Fehérjetervező vagyok.
Újfajta gyógyszerről fogok beszélni.
Merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptidmolekulából készül.
Ilyen peptidből ma csak pár gyógyszer létezik,
de egy évtizeden belül rengeteg kerül belőle piacra.
Nézzük, miből készülnek,
miben mások, és mi az oka
az új és kiváló gyógyszerek szökőárjának?
A merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptidek apró fehérjék.
Több vegyi kötésük van, melyek korlátozzák a molekula alakját,
ezzel elképesztően stabillá,
egyben erősen hatásossá válnak.
A természetben előfordulnak, pl. testünk is termel jó párat belőlük,
melyek elősegítik a bakteriális, gombás és vírusfertőzések elleni küzdelmet.
Kígyók és skorpiók mérgében is
vannak efféle peptidek.
A fehérjékből készült gyógyszereket biológiai gyógyszereknek hívjuk.
Közéjük tartoznak ezek a peptidek,
továbbá pl. az inzulin
vagy az antitest gyógyszerek, pl. a Humira vagy az Enbrel.
A biológiai termékek nagyszerűek,
mert velük a gyógyszerek okozta számos mellékhatás elkerülhető.
Először: a fehérje.
Teljesen természetes, testünkben megtalálható nem mérgező anyag.
Sejtjeink több ezer féle fehérjét állítanak elő,
és minden élelmiszerünkben van belőlük.
Másodszor: a gyógyszerek és testünk molekulái néha hatnak egymásra,
ami nem kívánatos.
A kismolekulájú gyógyszerekhez képest –
itt a hagyományosakra, pl. az aszpirinre gondolok –
a biológiaiak elég nagyok.
A molekulák kölcsönhatásba lépnek, mikor tökéletesen összeillő alakot öltenek.
Mint a zár és a kulcsa.
A nagyobb kulcson több rovátka van,
így valószínűbb, hogy egyetlen zárba illeszkedik.
De a biológiai termékek nem tökéletesek.
Kényesek.
Általában injekcióval adják be,
mert a gyomorsav elbomlasztaná őket,
ha lenyelnénk.
Az említett peptidek viszont ellenállók,
mint a hagyományos gyógyszerek.
Tablettával, inhalátorral, kenőccsel beadhatók.
E peptideket ez teszi vonzóvá a gyógyszerkutatás számára.
Ötvözik a kismolekulájú és a biológiai gyógyszerek
legkedvezőbb tulajdonságait.
Ám sajnos pokoli nehéz
a természetben lévő effajta peptideket
új gyógyszerekké átalakítani.
Én itt kerülök a képbe.
Új gyógyszer készítése olyan, mint mikor kulcsot készítünk,
amelynek egyetlen zárba kell illeszkednie.
Tökéletes alakúnak kell lennie.
De ha a szóban forgó peptidek alakját túlságosan módosítjuk,
képtelenek kialakulni a plusz kötések,
és a molekula szétesik.
Rá kellett jönnünk, hogyan szabályozzuk az alakjukat.
Részt vettem abban a tudományos együttműködésben,
amely három földrész tucatnyi intézetét fogta össze,
s amely végül megoldotta a feladatot.
A korábbiakhoz képest gyökeresen másként oldottuk meg a feladatot.
A természetben lévő
efféle peptidek alakváltoztatása helyett
rájöttünk, hogyan hozhatunk létre újakat az alapokból.
Ehhez nyílt forráskódú ingyenes
peptidtervező szoftvert dolgoztunk ki,
amellyel bárki építhet molekulát.
Módszerünk kipróbálására
egy sor merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptidet gyártottunk,
amelyek a legkülönbözőbb alakúak.
Zömükkel soha nem találkoztunk a természetben.
Aztán a laborunkban állítottuk őket elő.
Végül kísérleti úton
meghatároztuk molekulaszerkezetüket.
Mikor összevetettük megtervezett modelljeinket
a valódi molekulák szerkezetével,
kiderült, hogy szoftverünk az egyes atomokat
a mérési pontossággal egyező precizitással képes elhelyezni.
Három éve ez elképzelhetetlen volt.
De ma képesek vagyunk peptideket tervezni,
melyek alakját a gyógyszerfejlesztéshez méretre szabhatjuk.
Hová vezet e technológia?
Nemrég munkatársaimmal együtt
olyan peptidet terveztünk,
amely hatástalanítja az influenzavírust,
megóv a mérgező botulizmustól,
és megakadályozza ráksejtek szaporodását.
Az új gyógyszerek közül párat
preklinikai vizsgálattal laborállatokon teszteltek.
Eddig mindegyik biztonságos és hatékony.
A merev szerkezetű, mozgásában gátolt peptid tervezése csúcstechnológia,
a fejlesztési folyamat lassú és óvatosságot igénylő.
Még három-ötévnyire vagyunk a humán kísérletektől.
De az idő alatt
sok ilyen peptid kerül
a gyógyszerkutatási folyamatba.
Meggyőződésem, hogy az említett peptidből készült gyógyszerek
lehetővé teszik, hogy kiszabaduljunk
a betegségek okozta korlátok közül.
Köszönöm.
(Taps)