1
00:00:01,286 --> 00:00:05,317
Az anyjuktól és apjuktól
kapott legfontosabb ajándék

2
00:00:05,341 --> 00:00:08,061
a DNS hárommilliárd
betűből álló két készlete,

3
00:00:08,085 --> 00:00:09,649
amelyet genomnak hívunk.

4
00:00:10,014 --> 00:00:12,491
De mint minden,
ami hárommilliárd részből áll,

5
00:00:12,515 --> 00:00:13,915
ez az ajándék is sérülékeny.

6
00:00:14,815 --> 00:00:18,355
Napfény, dohányzás,
egészségtelen táplálkozás,

7
00:00:18,379 --> 00:00:21,371
sőt még spontán génhibák is

8
00:00:21,395 --> 00:00:23,318
genomunk módosulását okozzák.

9
00:00:24,942 --> 00:00:28,220
A leggyakoribb génmódosulás

10
00:00:28,244 --> 00:00:32,473
az egyszerű betű vagy bázis
cseréje, pl. a C betűé

11
00:00:32,497 --> 00:00:35,738
más betűvel, pl. a T, G vagy A betűvel.

12
00:00:36,744 --> 00:00:40,117
Nap mint nap testünk sejtjei együttesen

13
00:00:40,141 --> 00:00:44,977
milliárdnyi egybetűs cserét halmoznak
föl: ezek az ún. pontmutációk.

14
00:00:46,147 --> 00:00:48,678
E pontmutációk zöme veszélytelen.

15
00:00:48,702 --> 00:00:49,860
De hébe-hóba

16
00:00:49,884 --> 00:00:53,877
egy-egy pontmutáció a sejt
fontos képességét rombolja szét,

17
00:00:53,901 --> 00:00:57,256
vagy a sejt veszélyes működését váltja ki.

18
00:00:58,099 --> 00:01:01,098
Ha a mutációt szüleinktől örököltük,

19
00:01:01,122 --> 00:01:03,782
vagy igen korai fejlődésünk
idején alakult ki,

20
00:01:03,806 --> 00:01:06,772
annak eredménye,
hogy sok vagy minden sejtünk

21
00:01:06,796 --> 00:01:08,708
tartalmazza e veszélyes mutációt.

22
00:01:09,153 --> 00:01:10,397
Akkor önök lesznek

23
00:01:10,427 --> 00:01:14,058
a százmilliónyi génbeteg ember egyike.

24
00:01:14,082 --> 00:01:17,085
Ilyen pl. a sarlósejtes anémia
vagy a progéria

25
00:01:17,109 --> 00:01:20,230
vagy az izomsorvadás
vagy a Tay–Sachs-kór.

26
00:01:22,225 --> 00:01:25,407
A pontmutáció okozta
súlyos genetikai betegségek

27
00:01:25,431 --> 00:01:27,424
különösen nyomasztók,

28
00:01:27,448 --> 00:01:31,962
mert gyakran tudjuk,
hogy a kórt épp melyik betű okozza,

29
00:01:31,972 --> 00:01:34,576
és elvileg melyikkel gyógyítható.

30
00:01:35,268 --> 00:01:38,117
Milliók szenvednek sarlósejtes anémiában,

31
00:01:38,141 --> 00:01:41,212
mert egyetlen A betű T-be mutálódott

32
00:01:41,236 --> 00:01:43,597
hemoglobingénjük mindkét példányában.

33
00:01:45,529 --> 00:01:48,661
A progériás gyerekek
a genom egy pontjában lévő

34
00:01:48,685 --> 00:01:50,853
T-nukleotiddal születnek,

35
00:01:50,877 --> 00:01:52,456
ahol pedig C-nek kellene lennie,

36
00:01:53,125 --> 00:01:56,564
és a következmények oly szörnyűk,
hogy e csodás, éles eszű gyerekek

37
00:01:56,588 --> 00:02:00,564
igen gyorsan öregszenek,
és kb. 14 éves korukra meghalnak.

38
00:02:02,358 --> 00:02:04,041
A gyógyítás története során

39
00:02:04,065 --> 00:02:06,249
nem alakult ki hatékony módszerünk

40
00:02:06,259 --> 00:02:08,918
a pontmutáció élő
szervezetekben való kijavítására,

41
00:02:08,942 --> 00:02:12,142
hogy a betegséget okozó
T-t C-vé változtassuk.

