WEBVTT

00:00:01.286 --> 00:00:02.961
O presente mais importante

00:00:02.961 --> 00:00:05.531
que a vossa mãe e o vosso pai
alguma vez vos ofereceram

00:00:05.531 --> 00:00:08.061
foram dois conjuntos
de 3 mil milhões de letras de ADN

00:00:08.085 --> 00:00:09.719
que compõem o vosso genoma.

00:00:10.014 --> 00:00:12.681
Mas como qualquer coisa
com 3 mil milhões de componentes,

00:00:12.681 --> 00:00:14.125
esse presente é frágil.

00:00:14.815 --> 00:00:18.355
O sol, o fumar,
uma alimentação pouco saudável,

00:00:18.379 --> 00:00:21.371
até mesmo erros naturais
das vossas células,

00:00:21.395 --> 00:00:23.488
tudo provoca mudanças no vosso genoma.

00:00:24.942 --> 00:00:28.220
O tipo mais comum de mudança no ADN

00:00:28.244 --> 00:00:32.473
é a troca simples de uma letra,
ou base, como um C,

00:00:32.497 --> 00:00:35.918
por uma letra diferente,
como um T, um G ou um A.

00:00:36.744 --> 00:00:40.117
Num dia comum, as células do corpo
acumularão, no seu conjunto,

00:00:40.141 --> 00:00:43.882
milhares de milhões dessas trocas
de uma letra,

00:00:43.882 --> 00:00:45.932
também chamadas de "mutações pontuais".

NOTE Paragraph

00:00:46.147 --> 00:00:48.678
A maioria dessas mutações é inofensiva.

00:00:48.702 --> 00:00:50.740
Mas de vez em quando,
uma mutação pontual

00:00:50.740 --> 00:00:53.877
perturba uma aptidão importante
numa célula,

00:00:53.901 --> 00:00:57.396
ou faz com que uma célula
tenha um comportamento nocivo.

00:00:58.099 --> 00:01:01.098
Se essa mutação fosse herdada
dos vossos pais,

00:01:01.122 --> 00:01:03.782
ou ocorresse cedo o suficiente
no vosso desenvolvimento,

00:01:03.806 --> 00:01:06.772
então o resultado seria que muitas,
ou todas as vossas células,

00:01:06.796 --> 00:01:08.778
conteriam essa mutação nociva.

00:01:09.153 --> 00:01:12.423
Então, vocês estariam
entre as centenas de milhões de pessoas

00:01:12.447 --> 00:01:14.058
com uma doença genética,

00:01:14.082 --> 00:01:17.085
como a anemia falciforme, a progéria,

00:01:17.109 --> 00:01:20.280
a distrofia muscular
ou a doença de Tay-Sachs.

NOTE Paragraph

00:01:22.225 --> 00:01:24.991
As doenças genéticas graves 
causadas por mutações pontuais

00:01:24.991 --> 00:01:27.754
são especialmente frustrantes
porque sabemos frequentemente

00:01:27.754 --> 00:01:30.352
a exacta alteração de letra
que causa a doença

00:01:30.376 --> 00:01:34.646
o que, em teoria, poderia curar a doença.

00:01:35.268 --> 00:01:38.117
Há milhões de pessoas
a sofrer de anemia falciforme

00:01:38.141 --> 00:01:41.212
porque têm mutações pontuais
de um A para um T

00:01:41.236 --> 00:01:43.737
em ambas as cópias
do seu gene da hemoglobina.

00:01:45.529 --> 00:01:50.741
As crianças com progéria nascem com um T
numa posição única no seu genoma,

00:01:50.877 --> 00:01:52.606
onde nós temos um C,

00:01:53.085 --> 00:01:56.614
com a devastadora consequência 
de estes miúdos maravilhosos e brilhantes

00:01:56.614 --> 00:02:00.694
envelhecerem muito rapidamente
e falecerem por volta dos 14 anos.

00:02:02.358 --> 00:02:04.041
Ao longo da história da medicina,

00:02:04.065 --> 00:02:06.999
não temos tido uma forma
de corrigir eficazmente

00:02:06.999 --> 00:02:08.918
as mutações pontuais em sistemas vivos,

00:02:08.942 --> 00:02:12.342
para mudar aquele T,
que os adoece, para um C.

