1
00:00:01,286 --> 00:00:05,317
O agasallo máis importante 
que os nosos pais nos deron nunca

2
00:00:05,341 --> 00:00:08,061
son os dous grupos 
de tres mil millóns de letras de ADN

3
00:00:08,085 --> 00:00:09,649
que conforman o noso xenoma.

4
00:00:10,014 --> 00:00:12,491
Pero coma todo aquilo con
tres mil millóns de partes,

5
00:00:12,515 --> 00:00:13,915
ese agasallo é fráxil.

6
00:00:14,815 --> 00:00:18,355
A luz solar, fumar, unha alimentación 
pouco saudable,

7
00:00:18,379 --> 00:00:21,371
mesmo erros espontáneos 
cometidos polas nosas células,

8
00:00:21,395 --> 00:00:23,348
provocan cambios no noso xenoma.

9
00:00:24,942 --> 00:00:28,220
A alteración máis común que se dá no ADN

10
00:00:28,244 --> 00:00:32,473
é o simple cambio dunha letra ou base,
por exemplo C,

11
00:00:32,497 --> 00:00:35,738
por unha letra diferente, coma
T, G ou A.

12
00:00:36,744 --> 00:00:40,117
Cada día, as células do noso corpo 
acumulan de forma colectiva

13
00:00:40,141 --> 00:00:44,977
miles de millóns de cambios dunha única
letra, denominados "mutacións puntuais".

14
00:00:46,147 --> 00:00:48,678
A maioría destas mutacións puntuais
son inofensivas.

15
00:00:48,702 --> 00:00:49,860
Mais de cando en cando,

16
00:00:49,884 --> 00:00:53,877
unha mutación puntual pode alterar
unha función importante nunha célula

17
00:00:53,901 --> 00:00:57,256
ou facer que unha célula actúe
de maneira nociva.

18
00:00:58,099 --> 00:01:01,098
Se esta mutación a herdamos dos nosos pais

19
00:01:01,122 --> 00:01:03,782
ou ocorre nunha etapa temperá
do noso desenvolvemento,

20
00:01:03,806 --> 00:01:06,772
acabaría resultando que moitas
ou todas as nosas células

21
00:01:06,796 --> 00:01:08,708
terían esta mutación prexudicial.

22
00:01:09,153 --> 00:01:12,423
Pois daquela seriamos unha 
deses centos de millóns de persoas

23
00:01:12,447 --> 00:01:14,058
cunha enfermidade xenética,

24
00:01:14,082 --> 00:01:17,085
como a anemia falciforme, a proxeria,

25
00:01:17,109 --> 00:01:20,230
a distrofia muscular 
ou a enfermidade de Tay-Sachs.

26
00:01:22,225 --> 00:01:25,407
Estas graves enfermidades xenéticas
causadas por mutacións puntuais

27
00:01:25,431 --> 00:01:27,424
son especialmente frustrantes,

28
00:01:27,448 --> 00:01:30,352
xa que moitas veces coñecemos 
o cambio de letra exacto

29
00:01:30,376 --> 00:01:34,576
que causa a enfermidade e,
en teoría, poderiamos curala.

30
00:01:35,268 --> 00:01:38,117
Millóns de persoas padecen anemia
falciforme

31
00:01:38,141 --> 00:01:41,212
por presentaren 
unha mutación puntual de A a T

32
00:01:41,236 --> 00:01:43,597
en ambas as copias do xene da hemoglobina.

33
00:01:45,529 --> 00:01:48,661
E os nenos con proxeria nacen cun T

34
00:01:48,685 --> 00:01:50,853
nunha única posición no seu xenoma

35
00:01:50,877 --> 00:01:52,276
onde deberían ter un C,

36
00:01:53,125 --> 00:01:56,564
con consecuencias devastadoras
para estes marabillosos e brillantes nenos

37
00:01:56,588 --> 00:02:00,564
que envellecen de forma moi acelerada e
falecen arredor dos 14 anos.

38
00:02:02,358 --> 00:02:04,041
Ao longo da historia da medicina

39
00:02:04,065 --> 00:02:07,125
nunca tivemos unha forma eficiente
de corrixir mutacións puntuais

40
00:02:07,149 --> 00:02:08,918
en seres vivos,

41
00:02:08,942 --> 00:02:12,142
como para volver cambiar ese T,
causante da enfermidade, por un C.

