0:00:00.000,0:00:04.000
저는 암과 화학에 대한 관심을 품고

0:00:04.000,0:00:07.000
시카고에서 보스턴으로 10년전에 이사왔습니다

0:00:07.000,0:00:10.000
화학은 분자를 만드는 과학이라는걸 여러분은 아실수도 있지만

0:00:10.000,0:00:14.000
제 취향으로는, 암을 위한 새로운 약을 만드는 과학힙니다

0:00:14.000,0:00:17.000
여러분은 또한, 과학과 제약을 위해서는,

0:00:17.000,0:00:20.000
보스톤이 사탕가게 같다는것도 아실수도 있겠죠

0:00:20.000,0:00:23.000
석박사 학생을 만나지 않고는

0:00:23.000,0:00:25.000
멈춤표지판에 차바퀴를 굴릴수가 없습니다

0:00:25.000,0:00:27.000
저 술집은 과학의 기적이라고 합니다

0:00:27.000,0:00:31.000
저 빌보드는 "연구소 자리 유효" 라고 합니다

0:00:31.000,0:00:33.000
그래서 지난 10년동안

0:00:33.000,0:00:36.000
우리가 게놈 (DNA로 구성된 유전 정보) 제약의 과학적인 혁명의

0:00:36.000,0:00:39.000
발단을 목격했다고 해도 과언이 아닐겁니다

0:00:39.000,0:00:41.000
우리는 우리 의료기관에 들어서는 환자들에관해

0:00:41.000,0:00:43.000
이전의 어느때 보다도 더 잘압니다

0:00:43.000,0:00:45.000
그리고 우리는 그렇게도 오랜동안 압박해왔던

0:00:45.000,0:00:48.000
질문에 대한 대답을 할 수 있습니다

0:00:48.000,0:00:51.000
왜 내게는 암이 있는걸까?

0:00:51.000,0:00:53.000
이 정보는 또한 상당히 망연자실합니다

0:00:53.000,0:00:55.000
여러분은

0:00:55.000,0:00:57.000
지금까지 이 혁명의 여명에서

0:00:57.000,0:01:00.000
우리가 1만개 이상의 유전자에 영향을 미친

0:01:00.000,0:01:03.000
필경 4만개정도의 독특한 돌연변이가 있다는걸 알고

0:01:03.000,0:01:05.000
이 유전체의 500개가

0:01:05.000,0:01:07.000
암을 유발하는

0:01:07.000,0:01:09.000
진정한 의미의 책임자라는것을 알고 있습니다

0:01:09.000,0:01:11.000
그럼에도 불구하고, 상대적으로

0:01:11.000,0:01:14.000
우리는 12개정도의 대상 제약을 가지고 있습니다

0:01:14.000,0:01:17.000
그리고 이 암 제약의 부적절함은

0:01:17.000,0:01:19.000
췌장암으로 제 아버지가 진단받았을때

0:01:19.000,0:01:22.000
저희가정을 타격했습니다

0:01:22.000,0:01:24.000
우리는 그를 보스턴으로 비행시키지 않았습니다

0:01:24.000,0:01:26.000
우리는 그의 게놈 (DNA로 구성된 유전 정보)을 정열시키지 않았습니다

0:01:26.000,0:01:28.000
이 악성종양이 무엇을 야기시키는지는

0:01:28.000,0:01:30.000
수십년동안 알려져왔습니다

0:01:30.000,0:01:32.000
그건 세가지 프로틴(단백질)입니다

0:01:32.000,0:01:35.000
Ras(종양형성 유전자), MIC (대식 세포를 제지하는 사이토카인) 와 P53 (P53유전자)입니다

0:01:35.000,0:01:38.000
이건 1980년대 이후로 우리가 알고 있었던 정보입니다

0:01:38.000,0:01:40.000
그럼에도 불구하고

0:01:40.000,0:01:42.000
암인 대재앙을 이 세 마부(요인)으로 야기되는

0:01:42.000,0:01:44.000
많은 고형의 종양중 한가지나 이 종양자체를 가진

0:01:44.000,0:01:46.000
환자에게 처방할 그 어떤 약도

0:01:46.000,0:01:49.000
존재하지 않습니다

0:01:49.000,0:01:52.000
Ras(종양형성 유전자), MIC (대식 세포를 제지하는 사이토카인) 와 P53 (P53유전자)에 대한 약이 없어요

0:01:52.000,0:01:54.000
여러분은 공정하게 물을수 있겠지요: 약이 없는 이유가 뭔가요?