00:02:13.482 --> 00:02:15.450
Talvez até agora,

00:02:15.474 --> 00:02:19.664
porque recentemente o meu laboratório
conseguiu desenvolver essa capacidade,

00:02:19.688 --> 00:02:21.608
a que nós chamamos "edição de bases".

NOTE Paragraph

00:02:23.277 --> 00:02:25.611
A história de como desenvolvemos
o editor de bases

00:02:25.611 --> 00:02:28.439
começou, na verdade,
há três mil milhões de anos.

00:02:29.055 --> 00:02:31.715
Nós pensamos nas bactérias
como fontes de infecção,

00:02:31.739 --> 00:02:35.213
mas as bactérias propriamente ditas
também são propensas a ser infectadas,

00:02:35.213 --> 00:02:36.984
em particular por vírus.

00:02:37.871 --> 00:02:40.052
Então, há cerca de 3 mil milhões de anos,

00:02:40.052 --> 00:02:42.342
as bactérias desenvolveram
um mecanismo de defesa

00:02:42.342 --> 00:02:44.356
para combater a infecção viral.

00:02:45.649 --> 00:02:48.604
Esse mecanismo de defesa é agora
mais conhecido por CRISPR.

00:02:49.008 --> 00:02:51.833
E a bomba do CRISPR
é esta proteína roxa

00:02:51.857 --> 00:02:55.635
que age como uma tesoura molecular
para cortar o ADN,

00:02:55.659 --> 00:02:58.197
quebrando a hélice dupla em duas partes.

00:02:59.323 --> 00:03:03.299
Se o CRISPR não conseguisse distinguir
entre ADN bacteriano e viral,

00:03:03.323 --> 00:03:05.892
não seria um sistema de defesa muito útil.

NOTE Paragraph

00:03:06.315 --> 00:03:09.100
Mas a característica
mais incrível do CRISPR

00:03:09.124 --> 00:03:14.161
é que a tesoura pode ser
programada para procurar,

00:03:14.185 --> 00:03:16.608
ligar e cortar

00:03:16.632 --> 00:03:19.530
apenas uma sequência específica de ADN.

00:03:20.911 --> 00:03:24.308
Quando uma bactéria encontra
um vírus pela primeira vez,

00:03:24.332 --> 00:03:27.705
ela pode armazenar um pequeno fragmento
do ADN desse vírus

00:03:27.729 --> 00:03:31.373
para ser usado como um programa
para direccionar a tesoura CRISPR

00:03:31.397 --> 00:03:35.233
para cortar essa sequência de ADN viral
durante uma infecção futura.

00:03:35.778 --> 00:03:40.691
Cortar o ADN de um vírus perturba
a função do gene viral cortado

00:03:40.715 --> 00:03:43.657
e, portanto, interrompe
o ciclo de vida do vírus.

NOTE Paragraph

00:03:46.059 --> 00:03:50.860
Pesquisadores extraordinários, incluindo
Emmanuelle Charpentier, George Church,

00:03:50.884 --> 00:03:53.537
Jennifer Doudna e Feng Zhang

00:03:53.561 --> 00:03:57.530
mostraram, há seis anos, como a tesoura
CRISPR poderia ser programada

00:03:57.554 --> 00:04:00.141
para cortar sequências de ADN
à nossa escolha,

00:04:00.165 --> 00:04:02.534
inclusive sequências no vosso genoma,

00:04:02.558 --> 00:04:05.991
em vez das sequências de ADN viral
escolhidas pelas bactérias.

00:04:06.550 --> 00:04:09.084
Mas os resultados são semelhantes.

00:04:09.606 --> 00:04:12.074
Cortar uma sequência
de ADN no vosso genoma

00:04:12.098 --> 00:04:16.365
normalmente, também perturba
a função do gene cortado,

00:04:16.997 --> 00:04:21.464
geralmente gerando a inclusão e a exclusão
de misturas aleatórias de letras de ADN

00:04:21.488 --> 00:04:23.021
no local do corte.

