Embrionalne komórki macierzyste
są naprawdę niewiarygodne.
To zestaw naprawczy naszego ciała.
Są pluripotencjalne - mogą się zamieniać
w dowolne komórki organizmu.
Wkrótce będziemy mogli używać ich
do wymiany komórek zniszczonych lub dotkniętych chorobą.
Jednak nie o tym chcę dzisiaj mówić.
Obecnie robimy z komórkami macierzystymi
rzeczy nadzwyczajne -
całkowicie zmieniające sposób,
w jaki postrzegamy choroby i ich rozwój,
zdolność rozumienia ich przyczyn,
a nawet na sposób tworzenia leków.
Wierzę, że badania nad komórkami macierzystymi pozwolą
naszym dzieciom traktować chorobę Alzheimera, cukrzycę
i inne choroby w sposób, w jaki traktujemy dzisiaj polio,
czyli jako chorobę, której można zapobiec.
To niezwykła dziedzina nauki,
będącą ogromną nadzieją ludzkości.
Jednak, jak to było 35 lat temu, w przypadku zapłodnienia in vitro,
aż do momentu narodzin zdrowego dziecka - Louise,
dziedzina ta jest obiektem ataków i ma problemy ze zdobyciem funduszy.
Badania naukowe podważa się, zamiast wspierać,
a wiadomo, że niezbędne są prywatne,
wolne od zewnętrznej ingerencji laboratoria,
w których praca może być prowadzona w spokoju.
Z tego powodu w 2005 roku założyliśmy
"New York Stem Foundation Laboratory".
Chcieliśmy stworzyć niewielką organizację
zajmującą się badaniami tego typu.
Szybko okazało się, że zarówno badania medyczne,
farmaceutyczne oraz dotyczące terapii,
zdominowane są przez duże organizacje.
Jednak, w dziedzinie nowej, duże organizacje czasami
mają problem ze zmianą sposobu działania
i nie potrafią postawić właściwych pytań.
Istnieje ogromna, zwiększająca się przepaść
pomiędzy badaniami naukowymi,
a biotechnologią i firmami farmaceutycznymi
odpowiedzialnymi za produkcję leków i opracowywanie terapii.
Zdawaliśmy sobie zatem sprawę,
że aby naprawdę przyspieszyć leczenie musimy
zmierzyć się z problemem w dwojaki sposób:
z pomocą nowych technologii i modelu badań.
Nie likwidując tej przepaści,
nie ruszymy z miejsca.
Musimy się na tym skoncentrować.
Przez kilka lat zastanawialiśmy się
nad listą koniecznych do zrobienia rzeczy.
W rezultacie opracowaliśmy nową technologię,
która składa się ze sprzętu i oprogramowania,
które może wytworzyć tysiące, genetycznie
zróżnicowanych linii komórek macierzystych,
które posłużą do stworzenia awatarów nas samych na skalę światową.
Zrobiliśmy to ponieważ uważamy,
że to pozwoli w pełni wykorzystać potencjał,
który niesie ze sobą odczytanie ludzkiego genomu.
Pozwoli to na przeprowadzenie
testów klinicznych z komórkami ludzkimi,
nie zwierzęcymi, w celu stworzenia leków i terapii,
które są efektywniejsze, bezpieczniejsze,
szybsze i znacznie tańsze.
Przedstawię to zagadnienie szerszej,
by nakreślić pewien kontekst.
Dziedzina ta jest całkowicie nowa.
W 1998, po raz pierwszy zidentyfikowano ludzkie
embrionalne komórki macierzyste, a 9 lat później
grupa japońskich naukowców, używając silnych wirusów,
zdołała przeprogramować komórki skóry tak,
by wytworzyły rodzaj komórek pluripotencjalnych,
zwanych indukowanymi pluripotencjalnie komórkami macierzystymi
albo po prostu komórkami IPS.
Było to nadzwyczajne odkrycie, ponieważ, mimo że
komórki te nie są ludzkimi komórkami macierzystymi -
stanowiącymi 'złoty standard',
to świetnie nadają się do modelowania chorób
oraz do opracowywania nowych leków.
W 2008 roku, jeden z naszych naukowców
wykorzystał to badanie. Pobrał wycinki skóry
od ludzi chorych na ALS - stwardnienie zanikowe boczne,
pobrane komórki zmienił w komórki IPS,
następnie zmienił komórki IPS w motoneurony ,
które to właśnie ginęły w trakcie choroby.
Po prostu wziął zdrową komórkę
i zamienił ją w chorą,
a następnie wielokrotnie powtórzył poszczególne stadia rozwoju choroby.
Nadzwyczajna sprawa.
Po raz pierwszy mieliśmy do czynienia z modelem choroby
pochodzącym od żyjącego pacjenta, w żywych komórkach ludzkich.