42
00:02:13,482 --> 00:02:15,214
Tán csak mostanáig.

43
00:02:15,474 --> 00:02:17,623
Mert laboromnak nemrég sikerült

44
00:02:17,623 --> 00:02:21,258
az ún. bázisszerkesztési
módszert kidolgoznia.

45
00:02:23,277 --> 00:02:25,301
A bázisszerkesztés története

46
00:02:25,325 --> 00:02:27,999
voltaképp hárommilliárd éve kezdődött.

47
00:02:29,055 --> 00:02:31,715
Baktériumokra
fertőzésforrásokként gondolunk,

48
00:02:31,739 --> 00:02:35,053
ám a baktériumok maguk is
fertőzésre hajlamosak.

49
00:02:35,077 --> 00:02:36,984
Konkrétan, vírusokkal.

50
00:02:37,871 --> 00:02:40,022
Kb. hárommilliárd éve

51
00:02:40,046 --> 00:02:43,926
vírusfertőzés elleni védelmi
mechanizmust fejlesztettek ki.

52
00:02:45,649 --> 00:02:48,434
E védelmi mechanizmus
inkább CRISPR néven ismeretes.

53
00:02:49,008 --> 00:02:51,833
A CRISPR robbanófeje a bíbor fehérje,

54
00:02:51,857 --> 00:02:55,635
amely molekuláris
DNS-vágó ollóként működik,

55
00:02:55,659 --> 00:02:58,087
mert a kettős csavarvonalat kettévágja.

56
00:02:59,323 --> 00:03:03,299
Ha a CRISPR nem képes különbséget tenni
a baktérium és a vírus DNS-e között,

57
00:03:03,323 --> 00:03:05,562
a védelmi rendszer nemigen hasznos.

58
00:03:06,315 --> 00:03:09,100
Ám a CRISPR legcsodásabb tulajdonsága,

59
00:03:09,124 --> 00:03:14,161
hogy az olló úgy programozható,
hogy csak egyedi DNS-szekvenciát

60
00:03:14,185 --> 00:03:16,608
keressen, vágjon,

61
00:03:16,632 --> 00:03:19,370
és csak hozzá kötődjön.

62
00:03:20,911 --> 00:03:24,308
Amikor először találkozik
a baktérium a vírussal,

63
00:03:24,332 --> 00:03:27,705
képes a vírus egy DNS-darabkáját elrakni,

64
00:03:27,729 --> 00:03:31,373
hogy programként használja
a CRISPR-olló irányítására

65
00:03:31,397 --> 00:03:35,003
a vírus DNS-szekvenciájának kivágására
a következő fertőzéskor.

66
00:03:35,778 --> 00:03:40,076
Ha belevág a vírus DNS-ébe,
azzal megzavarja a vírusgén működését,

67
00:03:40,715 --> 00:03:43,417
és ezzel összeomlasztja
a vírus életciklusát.

68
00:03:46,059 --> 00:03:50,377
Emmanuelle Charpentier, George Church,

69
00:03:50,397 --> 00:03:53,537
Jennifer Doudna és Feng Zhang
neves kutatók

70
00:03:53,561 --> 00:03:57,530
hat éve mutatták ki a CRISPR-ollók
programozási módszerét


71
00:03:57,554 --> 00:04:00,141
a kellő DNS-szekvencia kivágására,

72
00:04:00,165 --> 00:04:02,534
beleértve a humán genomot,

73
00:04:02,558 --> 00:04:05,901
és nem csak a baktérium választotta
vírusok DNS-szekvenciáit.

74
00:04:06,550 --> 00:04:09,084
De az eredmények hasonlók.

75
00:04:09,606 --> 00:04:12,074
Genomunk DNS-szekvenciájának kivágása is

76
00:04:12,098 --> 00:04:16,225
általában összeomlasztja
a megvágott gén működését,

77
00:04:16,997 --> 00:04:21,464
mert DNS-betűk véletlenszerű elegyének
beillesztését és törlését okozza

78
00:04:21,488 --> 00:04:22,641
a megvágott helyen.

79
00:04:24,625 --> 00:04:28,506
A gének tönkretétele egyes
alkalmazásoknál igen hasznos lehet.

80
00:04:30,005 --> 00:04:34,306
Ám a genetikai kórokat okozó
legtöbb pontmutációnál

81
00:04:34,330 --> 00:04:38,687
a már mutálódott gén puszta kivágása
a páciensnek nem jelent megoldást,

82
00:04:38,711 --> 00:04:42,679
mert a mutálódott gén működését
még helyre is kell állítani,

83
00:04:42,703 --> 00:04:44,318
nem pedig tovább rongálni.