42
00:02:13,482 --> 00:02:15,450
Se cadra ata agora.

43
00:02:15,474 --> 00:02:19,664
Porque no meu laboratorio hai pouco que 
conseguimos desenvolver esa capacidade,

44
00:02:19,688 --> 00:02:21,488
que chamamos "edición de bases".

45
00:02:22,917 --> 00:02:25,301
A historia de como desenvolvemos
a edición de bases

46
00:02:25,325 --> 00:02:27,999
remóntase a hai uns 3.000 millóns de anos.

47
00:02:29,055 --> 00:02:31,715
Concibimos as bacterias coma
focos de infección,

48
00:02:31,739 --> 00:02:35,053
mais as propias bacterias tamén son
propensas a seren infectadas,

49
00:02:35,077 --> 00:02:36,984
especialmente por virus.

50
00:02:37,871 --> 00:02:40,022
Así que hai uns 3.000 mil millóns de anos,

51
00:02:40,046 --> 00:02:43,926
as bacterias desenvolveron un mecanismo 
para combater as infeccións virais.

52
00:02:45,649 --> 00:02:48,434
Ese mecanismo de defensa 
é hoxe coñecido como CRISPR.

53
00:02:49,008 --> 00:02:51,833
E a parte esencial do CRISPR
é esta proteína violeta

54
00:02:51,857 --> 00:02:55,635
que actúa coma unhas tesoiras moleculares,
cortando o ADN

55
00:02:55,659 --> 00:02:58,087
e rompendo a dobre hélice en dúas partes.

56
00:02:59,323 --> 00:03:03,299
Se o CRISPR non puidese distinguir entre 
ADN bacteriano e viral,

57
00:03:03,323 --> 00:03:05,562
non sería un sistema de defensa moi útil.

58
00:03:06,315 --> 00:03:09,100
Pero a característica máis asombrosa
do CRISPR

59
00:03:09,124 --> 00:03:14,161
é que as tesoiras poden 
programarse para buscar,

60
00:03:14,185 --> 00:03:16,608
unirse e cortar

61
00:03:16,632 --> 00:03:19,370
unicamente unha secuencia específica 
do ADN.

62
00:03:20,911 --> 00:03:24,308
Así, cando unha bacteria encontra
un virus por primeira vez,

63
00:03:24,332 --> 00:03:27,705
pode almacenar un pequeno fragmento
do ADN dese virus,

64
00:03:27,729 --> 00:03:31,373
para usalo despois como un programa
para dirixir as tesoiras CRISPR

65
00:03:31,397 --> 00:03:34,933
e cortar esa secuencia do ADN viral
nunha infección futura.

66
00:03:35,778 --> 00:03:40,691
Cortar o ADN do virus estraga
a función do xene viral cortado,

67
00:03:40,715 --> 00:03:43,417
e interrompe consecuentemente
o ciclo de vida do virus.

68
00:03:46,059 --> 00:03:50,860
Investigadores destacados como Emmanuelle 
Charpentier, George Church,

69
00:03:50,884 --> 00:03:53,537
Jennifer Doudna e Feng Zhang

70
00:03:53,561 --> 00:03:57,530
demostraron hai seis anos que se poden
programar as tesoiras xenéticas CRISPR

71
00:03:57,554 --> 00:04:00,141
para cortar secuencias de ADN
seleccionadas por nós,

72
00:04:00,165 --> 00:04:02,534
mesmo secuencias do noso xenoma,

73
00:04:02,558 --> 00:04:05,901
no canto das secuencias de ADN viral
escollidas polas bacterias.

74
00:04:06,550 --> 00:04:09,084
Mais os resultados son, 
en efecto, similares.

75
00:04:09,606 --> 00:04:12,074
Cortar as secuencias de ADN do noso xenoma

76
00:04:12,098 --> 00:04:16,225
tamén afecta a función do xene cortado,

77
00:04:16,997 --> 00:04:21,464
ao causar a inserción e eliminación
de mesturas aleatorias de letras de ADN

78
00:04:21,488 --> 00:04:22,641
no lugar do corte.

