0:00:01.286,0:00:05.317
مهمترین هدیهای که پدر و مادر شما [br]تا به حال به شما دادهاند

0:00:05.341,0:00:08.061
دو دستهی سه میلیاردی از حروف DNA بوده

0:00:08.085,0:00:09.649
که ژنوم شما را میسازد.

0:00:10.014,0:00:12.491
اما مثل هر چیز دیگری با سه میلیارد اجزا،

0:00:12.515,0:00:13.915
آن هدیه آسیبپذیر است.

0:00:14.815,0:00:18.355
نور خورشید، سیگار، تغذیه ناسالم،

0:00:18.379,0:00:21.371
حتی اشتباهات خود بخودی سلولهایتان،

0:00:21.395,0:00:23.318
همگی باعث تغییر در ژنوم شما میشود.

0:00:24.942,0:00:28.220
رایجترین تغییر در DNA

0:00:28.244,0:00:32.473
مبادلهی سادهی یک حرف، یا باز، مثل C،

0:00:32.497,0:00:35.738
با حرف دیگر، مثل T، G، یا A هست.

0:00:36.744,0:00:40.117
در هر روز، سلولهای بدن شما در مجموع

0:00:40.141,0:00:44.977
میلیاردها مبادلات تک حرفی انجام میدهند [br]که «جهشهای نقطهای» نیز نامیده میشوند.

0:00:46.147,0:00:48.678
بیشتر این جهشهای نقطهای[br]بدون ضرر هستند.

0:00:48.702,0:00:49.860
اما هر از گاهی،

0:00:49.884,0:00:53.877
یک جهش نقطهای قابلیتی مهم[br]در یک سلول را مختل میکند

0:00:53.901,0:00:57.256
یا باعث میشود سلول [br]به روشهای مخربی بدرفتاری کند.

0:00:58.099,0:01:01.098
اگر آن جهش از والدین شما به ارث رسیده باشد

0:01:01.122,0:01:03.782
یا خیلی زود در دوران رشد شما رخ داده باشد،

0:01:03.806,0:01:06.772
نتیجه این خواهد شد که بسیاری[br]یا تمام سلولهای شما

0:01:06.796,0:01:08.708
این جهش خطرناک را داشته باشند.

0:01:09.153,0:01:12.423
و شما درنهایت یکی از[br]صدها میلیون نفری خواهید شد

0:01:12.447,0:01:14.058
که به بیماری ژنتیکی،

0:01:14.082,0:01:17.085
مثل کمخونی سلول داسی شکل یا پیری زودرس

0:01:17.109,0:01:20.230
یا تحلیل عضلانی یا بیماری تای ساکس[br]مبتلا خواهید شد.

0:01:22.225,0:01:25.407
بیماریهای شدید ژنتیکی که به وسیلهی[br]جهشهای نقطهای رخ میدهند

0:01:25.431,0:01:27.424
واقعا ناامید کننده هستند،

0:01:27.448,0:01:30.352
چون ما اغلب تغییر دقیق یک حرف را میدانیم

0:01:30.376,0:01:34.576
که باعث بیماری میشود و از لحاظ تئوری،[br]میتوانیم آن را درمان کنیم.

0:01:35.268,0:01:38.117
میلیونها نفر از کمخونی سلول[br]داسی شکل رنج میبرند

0:01:38.141,0:01:41.302
چون آنها جهشهایی نقطهای از A تا T

0:01:41.326,0:01:44.027
در هر دو نسخهی ژن هموگلوبین خود دارند.

0:01:45.529,0:01:48.661
و کودکان دچار پیری زودرس با T

0:01:48.685,0:01:50.853
در یک جایگاه در ژنومشان به دنیا میآیند

0:01:50.877,0:01:52.276
جایی که شما یک C دارید،

0:01:53.125,0:01:56.564
با عواقب ویرانگری که [br]این بچههای باهوش و فوقالعاده

0:01:56.588,0:02:00.564
خیلی سریع پیر میشوند و [br]حدودا تا ۱۴ سالگی فوت میکنند.

