

161
00:09:33,298 --> 00:09:37,366
mecanismul de direcționare
al foarfecelui CRISPR

162
00:09:37,390 --> 00:09:42,551
pentru a aduce noul editor de baze
în locul potrivit într-un genom.

163
00:09:43,543 --> 00:09:46,635
Dar am întâlnit rapid 
o problemă incredibilă;

164
00:09:47,896 --> 00:09:50,324
și anume, că nu există proteine

165
00:09:50,348 --> 00:09:54,400
despre care să se știe
că transformă A în G sau T în C

166
00:09:54,424 --> 00:09:55,585
în ADN.

167
00:09:56,760 --> 00:09:58,750
În fața unui obstacol atât de grav,

168
00:09:58,750 --> 00:10:01,462
majoritatea studenților 
ar căuta probabil un alt proiect,

169
00:10:01,462 --> 00:10:03,436
dacă nu, alt îndrumător de cercetare.

170
00:10:03,436 --> 00:10:04,418
(Râsete)

171
00:10:04,418 --> 00:10:06,500
Dar Nicole a acceptat
să continue cu un plan

172
00:10:06,500 --> 00:10:09,091
care părea extrem de ambițios 
la momentul respectiv.

173
00:10:09,966 --> 00:10:12,305
Având în vedere 
absența unei proteine naturale

174
00:10:12,329 --> 00:10:14,550
care realizează
interacțiunea chimică necesară,

175
00:10:14,550 --> 00:10:17,950
am decis că vom dezvolta
propria noastră proteină în laborator,

176
00:10:17,974 --> 00:10:21,809
pentru a converti A 
într-o bază care se comportă ca G,

177
00:10:21,833 --> 00:10:26,660
pornind de la o proteină care realizează
interacțiuni chimice înrudite pe ARN.

178
00:10:27,230 --> 00:10:31,164
Am creat un sistem de selecție darwinian 
de supraviețuire a celui mai puternic

179
00:10:31,188 --> 00:10:35,180
care a explorat zeci de milioane
de variante de proteine

180
00:10:35,204 --> 00:10:37,222
și a permis supraviețuirea 
doar acelor variante rare

181
00:10:37,246 --> 00:10:40,797
care puteau realiza interacțiunea 
chimică necesară.

182
00:10:41,883 --> 00:10:44,271
Am ajuns la proteina prezentată aici,

183
00:10:44,295 --> 00:10:47,152
prima care poate converti A din ADN

184
00:10:47,176 --> 00:10:49,268
într-o bază care seamănă cu G.

185
00:10:49,292 --> 00:10:50,919
Și când am atașat acea proteină

186
00:10:50,919 --> 00:10:53,490
la foarfecele CRISPR inactivat,
afișat în albastru,

187
00:10:53,514 --> 00:10:55,522
am produs al doilea editor de baze,

188
00:10:55,546 --> 00:10:58,641
care transformă C-urile în G-uri,

189
00:10:58,665 --> 00:11:02,500
și apoi folosește aceeași strategie 
a întreruperii catenei,

190
00:11:02,500 --> 00:11:04,640
pe care am folosit-o 
în primul editor de baze

191
00:11:04,640 --> 00:11:09,843
pentru a păcăli celula
să înlocuiască T-ul needitat cu un C

192
00:11:09,843 --> 00:11:11,828
în timp ce repară acea catenă întreruptă,

193
00:11:11,828 --> 00:11:15,833
completând astfel conversia
unei perechi de baze A-T în G-C.

194
00:11:16,845 --> 00:11:18,892
(Aplauze)

195
00:11:18,916 --> 00:11:20,086
Vă mulțumesc!

196
00:11:20,110 --> 00:11:23,467
(Aplauze)

197
00:11:23,491 --> 00:11:25,826
Fiind om de știință în SUA,

198
00:11:25,850 --> 00:11:27,997
nu sunt obișnuit
să fiu întrerupt de aplauze.

199
00:11:28,021 --> 00:11:31,172
(Râsete)

200
00:11:31,196 --> 00:11:35,601
Am dezvoltat aceste 
prime două clase de editori de baze

201
00:11:35,625 --> 00:11:38,399
acum trei ani și acum un an și jumătate.