NOTE Paragraph

00:04:24.625 --> 00:04:28.636
A interrupção de genes pode ser
muito útil para algumas aplicações.

00:04:30.005 --> 00:04:34.306
Mas, para a maioria das mutações pontuais
que causam doenças genéticas,

00:04:34.330 --> 00:04:36.771
o simples corte do gene
que já sofreu mutação

00:04:36.771 --> 00:04:38.711
não beneficiará os pacientes,

00:04:38.711 --> 00:04:42.679
porque a função desse gene 
precisa de ser restaurada,

00:04:42.703 --> 00:04:44.598
não ainda mais perturbada.

00:04:45.259 --> 00:04:48.141
Assim, cortar esse gene da hemoglobina
que já sofreu mutação

00:04:48.165 --> 00:04:50.688
e que causa a anemia falciforme

00:04:50.712 --> 00:04:54.398
não restaurará a capacidade dos pacientes
de produzir hemácias saudáveis.

00:04:55.631 --> 00:04:59.972
Embora, às vezes, possamos introduzir
novas sequências de ADN nas células

00:04:59.996 --> 00:05:03.417
para substituir as sequências de ADN
ao redor de um local de corte,

00:05:03.441 --> 00:05:07.765
infelizmente esse processo não funciona
na maioria dos tipos de células,

00:05:07.789 --> 00:05:10.520
e os consequentes genes perturbados
ainda predominam.

NOTE Paragraph

00:05:12.297 --> 00:05:14.479
Como muitos cientistas,
sonhei com um futuro

00:05:14.503 --> 00:05:17.277
em que conseguiríamos tratar,
ou até mesmo curar,

00:05:17.301 --> 00:05:19.062
doenças genéticas humanas,

00:05:19.135 --> 00:05:22.936
mas vi a inexistência de uma forma
de corrigir as mutações pontuais,

00:05:22.960 --> 00:05:25.984
que causam a maioria
das doenças genéticas humanas,

00:05:26.008 --> 00:05:28.526
como um grande obstáculo.

NOTE Paragraph

00:05:29.434 --> 00:05:32.102
Como sou químico, comecei
a trabalhar com os meus alunos

00:05:32.126 --> 00:05:37.061
para desenvolver formas de usar a química
directamente numa base de ADN individual

00:05:37.085 --> 00:05:42.884
e realmente corrigir,
em vez de interromper,

00:05:43.622 --> 00:05:46.240
as mutações que causam doenças genéticas.

00:05:46.374 --> 00:05:48.982
Os resultados de nosso esforço
são máquinas moleculares

00:05:48.982 --> 00:05:50.450
chamadas "editores de bases".

00:05:50.450 --> 00:05:55.093
Esses editores usam o mecanismo
de busca programável da tesoura CRISPR,

00:05:55.117 --> 00:05:58.053
mas, ao invés de cortar o ADN,

00:05:58.087 --> 00:06:03.248
convertem directamente uma base em outra
sem perturbar o restante do gene.

00:06:04.674 --> 00:06:07.456
Se pensarmos em proteínas CRISPR
naturalmente existentes

00:06:07.456 --> 00:06:08.856
como tesouras moleculares,

00:06:08.856 --> 00:06:11.642
podemos pensar
nos editores de bases como lápis,

00:06:11.666 --> 00:06:15.442
capazes de substituir directamente
uma letra de ADN por outra,

00:06:16.098 --> 00:06:19.901
reorganizando realmente
os átomos de uma base de ADN

00:06:19.925 --> 00:06:22.569
para, em vez disso,
se tornar numa base diferente.

NOTE Paragraph

00:06:23.513 --> 00:06:26.079
Os editores de bases
não existem na natureza.

00:06:26.683 --> 00:06:29.913
Na verdade, projectámos o primeiro
editor de bases, mostrado aqui,

00:06:29.937 --> 00:06:33.734
a partir de três proteínas independentes
que nem sequer vêm do mesmo organismo.

00:06:34.151 --> 00:06:39.248
Começámos por pegar em tesouras CRISPR
e desactivar a capacidade de cortar ADN,

00:06:39.272 --> 00:06:43.811
mantendo, porém, a sua capacidade
de procurar e ligar uma sequência de ADN

00:06:43.835 --> 00:06:45.669
de uma maneira programada.