84
00:04:45,259 --> 00:04:48,141
Ezért a sarlósejtes anémiát okozó,

85
00:04:48,165 --> 00:04:50,688
már mutálódott hemoglobingén megvágásától

86
00:04:50,712 --> 00:04:54,228
nem áll helyre a páciens
vörösvérsejt-képző képessége.

87
00:04:55,631 --> 00:04:59,972
Noha új DNS-szekvenciákat néha
be tudunk juttatni a sejtekbe,

88
00:04:59,996 --> 00:05:03,417
a megvágott helyet körülvevő
DNS-szekvenciák helyére,

89
00:05:03,441 --> 00:05:07,765
de sajnos, a folyamat a legtöbb
sejtfajtánál nem működik,

90
00:05:07,789 --> 00:05:10,230
és a roncsolt gén hatása
továbbra is érvényesül.

91
00:05:12,297 --> 00:05:14,779
Sok tudóshoz hasonlóan
én is oly jövőről álmodoztam,

92
00:05:14,809 --> 00:05:17,277
amelyben kezelhetjük
vagy tán meg is gyógyíthatjuk

93
00:05:17,301 --> 00:05:18,672
a humán genetikai kórokat.

94
00:05:19,135 --> 00:05:22,936
De láttam, hogy hiányzik
a pontmutáció kijavítási módszere;

95
00:05:22,960 --> 00:05:25,984
e mutáció okozza
a humán genetikai kórok zömét.

96
00:05:26,008 --> 00:05:28,396
Ez a fő akadály.

97
00:05:29,434 --> 00:05:32,102
Vegyész lévén diákjaimmal nekiláttunk

98
00:05:32,126 --> 00:05:37,061
közvetlenül egy-egy DNS-bázisra ható
vegyi módszerek kifejlesztésének,

99
00:05:37,085 --> 00:05:42,704
hogy a kórokozó mutáció inkább
ki legyen javítva, semmint elroncsolva.

100
00:05:44,522 --> 00:05:47,070
Igyekezetünk eredménye:

101
00:05:47,094 --> 00:05:48,992
az ún. bázisszerkesztő molekuláris gép.

102
00:05:49,618 --> 00:05:55,093
Ezek a CRISPR-olló programozható
keresőmechanizmusát használják,

103
00:05:55,117 --> 00:05:58,053
de a DNS vágása helyett

104
00:05:58,077 --> 00:06:01,018
az egyik bázist közvetlenül
másikká változtatják át

105
00:06:01,042 --> 00:06:03,295
a gén többi részének károsítása nélkül.

106
00:06:04,674 --> 00:06:08,832
Ha a természetes CRISPR-fehérjéket
molekuláris ollóknak fogjuk föl,

107
00:06:08,856 --> 00:06:11,642
akkor a bázisszerkesztők
ceruzának tekinthetők,

108
00:06:11,666 --> 00:06:15,162
amelyek egy-egy DNS-betűt
közvetlenül másikká írnak át.

109
00:06:16,098 --> 00:06:19,901
Ehhez a DNS-bázis atomjait

110
00:06:19,925 --> 00:06:22,259
más bázissá rendezik át.

111
00:06:23,513 --> 00:06:25,689
Bázisszerkesztők
a természetben nem léteznek.

112
00:06:26,683 --> 00:06:29,247
Itt látható az első
mesterséges bázisszerkesztőnk,

113
00:06:29,247 --> 00:06:31,294
amelyet három fehérjéből állítottunk elő,

114
00:06:31,318 --> 00:06:33,788
amelyek még csak nem is
egy szervezetből származnak.

115
00:06:34,151 --> 00:06:39,248
A CRISPR-olló DNS-vágási képességének
kikapcsolásával kezdtük,

116
00:06:39,272 --> 00:06:42,705
de meghagytuk a képességét,
hogy programozottan keressen

117
00:06:42,735 --> 00:06:45,369
és kapcsoljon össze
célba vett DNS-szekvenciákat.

118
00:06:46,351 --> 00:06:49,188
A kékkel jelölt kikapcsolt CRISPR-ollóhoz

119
00:06:49,212 --> 00:06:51,720
a pirossal jelölt
másik fehérjét kapcsoltuk,

120
00:06:51,744 --> 00:06:56,045
amely a C DNS-bázison
vegyi reakciót hajt végre,

121
00:06:56,069 --> 00:06:59,402
ezzel azt T-viselkedésű bázissá alakítja.