0:01:54.000,0:01:57.000
그것에 대한 아주 불만족스럽지만 과학적인 대답은

0:01:57.000,0:01:59.000
그게 너무 힘들다는 겁니다

0:01:59.000,0:02:01.000
어떤 이유에서든지,

0:02:01.000,0:02:04.000
이 세가지 프로틴(단백질)은 우리 제약계에

0:02:04.000,0:02:06.000
약물치료할 수 없은 게놈 (DNA로 구성된 유전정보)이라 불리는 언어로 입성해서

0:02:06.000,0:02:08.000
그건 마치 수색할 수 없는 컴퓨터나

0:02:08.000,0:02:10.000
걸을수 없는 달이라고 부르는 것과 같습니다

0:02:10.000,0:02:12.000
그건 교환하기에 끔찍한 단어예요

0:02:12.000,0:02:14.000
하지만 그것이 의미하는 바는

0:02:14.000,0:02:16.000
우리가 이 프로틴(단백질)의 기름투성이의 주머니를 인지하는것에,

0:02:16.000,0:02:19.000
분자의 자물쇠 제조업자처럼

0:02:19.000,0:02:22.000
활동중인 작고 유기적인 분자나 약물에

0:02:22.000,0:02:24.000
모양을 형성하는것에 실패했다는것을 의미합니다

0:02:24.000,0:02:26.000
저는

0:02:26.000,0:02:28.000
혈액학, 종양학,

0:02:28.000,0:02:30.000
간(幹)[줄기] 세포 이식의 임상실험 제약계에서 훈련을 받는 중이었는데,

0:02:30.000,0:02:32.000
우리가 대신 보유한것은

0:02:32.000,0:02:35.000
FDA (Food and Drug Administration:식품의약청)에서

0:02:35.000,0:02:37.000
이 비소 (arsenic), 탈리도마이드(thalidomide),

0:02:37.000,0:02:39.000
그리고 이 니트로젠 겨자 가스 (nitrogen mustard gas)의

0:02:39.000,0:02:41.000
화학 파생물인 약품들을

0:02:41.000,0:02:43.000
법률적인 네트워크를 통해 폭포처럼 많이 쏟아지게 한것이었습니다

0:02:43.000,0:02:46.000
이게 21세기의 현실입니다

0:02:46.000,0:02:48.000
그래서, 이 제약분야의 수행과 질에 만족하지 않아

0:02:48.000,0:02:50.000
저는 화학전공으로

0:02:50.000,0:02:53.000
다시 학교로 돌아갔는데

0:02:53.000,0:02:55.000
발견 화학의 교역을 학습하여

0:02:55.000,0:02:58.000
그것을 오픈소스의,

0:02:58.000,0:03:01.000
크라우드 소스의

0:03:01.000,0:03:03.000
학문계이내에 우리가 액세스가있는

0:03:03.000,0:03:05.000
그 협동적인 네트워크로

0:03:05.000,0:03:08.000
우리 환자들에게

0:03:08.000,0:03:10.000
강력하고 대상을 겨냥한 치료를 제공할

0:03:10.000,0:03:12.000
이 대담한 새로운 세계의 상황에

0:03:12.000,0:03:14.000
접근하려는 아이디어를 지니고 있습니다

0:03:14.000,0:03:17.000
그러니 이것이 진행중인 작업이라고 간주해주십시오,

0:03:17.000,0:03:19.000
하지만 오늘은 제가 여러분에게

0:03:19.000,0:03:21.000
아주 희귀한 암인

0:03:21.000,0:03:23.000
미드라인 카르시노마 (midline carcinoma)라고 부르는 것에 관해서,

0:03:23.000,0:03:25.000
그 프로틴 (단백질) 대상에 관해서,

0:03:25.000,0:03:27.000
BRD4라고 부르는

0:03:27.000,0:03:29.000
이 암을 유발시키는 약물치료할 수 없는 프로틴(단백질) 대상에 대해서,

0:03:29.000,0:03:31.000
그리고 이 분자를 만든 화학자인

0:03:31.000,0:03:33.000
준 키 (Jun Qi)의 이름을 다정하게 따라 붙인

0:03:33.000,0:03:36.000
JQ1이라고 부르는 다나 파버 암 기관(Dana Farber Cancer Institute)의

0:03:36.000,0:03:39.000
제 연구소에서 발달시킨 분자에 대해 이야기하려 합니다.

0:03:39.000,0:03:42.000
자 BRD4는 흥미로운 단백질입니다

0:03:42.000,0:03:45.000
암이 우리의 환자를 죽이려고 하는 그 모든것들로, 여러분은 물을지도 모릅니다,

0:03:45.000,0:03:47.000
암은 어떻게 자기가 암이라는것을 기억하는걸까?

0:03:47.000,0:03:49.000
그게 그 유전자정보를 감싸게 되면,

0:03:49.000,0:03:51.000
두개의 세포로 갈라져 다시 풀리게됩니다,

0:03:51.000,0:03:53.000
모든 유전자들이 필연적으로 이렇게 하는것처럼

0:03:53.000,0:03:56.000
왜 그것은 눈이나, 간으로 돌리지 않을까요?