202
00:11:39,227 --> 00:11:40,815
Dar chiar și în acest timp scurt,

203
00:11:40,839 --> 00:11:44,711
editarea bazelor a devenit larg utilizată
de comunitatea de cercetare biomedicală.

204
00:11:45,776 --> 00:11:50,141
Editorii de baze au fost trimiși
de peste 6.000 de ori

205
00:11:50,165 --> 00:11:54,036
la cererea a peste 
1.000 de cercetători de pe glob.

206
00:11:55,475 --> 00:11:58,991
O sută de lucrări de cercetare 
științifică au fost deja publicate,

207
00:11:59,015 --> 00:12:02,743
folosind editori de baze în organisme 
care variază de la bacterii,

208
00:12:02,767 --> 00:12:04,901
la plante, la șoareci, la primate.

209
00:12:07,580 --> 00:12:09,707
Deși editorii de baze sunt prea noi

210
00:12:09,707 --> 00:12:12,466
pentru a fi intrat în studii
clinice umane,

211
00:12:12,490 --> 00:12:17,612
oamenii de știință au reușit să depășească
o etapă critică spre acest scop

212
00:12:17,636 --> 00:12:20,485
prin utilizarea 
editorilor de baze pe animale

213
00:12:20,509 --> 00:12:24,418
pentru a corecta mutațiile punctiforme
care produc boli genetice umane.

214
00:12:25,815 --> 00:12:26,966
De exemplu,

215
00:12:26,990 --> 00:12:30,783
o echipă de oameni de știință
condusă de Luke Koblan și Jon Levy

216
00:12:30,807 --> 00:12:33,220
și doi studenți din laboratorul meu

217
00:12:33,244 --> 00:12:37,363
au folosit recent un virus ca să livreze
al doilea editor de baze

218
00:12:37,387 --> 00:12:39,577
la un șoarece cu progeria,

219
00:12:39,601 --> 00:12:43,458
schimbând acel T 
cauzator de boală înapoi în C,

220
00:12:43,482 --> 00:12:47,588
reparând astfel consecințele acestuia
la nivel ADN, ARN și proteic.

221
00:12:48,880 --> 00:12:51,626
Editorii de baze
au fost folosiți și pe animale

222
00:12:51,650 --> 00:12:54,574
pentru a vindeca tirozinemia,

223
00:12:55,642 --> 00:12:59,260
beta-talasemia, distrofia musculară,

224
00:12:59,284 --> 00:13:02,974
fenilcetonuria, surzitatea congenitală

225
00:13:02,998 --> 00:13:04,937
și a unui tip de boală cardiovasculară,

226
00:13:04,961 --> 00:13:09,823
în fiecare caz, prin corectarea 
directă a unei mutații punctiforme

227
00:13:09,847 --> 00:13:12,400
care provoacă sau contribuie la boală.

228
00:13:13,688 --> 00:13:15,744
În plante, s-au folosit editori de baze

229
00:13:15,768 --> 00:13:19,840
pentru a introduce modificări
individuale ale unei litere ADN

230
00:13:19,864 --> 00:13:21,832
ce ar putea duce la culturi mai bune.

231
00:13:22,253 --> 00:13:26,842
Și biologii au folosit editorii de baze
pentru a sonda rolul genetic

232
00:13:26,866 --> 00:13:29,683
al unor gene asociate
cu boli precum cancerul.

233
00:13:31,046 --> 00:13:35,613
Două companii pe care le-am cofinanțat,
Beam Therapeutics și Pairwise Plants,

234
00:13:35,637 --> 00:13:39,462
utilizează editarea bazelor
pentru tratarea bolilor genetice umane

235
00:13:39,486 --> 00:13:41,282
și pentru îmbunătățirea agriculturii.

236
00:13:41,953 --> 00:13:44,093
Toate aceste utilizări
ale editării de baze

237
00:13:44,093 --> 00:13:47,037
au avut loc în mai puțin de trei ani:

238
00:13:47,061 --> 00:13:49,425
pe scara istoriei științei

239
00:13:49,449 --> 00:13:51,181
reprezintă o fracțiune de secundă.

240
00:13:52,587 --> 00:13:53,920
Mai sunt multe de făcut

241
00:13:53,940 --> 00:13:56,966
înainte ca editarea de baze
să-și atingă întregul potențial

242
00:13:56,990 --> 00:14:00,604
pentru a îmbunătăți 
viața pacienților cu boli genetice.