122
00:07:00,958 --> 00:07:04,100
Harmadszor, még hozzá kellett
adnunk az első két fehérjéhez

123
00:07:04,124 --> 00:07:05,724
a lilával jelölt harmadikat,

124
00:07:05,744 --> 00:07:09,098
amely a szerkesztett bázist megóvja attól,
hogy a sejt eltávolítsa.

125
00:07:10,466 --> 00:07:13,308
Az eredmény a háromrészes fehérje,

126
00:07:13,332 --> 00:07:16,630
amely elsőként teszi lehetővé

127
00:07:16,654 --> 00:07:19,637
a genom meghatározott
helyén lévő C átalakítását T-vé.

128
00:07:21,490 --> 00:07:24,522
De elvégzendő munkánknak ez csak a fele.

129
00:07:24,546 --> 00:07:27,172
Mert ahhoz, hogy a sejtekben rögzüljenek,

130
00:07:27,196 --> 00:07:30,855
a DNS kettős csigavonalának két szálát
bázispároknak kell összekötniük.

131
00:07:32,125 --> 00:07:35,783
Mivel a C-hez csak a G kapcsolódhat,

132
00:07:35,807 --> 00:07:38,809
és a T-hez pedig csak az A,

133
00:07:39,752 --> 00:07:43,982
ha a C-t csupán T-vé módosítjuk
az egyik DNS-szálban,

134
00:07:44,012 --> 00:07:47,471
az zavart, összeférhetetlenséget
okoz a két DNS-szál között,

135
00:07:47,495 --> 00:07:51,763
amelyet a sejtnek kéne megoldania,
eldöntve: melyik szálat helyettesítse.

136
00:07:53,149 --> 00:07:57,490
Rájöttünk, hogy még tovább is
javíthatjuk e háromrészes fehérjét,

137
00:07:58,649 --> 00:08:02,515
ha bevágással cserélendőnek jelöljük meg

138
00:08:02,539 --> 00:08:04,450
a szerkesztetlen szálat.

139
00:08:05,276 --> 00:08:07,805
E kis vágás becsapja a sejtet:

140
00:08:07,829 --> 00:08:12,776
engedi a szerkesztetlen G A-ra cserélését

141
00:08:12,800 --> 00:08:15,125
a megvágott szál átalakítása révén.

142
00:08:15,149 --> 00:08:19,180
Ezzel befejeződik a korábbi C–G pár

143
00:08:19,204 --> 00:08:21,500
stabil T–A párrá való átalakítása.

144
00:08:24,585 --> 00:08:26,136
Több évi szorgalmas munka után,

145
00:08:26,160 --> 00:08:30,141
amelyet Alexis Komor
volt PhD-kutató vezetett,

146
00:08:30,165 --> 00:08:33,347
sikerült eme első fajtájú
bázisszerkesztő kifejlesztése,

147
00:08:33,371 --> 00:08:37,037
amely C-t T-vé és G-t A-vá alakít át

148
00:08:37,061 --> 00:08:39,220
tetszésünk szerinti helyen.

149
00:08:40,633 --> 00:08:45,863
35 000 kórokozó pontmutáció közül

150
00:08:45,887 --> 00:08:49,672
kétféle mutációt képes eme első
bázisszerkesztő visszaalakítani,

151
00:08:49,696 --> 00:08:55,839
ez összesen 5 000 kórokozó
mutáció, azaz kb. 14%-uk.

152
00:08:56,593 --> 00:09:01,363
A kórokozó pontmutációk
zömének kijavításához

153
00:09:01,387 --> 00:09:05,022
a bázisszerkesztők másik
fajtáját kell kifejlesztenünk,

154
00:09:05,046 --> 00:09:09,132
amely az A-t G-vé
és T-t C-vé képes alakítani.

155
00:09:10,846 --> 00:09:14,573
Nicole Gaudelli volt PhD-kutató
vezetésével

156
00:09:14,597 --> 00:09:17,719
hozzáfogtunk e másik fajtájú
bázisszerkesztő kifejlesztéséhez,

157
00:09:17,743 --> 00:09:23,870
amely elvileg a kórokozó pontmutációk
majdnem felét képes kijavítani,

158
00:09:23,894 --> 00:09:27,805
beleértve a gyors öregedést okozó kór,
a progéria mutációját is.