79
00:04:24,625 --> 00:04:28,506
Alterar os xenes pode ser moi útil
para algunhas aplicacións.

80
00:04:30,005 --> 00:04:34,306
Mais para a maioría das mutacións puntuais
que causan enfermidades xenéticas,

81
00:04:34,330 --> 00:04:38,687
só cortar o xene xa mutado
non beneficia os pacientes,

82
00:04:38,711 --> 00:04:42,679
xa que hai que restaurar
a función do xene mutado,

83
00:04:42,703 --> 00:04:44,318
non alterala máis aínda.

84
00:04:45,259 --> 00:04:48,141
Así, cortar 
o xene xa mutado da hemoglobina

85
00:04:48,165 --> 00:04:50,688
que causa a anemia falciforme

86
00:04:50,712 --> 00:04:54,228
non restaura a capacidade do paciente
de xerar glóbulos vermellos sans.

87
00:04:55,631 --> 00:04:59,972
E se ben en ocasións podemos introducir
novas secuencias de ADN nas células

88
00:04:59,996 --> 00:05:03,417
para substituír as secuencias de ADN
que rodean o sitio do corte,

89
00:05:03,441 --> 00:05:07,765
ese proceso, desafortunadamente, non 
funciona na maioría dos tipos de células,

90
00:05:07,789 --> 00:05:10,410
e os efectos do xene alterado
continúan predominando.

91
00:05:12,297 --> 00:05:14,479
Coma moitos científicos,
eu soño cun futuro

92
00:05:14,503 --> 00:05:17,277
no que sexamos quen de tratar
e, se cadra, mesmo curar

93
00:05:17,301 --> 00:05:18,922
as enfermidades xenéticas humanas.

94
00:05:19,135 --> 00:05:22,936
Pero considero que a falta dun método para
arranxar as mutacións puntuais

95
00:05:22,960 --> 00:05:25,984
causantes da maioría de enfermidades
xenéticas

96
00:05:26,008 --> 00:05:28,396
é un gran atranco que hai que superar.

97
00:05:29,434 --> 00:05:32,102
Como químico, comecei a traballar
co meu alumnado

98
00:05:32,126 --> 00:05:37,061
para idear formas directas de experimentar
quimicament nunha base individual do ADN

99
00:05:37,085 --> 00:05:42,704
para arranxar, en vez de alterar, as
mutacións que causan doenzas xenéticas.

100
00:05:44,522 --> 00:05:47,070
O resultado do noso traballo son 
máquinas moleculares

101
00:05:47,094 --> 00:05:48,482
chamadas "editores de bases".

102
00:05:49,618 --> 00:05:55,093
Os editores de bases usan os mecanismos
programables de busca das tesoiras CRISPR,

103
00:05:55,117 --> 00:05:58,053
mais no canto de cortar o ADN,

104
00:05:58,077 --> 00:06:01,018
converten directamente unha base noutra

105
00:06:01,042 --> 00:06:03,295
sen alterar o resto do xene.

106
00:06:04,674 --> 00:06:08,832
Se concibimos as proteínas naturais 
das CRISPR coma tesoiras moleculares,

107
00:06:08,856 --> 00:06:11,642
podemos considerar os editores de bases
como lapis

108
00:06:11,666 --> 00:06:15,162
capaces de substituír
unha letra de ADN por outra

109
00:06:16,098 --> 00:06:19,901
ao reorganizar os átomos dunha base de ADN

110
00:06:19,925 --> 00:06:22,259
e convertela así nunha base diferente.

111
00:06:23,513 --> 00:06:25,689
Os editores de bases non existen 
na natureza.

112
00:06:26,683 --> 00:06:29,913
De feito, creamos o primeiro editor 
de bases, mostrado aquí,

113
00:06:29,937 --> 00:06:31,294
a partir de tres proteínas

114
00:06:31,318 --> 00:06:33,548
que nin sequera proveñen
do mesmo organismo.

115
00:06:34,151 --> 00:06:39,248
Comezamos por coller as tesoiras CRISPR e
desactivarlles a capacidade de cortar ADN

116
00:06:39,272 --> 00:06:43,811
pero manténdolles a capacidade de buscar e
de unirse a secuencias específicas de ADN

117
00:06:43,835 --> 00:06:45,369
de forma programable.