00:06:46.351 --> 00:06:49.188
A essas tesouras CRISPR alteradas,
mostradas a azul,

00:06:49.212 --> 00:06:51.720
anexamos uma segunda proteína,
a vermelho,

00:06:51.744 --> 00:06:56.045
que realiza uma reacção química
na base C do ADN

00:06:56.069 --> 00:06:59.642
convertendo-a numa base
que se comporta como T.

00:07:00.958 --> 00:07:04.100
Terceiro, tivemos de anexar
às duas primeiras proteínas

00:07:04.124 --> 00:07:05.474
a proteína mostrada a roxo,

00:07:05.498 --> 00:07:09.228
que evita que a base editada
seja removida pela célula.

00:07:10.466 --> 00:07:13.308
O resultado final é uma proteína
manipulada de três partes

00:07:13.332 --> 00:07:17.450
que nos permite, pela primeira vez,
converter Cs em Ts

00:07:17.474 --> 00:07:20.067
em localizações especificadas no genoma.

NOTE Paragraph

00:07:21.490 --> 00:07:24.522
Mas mesmo nesta fase, o nosso trabalho
estava apenas a meio,

00:07:24.546 --> 00:07:27.172
porque, para ser estável nas células,

00:07:27.196 --> 00:07:31.185
os dois filamentos de uma dupla hélice
de ADN têm de formar pares de bases.

00:07:32.125 --> 00:07:35.783
Como C faz par apenas com G,

00:07:35.807 --> 00:07:38.989
e T só faz par com A,

00:07:39.752 --> 00:07:43.492
a simples mudança de um C para um T,
num filamento de ADN,

00:07:43.502 --> 00:07:45.155
cria uma incompatibilidade,

00:07:45.195 --> 00:07:47.525
um desacordo
entre os dois filamentos de ADN

00:07:47.565 --> 00:07:51.763
que a célula tem de resolver
decidindo o filamento a substituir.

00:07:53.149 --> 00:07:57.490
Percebemos que poderíamos, além disso,
projetar essa proteína de três partes

00:07:58.649 --> 00:08:02.515
para sinalizar o filamento não editado
como aquele a substituir

00:08:02.539 --> 00:08:04.930
pelo corte desse filamento.

00:08:05.276 --> 00:08:07.805
Esse pequeno corte engana a célula

00:08:07.829 --> 00:08:12.776
para substituir o G não editado por um A,

00:08:12.800 --> 00:08:15.125
uma vez que recria o filamento cortado,

00:08:15.149 --> 00:08:19.180
completando assim a conversão
do que costumava ser um par de bases C-G

00:08:19.204 --> 00:08:21.840
num par de bases T-A estável.

NOTE Paragraph

00:08:24.585 --> 00:08:26.206
Após vários anos de trabalho árduo

00:08:26.206 --> 00:08:30.141
liderado por uma das pós-doutorandas
do laboratório, Alexis Komor,

00:08:30.165 --> 00:08:33.347
conseguimos desenvolver
esta primeira classe de editor de bases,

00:08:33.371 --> 00:08:37.037
que converte Cs em Ts, e Gs em As,

00:08:37.061 --> 00:08:39.450
em posições específicas à nossa escolha.

00:08:40.633 --> 00:08:45.783
Entre as mais de 35 mil mutações pontuais
conhecidas, associadas a doenças,

00:08:45.887 --> 00:08:49.672
os dois tipos de mutações que esse
primeiro editor de bases pode reverter

00:08:49.696 --> 00:08:54.173
são, juntos, responsáveis por cerca de 14%

00:08:54.173 --> 00:08:56.593
ou cerca de 5 mil mutações
pontuais patogénicas.

00:08:56.593 --> 00:09:01.363
Mas corrigir a maior fracção de mutações
pontuais causadoras de doenças

00:09:01.387 --> 00:09:05.022
exigiria o desenvolvimento
de uma segunda classe de editor de bases,

00:09:05.046 --> 00:09:09.252
uma que pudesse converter
As em Gs, ou Ts em Cs.