0:02:02.358,0:02:04.041
در طول تاریخ درمان،

0:02:04.065,0:02:07.125
ما راهی برای اصلاح موثر[br]جهشهای نقطهای

0:02:07.149,0:02:08.918
در سیستمهای زنده نداشتهایم،

0:02:08.942,0:02:12.142
تا آن T باعث بیماری را به C تغییر دهیم.

0:02:13.482,0:02:15.450
شاید تا به امروز.

0:02:15.474,0:02:19.664
چون آزمایشگاه من اخیرا موفق به [br]توسعهی چنین توانایی شده است،

0:02:19.688,0:02:22.368
که ما آن را «ویرایش باز» مینامیم.[br][ویرایش مولکولی DNA]

0:02:23.277,0:02:25.301
داستان اینکه ما چطور به ویرایش باز رسیدیم

0:02:25.325,0:02:27.999
در حقیقت به سه میلیارد [br]سال قبل باز میگردد.

0:02:29.055,0:02:31.715
ما به باکتری به عنوان [br]منبع بیماری نگاه میکنیم،

0:02:31.739,0:02:35.053
اما باکتریها خودشان [br]مستعد آلوده شدن هستند،

0:02:35.077,0:02:36.984
بویژه توسط ویروسها.

0:02:37.871,0:02:40.022
بنابراین حدود سه میلیارد سال قبل،

0:02:40.046,0:02:43.926
باکتریها مکانیسمی دفاعی برای مبارزه [br]با عفونتهای ویروسی شکل دادند.

0:02:45.649,0:02:48.434
آن مکانیسم دفاعی امروزه بیشتر[br]به عنوان کریسپر شناخته میشود

0:02:49.008,0:02:51.833
و کلاهک جنگی در کریسپر [br]این پروتئین بنفش رنگ است

0:02:51.857,0:02:55.635
که مانند قیچی مولکولی[br]برای بریدن DNA عمل میکند،

0:02:55.659,0:02:58.087
و هلیکسهای دوگانه را به دو قسمت میشکند.

0:02:59.323,0:03:03.299
اگر کریسپر نتواند تفاوت بین [br]DNA باکتریایی و ویروسی را تشخیص دهد،

0:03:03.323,0:03:05.562
آن سیستم دفاعی مطمئن نخواهد بود.

0:03:06.315,0:03:09.100
اما مهمترین ویژگی کریسپر این است

0:03:09.124,0:03:14.161
که قیچیها میتوانند برنامهریزی شوند[br]تا تنها یک توالی خاص DNA

0:03:14.185,0:03:16.608
را جستجو کنند، به آنها متصل شوند،

0:03:16.632,0:03:19.370
و آنها را برش دهند.

0:03:20.731,0:03:24.128
بنابراین وقتی باکتری برای اولین بار[br]با ویروسی مواجه میشود،

0:03:24.152,0:03:27.525
میتواند بخش کوچکی از [br]DNA ویروس را ذخیره کند

0:03:27.589,0:03:31.373
تا به عنوان برنامه برای هدایت کردن[br]قیچیهای کریسپر استفاده کند

0:03:31.397,0:03:34.933
تا توالی آن DNA ویروسی را[br]در دوران عفونت در آینده قطع کند.

0:03:35.778,0:03:40.691
قطع کردن DNA یک ویروس نقش ژن ویروسی[br]جدا شده را به هم میریزد،

0:03:40.715,0:03:43.417
و بنابراین چرخهی زندگی[br]ویروس را مختل میکند.

0:03:46.059,0:03:50.860
محققان بزرگی از جمله [br]امانوئل چارپنتیر، جورج چرچ،

0:03:50.884,0:03:53.537
جنیفر دوندا، فنگ ژنگ

0:03:53.561,0:03:57.530
۶ سال پیش نشان دادند قیچیهای کریسپر[br]چطورمیتوانند برنامهریزی شوند

0:03:57.554,0:04:00.141
تا توالی DNA منتخب ما را قطع کنند،

0:04:00.165,0:04:02.534
شامل توالی ژنوم شما،

0:04:02.558,0:04:05.901
به جای توالیهای DNA ویروسی[br]که توسط باکتری انتخاب شده است.