118
00:06:46,351 --> 00:06:49,188
Ás tesoiras CRISPR desactivadas,
que se ven en azul,

119
00:06:49,212 --> 00:06:51,720
unímoslles unha segunda proteína, 
en vermello,

120
00:06:51,744 --> 00:06:56,045
que produce unha reacción química
na base C do ADN

121
00:06:56,069 --> 00:06:59,402
e a converte nunha base
que se comporta coma T.

122
00:07:00,958 --> 00:07:04,100
Terceiro, tivemos que unirlles
ás dúas primeiras proteínas

123
00:07:04,124 --> 00:07:05,474
a proteína de cor violeta

124
00:07:05,498 --> 00:07:09,098
que protexe a base editada 
e evita que sexa eliminada pola célula.

125
00:07:10,466 --> 00:07:13,308
O resultado é unha proteína artificial
de tres partes

126
00:07:13,332 --> 00:07:17,450
que por primeira vez nos permite 
converter C en T

127
00:07:17,474 --> 00:07:19,637
en lugares específicos do xenoma.

128
00:07:21,490 --> 00:07:24,522
Pero incluso neste punto,
o noso traballo aínda estaba a medias,

129
00:07:24,546 --> 00:07:27,172
xa que para poderen permanecer
estables nas células,

130
00:07:27,196 --> 00:07:30,855
as dúas cadeas de dobre hélice do ADN 
deben formar pares de bases.

131
00:07:32,125 --> 00:07:35,783
E como C soamente se emparella con G

132
00:07:35,807 --> 00:07:38,809
e T só se une a A,

133
00:07:39,752 --> 00:07:44,598
cambiar simplemente C por T nunha cadea 
de ADN crea unha disparidade,

134
00:07:44,622 --> 00:07:47,471
unha incongruencia entre as dúas cadeas
de ADN

135
00:07:47,495 --> 00:07:51,763
que a célula debe resolver 
decidindo que cadea substituír.

136
00:07:53,149 --> 00:07:57,490
Decatámonos de que podiamos modificar
máis aínda esta proteína de tres partes

137
00:07:58,649 --> 00:08:02,515
para que esta marcase a cadea non editada
coma a que debe ser substituída

138
00:08:02,539 --> 00:08:04,450
facéndolle una pequena incisión.

139
00:08:05,276 --> 00:08:07,805
Esta pequena incisión engana a célula

140
00:08:07,829 --> 00:08:12,776
para que cambie o G non editado por un A

141
00:08:12,800 --> 00:08:15,125
mentres refai a cadea marcada,

142
00:08:15,149 --> 00:08:19,180
completando así a conversión 
do que era un par C-G

143
00:08:19,204 --> 00:08:21,500
por un par estable T-A.

144
00:08:24,585 --> 00:08:26,136
Despois de anos de duro traballo

145
00:08:26,160 --> 00:08:30,141
dirixido polo antigo posdoutorado 
do laboratorio, Alexis Komor,

146
00:08:30,165 --> 00:08:33,347
conseguimos desenvolver
esta primeira clase de editor de bases

147
00:08:33,371 --> 00:08:37,037
que converte C en T e G en A

148
00:08:37,061 --> 00:08:39,220
en posicións específicas da nosa elección.

149
00:08:40,633 --> 00:08:45,863
Entre as máis de 35.000 mutacións puntuais
coñecidas asociadas a enfermidades,

150
00:08:45,887 --> 00:08:49,672
os dous tipos de mutacións
que este editor de bases pode reverter

151
00:08:49,696 --> 00:08:55,839
corresponden, entre ambos, a cerca do 14%
ou 5.000 mutacións puntuais patóxenas.

152
00:08:56,593 --> 00:09:01,363
Pero para corrixir a maioría das mutacións
puntuais causantes de enfermidades

153
00:09:01,387 --> 00:09:05,022
necesitariamos desenvolver
unha segunda clase de editor de bases

154
00:09:05,046 --> 00:09:09,132
capaz de converter A en G ou T en C.