00:09:10.846 --> 00:09:14.573
Liderados por Nicole Gaudelli,
outra pós-doutoranda do laboratório,

00:09:14.597 --> 00:09:17.719
começámos a desenvolver
esta segunda classe de editor de bases,

00:09:17.743 --> 00:09:20.844
que, em teoria, poderia corrigir

00:09:20.844 --> 00:09:23.894
até quase metade
das mutações pontuais patogénicas,

00:09:23.894 --> 00:09:28.175
incluindo a mutação que causa progéria,
a doença do envelhecimento rápido.

NOTE Paragraph

00:09:30.107 --> 00:09:33.274
Percebemos que poderíamos
pedir emprestado, mais uma vez,

00:09:33.298 --> 00:09:37.366
o mecanismo de direccionamento
da tesoura CRISPR

00:09:37.390 --> 00:09:42.771
para trazer o novo editor de bases
para o local certo num genoma.

00:09:43.543 --> 00:09:46.875
Mas rapidamente encontrámos
um problema incrível:

00:09:47.896 --> 00:09:51.364
não há uma proteína conhecida

00:09:51.389 --> 00:09:55.279
que converta A em G, ou T em C, no ADN.

00:09:56.754 --> 00:09:58.885
Diante de um obstáculo tão sério,

00:09:58.940 --> 00:10:01.792
a maioria dos alunos provavelmente
procuraria outro projecto,

00:10:01.792 --> 00:10:03.506
ou outro orientador de pesquisa.

00:10:03.506 --> 00:10:04.478
(Risos)

00:10:04.508 --> 00:10:06.800
Mas a Nicole concordou
em prosseguir com um plano

00:10:06.830 --> 00:10:09.591
que, na época, parecia
desmesuradamente ambicioso.

00:10:09.966 --> 00:10:14.335
Dada a ausência de uma proteína natural
que realize a química necessária,

00:10:14.514 --> 00:10:17.950
decidimos desenvolver a nossa própria
proteína em laboratório

00:10:17.974 --> 00:10:21.809
para converter A numa base
que se comporta como G,

00:10:21.833 --> 00:10:26.990
a partir de uma proteína que realiza
uma química parecida sobre o ARN.

00:10:27.230 --> 00:10:31.164
Montámos um sistema de selecção darwiniano
de sobrevivência do mais apto,

00:10:31.188 --> 00:10:35.180
que explorou dezenas de milhões
de variantes de proteínas

00:10:35.204 --> 00:10:37.222
e permitiu apenas aquelas variantes raras

00:10:37.246 --> 00:10:40.467
que poderiam realizar a química
necessária para sobreviver.

00:10:41.883 --> 00:10:44.271
Acabámos com uma proteína mostrada aqui,

00:10:44.295 --> 00:10:47.152
a primeira que pode converter um A do ADN,

00:10:47.176 --> 00:10:49.268
numa base parecida com G.

00:10:49.292 --> 00:10:53.335
Quando anexámos essa proteína à tesoura
CRISPR desactivada, mostrada a azul,

00:10:53.514 --> 00:10:55.522
produzimos o segundo editor de bases,

00:10:55.546 --> 00:10:58.641
que converte As em Gs

00:10:58.665 --> 00:11:02.506
e utiliza, depois, a mesma
estratégia de corte de filamento

00:11:02.530 --> 00:11:04.450
que usámos no primeiro editor de bases

00:11:04.474 --> 00:11:09.939
para enganar a célula na substituição
do T não-editado por um C,

00:11:09.953 --> 00:11:11.668
conforme recria o filamento cortado,

00:11:11.668 --> 00:11:16.203
completando assim a conversão de um par
de bases A-T num par de bases G-C.

NOTE Paragraph

00:11:16.845 --> 00:11:18.662
(Aplausos)

NOTE Paragraph

00:11:18.916 --> 00:11:20.086
Obrigado.

NOTE Paragraph

00:11:20.110 --> 00:11:22.497
(Aplausos)

NOTE Paragraph

00:11:23.491 --> 00:11:25.810
Como cientista académico nos EUA,

00:11:25.810 --> 00:11:28.237
não estou habituado
a ser interrompido por aplausos.