0:04:06.550,0:04:09.084
اما نتایج درواقع شبیه هستند.

0:04:09.606,0:04:12.074
جدا کردن توالی DNA در ژنوم شما

0:04:12.098,0:04:16.225
معمولا عملکرد ژن جدا شده را [br]نیزمختل میکند،

0:04:16.997,0:04:21.464
با قرار دادن و حذف کردن ترکیبهای[br]تصادفی از حروف DNA

0:04:21.488,0:04:22.641
در محل برش.

0:04:24.625,0:04:28.866
اکنون مختل کردن ژنها میتواند برای[br]بعضی کاربردها خیلی مفید باشد.

0:04:30.005,0:04:34.306
اما در بیشتر جهشهای نقطهای که[br]باعث بیماریهای ژنتیکی میشوند،

0:04:34.330,0:04:38.687
بریدن ژن قبلا جهش یافته[br]به تنهایی به نفع بیماران نیست،

0:04:38.711,0:04:42.679
زیرا نقش ژن جهش یافته باید ترمیم شود،

0:04:42.703,0:04:44.318
و نه اینکه بیشترمختل شود.

0:04:44.869,0:04:48.141
بنابراین بریدن این ژن از قبل[br]جهش یافتهی هموگلوبین

0:04:48.165,0:04:50.688
که باعث کمخونی سلول داسی شکل میشود

0:04:50.712,0:04:54.228
توانایی بیماران را برای ایجاد سلولهای[br]خونی قرمز و سالم ترمیم نمیکند.

0:04:55.631,0:04:59.972
و درحالیکه گاهی میتوانیم توالی جدید[br]DNA را در سلولها معرفی کنیم

0:04:59.996,0:05:03.417
تا جایگزین توالیهای DNA[br]در اطراف محل برش بشود،

0:05:03.465,0:05:07.789
متاسفانه، آن فرایند در بیشتر[br]گونههای سلولی کار نمیکند،

0:05:07.789,0:05:10.230
و عواقب ژنهای مختل شده همچنان غالب است.

0:05:12.297,0:05:14.479
مثل خیلی ازدانشمندان[br]رویای آیندهای را دیدهام

0:05:14.503,0:05:17.277
که در آن ممکن باشد بتوانیم[br]بیماریهای ژنتیکی انسان را

0:05:17.301,0:05:18.672
معالجه یا درمان کنیم.

0:05:19.135,0:05:22.936
اما من خلا روش ترمیم جهشهای نقطهای

0:05:22.960,0:05:25.984
را که باعث بروز بیشتر بیماریهای[br]ژنتیکی انسان میشود،

0:05:26.008,0:05:28.396
به عنوان مشکلی اساسی بر سر راه میدیدم .

0:05:29.434,0:05:32.102
به عنوان شیمیدان، من شروع به کار با [br]دانشآموزانم کردم

0:05:32.126,0:05:37.061
تا روشهایی برای اجرای مستقیم عملیات[br]شیمیایی روی بازهای DNA افراد توسعه دهیم،

0:05:37.085,0:05:43.094
و جهشهایی که باعث بیماری ژنتیکی میشوند[br]را به جای مختل کردن واقعا درمان کنیم.

0:05:44.522,0:05:47.070
نتیجهی تلاشهایمان[br]دستگاههای مولکولی هستند که

0:05:47.094,0:05:49.512
«ویرایشگرهای باز» نام دارند.[br][ویرایش مولکولی DNA]

0:05:49.622,0:05:55.093
ویرایشگرهای باز از مکانیسم قابل جستجوی[br]قیچیهای کریسپر استفاده میکنند،

0:05:55.117,0:05:58.053
اما به جای برش DNA،

0:05:58.077,0:06:01.018
آنها مستقیم یک باز را [br]به دیگری تغییر میدهند

0:06:01.042,0:06:03.295
بدون مختل کردن بقیه ژنها.

