Un nuevo tipo de medicina hecha a medida con proteínas diminutas

Algunos fármacos importantísimos como la insulina se elaboran a partir de proteínas demasiado grandes y frágiles, por lo que no pueden ingerirse en forma de pastillas y deben inyectarse. Pero se avecina una nueva generación de fármacos elaborados a partir de proteínas más pequeñas y durables, llamadas péptidos. En esta rápida e informativa charla, el ingeniero molecular y becario TED Christopher Bahl nos explica cómo utiliza el diseño computacional para crear potentes péptidos que podrían algún día neutralizar el virus de la influenza, combatir el botulismo y hasta detener el crecimiento de células cancerosas.

Soy diseñador de proteínas,

y quisiera contarles sobre
un nuevo tipo de medicina.

Se crea a partir de una molécula
llamada péptido inhibidor.

Existen pocos fármacos
con péptidos inhibidores hoy día,

pero hay muchos que ingresarán
al mercado en la próxima década.

Veamos de qué están
hechas estas medicinas,

qué tienen de diferente
y a qué se debe esta ola próxima

de nuevos y emocionantes medicamentos.

Los péptidos inhibidores
son proteínas diminutas.

Tienen enlaces químicos extra
que inhiben la forma de la molécula,

y esto los vuelve increíblemente
estables y potentes.

Ocurren de forma natural:
nuestro organismo produce algunos

para ayudarnos a combatir infecciones
bacterianas, fúngicas y virales.

Los animales como
las serpientes y los escorpiones

usan péptidos inhibidores en su veneno.

Los fármacos hechos de proteínas
se denominan fármacos biológicos.

Aquí se incluyen los péptidos inhibidores

y también los medicamentos
como la insulina

o medicamentos de anticuerpo
como el Humira o el Enbrel.

En general, los fármacos
biológicos son muy buenos

porque evitan los posibles efectos
secundarios de los fármacos comunes.

Primero, la proteína.

Es un material totalmente natural
y no tóxico del organismo.

Las células producen decenas
de miles de proteínas diferentes,

y prácticamente toda
nuestra comida tiene proteínas.

En segundo lugar, los fármacos a veces
interactúan con moléculas del organismo

con las que convendría que no.

En comparación con los fármacos
de moléculas pequeñas,

es decir, fármacos regulares
como la aspirina,

los fármacos biológicos son muy grandes.

Las moléculas interactúan cuando adoptan
formas que encajan a la perfección,

como una llave en una cerradura.

Una llave más grande tiene más ranuras,

por lo que tiene más chances
de encajar en una única cerradura.

Pero muchos fármacos biológicos
tienen un defecto: son frágiles.

Comúnmente se los administra
vía inyección,

pues el ácido estomacal destruiría
el fármaco si fuésemos a digerirlo.

Los péptidos inhibidores son lo contrario.

Son muy durables,
como los fármacos regulares.

Así que pueden administrarse
vía pastillas, inhaladores o pomadas.

Esto hace que los péptidos inhibidores

sean atractivos para
los creadores de fármacos.

Combinan algunas de
las mejores características

de los fármacos biológicos
y de las moléculas pequeñas.

Desafortunadamente, es muy difícil

rediseñar los péptidos inhibidores
que encontramos en la naturaleza

para que sean fármacos nuevos.

Aquí es donde entro yo.

Crear un fármaco nuevo
es como crear una llave

para que encaje en
una determinada cerradura.

Necesitamos la forma exacta.

Pero si alteramos demasiado
la forma de un péptido inhibidor,

los enlaces químicos extra
no pueden formarse

y toda la molécula se desintegra.

Así que debíamos descubrir
cómo controlar la forma.

Fui parte de un equipo científico

que incluyó decenas de instituciones
pertenecientes a tres continentes

que se unieron para
solucionar este problema.

Adoptamos un enfoque radicalmente
distinto al de otros equipos.

En lugar de cambiar los péptidos
inhibidores de la naturaleza,

descubrimos cómo construir
nuevos péptidos desde cero.

Para conseguir esto,

desarrollamos software de diseño
de péptidos de código abierto y gratis

que todos pueden usar.

Para poner a prueba nuestro método,

generamos una serie
de péptidos inhibidores

que tienen gran variedad de formas
nunca encontradas en la naturaleza.

Luego, comenzamos a producir
estos péptidos en el laboratorio.

Lo siguiente fue determinar su estructura
molecular mediante experimentos.

Al comparar nuestros modelos de diseño
con las estructuras moleculares reales,

vimos que nuestro software
puede posicionar átomos individuales

con una precisión que está
en los límites de lo que es posible medir.

Hace tres años, esto era imposible.

Pero hoy contamos con
la capacidad de diseñar péptidos

con formas que resulten adecuadas
para el desarrollo de fármacos.

¿Cuál es el futuro de esta tecnología?

Pues bien, recientemente,

mis colegas y yo diseñamos
péptidos inhibidores

capaces de neutralizar
el virus de la influenza,

de combatir el botulismo

y detener el crecimiento
de células cancerosas.

Algunos de estos nuevos fármacos

se han probado en animales
de laboratorio en ensayos preclínicos

y, de momento, todos
son seguros y muy efectivos.

El diseño de péptidos inhibidores
es una tecnología de vanguardia,

y el proceso de desarrollo
de fármacos es lento y precavido.

Aún faltan de 3 a 5 años
para los ensayos en personas.

Pero en ese tiempo, más fármacos
con péptidos inhibidores

ingresarán a la cadena
de desarrollo de fármacos.

Y en última instancia, creo que
los fármacos con péptidos diseñados

van a permitirnos librarnos de
las limitaciones de las enfermedades.

Gracias.

(Aplausos)