سلولهای بنیادی جنینی
سلولهای شگفتانگیزی هستند.
آنها، ابزار ترمیم بدنمان هستند،
پرتوان هستند به این معنی که میتوانند
به همه انواع سلولهای بدنمان تبدیل شوند.
به زودی ما قادر به استفاده از سلولهای بنیادی
برای جایگزین کردن سلولهای آسیب دیده یا معیوب خواهیم بود.
ولی این چیزی نیست که میخواهم راجع به آن حرف بزنم.
چون در حال حاضر، کارهای شگفتانگیز دیگری
با سلول بنیادی انجام می دهیم.
که کاملا
روش بررسی و مدلهای بیماریها،
توانایی ما در فهم علت بیماریها،
و حتی توسعه داروها را تغییر میدهند.
من به راستی باور دارم که پژوهش سلول بنیادی، این اجازه را
به کودکانمان میدهد که به آلزایمر و دیابت و بیماریهای بزرگ دیگر،
طوری که ما فلج اطفال را میبینیم، نگاه کنند،
که یک بیماری قابل پیشگیری است.
پس ما این حوزه شگفتانگیز را داریم،
که امید بزرگی برای بشر است.
اما مانند لقاح آزمایشگاهی طی ۳۵ سال گذشته،
تا زمان تولد کودک سالم، لوییس، این حوزه
از جهت سیاسی و مالی محدود شده است.
این پژوهش حساس به جای حمایت، به چالش کشیده میشود،
و میدانیم که داشتن
آزمایشگاهی خصوصی و مطمئن،
برای پیشرفت این کار، ضروری است.
در سال ۲۰۰۵،
یک آزمایشگاه سلول بنیادی در نیویورک تاسیس کردیم.
پس باید سازمان کوچکی برای این کار
و حمایت از آن، داشته باشیم.
چیزی که خیلی سریع شاهد آن بودیم، دنیایی از تحقیقات پزشکی است
اما توسعه داروها و درمانها همان طور که
انتظار میرود، تحت تسلط سازمانی بزرگ است،
اما در یک حوزه جدید، گاهی سازمانهای بزرگ
مشکل خارج شدن از مسیر خودشان را دارند،
و گاهی اوقات، نمیتوانند سوال درست را بپرسند،
و اینجا شکافی بزرگ و در حال بزرگ شدن
بین پژوهشهای تخصصی از یک سو،
و شرکتهای دارویی و بیوتکنولوژی از سمت دیگر هست
که مسئول انتقال داروهای ما و
بسیاری از درمانها هستند، پس ما این را میدانستیم
که برای تسریع درمانها ، قرار بود
به این دو موضوع اشاره کنیم:
تکنولوژیهای جدید و همچنین یک مدل تحقیقاتی جدید.
زیرا اگر آن شکاف را نبندید، شما دقیقا
جایی هستید که ما اکنون هستیم.
و اکنون میخواهم روی آن تمرکز کنم،
ما در این چند سال اخیر، این را بررسی کردیم،
تهیه لیستی از موارد مختلف که باید انجام میدادیم،
و بالاخره، فناوری جدیدی را گسترش دادیم، که
نرم افزاری و سخت افزاری ست
و در واقع میتواند هزاران هزار
ردههای سلول بنیادی متعدد برای ساخت
یک نظم جهانی بسازد که اساسا تصویرهایی از خودمان است.
و این کار را انجام دادیم زیرا فکر میکنیم که این عملا
به ما اجازه فهم پتانسیل و نوید
تمامی توالییابیهای ژنوم انسان را میدهد.
اما در واقع اجازه انجام کارآزماییهای بالینی
را در پلیت با سلولهای انسانی
به جای سلولهای حیوانی میدهد، که برای تولید داروها و درمانها
موثرتر, ایمنتر
سریعتر و کم هزینهتر هستند.
پس اجازه دهید آن را در زاویه دید شما قرار داده و
مفهوم آن را برسانم.
این رشتهای کاملا جدید است.