0:06:04.214,0:06:08.832
بنابراین اگر به پروتئینهای طبیعی کریسپر[br]به عنوان قیچیهای مولکولی فکر کنید،

0:06:08.856,0:06:11.642
میتوانید ویرایشگرهای باز را [br]مداد در نظر بگیرید،

0:06:11.666,0:06:15.162
که مستقیما قادر هستند یک حرف DNA را[br]به حرف دیگر تبدیل کنند

0:06:16.098,0:06:19.901
در واقع با مرتب کردن دوباره [br]اتمهای باز DNA

0:06:19.925,0:06:22.259
تا برخلالف [قیچی] [br]به باز متفاوتی تبدیل شوند.

0:06:23.513,0:06:25.689
اکنون، ویرایشگرهای باز[br]در طبیعت وجود ندارند.

0:06:26.683,0:06:29.913
درواقع ما اولین ویرایشگر باز را که[br]اینجا نشان داده شده طراحی کردیم،

0:06:29.937,0:06:31.294
از سه پروتئین جدا

0:06:31.318,0:06:33.548
که حتی ازارگان مشابهی نیستند.

0:06:34.151,0:06:39.248
ما با گرفتن قیچیهای کریسپر و غیرفعال کردن[br]توانایی بریدن DNA کارمان را آغاز کردیم

0:06:39.272,0:06:43.811
درحالیکه توانایی جستجو و متصل شدن[br]به توالی DNA را حفظ کردیم

0:06:43.835,0:06:45.369
با حالتی برنامهریزی شده.

0:06:46.351,0:06:49.188
به قیچیهای کریسپر غیرفعال شده[br]که با رنگ آبی نشان داده شده،

0:06:49.212,0:06:51.720
ما پروتئین دوم قرمز رنگ را متصل کردیم،

0:06:51.744,0:06:56.045
که واکنشی شیمیایی روی[br]DNA باز C انجام میدهد.

0:06:56.069,0:06:59.402
آن را به بازی تبدیل میکند[br]که مثل T رفتار میکند.

0:07:00.388,0:07:03.530
سوم، ما مجبور بودیم پروتئین دیگری[br]را به دو پروتئین اول

0:07:03.564,0:07:05.474
متصل کنیم که با رنگ بنفش نشان داده شده

0:07:05.498,0:07:09.098
که باز ویرایش شده را [br]از حذف شدن توسط سلول محافظت میکند.

0:07:10.466,0:07:13.308
نتیجهی نهایی پروتئینی[br]مهندسی شده و سه قسمتی است

0:07:13.332,0:07:17.450
که برای اولین بار به ما اجازه میدهد[br]C را به T تبدیل کنیم

0:07:17.474,0:07:19.637
در مکانهای مشخصی در ژنوم.

0:07:21.490,0:07:24.522
اما حتی در این مرحله،[br]تنها نیمی از کار ما انجام شده بود.

0:07:24.546,0:07:27.172
چون برای ثابت ماندن در سلولها،

0:07:27.196,0:07:30.855
دو رشتهی دوگانهی هلیکس در DNA[br]باید جفتهای باز بسازند.

0:07:32.125,0:07:35.783
و چون C تنها با G جفت میشود،

0:07:35.807,0:07:38.809
و T تنها با A،

0:07:39.752,0:07:44.598
تغییر یک C به T در یک رشتهی DNA[br]عدم هماهنگی ایجاد میکند.

0:07:44.622,0:07:47.471
تضادی بین دو رشتهی DNA

0:07:47.495,0:07:51.763
که سلول باید با تصمیمگیری اینکه [br]جایگزین کدام رشته شود آن را برطرف کند.

0:07:53.149,0:07:57.490
ما تشخیص دادیم که میتوانیم این[br]پروتئین سه قسمتی را بیشتر مهندسی کنیم

0:07:58.649,0:08:02.515
تا رشتهی ویرایش نشده را [br]برای جایگزینی نشانهگذاری کند

0:08:02.539,0:08:04.450
با ایجاد شکافی کوچک در آن رشته.