Obserwując rozwój choroby, naukowiec odkrył,
że w jej wyniku motoneurony faktycznie umierały
w inny sposób niż badacze tej dziedziny
wcześniej przypuszczali. Odpowiadał za to
rodzaj komórek, produkujący toksyny
i przyczyniający się do obumierania motoneuronów.
Nie można było tego zaobserwować,
aż do momentu wykorzystania ludzkiego modelu.
Można zatem stwierdzić,
że naukowcy poszukujący przyczyny choroby,
bez możliwości wykorzystania modeli ludzkich komórek macierzystych,
byli jak śledczy próbujący znaleźć
przyczynę katastrofy lotniczej bez czarnej skrzynki
czy urządzenia zapisującego parametry lotu.
Mogli postawić hipotezę odnośnie ewentualnej przyczyny,
ale tak na prawdę nie mieli możliwości wykazania,
co doprowadziło do tragicznego wypadku.
Komórki macierzyste umożliwiają wgląd do czarnej skrzynki chorób -
to szansa, której wcześniej nie mieliśmy.
W warunkach laboratoryjnych
można powtórzyć przebieg wielu chorób i zaobserwować,
co zaczyna się psuć w komunikacji międzykomórkowej
na długo przed tym,
zanim moglibyśmy dostrzec symptomy u pacjenta.
To otwiera nam możliwości,
które miejmy nadzieję, w niedalekiej przyszłości
staną się normą,
użycia komórek ludzkich do testowania leków.
Obecny sposób testowania jest dosyć problematyczny.
By wprowadzić lek na rynek potrzeba średnio 13 lat.
Mowa tu o jednym leku, w który zainwestowano
4 miliardy dolarów do momentu rozpoczęcia nad nim pracy,
a tylko 1 procent z wszystkich leków, które próbuje się wprowadzić na rynek,
w końcu tam trafia.
Trudno sobie wyobrazić inny biznes,
w którym inwestuje się w podobny sposób i w takich sumach.
To okropny model biznesowy,
ale jeszcze gorszy społeczny - ponieważ,
niesie ze sobą koszt dla nas wszystkich.
Sposób w jaki teraz pracujemy nad lekami
polega na testowaniu substancji rokujących nadzieje na...
Kiedy nie mieliśmy modeli chorób opartych na komórkach ludzkich,
testowaliśmy je na komórkach myszy,
bądź innych stworzeń, lub wytworzonych sztucznie.
Jednak wszystkim brakowało cech chorobowych,
które próbowaliśmy leczyć.
Ludzie to nie myszy i nie możemy przecież
zainfekować żywej osoby,
pobrać trochę komórek mózgowych bądź sercowych,
i potem zacząć bawić się nimi w laboratorium,
by przetestować obiecujący lek.
Obecnie, używając ludzkich komórek macierzystych,
możemy stworzyć awatary,
czy to żywe motoneurony,
"bijące" komórki serca, wątroby,
czy też inne rodzaje komórek. I możemy testować
substancje obiecujące na rzeczywistych komórkach,
które próbujemy zainfekować.
To się dzieje teraz i to na prawdę niezwykłe.
We wczesnych etapach prób tworzenia
i testowania leku będziemy już wiedzieć,
nie będziemy musieli czekać 13 lat
zanim lek zostanie wprowadzony na rynek,
by się dowiedzieć, że w zasadzie nie działa, a co gorsza nawet szkodzi ludziom.
Jednak nie wystarczy tylko przyjrzeć się
komórkom pochodzącym od małej grupy osób.
Musimy nabrać pewnego dystansu.
Musimy spojrzeć z szerszej perspektywy.
Rozejrzyjcie się wokół. Wszyscy jesteśmy inni,
i choroba, która może zaatakować mnie,
czy to choroba Alzheimera czy Parkinsona,
prawdopodobnie dotknęłaby mnie w inny sposób,
niż jeszcze inną osobę.
A gdybyśmy oboje mieli chorobę Parkinsona
i wzięlibyśmy ten sam lek,
ale różnilibyśmy się pod względem genetycznym,
lek ten prawdopodobnie odniósłby inny skutek.
Mogłoby się okazać, że lek, który przyniósł cudowne efekty
w moim przypadku, był całkowicie nieefektywny w innym.
Może się zdarzyć, że lek, który szkodzi komuś innemu,
jest bezpieczny dla mnie. To wydaje się oczywiste,
ale niestety to jednak sposób w jaki
przemysł farmaceutyczny opracowuje leki,
bo do teraz nie miał odpowiednich narzędzi.
Musimy zatem odejść
od tego uniwersalnego podejścia.
Sposób, w jaki opracowujemy nowe leki
można porównać do sytuacji, gdy wchodząc do sklepu obuwniczego,
nie jesteśmy pytani o rozmiar buta,
lub jeżeli szukalibyśmy butów do tańca czy trekkingu,
a sprzedawca mówi: "Masz stopy, więc oto twoje buty".