243
00:14:01,164 --> 00:14:04,064
În timp ce multe dintre aceste boli
sunt considerate tratabile

244
00:14:04,064 --> 00:14:05,897
prin corectarea mutației de bază,

245
00:14:05,921 --> 00:14:09,437
chiar și într-o fracțiune 
modestă de celule dintr-un organ,

246
00:14:09,461 --> 00:14:12,437
livrarea mașinăriilor moleculare
precum editorii de bază

247
00:14:12,461 --> 00:14:14,228
în celule dintr-o ființă umană

248
00:14:14,252 --> 00:14:15,611
poate fi dificil.

249
00:14:16,962 --> 00:14:20,335
Cooptarea virusurilor
pentru a livra editorii de baze

250
00:14:20,359 --> 00:14:22,541
în locul moleculelor care vă dau răceală,

251
00:14:22,541 --> 00:14:25,378
este una dintre mai multe 
strategii promițătoare de livrare

252
00:14:25,378 --> 00:14:26,951
ce a fost folosită cu succes.

253
00:14:28,268 --> 00:14:30,633
Continuând dezvoltarea
de noi mașinării moleculare

254
00:14:30,657 --> 00:14:32,519
care pot face ca toate căile rămase

255
00:14:32,519 --> 00:14:35,601
pentru a converti o pereche de baze 
într-o altă pereche de baze,

256
00:14:35,601 --> 00:14:39,845
minimizând astfel editarea nedorită
în afara locațiilor țintite din celule,

257
00:14:39,869 --> 00:14:41,269
e foarte importantă.

258
00:14:41,782 --> 00:14:46,488
Și implicarea altor oameni de știință, 
medici, eticieni și guverne

259
00:14:46,512 --> 00:14:51,303
pentru a maximiza probabilitatea ca
editarea bazelor să fie aplicată cu grijă,

260
00:14:51,327 --> 00:14:53,708
în mod sigur și etic,

261
00:14:53,732 --> 00:14:55,732
rămâne o obligație importantă.

262
00:14:57,525 --> 00:14:59,136
În ciuda acestor provocări,

263
00:14:59,160 --> 00:15:02,815
dacă mi-ați fi spus doar acum cinci ani

264
00:15:02,839 --> 00:15:04,490
că cercetătorii de pe glob

265
00:15:04,514 --> 00:15:08,053
vor folosi mașinării moleculare 
dezvoltate în laborator

266
00:15:08,077 --> 00:15:11,074
pentru a converti direct
o pereche de baze individuale

267
00:15:11,098 --> 00:15:12,410
într-o altă pereche de baze

268
00:15:12,410 --> 00:15:14,923
într-o locație specifică din genomul uman,

269
00:15:14,947 --> 00:15:18,772
eficient și cu un minim
de efecte secundare,

270
00:15:18,796 --> 00:15:19,964
v-aș fi întrebat:

271
00:15:19,988 --> 00:15:22,462
„Ce roman științifico-fantastic citiți?”

272
00:15:23,706 --> 00:15:27,166
Mulțumită unui grup 
de studenți dedicați și neobosiți,

273
00:15:27,190 --> 00:15:31,564
suficient de creativi pentru a realiza
ceea ce am putut proiecta noi înșine

274
00:15:31,564 --> 00:15:34,769
și suficient de curajoși pentru 
a dezvolta ceea ce noi nu am putut.

275
00:15:34,769 --> 00:15:39,663
Editarea bazelor a început să transforme
acea aspirație științifico-fantastică

276
00:15:39,687 --> 00:15:41,544
într-o nouă realitate interesantă,

277
00:15:42,250 --> 00:15:45,481
una în care cel mai important cadou
pe care îl oferim copiilor noștri

278
00:15:45,505 --> 00:15:48,530
nu sunt doar cele
trei miliarde de litere ADN,

279
00:15:48,554 --> 00:15:51,664
dar și mijloacele
de a le proteja și repara.

280
00:15:52,339 --> 00:15:53,490
Vă mulțumesc!

281
00:15:53,514 --> 00:15:58,016
(Aplauze)

282
00:15:58,040 --> 00:15:59,190
Vă mulțumesc!