0:08:05.276,0:08:07.805
این شکاف کوچک سلول را فریب میدهد

0:08:07.829,0:08:12.776
تا G ویرایش نشده را با یک A جایگزین کند

0:08:12.800,0:08:15.125
وقتی که رشتهی شکافدار را دوباره میسازد،

0:08:15.149,0:08:19.180
بنابراین تبدیل [br]جفت بازی C-G قبلی

0:08:19.204,0:08:21.500
را به جفت بازی T-A پایدارکامل میکند.

0:08:24.585,0:08:26.136
بعد از سالها کار سخت،

0:08:26.160,0:08:30.141
با رهبری دانشجوی فوقدکترای سابق[br]آلکسیس کومور، درآزمایشگاه

0:08:30.165,0:08:33.347
ما موفق به توسعهی این اولین[br]دستهی ویرایشگران باز شدیم،

0:08:33.371,0:08:37.037
که C را به T، و G را به A تبدیل میکند

0:08:37.061,0:08:39.220
در جایگاههای مشخص به انتخاب ما.

0:08:40.633,0:08:45.863
در بین بیش از ۳۵,۰۰۰ [br]جهش نقطهای مرتبط با بیماری،

0:08:45.887,0:08:49.672
دو نوع جهش که این اولین[br]ویرایشگر پایه میتواند برعکس کند

0:08:49.696,0:08:55.839
در مجموع مسئول ۱۴ درصد یا حدود۵,۰۰۰[br]جهشهای نقطهای بیماریزاست.

0:08:56.593,0:09:01.363
اما اصلاح بزرگترین دسته[br]جهشهای نقطهای بیماریزا

0:09:01.387,0:09:05.022
نیازمند توسعهی دستهی دومی[br]از ویرایشگرهای باز است،

0:09:05.046,0:09:09.132
نوعی که بتواند A را G[br]و T را به C تبدیل کند.

0:09:10.846,0:09:14.573
با رهبری دانشجوی فوقدکترای سابق،[br]نیکول گودلی درآزمایشگاه،

0:09:14.597,0:09:17.719
ما شروع به توسعهی این دستهی دوم[br]ویرایشگر باز کردیم،

0:09:17.743,0:09:23.870
که در فرضیهها میتوانست تقریبا تا نیمی[br]از جهشهای بیماریزا را اصلاح کند،

0:09:23.894,0:09:27.805
از جمله آن جهشی که باعث بیماری[br]پیری سریع پروگریا میشود.

0:09:30.107,0:09:33.274
ما تشخیص دادیم که بار دیگر میتوانیم،

0:09:33.298,0:09:37.366
مکانیسم هدفگیری قیچیهای کریسپر[br]را قرض بگیریم

0:09:37.390,0:09:42.551
تا ویرایشگر باز جدید را [br]به مکان مناسب در ژنوم بیاوریم.

0:09:43.543,0:09:46.635
اما خیلی سریع با مشکلی[br]باورنکردنی مواجه شدیم؛

0:09:47.896,0:09:50.324
به این شرح که، پروتئینی وجود ندارد

0:09:50.348,0:09:54.400
که برای تبدیل A به G یا T به C

0:09:54.424,0:09:55.585
در DNA شناخته شده باشد.

0:09:56.560,0:09:58.726
در مواجهه با چنین مانع جدی و دشواری،

0:09:58.740,0:10:01.662
اغلب دانشجویان احتمالا اگر[br]دنبال استاد راهنمای دیگری نگردند،

0:10:01.662,0:10:03.396
سراغ پروژهی دیگری میروند .

0:10:03.440,0:10:04.434
(خنده)

0:10:04.458,0:10:06.400
اما نیکول قبول کرد با نقشهای پیش برویم

0:10:06.424,0:10:09.091
که در آن زمان کاملا بلند پروازانه بود.