در ۱۹۹۸، سلولهای بنیادی جنینی انسانی
تازه شناخته شده بودند، و فقط نه سال بعد،
گروهی از دانشمندان در ژاپن قادر به گرفتن سولهای پوست،
و باز برنامهنویسی آنها توسط ویروسهای بسیار قدرتمند،
برای ساخت نوعی سلول بنیادی چند توان شدند
که سلول بنیادی القایی چند توان نامیده شدند،
یا چیزی که اکنون به اسم سلول IPS میشناسیم.
این پیشرفتی بزرگ بود، زیرا اگرچه آنها
سلول بنیای جنینی انسانی نبودند،
که هم چنان استاندارد طلایی هستند،
ولی برای استفاده در مدلسازی بیماریها
و کشف داروها به طور بالقوه، عالی هستند.
چند ماه بعد، در ۲۰۰۸ یکی از محققان ما آن تحقیق را
انجام داد، نمونه زنده پوست را گرفت،
این بار از کسانی که بیمار بودند،
ALS یا همان بیماری موتور عصبی در بریتانیا.
او آنهارا به سلولهای IPS تبدیل کرد
که راجع آنها صحبت کردم، سپس سلولهایIPS را به
به سلولهای موتور عصبی که در حال مرگ
در بیماری بودند، تبدیل کرد.
اساس کار او برداشت یک سلول سالم
و تبدیل به سلول بیمار بود،
او بیماری را بارها و بارها در ظرف تکرار کرد،
و این فوق العاده بود،
زیرا اولین باری بود که یک مدل بیماری
از یک بیمار زنده در سلولهای زنده انسان داشتیم.
و چون او بیماری را آشکارا دید، دریافت
سلولهای موتور عصبی در حال مرگ بودند.
در این بیماری، برخلاف چیزی که قبلا
پیش بینی شده بود: نوع دیگری سلول وجود داشت
که سم ترشح میکرد و در مرگ
این موتورهای عصبی دست داشت.
و شما تا زمانی که مدل انسانی نداشتید،
نمیتوانستید آن را به آسانی ببینید.
پس حقیقتا میتوانید بگویید که
محققان تلاش میکنند علت بیماریها را بدون داشتن
مدلهای سلول بنیادی انسانی بفهمند
که بیشتر شبیه این است که بازرسان بدون داشتن جعبه سیاه
یا گزارشگر پرواز، تلاش کنند علت نقص
هواپیما را متوجه شوند،
آنها می توانند مشکل را حدس بزنند،
اما نمیتواتند علت اصلی
مشکل را بفهمند.
و سلولهای بنیادی به ما جعبه سیاه را برای بیماریها میدهند
و این پنجرهای جدید است.
واقعا فوق العاده است، زیرا میتوانید بارها و بارها
بیماریهارا در پلیت کشت دهید،
میتوانید ببینید چه مشکلی در ارتباط سلولی پیش آمده
قبل از اینکه حتی
علائم در بیمار ظاهر شوند.
و این قادر خواهد بود
که در دوره جدید،
استفاده از سلولهای بنیادی در آزمایش داروها،
عملی عادی و روزمره کند.
در حال حاضر، روش آزمایش داروها بسیار دشوار است.
برای آوردن یک داروی موفق به بازار، حدود
۱۳ سال طول میکشد. -فقط یک دارو-
و حدود ۴ میلیون دلار هزینه دارد.
و فقط یک درصد از داروها این مسیر را طی میکنند،
که به این مرحله برسند.
شما نمیتوانید بقیه تجارتها را
تصور کنید
که چنین ارقامی را داشته باشند.
این یک تجارت وحشتناک است.
اما واقعا یک مدل ارزشمند است، به خاطر چیزی که
درگیرش است و ارزشی که همه ما داریم
پس امروزه روش ما در توسعه ی داروها،
آزمایش روی ترکیبهای امیدوار کننده است--
ما مدل بیماری از سلولهای انسانی نداشتیم،
پس مجبور به آزمایش آنها روی سلول موشها،
یا سایر ساختارها و سلولهای مهندسی شده بودیم
اما ویژگیهای بیماریهایی را نداشتند
که در تلاش برای درمانشان هستیم.