NOTE Paragraph

00:11:28.317 --> 00:11:29.922
(Risos)

NOTE Paragraph

00:11:31.196 --> 00:11:35.601
Desenvolvemos estas duas primeiras
classes de editores de bases

00:11:35.625 --> 00:11:38.839
apenas há três anos e há um ano e meio.

00:11:39.267 --> 00:11:40.815
Mas mesmo neste curto período,

00:11:40.839 --> 00:11:43.731
a edição de bases tornou-se
amplamente usada

00:11:43.768 --> 00:11:45.668
pela comunidade de pesquisa biomédica.

00:11:45.776 --> 00:11:50.141
Os editores de bases foram enviados
mais de 6 mil vezes

00:11:50.165 --> 00:11:54.146
a pedido de mais de mil
pesquisadores em todo o mundo.

00:11:55.475 --> 00:11:58.991
Já se publicou uma centena de trabalhos
de pesquisa científica

00:11:59.015 --> 00:12:01.583
usando editores de bases em organismos

00:12:01.607 --> 00:12:05.731
que variam desde bactérias
a plantas, ratos e primatas.

NOTE Paragraph

00:12:07.920 --> 00:12:09.657
Embora os editores sejam muito novos

00:12:09.657 --> 00:12:12.466
para entrarem em ensaios clínicos
com seres humanos,

00:12:12.490 --> 00:12:17.612
há cientistas que conseguiram alcançar
um marco decisivo rumo a esse objectivo

00:12:17.636 --> 00:12:20.485
usando editores de bases em animais

00:12:20.509 --> 00:12:24.618
para corrigir mutações pontuais
que causam doenças genéticas humanas.

00:12:25.815 --> 00:12:26.966
Por exemplo,

00:12:26.990 --> 00:12:30.783
uma equipa colaborativa de cientistas
liderada por Luke Koblan e Jon Levy ,

00:12:30.807 --> 00:12:33.220
dois estudantes do meu laboratório,

00:12:33.244 --> 00:12:37.363
usou recentemente um vírus para alcançar
essa segunda edição de bases

00:12:37.387 --> 00:12:39.577
num rato com progéria,

00:12:39.601 --> 00:12:43.458
mudando o T causador da doença
para um C,

00:12:43.482 --> 00:12:48.018
invertendo as suas consequências
no ADN, no ARN e nos níveis de proteína.

NOTE Paragraph

00:12:48.880 --> 00:12:51.626
Os editores de bases também
têm sido usados em animais

00:12:51.650 --> 00:12:55.094
para inverter as consequências
da tirosinemia,

00:12:55.642 --> 00:12:59.260
da beta-talassemia, da distrofia muscular,

00:12:59.284 --> 00:13:02.974
da fenilcetonúria, de uma surdez congénita

00:13:02.998 --> 00:13:05.037
e de um tipo de doença cardiovascular,

00:13:05.071 --> 00:13:09.823
em cada caso, pela correcção directa
de uma mutação pontual

00:13:09.847 --> 00:13:12.480
que causa ou contribui para a doença.

00:13:13.688 --> 00:13:15.974
Nas plantas, os editores de bases
têm sido usados

00:13:15.974 --> 00:13:19.840
para introduzir mudanças individuais
de uma única letra do ADN

00:13:19.864 --> 00:13:22.042
que podem levar a melhores colheitas.

NOTE Paragraph

00:13:22.253 --> 00:13:24.676
Os biólogos têm usado editores de bases


00:13:24.676 --> 00:13:26.866
para investigar o papel
de letras individuais

00:13:26.866 --> 00:13:29.883
em genes associados
a doenças como o cancro.

00:13:31.046 --> 00:13:35.613
Duas empresas que ajudei a fundar,
a Beam Therapeutics e a Pairwise Plants,

00:13:35.637 --> 00:13:39.462
estão a usar a edição de bases
para tratar doenças genéticas humanas

00:13:39.486 --> 00:13:41.542
e aperfeiçoar a agricultura.

00:13:41.953 --> 00:13:46.559
Todas essas aplicações da edição de bases
ocorreram em menos de três anos,

00:13:47.061 --> 00:13:49.425
o que, na escala de tempo
histórica da ciência,

00:13:49.449 --> 00:13:51.131
seria um piscar de olhos.

