WEBVTT

00:00:01.286 --> 00:00:05.317
Az anyjuktól és apjuktól
kapott legfontosabb ajándék

00:00:05.341 --> 00:00:08.061
a DNS hárommilliárd
betűből álló két készlete,

00:00:08.085 --> 00:00:09.649
amelyet genomnak hívunk.

00:00:10.014 --> 00:00:12.491
De mint minden,
ami hárommilliárd részből áll,

00:00:12.515 --> 00:00:13.915
ez az ajándék is sérülékeny.

00:00:14.815 --> 00:00:18.355
Napfény, dohányzás,
egészségtelen táplálkozás,

00:00:18.379 --> 00:00:21.371
sőt még spontán génhibák is

00:00:21.395 --> 00:00:23.318
genomunk módosulását okozzák.

00:00:24.942 --> 00:00:28.220
A leggyakoribb génmódosulás

00:00:28.244 --> 00:00:32.473
az egyszerű betű vagy bázis
cseréje, pl. a C betűé

00:00:32.497 --> 00:00:35.738
más betűvel, pl. a T, G vagy A betűvel.

00:00:36.744 --> 00:00:40.117
Nap mint nap testünk sejtjei együttesen

00:00:40.141 --> 00:00:44.977
milliárdnyi egybetűs cserét halmoznak
föl: ezek az ún. pontmutációk.

NOTE Paragraph

00:00:46.147 --> 00:00:48.678
E pontmutációk zöme veszélytelen.

00:00:48.702 --> 00:00:49.860
De hébe-hóba

00:00:49.884 --> 00:00:53.877
egy-egy pontmutáció a sejt
fontos képességét rombolja szét,

00:00:53.901 --> 00:00:57.256
vagy a sejt veszélyes működését váltja ki.

00:00:58.099 --> 00:01:01.098
Ha a mutációt szüleinktől örököltük,

00:01:01.122 --> 00:01:03.782
vagy igen korai fejlődésünk
idején alakult ki,

00:01:03.806 --> 00:01:06.772
annak eredménye,
hogy sok vagy minden sejtünk

00:01:06.796 --> 00:01:08.708
tartalmazza e veszélyes mutációt.

00:01:09.153 --> 00:01:10.397
Akkor önök lesznek

00:01:10.427 --> 00:01:14.058
a százmilliónyi génbeteg ember egyike.

00:01:14.082 --> 00:01:17.085
Ilyen pl. a sarlósejtes anémia
vagy a progéria

00:01:17.109 --> 00:01:20.230
vagy az izomsorvadás
vagy a Tay–Sachs-kór.

NOTE Paragraph

00:01:22.225 --> 00:01:25.407
A pontmutáció okozta
súlyos genetikai betegségek

00:01:25.431 --> 00:01:27.424
különösen nyomasztók,

00:01:27.448 --> 00:01:31.962
mert gyakran tudjuk,
hogy a kórt épp melyik betű okozza,

00:01:31.972 --> 00:01:34.576
és elvileg melyikkel gyógyítható.

00:01:35.268 --> 00:01:38.117
Milliók szenvednek sarlósejtes anémiában,

00:01:38.141 --> 00:01:41.212
mert egyetlen A betű T-be mutálódott

00:01:41.236 --> 00:01:43.597
hemoglobingénjük mindkét példányában.

00:01:45.529 --> 00:01:48.661
A progériás gyerekek
a genom egy pontjában lévő

00:01:48.685 --> 00:01:50.853
T-nukleotiddal születnek,

00:01:50.877 --> 00:01:52.456
ahol pedig C-nek kellene lennie,

00:01:53.125 --> 00:01:56.564
és a következmények oly szörnyűk,
hogy e csodás, éles eszű gyerekek

00:01:56.588 --> 00:02:00.564
igen gyorsan öregszenek,
és kb. 14 éves korukra meghalnak.

00:02:02.358 --> 00:02:04.041
A gyógyítás története során

00:02:04.065 --> 00:02:06.249
nem alakult ki hatékony módszerünk

00:02:06.259 --> 00:02:08.918
a pontmutáció élő
szervezetekben való kijavítására,

00:02:08.942 --> 00:02:12.142
hogy a betegséget okozó
T-t C-vé változtassuk.

00:02:13.482 --> 00:02:15.214
Tán csak mostanáig.