155
00:09:10,846 --> 00:09:14,573
Con Nicole Gaudelli á cabeza,
que foi posdoutorada do laboratorio,

156
00:09:14,597 --> 00:09:17,719
dispuxémonos a desenvolver
este segundo editor de bases

157
00:09:17,743 --> 00:09:23,870
que, en teoría, podería corrixir case 
a metade das mutacións puntuais patóxenas,

158
00:09:23,894 --> 00:09:27,805
mesmo a mutación que causa a enfermidade
do envellecemento acelerado, a proxeria.

159
00:09:30,107 --> 00:09:33,274
Descubrimos que podiamos empregar,
unha vez máis,

160
00:09:33,298 --> 00:09:36,390
os mecanismos de busca das tesoiras
CRISPR

161
00:09:37,390 --> 00:09:42,543
para dirixir o novo editor de bases 
cara ao lugar indicado no xenoma.

162
00:09:43,539 --> 00:09:45,779
Pero rapidamente nos atopamos
cun gran problema:

163
00:09:47,896 --> 00:09:50,324
non se coñece ningunha proteína

164
00:09:50,348 --> 00:09:54,400
que converta A en G nin T en C

165
00:09:54,424 --> 00:09:55,585
no ADN.

166
00:09:56,760 --> 00:09:58,926
Ao enfrontarse a un escollo tan grave,

167
00:09:58,950 --> 00:10:01,482
moitos estudantes seguramente
buscarían outro proxecto

168
00:10:01,506 --> 00:10:03,246
e se cadra ata outro director.

169
00:10:03,270 --> 00:10:04,434
(Risas)

170
00:10:04,458 --> 00:10:06,400
Pero Nicole decidiu proceder cun plan

171
00:10:06,424 --> 00:10:09,091
que daquela parecía 
extremadamente ambicioso.

172
00:10:09,966 --> 00:10:12,305
Dada a inexistencia dunha proteína natural

173
00:10:12,329 --> 00:10:14,490
que realizase o proceso químico necesario,

174
00:10:14,514 --> 00:10:17,950
acordamos desenvolver
a nosa propia proteína no laboratorio

175
00:10:17,974 --> 00:10:21,809
para converter A nunha base
que se comportase como G,

176
00:10:21,833 --> 00:10:26,660
a partir dunha proteína que produce 
un proceso químico similar no ARN.

177
00:10:27,230 --> 00:10:31,164
Montamos un sistema darwiniano 
de selección de supervivencia do máis apto

178
00:10:31,188 --> 00:10:35,180
que explorou decenas de millóns
de variantes proteicas

179
00:10:35,204 --> 00:10:37,256
e só permitiu a supervivencia
das variantes

180
00:10:37,256 --> 00:10:40,467
capaces de realizar 
os procesos químicos necesarios.

181
00:10:41,883 --> 00:10:44,271
O resultado foi unha proteína, 
mostrada aquí,

182
00:10:44,295 --> 00:10:47,152
a primeira capaz de converter o A do ADN

183
00:10:47,176 --> 00:10:49,268
nunha base que se asemella ao G.

184
00:10:49,292 --> 00:10:50,895
E ao anexarmos esta proteína

185
00:10:50,919 --> 00:10:53,490
ás tesoiras CRISPR deshabilitadas,
mostradas en azul,

186
00:10:53,514 --> 00:10:55,522
producimos o segundo editor de bases

187
00:10:55,546 --> 00:10:58,641
que converte A en G

188
00:10:58,665 --> 00:11:02,506
e que usa a mesma estratexia de efectuar
unha incisión na cadea

189
00:11:02,530 --> 00:11:04,450
que usamos co primeiro editor de bases

190
00:11:04,474 --> 00:11:09,939
para enganar a célula e facer que 
substitúa o T non editado por un C

191
00:11:09,963 --> 00:11:11,638
mentres refai esa cadea marcada,

192
00:11:11,662 --> 00:11:15,833
completando así a conversión dun par A-T
nun par G-C.

193
00:11:16,845 --> 00:11:18,892
(Aplausos)

194
00:11:18,916 --> 00:11:20,086
Grazas.

195
00:11:20,110 --> 00:11:23,467
(Aplausos)

196
00:11:23,491 --> 00:11:25,826
Como científico e académico nos EE.UU,

197
00:11:25,850 --> 00:11:27,997
non adoito ser interrompido
por aplausos.