Nie działa to w przypadku butów, a nasze ciała są
przecież o wiele bardziej skomplikowane niż tylko stopy.
Naprawdę musimy zmienić to uniwersalne podejście.
W ostatniej dekadzie mieliśmy tego bardzo smutny przykład.
Chodzi o pewien cudowny lek, w zasadzie grupę leków.
Ten konkretny nazywał się Vioxx.
Dla ludzi cierpiących na ciężkie zapalenie stawów
lek ten był prawdziwym wybawieniem.
Niestety pewna podgrupa tych ludzi
odczuwała poważne efekty uboczne związane z sercem.
Dla niektórych z nich okazały się
tak poważne, że doprowadziły do zgonu.
Spróbujcie wyobrazić sobie inny scenariusz,
kiedy dysponujemy genetycznie zróżnicowanym zbiorem
komórek sercowych, możemy przetestować
Vioxx w szalkach Petriego i wywnioskować,
że ludzie o danym genotypie doświadczą efektów ubocznych,
ale około 25 tys. ludzi o innej genetycznej charakterystyce -
innym "genetycznym rozmiarze buta",
nie doświadczy żadnych problemów.
Ludzie, dla których lek byłby wybawieniem,
mogliby go stosować.
Ludzie, dla których byłby zagrożeniem,
nigdy by go nie dostali.
Można sobie wyobrazić całkowicie inny skutek dla firmy,
która musiałaby lek wycofać.
Niesamowite, prawda?
Zdaliśmy sobie sprawę,
że próbując rozwiązać ten problem,
musimy oczywiście wziąć pod uwagę genetykę,
i musimy pomyśleć o testowaniu leku na ludziach.
Istnieje jednak jeden zasadniczy problem.
Na chwilę obecną linie komórek macierzystych,
czyli wyjątkowe grupy komórek,
są wytwarzane ręcznie, pojedynczo.
Zajmuje to kilka miesięcy.
Nie można tego przyspieszyć, a robiąc to ręcznie,
nawet w najlepszych laboratoriach,
pojawiają się różnice w metodach wytwarzaniach.
Przygotowując lek, należy być pewnym,
że aspiryna, którą wyciągamy z butelki
w poniedziałek, jest tak sama jak ta,
którą wyciągamy z butelki w środę.
Pomyśleliśmy: "Dobrze, rzemieślnicza praca
sprawdza się w przypadku ubrań
czy zabawy z wypiekami i robótkami
ale nie działa jeżeli chodzi o komórki macierzyste,
i jakoś musimy sobie z tym poradzić.
Istnieje jeszcze jedna duża przeszkoda,
która odsyła nas do ludzkiego genomu,
ponieważ wszyscy jesteśmy różni.
Odczytaliśmy ludzki genom,
który pokazał nam te wszystkie A, C, G i T -
będące składnikami naszego kodu genetycznego.
Ten kod sam w sobie, to nasze DNA,
przypomina zera i jedynki kodu źródłowego z tą różnicą,
że nie mamy komputera, który może go odczytać.
To jak aplikacja na telefon bez telefonu.
Musieliśmy znaleźć sposób połączenia biologii
z tymi niesamowitymi danymi.
Sposób polega na znalezieniu
biologicznego zamiennika,
który mógłby zawierać całą informację genetyczną.
Ale musi być on ustawiony w takim porządku,
aby mógł być odczytany wspólnie
i stworzyć ten niesamowity awatar.
Musimy mieć komórki macierzyste wszystkich podtypów biologicznych
reprezentujących kim jesteśmy.
Oto, co zbudowaliśmy.
To zautomatyzowana technologia robotyczna.
Posiada zdolność produkcji tysięcy
linii komórek macierzystych, jest zestrojona z kolejnością kodu,
pracuje równocześnie nad kilkoma jego wątkami
co zmieni sposób odkrywania leków.
Myślę, że do celowo,
będziemy chcieli raz jeszcze przebadać
na tego rodzaju matrycy,
wszystkie obecnie istniejące leki.
W przyszłości będziemy stosować te leki
i terapie, które zostały przebadane pod kątem efektów ubocznych
na wszystkich istotnych komórkach,
na komórkach mózgu, serca i wątroby.
Doprowadziło to do przełomu
w postaci powstania medycyny spersonalizowanej.
Dzieje się to tu i teraz, również w mój rodzinie.
Mój syn ma cukrzycę typu 1,
nadal będącą chorobą nieuleczalną.
Z powodu raka i chorób serca straciłam rodziców.
Moja historia pewnie brzmi znajomo,
bo prawdopodobnie jest jakąś wersją waszej historii.
W pewnym momencie życia wszyscy z nas,
albo ludzie nam bliscy, stają się pacjentami uważam,
że właśnie dlatego, badania nad komórkami macierzystymi
są tak niezwykle istotne dla nas wszystkich.
Dziękuję. (Brawa)
(Brawa)