00:02:15.474 --> 00:02:17.623
Mert laboromnak nemrég sikerült

00:02:17.623 --> 00:02:21.258
az ún. bázisszerkesztési
módszert kidolgoznia.

NOTE Paragraph

00:02:23.277 --> 00:02:25.301
A bázisszerkesztés története

00:02:25.325 --> 00:02:27.999
voltaképp hárommilliárd éve kezdődött.

00:02:29.055 --> 00:02:31.715
Baktériumokra
fertőzésforrásokként gondolunk,

00:02:31.739 --> 00:02:35.053
ám a baktériumok maguk is
fertőzésre hajlamosak.

00:02:35.077 --> 00:02:36.984
Konkrétan, vírusokkal.

00:02:37.871 --> 00:02:40.022
Kb. hárommilliárd éve

00:02:40.046 --> 00:02:43.926
vírusfertőzés elleni védelmi
mechanizmust fejlesztettek ki.

00:02:45.649 --> 00:02:48.434
E védelmi mechanizmus
inkább CRISPR néven ismeretes.

00:02:49.008 --> 00:02:51.833
A CRISPR robbanófeje a bíbor fehérje,

00:02:51.857 --> 00:02:55.635
amely molekuláris
DNS-vágó ollóként működik,

00:02:55.659 --> 00:02:58.087
mert a kettős csavarvonalat kettévágja.

00:02:59.323 --> 00:03:03.299
Ha a CRISPR nem képes különbséget tenni
a baktérium és a vírus DNS-e között,

00:03:03.323 --> 00:03:05.562
a védelmi rendszer nemigen hasznos.

NOTE Paragraph

00:03:06.315 --> 00:03:09.100
Ám a CRISPR legcsodásabb tulajdonsága,

00:03:09.124 --> 00:03:14.161
hogy az olló úgy programozható,
hogy csak egyedi DNS-szekvenciát

00:03:14.185 --> 00:03:16.608
keressen, vágjon,

00:03:16.632 --> 00:03:19.370
és csak hozzá kötődjön.

00:03:20.911 --> 00:03:24.308
Amikor először találkozik
a baktérium a vírussal,

00:03:24.332 --> 00:03:27.705
képes a vírus egy DNS-darabkáját elrakni,

00:03:27.729 --> 00:03:31.373
hogy programként használja
a CRISPR-olló irányítására

00:03:31.397 --> 00:03:35.003
a vírus DNS-szekvenciájának kivágására
a következő fertőzéskor.

00:03:35.778 --> 00:03:40.076
Ha belevág a vírus DNS-ébe,
azzal megzavarja a vírusgén működését,

00:03:40.715 --> 00:03:43.417
és ezzel összeomlasztja
a vírus életciklusát.

NOTE Paragraph

00:03:46.059 --> 00:03:50.377
Emmanuelle Charpentier, George Church,

00:03:50.397 --> 00:03:53.537
Jennifer Doudna és Feng Zhang
neves kutatók

00:03:53.561 --> 00:03:57.530
hat éve mutatták ki a CRISPR-ollók
programozási módszerét


00:03:57.554 --> 00:04:00.141
a kellő DNS-szekvencia kivágására,

00:04:00.165 --> 00:04:02.534
beleértve a humán genomot,

00:04:02.558 --> 00:04:05.901
és nem csak a baktérium választotta
vírusok DNS-szekvenciáit.

00:04:06.550 --> 00:04:09.084
De az eredmények hasonlók.

00:04:09.606 --> 00:04:12.074
Genomunk DNS-szekvenciájának kivágása is

00:04:12.098 --> 00:04:16.225
általában összeomlasztja
a megvágott gén működését,

00:04:16.997 --> 00:04:21.464
mert DNS-betűk véletlenszerű elegyének
beillesztését és törlését okozza

00:04:21.488 --> 00:04:22.641
a megvágott helyen.

NOTE Paragraph

00:04:24.625 --> 00:04:28.506
A gének tönkretétele egyes
alkalmazásoknál igen hasznos lehet.

00:04:30.005 --> 00:04:34.306
Ám a genetikai kórokat okozó
legtöbb pontmutációnál

00:04:34.330 --> 00:04:38.687
a már mutálódott gén puszta kivágása
a páciensnek nem jelent megoldást,

00:04:38.711 --> 00:04:42.679
mert a mutálódott gén működését
még helyre is kell állítani,

00:04:42.703 --> 00:04:44.318
nem pedig tovább rongálni.