میدانید، ما موش نیستیم، و شما نمیتوانید
وارد زندگی یک فرد بیمار شده،
و تعدادی سلول مغزی یا قلبی آن را بگیرید
و در آزمایشگاه روی آنها برای
یک داروی امیدوار کننده آزمایش کنید.
اما کاری که میتوانید اکنون با سلولهای بنیادی انسان انجام دهید،
درواقع ساخت یک تصویر است شما میتوانید سلولها را ابسازید،
چه یک موتور عصبی باشد،
یا سلولهای ضربان قلبی یا سلولهای کبدی
و سایر انواع سلولها، میتوانید داروها را آزمایش کنید،
ترکیبهای امیدوارکننده، در سلولهای واقعی،
که شما سعی در موثر بودن آن دارید، اکنون زمان آن رسیده
و واقعا شگفت انگیز است،
شما میخواهید همان ابتدا متوجه شوید
در مراحل ابتدایی انجام آزمون توسعه و
و آزمایشتان، نمیخواهید برای ۱۳ سال منتظر بمانید
تا دارو وارد بازار شود، فقط برای فهمیدن این که
این کار نشدنی است، یا حتی بدتر، به مردم آسیب میرساند،
اما این که فقط به سلولهای تعدادی یا گروه کوچکی از مردم
نگاه کنیم، کافی نیست،
چون باید یک قدم به عقب برگردیم،
ما به یک تصویر بزرگ نگاه انداختهایم.
نگاهی به اطراف این اتاق بیندازید، همه ما متفاوت هستیم.
و بیماری که ممکن است من داشته باشم،
اگر بیماری آلزایمر یا پارکینسون داشته باشم،
احتمالا اثر متفاوتی نسبت به شما
روی من خواهد گذاشت.
و اگر هر دوی ما بیماری پارکینسون داشته باشیم،
و درمانی مشابه داشته باشیم،
ولی از آنجا که آرایش ژنومی متفاوتی داریم،
احتمالا نتیجهای متفاوت می گیریم.
ممکن است دارویی برای من موثر باشد
و روی شما اثری نگذارد.
و مشابه آن، ممکن است دارویی برای شما مضر باشد
و برای من ایمن، و، میدانید، کاملا واضح است،
اما متاسفانه این راهی نیست که
شرکتهای دارویی، داروها را میسازند
زیرا، تاکنون، ابزاری نداشته است.
بله ما باید از این مدل یک سایز برای همه
عبور کنیم.
راه ما در توسعه دارو ها شبیه این است که
وارد مغازه کفش فروشی شوید،
و کسی از شما سایز شمارا نپرسد، یا
اگر به رقص یا طبیعتپیمایی میروید.
فقط میگویند،" بله شما پا دارید، بفرمایید این کفشهایتان".
این شبیه کفش نیست، بدن ما،
اغلب پیچیدهتر از فقط پاهایمان هستند.
پس ما باید آن را تغییر دهیم.
مثالهای غم انگیز زیاد دیگری از دهه پیش هست.
دارویی فوق العاده وجود دارد، در واقع یک رده از داروها،
اما داروی ویژه vioxx بود،
برای کسانی که از ورم شدید مفاصل رنج میبردند،
دارو واقعا نجات دهنده زندگی بود
اما متاسفانه، گروه دیگری از همان افراد،
به شدت دچار عوارض قلبی شدید شدند.
و برای تعدادی از آن گروه، عوارض جانبی
خیلی شدید بود، عوارض قلبی که کشنده بود.
ولی یک سناریوی دیگر را تصور کنید،
که میتوانستیم یک چیدمان داشته باشیم، یک چیدمان متفاوت،
از سلولهای قلبی، و میتواتستیم روی آنها ، دارو vioxx,
را در پتری دیشها آزمایش کنیم و متوجه شویم،
خب، افراد با آین نوع ژنوم دچار عوارض قلبی میشوند.
افراد با این نوع ژنوم
یا سایز کفش ژنتیکی، حدود ۲۵،۰۰۰ نفرشان،
هیچ مشکلی نخواهند داشت.
برای کسانی که این یک ناجی زندگی است،
میتوانند هم چنان با آن درمان شوند.