198
00:11:28,021 --> 00:11:31,172
(Risas)

199
00:11:31,196 --> 00:11:35,601
Desenvolvemos estas 
primeiras dúas clases de editores de bases

200
00:11:35,625 --> 00:11:38,399
hai tan só tres anos e un ano e medio.

201
00:11:39,267 --> 00:11:40,815
Mais incluso nese breve período,

202
00:11:40,839 --> 00:11:44,561
a edición de bases popularizouse entre
a comunidade de investigación biomédica

203
00:11:45,776 --> 00:11:50,141
Os editores de bases enviáronse 
máis de 6.000 veces

204
00:11:50,165 --> 00:11:54,036
por petición de máis de 1.000 
investigadores en todo o mundo.

205
00:11:55,475 --> 00:11:58,991
Xa hai máis de cen artigos de 
investigación científica publicados

206
00:11:59,015 --> 00:12:02,743
nos que se usan editores de bases en
diferentes organismos, desde bacterias,

207
00:12:02,767 --> 00:12:04,901
a plantas, ratos e primates.

208
00:12:07,180 --> 00:12:09,557
Se ben os editores de bases 
son demasiado recentes

209
00:12:09,581 --> 00:12:12,466
para formaren parte de ensaios 
clínicos humanos,

210
00:12:12,490 --> 00:12:17,612
os científicos están a realizar avances
decisivos nesa dirección

211
00:12:17,636 --> 00:12:20,485
ao usaren editores de bases en animais

212
00:12:20,509 --> 00:12:24,418
para corrixir mutacións puntuais que
causan enfermidades xenéticas humanas.

213
00:12:25,815 --> 00:12:26,966
Por exemplo,

214
00:12:26,990 --> 00:12:30,783
un equipo colaborativo de científicos 
dirixido por Luke Koblan e Jon Levy,

215
00:12:30,807 --> 00:12:33,220
outros dous estudantes do meu laboratorio,

216
00:12:33,244 --> 00:12:37,363
empregaron recentemente un virus para
inserir o segundo editor de bases

217
00:12:37,387 --> 00:12:39,577
nun rato con proxeria,

218
00:12:39,601 --> 00:12:43,458
cambiando así o T causante da enfermidade
por un C

219
00:12:43,482 --> 00:12:47,588
e revertendo as consecuencias
a nivel do ADN, ARN e das proteínas.

220
00:12:48,880 --> 00:12:51,626
Os editores de bases tamén
se usaron en animais

221
00:12:51,650 --> 00:12:54,574
para reverter as consecuencias da
tirosinemia,

222
00:12:55,642 --> 00:12:59,260
a talasemia beta, a distrofia muscular,

223
00:12:59,284 --> 00:13:02,974
a fenilcetonuria, un tipo de xordeira 
conxénita

224
00:13:02,998 --> 00:13:04,937
e un tipo de enfermidade cardiovascular.

225
00:13:04,961 --> 00:13:09,823
En todos os casos, fíxose corrixindo
directamente a mutación puntual

226
00:13:09,847 --> 00:13:12,400
que causa ou contribúe á enfermidade.

227
00:13:13,688 --> 00:13:15,744
En plantas, os editores de bases usáronse

228
00:13:15,768 --> 00:13:19,840
para introducir cambios nunha letra
individual do ADN

229
00:13:19,864 --> 00:13:21,832
e así conseguir mellores cultivos.

230
00:13:22,253 --> 00:13:26,842
E biólogos usaron editores de bases para
investigar o papel das letras individuais

231
00:13:26,866 --> 00:13:29,683
en xenes asociados a enfermidades
coma o cancro.

232
00:13:31,046 --> 00:13:35,613
Dúas empresas que cofundei,
Beam Therapeutics e Pairwise Plants,

233
00:13:35,637 --> 00:13:39,462
usan actualmente a edición de bases
para tratar enfermidades xenéticas humanas

234
00:13:39,486 --> 00:13:41,092
e para mellorar a agricultura.

235
00:13:41,873 --> 00:13:43,919
Todas estas aplicacións
da edición de bases

236
00:13:43,943 --> 00:13:47,037
desenvolvéronse en menos de tres anos.