00:04:45.259 --> 00:04:48.141
Ezért a sarlósejtes anémiát okozó,

00:04:48.165 --> 00:04:50.688
már mutálódott hemoglobingén megvágásától

00:04:50.712 --> 00:04:54.228
nem áll helyre a páciens
vörösvérsejt-képző képessége.

00:04:55.631 --> 00:04:59.972
Noha új DNS-szekvenciákat néha
be tudunk juttatni a sejtekbe,

00:04:59.996 --> 00:05:03.417
a megvágott helyet körülvevő
DNS-szekvenciák helyére,

00:05:03.441 --> 00:05:07.765
de sajnos, a folyamat a legtöbb
sejtfajtánál nem működik,

00:05:07.789 --> 00:05:10.230
és a roncsolt gén hatása
továbbra is érvényesül.

NOTE Paragraph

00:05:12.297 --> 00:05:14.779
Sok tudóshoz hasonlóan
én is oly jövőről álmodoztam,

00:05:14.809 --> 00:05:17.277
amelyben kezelhetjük
vagy tán meg is gyógyíthatjuk

00:05:17.301 --> 00:05:18.672
a humán genetikai kórokat.

00:05:19.135 --> 00:05:22.936
De láttam, hogy hiányzik
a pontmutáció kijavítási módszere;

00:05:22.960 --> 00:05:25.984
e mutáció okozza
a humán genetikai kórok zömét.

00:05:26.008 --> 00:05:28.396
Ez a fő akadály.

NOTE Paragraph

00:05:29.434 --> 00:05:32.102
Vegyész lévén diákjaimmal nekiláttunk

00:05:32.126 --> 00:05:37.061
közvetlenül egy-egy DNS-bázisra ható
vegyi módszerek kifejlesztésének,

00:05:37.085 --> 00:05:42.704
hogy a kórokozó mutáció inkább
ki legyen javítva, semmint elroncsolva.

00:05:44.522 --> 00:05:47.070
Igyekezetünk eredménye:

00:05:47.094 --> 00:05:48.992
az ún. bázisszerkesztő molekuláris gép.

00:05:49.618 --> 00:05:55.093
Ezek a CRISPR-olló programozható
keresőmechanizmusát használják,

00:05:55.117 --> 00:05:58.053
de a DNS vágása helyett

00:05:58.077 --> 00:06:01.018
az egyik bázist közvetlenül
másikká változtatják át

00:06:01.042 --> 00:06:03.295
a gén többi részének károsítása nélkül.

00:06:04.674 --> 00:06:08.832
Ha a természetes CRISPR-fehérjéket
molekuláris ollóknak fogjuk föl,

00:06:08.856 --> 00:06:11.642
akkor a bázisszerkesztők
ceruzának tekinthetők,

00:06:11.666 --> 00:06:15.162
amelyek egy-egy DNS-betűt
közvetlenül másikká írnak át.

00:06:16.098 --> 00:06:19.901
Ehhez a DNS-bázis atomjait

00:06:19.925 --> 00:06:22.259
más bázissá rendezik át.

NOTE Paragraph

00:06:23.513 --> 00:06:25.689
Bázisszerkesztők
a természetben nem léteznek.

00:06:26.683 --> 00:06:29.247
Itt látható az első
mesterséges bázisszerkesztőnk,

00:06:29.247 --> 00:06:31.294
amelyet három fehérjéből állítottunk elő,

00:06:31.318 --> 00:06:33.788
amelyek még csak nem is
egy szervezetből származnak.

00:06:34.151 --> 00:06:39.248
A CRISPR-olló DNS-vágási képességének
kikapcsolásával kezdtük,

00:06:39.272 --> 00:06:42.705
de meghagytuk a képességét,
hogy programozottan keressen

00:06:42.735 --> 00:06:45.369
és kapcsoljon össze
célba vett DNS-szekvenciákat.

00:06:46.351 --> 00:06:49.188
A kékkel jelölt kikapcsolt CRISPR-ollóhoz

00:06:49.212 --> 00:06:51.720
a pirossal jelölt
másik fehérjét kapcsoltuk,

00:06:51.744 --> 00:06:56.045
amely a C DNS-bázison
vegyi reakciót hajt végre,

00:06:56.069 --> 00:06:59.402
ezzel azt T-viselkedésű bázissá alakítja.