0:10:09.966,0:10:12.305
با غیاب پروتئینی طبیعی

0:10:12.329,0:10:14.490
که عملیات شیمیایی لازم را انجام دهد،

0:10:14.514,0:10:17.950
تصمیم گرفتیم پروتئین خودمان را[br]در آزمایشگاه تکامل دهیم

0:10:17.974,0:10:21.809
تا A را به بازی تبدیل کنیم[br]که مثل G رفتار کند،

0:10:21.833,0:10:26.660
از پروتئینی شروع کردیم که کار شیمیایی[br]را روی RNA (اسید ریبونوکلئیک) انجام دهد.

0:10:27.230,0:10:31.164
ما سیستم انتخابیِ «بقای سازگارترین[br]گونه» داروین را برقرار کردیم

0:10:31.188,0:10:35.180
که دهها میلیون گونه پروتئین را بررسی کرد

0:10:35.204,0:10:37.222
و تنها به آن متغیرهای کمیاب اجازه داد

0:10:37.246,0:10:40.467
که میتوانستند تغییر شیمیایی لازم را [br]برای بقا انجام دهند.

0:10:41.883,0:10:44.271
ما به پروتئینی رسیدیم[br]که اینجا نمایش داده شده،

0:10:44.295,0:10:47.152
اولین پروتئینی که میتواند A را در DNA

0:10:47.176,0:10:49.268
به بازی تبدیل کند که شبیه G است.

0:10:49.292,0:10:50.895
و زمانیکه آن پروتئین را به

0:10:50.919,0:10:53.490
قیچیهای غیرفعال شدهی کریسپر،[br]با رنگ آبی متصل کردیم،

0:10:53.514,0:10:55.522
ما دومین ویرایشگر باز را تولید کردیم،

0:10:55.546,0:10:58.641
که A را به G تبدیل میکند،

0:10:58.665,0:11:02.506
و سپس از همان استراتژیِ[br]شکافِ رشته استفاده میکند

0:11:02.530,0:11:04.450
که در ویرایشگر باز اول استفاده کردیم

0:11:04.474,0:11:09.939
تا سلول را در جایگزینی[br]T ویرایش نشده با C فریب بدهیم

0:11:09.963,0:11:11.718
وقتی رشته شکافته را دوباره میسازد،

0:11:11.742,0:11:15.913
و بنابراین تبدیل جفت بازی A-T[br]به جفت بازی G-C را کامل کردیم.

0:11:16.845,0:11:18.892
(تشویق)

0:11:18.916,0:11:20.086
متشکرم.

0:11:20.110,0:11:23.467
(تشویق)

0:11:23.491,0:11:25.826
به عنوان یک محقق دانشگاهی در امریکا،

0:11:25.850,0:11:27.997
عادت ندارم صحبتم بخاطر تشویق قطع شود.

0:11:28.021,0:11:31.172
(خنده)

0:11:31.196,0:11:35.601
ما این دو دسته از[br]ویرایشگران باز را

0:11:35.625,0:11:38.399
تنها سه سال قبل و[br]یک سال و نیم قبل توسعه دادیم.

0:11:39.267,0:11:40.815
اما حتی در آن مدت کوتاه،

0:11:40.839,0:11:44.561
ویرایش باز به صورت گسترده بین جامعهی[br]محققین زیست پزشکی استفاده میشود.

0:11:45.776,0:11:50.141
ویرایشگران باز بیش از ۶,۰۰۰ بار

0:11:50.165,0:11:54.036
به درخواست بیش از ۱,۰۰۰ محقق[br]از سرتاسر دنیا فرستاده شدهاند.