237
00:13:47,061 --> 00:13:49,425
Na escala temporal da ciencia,

238
00:13:49,449 --> 00:13:51,021
iso é un abrir e pechar de ollos.

239
00:13:52,657 --> 00:13:53,910
Aínda queda moito traballo

240
00:13:53,934 --> 00:13:56,966
para que a edición de bases alcance
o seu máximo potencial

241
00:13:56,990 --> 00:14:00,604
para mellorar a vida dos pacientes
con enfermidades xenéticas.

242
00:14:01,244 --> 00:14:04,024
Malia crer que moitas destas
enfermidades poden tratarse

243
00:14:04,048 --> 00:14:05,897
corrixindo a mutación subxacente

244
00:14:05,921 --> 00:14:09,437
en polo menos unha pequena fracción
das células dun órgano,

245
00:14:09,461 --> 00:14:12,437
introducir máquinas moleculares
coma os editores de bases

246
00:14:12,461 --> 00:14:14,228
en células humanas

247
00:14:14,252 --> 00:14:15,421
pode ser todo un reto.

248
00:14:16,962 --> 00:14:20,335
Facer uso dos virus naturais para inserir
editores de bases

249
00:14:20,359 --> 00:14:22,557
no lugar das moléculas que causan
o catarro

250
00:14:22,581 --> 00:14:25,268
é unha das varias estratexias prometedoras

251
00:14:25,292 --> 00:14:26,951
que se están a empregar con éxito.

252
00:14:28,268 --> 00:14:30,633
Continuar desenvolvendo
novas máquinas moleculares

253
00:14:30,657 --> 00:14:32,525
que consigan realizar o resto de formas

254
00:14:32,549 --> 00:14:35,441
de conversión de pares de bases,

255
00:14:35,465 --> 00:14:39,845
e que minimicen as edicións non desexadas
noutros lugares das células

256
00:14:39,869 --> 00:14:41,069
é moi importante.

257
00:14:41,782 --> 00:14:46,488
E colaborar con outros científicos,
doutores, eticistas e gobernos

258
00:14:46,512 --> 00:14:51,303
para garantir que a edición de bases
se aplique de maneira reflexiva,

259
00:14:51,327 --> 00:14:53,708
segura e ética,

260
00:14:53,732 --> 00:14:55,732
continúa sendo unha obrigación elemental.

261
00:14:57,525 --> 00:14:59,136
A pesar destes retos,

262
00:14:59,160 --> 00:15:02,815
se me dixeran hai tan só cinco anos

263
00:15:02,839 --> 00:15:04,490
que investigadores de todo o mundo

264
00:15:04,514 --> 00:15:08,053
empregarían máquinas moleculares
desenvolvidas en laboratorios

265
00:15:08,077 --> 00:15:11,074
para converter de forma directa
un par de bases

266
00:15:11,098 --> 00:15:12,280
noutro par

267
00:15:12,304 --> 00:15:14,923
en lugares específicos do xenoma humano

268
00:15:14,947 --> 00:15:18,772
de forma eficiente e con efectos
secundarios mínimos,

269
00:15:18,796 --> 00:15:19,964
preguntaríalles:

270
00:15:19,988 --> 00:15:22,462
"Que novela de ciencia ficción
están lendo?"

271
00:15:23,606 --> 00:15:27,166
Grazas a un dedicado e incansable
grupo de estudantes

272
00:15:27,190 --> 00:15:31,570
que foron tan creativos que puideron
construír o que nós deseñamos

273
00:15:31,574 --> 00:15:34,623
e tan valentes que puideron desenvolver
o que nós non fomos quen,

274
00:15:34,623 --> 00:15:39,663
a edición de bases comezou a transformar 
esa aspiración de ciencia ficción

275
00:15:39,687 --> 00:15:41,544
nunha emocionante realidade,

276
00:15:42,250 --> 00:15:45,481
onde o agasallo máis importante que 
lles pasamos aos nosos fillos

277
00:15:45,505 --> 00:15:48,530
pode que non sexan só os 3.000 millóns 
de letras de ADN,

278
00:15:48,554 --> 00:15:51,664
senón tamén os medios para 
protexelas e arranxalas.

279
00:15:52,339 --> 00:15:53,490
Grazas.

280
00:15:53,514 --> 00:15:58,016
(Aplausos)