برای کسانی که آسیب یا مهلک است،
هرگز آن را دریافت نمیکنند.
شما میتوانید یک خروجی متفاوت از شرکت داشته باشید.
ما باید دارو را کنار میگذاشتیم،
فوق العاده است،
و فکر میکردیم، بسیار خب،
همان طور که درحال تلاش برای حل این مشکل هستیم،
باید به ژنتیک هم فکر کنیم،
باید به آزمایشهای انسانی نیز فکر کنیم،
اما یک مشکل اساسی وجود دارد،
چون در حال حاظر، رده سلولهای بنیادی،
به همان شگفت انگیزی که هستند،
و ردهها فقط گروههای از سلولها هستند،
آنها با دست ساخته شدهاند، یکی یکی،
که این چند ماهی طول میکشد،
این قابل مقایسه نیست. و زمانی که شما کاری را با دست انجام میدهید،
حتی در بهترین آزمایشگاهها،
شما انواع زیادی تکنیک دارید،
و باید بدانید، اگر یک دارو را میسازید،
آسپیرینی که دوشنبه از جعبه بر میدارید،
باید شبیه آسپیرینی باشد که
چهارشنبه میخواهید بردارید.
پس ما نگاهی به آن انداختیم، و فکر کردیم، بله
صنعت، همان طور که میدانید، در ساخت لباس، تخت و وسایل هنریتان،
خیلی خوب است، ولی
واقعا نمیتواند در سلول بنیادی عمل کند،
پس باید با این کنار بیاییم،
اما با این حال، هنوز یک مانع وجود دارد،
که راستش ما را به نقشه برداری ژنوم انسان،
بر میگرداند، زیرا
همه ما متفاوت هستیم.
ما از توالییابی ژنوم انسان میدانیم که
تمام A, C, G, T ها را به ما نشان داده است
که کد ژنتیکی ما را تشکیل میدهند،
اما آن کد، به خودی خود، DNA ما،
شبیه کد صفر و یک کامپیوتر هستند
بدون کامپیوتری که آن را بخواند.
شبیه داشتن نرم افزار بدون داشتن تلفن هوشمند ست.
ما نیاز به راهی برای آوردن زیست شناسی
به آن داده فوق العاده هستیم،
و راه انجام آن، پیدا کردن
یک جانشین، یک جانشین زیستی،
که بتواند تمام اطلاعات ژنتیکی را شامل شود،
اما ان را به گونهای تنظیم کند
که بتوان با هم خواند و در واقع
این تصویر فوق العاده را درست کند.
ما نیاز به سلولهای بنیادی از تمام زیرنوعهای ژنتیکی داریم
که نشان دهد ما که هستیم.
پس این چیزی است که ما ساختهایم
این یک فناوری روبات خودکار است.
که ظرفیت ساخت هزاران هزار ردههای
سلول بنیادی را دارد. این آرایش ژنتیکی ست.
توانایی پردازش همسوی عظیمی را دارد.
و قرار است راه کشف داروها را تغییر دهد،
امیدواریم، و من فکر میکنم چیزی که در نهایت اتفاق میافتد،
غربالگری مجدد داروهاست.
برای چیدمانهای مثل این، که قبلا وجود داشته،
تمام داروهایی که در حاضر هستند،
در آینده، شما داروها و درمانهارا زمانی که
اثرهای جانبیشان روی تمام سلولهای مرتبط،
آزمایش شده است، بگیرید.
روی سلولهای مغزی، قلبی و کبدی.
این ما را به آستانه درمان فردی
آورده است.
اکنون در خانواده ما،
پسر من دیابت نوع یک دارد،
که هنوز یک بیماری غیر قابل درمان است،
من پدر و مادرم را به خاطر سکته قلبی و سرطان از دست دادم،
اما فکر میکنم داستان من برایتان آشناست،
زیرا احتما یک مدل آن، داستان شماست.
در برهههایی از زندگی ما، همه ما،
یا کسانی که به آنها اهمیت می دهیم بیمار میشوند،
به همین خاطر است که فکر میکنم، پژوهش سلول بنیادی،
بسیار برای ما مهم است.
متشکرم. (تشویق)
(تشویق)