159
00:09:30,107 --> 00:09:33,274
Rájöttünk, hogy utánozhatjuk

160
00:09:33,298 --> 00:09:37,366
a CRISPR-olló célzó mechanizmusát,

161
00:09:37,390 --> 00:09:42,551
hogy az új bázisszerkesztőt
a genom kellő helyére juttassuk be.

162
00:09:43,543 --> 00:09:46,635
De hamarosan meglepő nehézséggel
találtuk szemben magunkat,

163
00:09:47,896 --> 00:09:50,324
nevezetesen, hogy nincs ismert fehérje,

164
00:09:50,348 --> 00:09:54,400
amely az A-t G-vé
vagy a T-t C-vé változtatná

165
00:09:54,424 --> 00:09:55,585
a DNS-ben.

166
00:09:56,760 --> 00:09:58,926
Ilyen komoly buktató láttán

167
00:09:58,950 --> 00:10:01,482
a legtöbb diák nyilván más projekt,

168
00:10:01,506 --> 00:10:03,246
sőt más konzulens után nézne.

169
00:10:03,270 --> 00:10:04,434
(Nevetés)

170
00:10:04,458 --> 00:10:06,630
De Nicole a terv folytatása
mellett döntött,

171
00:10:06,660 --> 00:10:09,091
ami abban az időben
igencsak nagyralátónak tűnt.

172
00:10:09,966 --> 00:10:12,305
A szükséges vegyi folyamatot végrehajtó

173
00:10:12,329 --> 00:10:14,490
természetes fehérje hiányát tudomásul véve

174
00:10:14,514 --> 00:10:17,950
úgy döntöttünk, hogy laborunkban
állítjuk elő a fehérjénket

175
00:10:17,974 --> 00:10:21,809
az A módosítására
G-ként viselkedő bázissá.

176
00:10:21,833 --> 00:10:26,660
A vegyi folyamatot RNS-en
végrehajtó fehérjével kezdtük.

177
00:10:27,230 --> 00:10:31,164
Az "erősebb túlélése darwini
szelekciós rendszert" választottuk,

178
00:10:31,188 --> 00:10:35,180
amely több tucat millió
fehérjeváltozatot eredményezett,

179
00:10:35,204 --> 00:10:37,692
és csak azokat a ritka
változatokat engedte tovább,

180
00:10:37,722 --> 00:10:40,467
amelyekben túlélésükhöz kellő
vegyi folyamat végbement.

181
00:10:41,883 --> 00:10:44,271
Hozzájutottunk az itt látható fehérjéhez,

182
00:10:44,295 --> 00:10:47,092
amely elsőként képes a DNS-ben az A-t

183
00:10:47,176 --> 00:10:49,268
a G-re hasonlító bázissá változtatni.

184
00:10:49,292 --> 00:10:51,245
Amikor ezt a fehérjét hozzákapcsoltuk

185
00:10:51,265 --> 00:10:53,490
a kékkel jelölt kikapcsolt CRISPR-ollóhoz,

186
00:10:53,514 --> 00:10:55,522
azzal létrehoztuk az A-t G-vé alakító

187
00:10:55,546 --> 00:10:58,641
másik fajtájú bázisszerkesztőt.

188
00:10:58,665 --> 00:11:02,506
Az pedig ugyanazt
a megvágottszál-technikát alkalmazza,

189
00:11:02,530 --> 00:11:04,450
melyet az első bázisszerkesztő,

190
00:11:04,474 --> 00:11:09,939
hogy kicselezze a sejtet
a szerkesztetlen T helyettesítésére C-vel,

191
00:11:09,963 --> 00:11:11,638
a megvágott szál átalakítása révén.

192
00:11:11,662 --> 00:11:15,833
Ezzel megvalósul az A–T bázispár
átváltoztatása a G–C bázispárrá.

193
00:11:16,845 --> 00:11:17,779
(Taps)

194
00:11:18,916 --> 00:11:20,086
Köszönöm.

195
00:11:20,110 --> 00:11:20,998
(Taps)

196
00:11:23,491 --> 00:11:25,826
Az USA kutatójaként nem szoktam hozzá,

197
00:11:25,850 --> 00:11:27,997
hogy tapssal szakítsanak félbe.