0:11:55.475,0:11:58.991
و صد مقالهی علمی پژوهشی منتشر شدهاند

0:11:59.015,0:12:02.743
که از ویرایشگران باز[br]در ارگانیسمهای متنوعی از باکتری تا

0:12:02.767,0:12:04.901
گیاهان، موشها و[br]نخستیسانان استفاده کردهاند

0:12:07.950,0:12:09.557
درحالیکه ویرایشگران باز

0:12:09.581,0:12:12.466
برای وارد آزمایشات بالینی انسانی[br]خیلی جدید هستند،

0:12:12.490,0:12:17.612
دانشمندان به سنگ بنای مهمی[br]جهت دستیابی به آن هدف رسیدهاند،

0:12:17.636,0:12:20.485
با استفاده از ویرایشگران باز روی حیوانات

0:12:20.509,0:12:24.418
تا جهشهای نقطهای که باعث بیماریهای[br]ژنتیکی انسان میشود را اصلاح کنند.

0:12:25.815,0:12:26.966
برای مثال،

0:12:26.990,0:12:30.783
تیمی متشکل از محققان[br]با رهبری لوک کوبلان و جان لِوی،

0:12:30.807,0:12:33.220
و دو دانشجوی دیگر در آزمایشگاه من،

0:12:33.244,0:12:37.363
اخیرا از ویروسی برای انتقال [br]آن ویرایشگر دوم به بدن موشی

0:12:37.387,0:12:39.577
که مبتلا به پیری زودرس است[br]استفاده کرده اند،

0:12:39.601,0:12:43.458
و آن T عامل بیماری را به C بازگردانده

0:12:43.482,0:12:47.588
و عواقب آن را در DNA، RNA و[br]سطوح پروتئینی معکوس کرده است.

0:12:48.880,0:12:51.626
ویرایشگران باز همچنین[br]در حیوانات استفاده شدهاند

0:12:51.650,0:12:54.574
تا عواقب تیروزنیمی[br](نوعی ناهنجاری متابولیسمی)،

0:12:55.642,0:12:59.260
تالاسمی بتا، تحلیل عضلانی،

0:12:59.284,0:13:02.974
فنیل کتونوری(نوعی نقص متابولیکی)، [br]ناشنوایی مادرزادی

0:13:02.998,0:13:04.937
و نوعی بیماری فلبی-عروقی را معکوس کنند--

0:13:04.961,0:13:09.823
درهر مورد، مستقیما از طریق[br]اصلاح جهش نقطهای که

0:13:09.847,0:13:12.400
باعث یا عاملی در بیماری میشود.

0:13:13.688,0:13:15.744
در گیاهان، ویرایشگران باز

0:13:15.768,0:13:19.840
برای معرفی تغییرات جداگانه[br]حروف DNA استفاده میشوند

0:13:19.864,0:13:21.832
که میتواند به محصولات بهتری منجر شود.

0:13:22.253,0:13:26.842
و زیستشناسان از ویرایشگران باز[br]برای بررسی نقش حروف جداگانه

0:13:26.866,0:13:29.683
در ژنهای مرتبط با بیماریهایی[br]مثل سرطان استفاده کردهاند.

0:13:31.046,0:13:35.613
دو شرکتی که من در آن بنیانگذارشراکتی[br]هستم، «بیم تراپیوتیک و ییرویز پلنتس»

0:13:35.637,0:13:39.462
در حال استفاده از ویرایش باز[br]برای درمان بیماریهای ژنتیکی انسان

0:13:39.486,0:13:41.092
و بهبود کشاورزی هستند.

0:13:41.953,0:13:43.919
تمام این کاربردهای ویرایش باز

0:13:43.943,0:13:47.037
در کمتر از سه سال گذشته اتفاق افتاده است:

0:13:47.061,0:13:49.425
که در مقیاس زمانی تاریخی علم،

0:13:49.449,0:13:51.301
(معادل) یک چشم بهم زدن است.

0:13:52.277,0:13:53.910
کارهای دیگری در پیش رو است

0:13:53.934,0:13:56.966
قبل از آنکه ویرایش باز بتواند[br]ظرفیت کامل خودش را تشخیص دهد

0:13:56.990,0:14:00.604
تا زندگی بیماران ژنتیکی را بهبود ببخشد.