00:07:00.958 --> 00:07:04.100
Harmadszor, még hozzá kellett
adnunk az első két fehérjéhez

00:07:04.124 --> 00:07:05.724
a lilával jelölt harmadikat,

00:07:05.744 --> 00:07:09.098
amely a szerkesztett bázist megóvja attól,
hogy a sejt eltávolítsa.

00:07:10.466 --> 00:07:13.308
Az eredmény a háromrészes fehérje,

00:07:13.332 --> 00:07:16.630
amely elsőként teszi lehetővé

00:07:16.654 --> 00:07:19.637
a genom meghatározott
helyén lévő C átalakítását T-vé.

NOTE Paragraph

00:07:21.490 --> 00:07:24.522
De elvégzendő munkánknak ez csak a fele.

00:07:24.546 --> 00:07:27.172
Mert ahhoz, hogy a sejtekben rögzüljenek,

00:07:27.196 --> 00:07:30.855
a DNS kettős csigavonalának két szálát
bázispároknak kell összekötniük.

00:07:32.125 --> 00:07:35.783
Mivel a C-hez csak a G kapcsolódhat,

00:07:35.807 --> 00:07:38.809
és a T-hez pedig csak az A,

00:07:39.752 --> 00:07:43.982
ha a C-t csupán T-vé módosítjuk
az egyik DNS-szálban,

00:07:44.012 --> 00:07:47.471
az zavart, összeférhetetlenséget
okoz a két DNS-szál között,

00:07:47.495 --> 00:07:51.763
amelyet a sejtnek kéne megoldania,
eldöntve: melyik szálat helyettesítse.

00:07:53.149 --> 00:07:57.490
Rájöttünk, hogy még tovább is
javíthatjuk e háromrészes fehérjét,

00:07:58.649 --> 00:08:02.515
ha bevágással cserélendőnek jelöljük meg

00:08:02.539 --> 00:08:04.450
a szerkesztetlen szálat.

00:08:05.276 --> 00:08:07.805
E kis vágás becsapja a sejtet:

00:08:07.829 --> 00:08:12.776
engedi a szerkesztetlen G A-ra cserélését

00:08:12.800 --> 00:08:15.125
a megvágott szál átalakítása révén.

00:08:15.149 --> 00:08:19.180
Ezzel befejeződik a korábbi C–G pár

00:08:19.204 --> 00:08:21.500
stabil T–A párrá való átalakítása.

NOTE Paragraph

00:08:24.585 --> 00:08:26.136
Több évi szorgalmas munka után,

00:08:26.160 --> 00:08:30.141
amelyet Alexis Komor
volt PhD-kutató vezetett,

00:08:30.165 --> 00:08:33.347
sikerült eme első fajtájú
bázisszerkesztő kifejlesztése,

00:08:33.371 --> 00:08:37.037
amely C-t T-vé és G-t A-vá alakít át

00:08:37.061 --> 00:08:39.220
tetszésünk szerinti helyen.

00:08:40.633 --> 00:08:45.863
35 000 kórokozó pontmutáció közül

00:08:45.887 --> 00:08:49.672
kétféle mutációt képes eme első
bázisszerkesztő visszaalakítani,

00:08:49.696 --> 00:08:55.839
ez összesen 5 000 kórokozó
mutáció, azaz kb. 14%-uk.

00:08:56.593 --> 00:09:01.363
A kórokozó pontmutációk
zömének kijavításához

00:09:01.387 --> 00:09:05.022
a bázisszerkesztők másik
fajtáját kell kifejlesztenünk,

00:09:05.046 --> 00:09:09.132
amely az A-t G-vé
és T-t C-vé képes alakítani.

00:09:10.846 --> 00:09:14.573
Nicole Gaudelli volt PhD-kutató
vezetésével

00:09:14.597 --> 00:09:17.719
hozzáfogtunk e másik fajtájú
bázisszerkesztő kifejlesztéséhez,

00:09:17.743 --> 00:09:23.870
amely elvileg a kórokozó pontmutációk
majdnem felét képes kijavítani,

00:09:23.894 --> 00:09:27.805
beleértve a gyors öregedést okozó kór,
a progéria mutációját is.