198
00:11:28,021 --> 00:11:29,024
(Nevetés)

199
00:11:31,196 --> 00:11:35,601
Az első két fajtájú bázisszerkesztőt

200
00:11:35,625 --> 00:11:38,399
csak három éve,
illetve másfél éve fejlesztettük ki.

201
00:11:39,267 --> 00:11:40,815
De már e rövid idő alatt is

202
00:11:40,839 --> 00:11:44,561
a bázisszerkesztést széles körben
használják orvosbiológiai kutatók.

203
00:11:45,776 --> 00:11:50,141
Több mint hatezerszer küldtünk
a világ minden tájára bázisszerkesztőket

204
00:11:50,165 --> 00:11:54,036
több mint 1 000 kutató kérésére.

205
00:11:55,475 --> 00:11:58,991
Már száz tudományos közlemény
jelent meg e tárgyban,

206
00:11:59,015 --> 00:12:01,640
amelyek a bázisszerkesztők
alkalmazásáról számoltak be

207
00:12:01,670 --> 00:12:04,901
baktériumoktól kezdve növényeken
és egereken át főemlősökig.

208
00:12:07,950 --> 00:12:09,817
Noha a bázisszerkesztők még túl újak,

209
00:12:09,827 --> 00:12:12,466
hogy humán klinikai kísérletekben
bevezessék őket,

210
00:12:12,490 --> 00:12:16,813
a tudósoknak sikerült fontos
lépést tenniük e cél érdekében:

211
00:12:17,636 --> 00:12:20,485
állatokban használtak bázisszerkesztőket

212
00:12:20,509 --> 00:12:24,418
humán genetikai kórokat okozó
pontmutációk kijavítására.

213
00:12:25,815 --> 00:12:26,966
Például

214
00:12:26,990 --> 00:12:29,398
a laboromban kutató Luke Koblan

215
00:12:29,438 --> 00:12:32,825
és Jon Levy diákjaim vezette
egyik munkacsoport

216
00:12:33,244 --> 00:12:37,363
nemrég vírust használt a másik fajtájú
bázisszerkesztő bejuttatásához

217
00:12:37,387 --> 00:12:39,156
progériás egerekbe,

218
00:12:39,601 --> 00:12:43,076
s ezzel a kórokozó T-t
C-vé változtatta vissza,

219
00:12:43,482 --> 00:12:47,462
így DNS-, RNS- és fehérjeszinten is
elhárította a kór következményeit.

220
00:12:48,880 --> 00:12:51,626
Bázisszerkesztőket alkalmaznak állatokban

221
00:12:51,650 --> 00:12:54,574
tirozinémia, béta-talasszémia,
izomsorvadás, fenilketonuria,

222
00:12:55,642 --> 00:12:59,260
veleszületett süketség

223
00:12:59,284 --> 00:13:05,124
és bizonyos szív-érrendszeri betegség
következményeinek elhárítására,

224
00:13:05,158 --> 00:13:06,781
minden esetben

225
00:13:06,791 --> 00:13:09,508
közvetlenül kijavítva a betegségokozó

226
00:13:09,538 --> 00:13:12,262
vagy ahhoz hozzájáruló pontmutációkat.

227
00:13:13,688 --> 00:13:15,744
Bázisszerkesztőket alkalmaznak növényekben

228
00:13:15,768 --> 00:13:19,840
egyedi DNS-betűcserékre,

229
00:13:19,864 --> 00:13:21,832
amelyek jobb terméshez vezethetnek.

230
00:13:22,253 --> 00:13:26,842
Biológusok bázisszerkesztőket alkalmaznak
egyes betűk szerepének tisztázására

231
00:13:26,866 --> 00:13:29,683
a rákkal és más kórokkal
kapcsolatba hozható génekben.

232
00:13:31,046 --> 00:13:35,613
A Beam Therapeutics és Pairwise Plants
cégek, melyek társalapítója vagyok,

233
00:13:35,637 --> 00:13:39,462
bázisszerkesztést használnak
humán genetikai kórok kezelésére

234
00:13:39,486 --> 00:13:41,092
és a mezőgazdaság fejlesztésére.

235
00:13:41,953 --> 00:13:43,919
Az összes bázisszerkesztési megoldást

236
00:13:43,943 --> 00:13:47,037
legfeljebb három éve alkalmazzák:

237
00:13:47,061 --> 00:13:49,425
ez a tudománytörténeti skálán

238
00:13:49,449 --> 00:13:50,731
szempillantásnyi idő.

