Ben bir protein tasarımcısıyım. Ve yeni bir ilaç türünü ele almak istiyorum. Sıkıştırılmış peptit adı verilen bir molekülden yapılır. Bugün sadece birkaç tane sıkıştırılmış peptit ilacı var ancak önümüzdeki on yıl içinde pazara girecek bir çok ilaç var. Bu yeni ilaçların nelerden oluştuğunu, nasıl farklı olduklarını ve yeni ve heyecan verici ilaçların gelgit dalgasına neyin sebep olduğunu keşfedelim. Sıkıştırılmış peptitler çok küçük proteinlerdir. Molekülün şeklini sınırlayan ekstra kimyasal bağları vardır ve bu onları inanılmaz derecede kararlı ve güçlü kılıyor. Bunlar, doğal olarak meydana gelirler ve aslında vücudumuz, bakteriyel, mantar ve viral enfeksiyonla savaşmaya yardım eden birkaçını üretir. Yılanlar ve akrepler gibi hayvanlar zehirlerinde sıkıştırılmış peptitler kullanırlar. Proteinden yapılan ilaçlara biyolojik ilaçlar denir. İnsülin ilaçlarının yanı sıra Humira ya da Enbrel gibi antikor ilaçları da sıkıştırılmış peptitler içerir. Genel olarak biyolojik maddeler harikadır çünkü ilaçların yan etkilere neden olacağı çeşitli yollardan kaçarlar. İlk olarak protein. Vücudumuzda tamamen doğal, zararsız bir maddedir. Hücrelerimiz on binlerce farklı protein üretir ve temel olarak tüm yiyeceklerimizde protein vardır. İkincisi, bazen ilaçlar vücudunuzda istemediğiniz moleküllerle etkileşime girerler. Küçük moleküllü ilaçlarla karşılaştırıldığında aspirin gibi düzenli ilaçları kastediyorum, biyolojik maddeler oldukça büyüktür. Moleküller birbirine mükemmel biçimde uyan şekilleri benimsediğinde etkileşirler. Kilit ve anahtar gibi. Daha büyük bir anahtarın, daha fazla oluğu vardır, bu yüzden tek bir kilide sığma olasılığı daha yüksektir. Ancak çoğu biyolojik maddelerin bir kusuru vardır. Onlar hassastır. Bu yüzden genellikle enjeksiyonla uygulanırlar çünkü yutmaya çalışırsak mide asidimiz ilacı yok eder. Sıkıştırılmış peptitler tam tersidir. Normal ilaçlar gibi gerçekten dayanıklılardır. Böylece onları hap, soluk cihazı ve merhem kullanarak uygulamak mümkündür. Sıkıştırılmış peptitleri ilaç gelişiminde bu kadar cazip kılan da budur. Küçük moleküllü ve biyolojik ilaçların en iyi özelliklerinden bazılarını bir araya getiriyorlar. Ne yazık ki doğada bulduğumuz sıkıştırılmış peptitleri yeni ilaçlar haline getirmek için yeniden yapılandırmak çok zordur. İşte bu noktada devreye giriyorum. Yeni bir ilaç oluşturmak belirli bir kilide uyacak bir anahtar hazırlamak gibidir. Şekli doğru biçimde yapmalıyız. Ancak sıkıştırılmış bir peptidin şeklini çok fazla değiştirirsek bu ekstra kimyasal bağlar oluşamaz ve bütün molekül parçalanır. Bu yüzden şekilleri üzerinde nasıl kontrol elde edeceğimizi bulmamız gerekiyordu. Üç kıtada bir araya gelen ve bu sorunu çözen bir düzine kurumu kapsayan ortak bir bilimsel çabanın parçasıydım. Önceki çabalardan tamamen farklı bir yaklaşım izledik. Doğada bulunan sıkıştırılmış peptitlerde değişiklik yapmak yerine en baştan yenilerini nasıl yapacağımız çözdük. Bunu yapmak için herkesin de serbestçe kullanabileceği açık kaynaklı peptit tasarım yazılımı geliştirdik. Yöntemimizi test etmek için çok çeşitli şekillere sahip bir dizi sıkıştırılmış peptit ürettik. Bunların çoğu daha önce doğada hiç görülmemişti. Sonra laboratuvara girdik ve bu peptitleri ürettik. Daha sonra deneyleri kullanarak moleküler yapılarını belirledik. Tasarlanan modellerimizi gerçek moleküler yapılarla karşılaştırdığımızda yazılımımızın, atomları mümkün olan ölçünün sınırında doğru bir şekilde konumlandırabildiğini bulduk. Üç yıl önce bu yapılamadı. Bugün ilaç gelişimi için özel olarak tasarlanmış şekillerle tasarımcı peptitler yaratma yeteneğine sahibiz. Peki bu teknoloji bizi nereye götürüyor? Son zamanlarda meslektaşlarım ve ben, sıkıştırılmış peptitler tasarladık, bu peptitler, influenza virüsünü nötralize eder, gıda zehirlenmesine karşı korur ve kanser hücrelerinin büyümesini engeller. Yeni ilaçlardan bazıları laboratuvar hayvanları ile yapılan klinik öncesi çalışmalarda test edildi. Şimdiye kadar hepsi güvenli ve son derece etkilidir. Sıkıştırılmış peptit tasarımı son teknoloji çalışmasıdır ve ilaç geliştirme hattı yavaş ve temkinlidir. Hâlâ insan denemelerinden üç ile beş yıl uzaktayız. Ancak bu süre zarfında daha çok sıkıştırılmış peptit ilaçları ilaç geliştirme hattına girecektir. Sonuç olarak tasarlanmış peptit ilaçları, hastalıklarımızın kısıtlamalarından kurtulmamızı sağlayacak. Teşekkür ederim. (Alkış)