NOTE Paragraph

00:09:30.107 --> 00:09:33.274
Rájöttünk, hogy utánozhatjuk

00:09:33.298 --> 00:09:37.366
a CRISPR-olló célzó mechanizmusát,

00:09:37.390 --> 00:09:42.551
hogy az új bázisszerkesztőt
a genom kellő helyére juttassuk be.

00:09:43.543 --> 00:09:46.635
De hamarosan meglepő nehézséggel
találtuk szemben magunkat,

00:09:47.896 --> 00:09:50.324
nevezetesen, hogy nincs ismert fehérje,

00:09:50.348 --> 00:09:54.400
amely az A-t G-vé
vagy a T-t C-vé változtatná

00:09:54.424 --> 00:09:55.585
a DNS-ben.

00:09:56.760 --> 00:09:58.926
Ilyen komoly buktató láttán

00:09:58.950 --> 00:10:01.482
a legtöbb diák nyilván más projekt,

00:10:01.506 --> 00:10:03.246
sőt más konzulens után nézne.

00:10:03.270 --> 00:10:04.434
(Nevetés)

00:10:04.458 --> 00:10:06.630
De Nicole a terv folytatása
mellett döntött,

00:10:06.660 --> 00:10:09.091
ami abban az időben
igencsak nagyralátónak tűnt.

00:10:09.966 --> 00:10:12.305
A szükséges vegyi folyamatot végrehajtó

00:10:12.329 --> 00:10:14.490
természetes fehérje hiányát tudomásul véve

00:10:14.514 --> 00:10:17.950
úgy döntöttünk, hogy laborunkban
állítjuk elő a fehérjénket

00:10:17.974 --> 00:10:21.809
az A módosítására
G-ként viselkedő bázissá.

00:10:21.833 --> 00:10:26.660
A vegyi folyamatot RNS-en
végrehajtó fehérjével kezdtük.

00:10:27.230 --> 00:10:31.164
Az "erősebb túlélése darwini
szelekciós rendszert" választottuk,

00:10:31.188 --> 00:10:35.180
amely több tucat millió
fehérjeváltozatot eredményezett,

00:10:35.204 --> 00:10:37.692
és csak azokat a ritka
változatokat engedte tovább,

00:10:37.722 --> 00:10:40.467
amelyekben túlélésükhöz kellő
vegyi folyamat végbement.

00:10:41.883 --> 00:10:44.271
Hozzájutottunk az itt látható fehérjéhez,

00:10:44.295 --> 00:10:47.092
amely elsőként képes a DNS-ben az A-t

00:10:47.176 --> 00:10:49.268
a G-re hasonlító bázissá változtatni.

00:10:49.292 --> 00:10:51.245
Amikor ezt a fehérjét hozzákapcsoltuk

00:10:51.265 --> 00:10:53.490
a kékkel jelölt kikapcsolt CRISPR-ollóhoz,

00:10:53.514 --> 00:10:55.522
azzal létrehoztuk az A-t G-vé alakító

00:10:55.546 --> 00:10:58.641
másik fajtájú bázisszerkesztőt.

00:10:58.665 --> 00:11:02.506
Az pedig ugyanazt
a megvágottszál-technikát alkalmazza,

00:11:02.530 --> 00:11:04.450
melyet az első bázisszerkesztő,

00:11:04.474 --> 00:11:09.939
hogy kicselezze a sejtet
a szerkesztetlen T helyettesítésére C-vel,

00:11:09.963 --> 00:11:11.638
a megvágott szál átalakítása révén.

00:11:11.662 --> 00:11:15.833
Ezzel megvalósul az A–T bázispár
átváltoztatása a G–C bázispárrá.

NOTE Paragraph

00:11:16.845 --> 00:11:17.779
(Taps)

NOTE Paragraph

00:11:18.916 --> 00:11:20.086
Köszönöm.

NOTE Paragraph

00:11:20.110 --> 00:11:20.998
(Taps)

NOTE Paragraph

00:11:23.491 --> 00:11:25.826
Az USA kutatójaként nem szoktam hozzá,

00:11:25.850 --> 00:11:27.997
hogy tapssal szakítsanak félbe.