239
00:13:52,657 --> 00:13:53,910
További munka vár még ránk

240
00:13:53,934 --> 00:13:56,966
mielőtt a bázisszerkesztés
teljesen kifejtené a hatását

241
00:13:56,990 --> 00:14:00,604
a genetikai betegséggel küzdő páciensek
életminőségének javításában.

242
00:14:01,244 --> 00:14:04,024
Noha sok ilyen kórt gyógyíthatónak tartunk

243
00:14:04,048 --> 00:14:05,897
a kérdéses mutáció kijavításával,

244
00:14:05,921 --> 00:14:09,437
még sejtek csekély töredéke esetén is

245
00:14:09,461 --> 00:14:12,437
molekuláris gépek,
pl. bázisszerkesztők bejuttatása

246
00:14:12,461 --> 00:14:14,228
emberi lények sejtjeibe

247
00:14:14,252 --> 00:14:15,421
komoly kihívás lehet.

248
00:14:16,962 --> 00:14:20,335
Természetes vírusok segítségül hívása
bázisszerkesztők bevitelére

249
00:14:20,359 --> 00:14:22,557
náthát okozó molekulák helyett

250
00:14:22,581 --> 00:14:25,268
a számos ígéretes beviteli módszer egyike,

251
00:14:25,292 --> 00:14:26,951
melyet már sikeresen alkalmaznak.

252
00:14:28,268 --> 00:14:30,633
Új molekuláris gépek további fejlesztése,

253
00:14:30,657 --> 00:14:33,305
amelyek egyik bázispárt
másik bázispárrá változtatnak,

254
00:14:33,305 --> 00:14:38,721
és a minimumra csökkentik
a szükségtelen szerkesztést

255
00:14:38,721 --> 00:14:39,845
a sejt egyéb részein,

256
00:14:39,869 --> 00:14:41,069
igen fontos feladat.

257
00:14:41,782 --> 00:14:44,982
Fontos kötelezettségünk együttműködnünk
más tudósokkal, orvosokkal,

258
00:14:44,982 --> 00:14:46,832
etikusokkal és kormányszervekkel,

259
00:14:46,832 --> 00:14:50,397
hogy a bázisszerkesztést
a legnagyobb mértékben

260
00:14:50,397 --> 00:14:55,575
megfontoltan, biztonságosan
és erkölcsösen alkalmazzuk.

261
00:14:57,525 --> 00:15:02,356
Ha csupán öt éve azt mondták volna,

262
00:15:02,816 --> 00:15:04,639
hogy a világ kutatói

263
00:15:04,639 --> 00:15:08,324
majd laborban fejlesztett
molekuláris gépeket használnak

264
00:15:08,454 --> 00:15:09,653
egy-egy bázispár

265
00:15:09,733 --> 00:15:11,819
másik bázispárrá való hatékony,

266
00:15:11,869 --> 00:15:13,457
minimális mellékhatású

267
00:15:13,497 --> 00:15:14,951
közvetlen módosítására

268
00:15:15,021 --> 00:15:18,141
a humán genom bizonyos helyén,

269
00:15:18,811 --> 00:15:20,194
megkérdeztem volna:

270
00:15:20,248 --> 00:15:22,462
"Melyik fantasztikus regényt olvassa?".

271
00:15:23,706 --> 00:15:27,166
Kérlelhetetlenül eltökélt
diákcsoportunknak köszönhetően,

272
00:15:27,190 --> 00:15:31,650
amely elég ötletes volt, hogy véghezvigye,
amit magunk megtervezhettünk,

273
00:15:31,674 --> 00:15:34,599
és eléggé merész, hogy kifejlessze,
amit magunk nem,

274
00:15:34,623 --> 00:15:39,413
a bázisszerkesztés
a sci-fi-szerű vágyakozásból

275
00:15:39,413 --> 00:15:41,544
létező valósággá kezdett válni,

276
00:15:42,250 --> 00:15:45,481
amelyben a gyermekeinknek adott
legfontosabb ajándék

277
00:15:45,505 --> 00:15:48,278
nemcsak a hárommilliárd betű lehet,

278
00:15:48,554 --> 00:15:51,523
hanem a betűk védelme és kijavítása is.

279
00:15:52,339 --> 00:15:53,430
Köszönöm szépen.

280
00:15:53,464 --> 00:15:54,202
(Taps)

281
00:15:58,040 --> 00:15:59,190
Köszönöm.