0:14:01.244,0:14:04.024
در حالیکه به نظر میرسد[br]بسیاری از این بیماریها

0:14:04.048,0:14:05.897
با اصلاح جهش مورد نظر قابل درمان هستند

0:14:05.921,0:14:09.437
در حتی نسبت کوچکتری از سلولهای یک عضو،

0:14:09.461,0:14:12.437
انتقال دستگاههای مولکولی[br]مثل ویرایشگران باز

0:14:12.461,0:14:14.228
به درون سلولهای انسان

0:14:14.252,0:14:15.771
میتواند چالشانگیز باشد.

0:14:16.906,0:14:20.279
همکاری ویروسهای طبیعت[br]برای انتقال ویرایشگران باز

0:14:20.279,0:14:22.557
به جای مولکولهایی که باعث[br]سرماخوردگی شما میشود

0:14:22.581,0:14:25.268
یکی از چندین استراتژی نویدبخش انتقال است

0:14:25.292,0:14:26.951
که به صورت موفق استفاده شده است.

0:14:28.268,0:14:30.633
ادامه دادن به توسعهی[br]دستگاههای مولکولی جدید

0:14:30.657,0:14:32.525
که بتواند باعث شود[br]تمام روشهای باقی

0:14:32.549,0:14:35.441
یک جفت باز را [br]به جفت بازی دیگر تبدیل کنند

0:14:35.465,0:14:39.845
و اینکه ویرایشهای ناخواسته ای که [br]هدف نیستند در سلولها را به حداقل برسانند

0:14:39.869,0:14:41.069
خیلی مهم است.

0:14:41.782,0:14:46.488
و همکاری با دیگر دانشمندان،[br]دکترها، اخلاقشناسان و دولتها

0:14:46.512,0:14:51.303
برای به حداکثر رساندن احتمال[br]اینکه ویرایش باز آگاهانه،

0:14:51.327,0:14:53.708
امن و اخلاقی به کار برده شود،

0:14:53.732,0:14:55.732
ضرورتی مهم باقی میماند.

0:14:57.525,0:14:59.136
با وجود این چالشها،

0:14:59.160,0:15:02.815
اگر همین پنج سال پیش به من گفته بودید

0:15:02.839,0:15:04.490
که محققان در سرتاسر دنیا

0:15:04.514,0:15:08.053
از دستگاههای مولکولی تکامل گرفته[br]در آزمایشگاه استفاده خواهند کرد

0:15:08.077,0:15:11.074
تا مستقیما یک جفت باز را

0:15:11.098,0:15:12.280
به جفت بازی دیگر

0:15:12.304,0:15:14.923
در مکان مشخصی از ژنوم انسان

0:15:14.947,0:15:18.772
به صورت موثر و با حداقل[br]عوارض جانبی تبدیل کنند،

0:15:18.796,0:15:19.964
من از شما میپرسیدم،

0:15:19.988,0:15:22.462
«کدام رمان علمی-تخیلی را میخوانید؟»

0:15:23.706,0:15:27.166
به لطف تلاشهای بیوقفهی دانشجویانی

0:15:27.190,0:15:31.560
که به قدری خلاق بودند تا چیزی را[br]که خودمان تواستیم طراحی کنیم مهندسی کنند

0:15:31.604,0:15:34.599
و آنقدر شجاع بودند تا[br]چیزی که نتوانستیم را تکامل دهند،

0:15:34.623,0:15:38.103
ویرایش باز، از آن آرزوی علمی-تخیلی گونه[br]

0:15:38.297,0:15:41.544
در حال تبدیل شدن[br]به واقعیتی جدید و هیجان انگیز است.

0:15:42.250,0:15:45.481
واقعیتی که در آن مهمترین[br]هدیهای که به فرزندانمان میدهیم

0:15:45.505,0:15:48.530
شاید تنها سه میلیارد حروف DNA نباشد،

0:15:48.554,0:15:51.664
بلکه همچنین ابزاری برای[br]محافظت و تعمیر آنها باشد.

0:15:52.339,0:15:53.490
متشکرم.

0:15:53.514,0:15:58.016
(تشویق)

0:15:58.040,0:15:59.190
متشکرم.