NOTE Paragraph

00:11:28.021 --> 00:11:29.024
(Nevetés)

NOTE Paragraph

00:11:31.196 --> 00:11:35.601
Az első két fajtájú bázisszerkesztőt

00:11:35.625 --> 00:11:38.399
csak három éve,
illetve másfél éve fejlesztettük ki.

00:11:39.267 --> 00:11:40.815
De már e rövid idő alatt is

00:11:40.839 --> 00:11:44.561
a bázisszerkesztést széles körben
használják orvosbiológiai kutatók.

00:11:45.776 --> 00:11:50.141
Több mint hatezerszer küldtünk
a világ minden tájára bázisszerkesztőket

00:11:50.165 --> 00:11:54.036
több mint 1 000 kutató kérésére.

00:11:55.475 --> 00:11:58.991
Már száz tudományos közlemény
jelent meg e tárgyban,

00:11:59.015 --> 00:12:01.640
amelyek a bázisszerkesztők
alkalmazásáról számoltak be

00:12:01.670 --> 00:12:04.901
baktériumoktól kezdve növényeken
és egereken át főemlősökig.

NOTE Paragraph

00:12:07.950 --> 00:12:09.817
Noha a bázisszerkesztők még túl újak,

00:12:09.827 --> 00:12:12.466
hogy humán klinikai kísérletekben
bevezessék őket,

00:12:12.490 --> 00:12:16.813
a tudósoknak sikerült fontos
lépést tenniük e cél érdekében:

00:12:17.636 --> 00:12:20.485
állatokban használtak bázisszerkesztőket

00:12:20.509 --> 00:12:24.418
humán genetikai kórokat okozó
pontmutációk kijavítására.

00:12:25.815 --> 00:12:26.966
Például

00:12:26.990 --> 00:12:29.398
a laboromban kutató Luke Koblan

00:12:29.438 --> 00:12:32.825
és Jon Levy diákjaim vezette
egyik munkacsoport

00:12:33.244 --> 00:12:37.363
nemrég vírust használt a másik fajtájú
bázisszerkesztő bejuttatásához

00:12:37.387 --> 00:12:39.156
progériás egerekbe,

00:12:39.601 --> 00:12:43.076
s ezzel a kórokozó T-t
C-vé változtatta vissza,

00:12:43.482 --> 00:12:47.462
így DNS-, RNS- és fehérjeszinten is
elhárította a kór következményeit.

NOTE Paragraph

00:12:48.880 --> 00:12:51.626
Bázisszerkesztőket alkalmaznak állatokban

00:12:51.650 --> 00:12:54.574
tirozinémia, béta-talasszémia,
izomsorvadás, fenilketonuria,

00:12:55.642 --> 00:12:59.260
veleszületett süketség

00:12:59.284 --> 00:13:05.124
és bizonyos szív-érrendszeri betegség
következményeinek elhárítására,

00:13:05.158 --> 00:13:06.781
minden esetben

00:13:06.791 --> 00:13:09.508
közvetlenül kijavítva a betegségokozó

00:13:09.538 --> 00:13:12.262
vagy ahhoz hozzájáruló pontmutációkat.

00:13:13.688 --> 00:13:15.744
Bázisszerkesztőket alkalmaznak növényekben

00:13:15.768 --> 00:13:19.840
egyedi DNS-betűcserékre,

00:13:19.864 --> 00:13:21.832
amelyek jobb terméshez vezethetnek.

NOTE Paragraph

00:13:22.253 --> 00:13:26.842
Biológusok bázisszerkesztőket alkalmaznak
egyes betűk szerepének tisztázására

00:13:26.866 --> 00:13:29.683
a rákkal és más kórokkal
kapcsolatba hozható génekben.

00:13:31.046 --> 00:13:35.613
A Beam Therapeutics és Pairwise Plants
cégek, melyek társalapítója vagyok,

00:13:35.637 --> 00:13:39.462
bázisszerkesztést használnak
humán genetikai kórok kezelésére

00:13:39.486 --> 00:13:41.092
és a mezőgazdaság fejlesztésére.

00:13:41.953 --> 00:13:43.919
Az összes bázisszerkesztési megoldást

00:13:43.943 --> 00:13:47.037
legfeljebb három éve alkalmazzák:

00:13:47.061 --> 00:13:49.425
ez a tudománytörténeti skálán

00:13:49.449 --> 00:13:50.731
szempillantásnyi idő.