NOTE Paragraph

00:13:52.627 --> 00:13:53.960
Há mais trabalho pela frente

00:13:53.960 --> 00:13:57.026
antes de a edição de bases
poder concretizar todo o seu potencial

00:13:57.026 --> 00:14:00.744
para melhorar a vida de pacientes
com doenças genéticas.

00:14:01.244 --> 00:14:04.024
Embora muitas dessas doenças
sejam consideradas tratáveis

00:14:04.048 --> 00:14:05.897
pela correcção da mutação subjacente,

00:14:05.921 --> 00:14:09.437
mesmo numa modesta fracção 
de células de um órgão,

00:14:09.461 --> 00:14:12.437
a distribuição de máquinas moleculares
como editores de bases

00:14:12.461 --> 00:14:14.228
em células de um ser humano


00:14:14.252 --> 00:14:16.011
pode ser desafiadora.

00:14:16.962 --> 00:14:20.319
A escolha de vírus da natureza
para distribuir editores de bases,

00:14:20.319 --> 00:14:22.557
em vez das moléculas
que causam uma constipação,

00:14:22.581 --> 00:14:25.268
é uma das várias estratégias
promissoras de distribuição

00:14:25.292 --> 00:14:27.241
que tem sido usada com sucesso.

00:14:28.268 --> 00:14:30.633
Continuar a desenvolver
novas máquinas moleculares

00:14:30.657 --> 00:14:32.655
que possam tornar todos os restantes modos

00:14:32.655 --> 00:14:35.441
de converter um par de bases em outro

00:14:35.465 --> 00:14:39.845
e minimizar a edição indesejada
em locais fora do alvo nas células

00:14:39.869 --> 00:14:41.519
é muito importante.

00:14:41.782 --> 00:14:46.488
E envolver-se com outros cientistas,
médicos, eticistas e governos,

00:14:46.512 --> 00:14:51.303
para maximizar a probabilidade
de que a edição de bases seja aplicada

00:14:51.327 --> 00:14:53.708
de modo ponderado, seguro e ético,

00:14:53.732 --> 00:14:55.932
continua a ser um dever crucial.

NOTE Paragraph

00:14:57.525 --> 00:14:59.136
Apesar desses desafios,

00:14:59.160 --> 00:15:02.815
se alguém me tivesse dito,
há apenas cinco anos,

00:15:02.839 --> 00:15:04.490
que pesquisadores em todo o mundo

00:15:04.514 --> 00:15:08.053
usariam máquinas moleculares
desenvolvidas em laboratório

00:15:08.077 --> 00:15:12.168
para converter directamente
um par de bases noutro par

00:15:12.288 --> 00:15:14.900
num local específico do genoma humano,

00:15:14.954 --> 00:15:18.543
de forma eficaz e com um mínimo
de outros resultados,

00:15:18.796 --> 00:15:20.144
eu ter-vos-ia perguntado:

00:15:20.184 --> 00:15:22.802
"Que livro de ficção científica
andam vocês a ler?".

00:15:23.706 --> 00:15:27.166
Graças a um grupo de alunos
continuamente dedicados,

00:15:27.190 --> 00:15:31.634
criativos o suficiente para construir
o que nós mesmos poderíamos projectar

00:15:31.634 --> 00:15:34.709
e corajosos o bastante para desenvolver
o que não conseguíssemos,

00:15:34.709 --> 00:15:39.663
a edição de bases começou a transformar
essa aspiração de ficção científica

00:15:39.687 --> 00:15:41.924
numa nova realidade empolgante,

00:15:42.250 --> 00:15:45.481
na qual o presente mais importante
que damos aos nossos filhos

00:15:45.505 --> 00:15:48.530
não são apenas
3 mil milhões de letras de ADN,

00:15:48.554 --> 00:15:51.814
mas também os meios
para protegê-las e repará-las.

NOTE Paragraph

00:15:52.339 --> 00:15:53.490
Obrigado.

NOTE Paragraph

00:15:53.514 --> 00:15:56.026
(Aplausos)