NOTE Paragraph

00:13:52.657 --> 00:13:53.910
További munka vár még ránk

00:13:53.934 --> 00:13:56.966
mielőtt a bázisszerkesztés
teljesen kifejtené a hatását

00:13:56.990 --> 00:14:00.604
a genetikai betegséggel küzdő páciensek
életminőségének javításában.

00:14:01.244 --> 00:14:04.024
Noha sok ilyen kórt gyógyíthatónak tartunk

00:14:04.048 --> 00:14:05.897
a kérdéses mutáció kijavításával,

00:14:05.921 --> 00:14:09.437
még sejtek csekély töredéke esetén is

00:14:09.461 --> 00:14:12.437
molekuláris gépek,
pl. bázisszerkesztők bejuttatása

00:14:12.461 --> 00:14:14.228
emberi lények sejtjeibe

00:14:14.252 --> 00:14:15.421
komoly kihívás lehet.

00:14:16.962 --> 00:14:20.335
Természetes vírusok segítségül hívása
bázisszerkesztők bevitelére

00:14:20.359 --> 00:14:22.557
náthát okozó molekulák helyett

00:14:22.581 --> 00:14:25.268
a számos ígéretes beviteli módszer egyike,

00:14:25.292 --> 00:14:26.951
melyet már sikeresen alkalmaznak.

00:14:28.268 --> 00:14:30.633
Új molekuláris gépek további fejlesztése,

00:14:30.657 --> 00:14:33.305
amelyek egyik bázispárt
másik bázispárrá változtatnak,

00:14:33.305 --> 00:14:38.721
és a minimumra csökkentik
a szükségtelen szerkesztést

00:14:38.721 --> 00:14:39.845
a sejt egyéb részein,

00:14:39.869 --> 00:14:41.069
igen fontos feladat.

00:14:41.782 --> 00:14:44.982
Fontos kötelezettségünk együttműködnünk
más tudósokkal, orvosokkal,

00:14:44.982 --> 00:14:46.832
etikusokkal és kormányszervekkel,

00:14:46.832 --> 00:14:50.397
hogy a bázisszerkesztést
a legnagyobb mértékben

00:14:50.397 --> 00:14:55.575
megfontoltan, biztonságosan
és erkölcsösen alkalmazzuk.

NOTE Paragraph

00:14:57.525 --> 00:15:02.356
Ha csupán öt éve azt mondták volna,

00:15:02.816 --> 00:15:04.639
hogy a világ kutatói

00:15:04.639 --> 00:15:08.324
majd laborban fejlesztett
molekuláris gépeket használnak

00:15:08.454 --> 00:15:09.653
egy-egy bázispár

00:15:09.733 --> 00:15:11.819
másik bázispárrá való hatékony,

00:15:11.869 --> 00:15:13.457
minimális mellékhatású

00:15:13.497 --> 00:15:14.951
közvetlen módosítására

00:15:15.021 --> 00:15:18.141
a humán genom bizonyos helyén,

00:15:18.811 --> 00:15:20.194
megkérdeztem volna:

00:15:20.248 --> 00:15:22.462
"Melyik fantasztikus regényt olvassa?".

00:15:23.706 --> 00:15:27.166
Kérlelhetetlenül eltökélt
diákcsoportunknak köszönhetően,

00:15:27.190 --> 00:15:31.650
amely elég ötletes volt, hogy véghezvigye,
amit magunk megtervezhettünk,

00:15:31.674 --> 00:15:34.599
és eléggé merész, hogy kifejlessze,
amit magunk nem,

00:15:34.623 --> 00:15:39.413
a bázisszerkesztés
a sci-fi-szerű vágyakozásból

00:15:39.413 --> 00:15:41.544
létező valósággá kezdett válni,

00:15:42.250 --> 00:15:45.481
amelyben a gyermekeinknek adott
legfontosabb ajándék

00:15:45.505 --> 00:15:48.278
nemcsak a hárommilliárd betű lehet,

00:15:48.554 --> 00:15:51.523
hanem a betűk védelme és kijavítása is.

NOTE Paragraph

00:15:52.339 --> 00:15:53.430
Köszönöm szépen.

NOTE Paragraph

00:15:53.464 --> 00:15:54.202
(Taps)

NOTE Paragraph

00:15:58.040 --> 00:15:59.190
Köszönöm.