0:03:56.000,0:03:58.000
그건 자기가 암이라는것을 기억합니다

0:03:58.000,0:04:01.000
그 이유는 그 암은, 신체내부의 다른 모든 세포와 같이,

0:04:01.000,0:04:03.000
그 세포에게 "나는 암이야; 나는 계속 자라나야해" 라는

0:04:03.000,0:04:05.000
작은 분자 책갈피를,

0:04:05.000,0:04:08.000
작은 포스트잇(한쪽 끝에 특수 접착제를 칠한 부전지)을 배치합니다

0:04:08.000,0:04:10.000
그 포스트잇 메모들은

0:04:10.000,0:04:12.000
소위 브로모도메인(할로겐족 원소들; Br)이라 불리는

0:04:12.000,0:04:14.000
이것과 그 계열의 다른 프로틴(단백질)과 관련됩니다

0:04:14.000,0:04:17.000
그래서 이 빠른속도로 회전하는 프로틴(단백질)에

0:04:17.000,0:04:19.000
작은 주머니속으로 들어가서

0:04:19.000,0:04:21.000
그 배치된 메모를 꽂는것을 방지하는

0:04:21.000,0:04:23.000
분자를 만들수 있을거라는 아이디어,

0:04:23.000,0:04:25.000
이론적설명을 지어냈습니다

0:04:25.000,0:04:27.000
그런 다음에는 어쩌면 우리는

0:04:27.000,0:04:30.000
확실히 그의 BRD4프로틴(단백질)에 중독된 그들이

0:04:30.000,0:04:32.000
암이 아니라고 그 암 세포들을 설득할 수 있을지 몰랐으니까요

0:04:32.000,0:04:34.000
그래서 우리는 이 문제를 가지고 작업하기 시작했습니다

0:04:34.000,0:04:36.000
우리는 혼합물의 도서관을 발전시켰고

0:04:36.000,0:04:39.000
결국 JQ1이라고 부르는 이것과 비슷한 물질에

0:04:39.000,0:04:41.000
도달하게 되었습니다

0:04:41.000,0:04:43.000
자 제약회사가 아니기 때문에,

0:04:43.000,0:04:46.000
우리는 특정한 것을 할 수 있었고, 우리는 개별적인 제약 산업이 가지고 있지않은

0:04:46.000,0:04:49.000
특정한 융통성을 가질 수 있었습니다

0:04:49.000,0:04:51.000
우리는 우리의 친구들에게 그것을 우송하기 시작했습니다

0:04:51.000,0:04:53.000
제게는 작은 연구소가 있습니다

0:04:53.000,0:04:55.000
우리가 생각해낸것은 그것을 사람들에게 보내서 그 분자가 어떤 행동을 하는지 보자는 것이었습니다

0:04:55.000,0:04:57.000
그래서 우리는 그것을 영국의 옥스포드로,

0:04:57.000,0:05:00.000
이 분자가 이 프로틴(단백질) 타겟에 어떻게 그렇게도 강력할 수 있는지

0:05:00.000,0:05:02.000
우리가 정확히 이해하도록 지원한

0:05:02.000,0:05:05.000
이 사진을 제공한 재능있는 결정학자 그룹에게 보냈습니다

0:05:05.000,0:05:07.000
그건 우리가 진동 상호보완성 또는 장갑을 낀 손의

0:05:07.000,0:05:09.000
완벽한 맞춤이라 부르는 것입니다

0:05:09.000,0:05:11.000
자 이것은 매우 희귀한 암인데,

0:05:11.000,0:05:13.000
이것은 BRD4에 중독된 암입니다

0:05:13.000,0:05:16.000
그래서 우리는 브리검 여성 병원(Brigham Women's Hospital)에서

0:05:16.000,0:05:19.000
젊은 병리학자에 의해 수집된 재료의 샘플로 작업했습니다

0:05:19.000,0:05:22.000
그리고 이 분자로 이 세포를 치료함에 따라,

0:05:22.000,0:05:24.000
우리는 뭔가 정말 주목할만한것을 관찰했습니다

0:05:24.000,0:05:26.000
그 암세포는,

0:05:26.000,0:05:28.000
작고 둥글고 급격히 분열하며,

0:05:28.000,0:05:30.000
이 팔과 확장부분을 길렀습니다

0:05:30.000,0:05:32.000
그것들은 형체를 바꾸었어요

0:05:32.000,0:05:34.000
사실, 그 암세포는

0:05:34.000,0:05:36.000
그게 암이라는 것을 잊고

0:05:36.000,0:05:39.000
보통의 세포가 되고 있었습니다

0:05:39.000,0:05:42.000
이것이 우리를 굉장히 흥분하게 했지요

0:05:42.000,0:05:45.000
다음 단계는 이 분자를 쥐들에게 넣는것이었습니다

0:05:45.000,0:05:48.000
단 한가지 문제는 이 희귀한 암의 모델이 될만한 쥐가 하나도 없었다는 겁니다

0:05:48.000,0:05:51.000
또 우리가 이 연구를 하고 있던 그 당시에는,

0:05:51.000,0:05:54.000
저는 이 불치의 암으로

0:05:54.000,0:05:57.000
충분히 생명의 끝에 있었다고 할 수 있는

0:05:57.000,0:05:59.000
코네티컷 출신의 29세 소방대원을 돌보고 있었습니다

0:05:59.000,0:06:01.000
이 BRD4에 중독된 암은

0:06:01.000,0:06:03.000
그의 왼쪽 폐를 통해서 자라고 있었고,

0:06:03.000,0:06:05.000
그는 잔여물의 약간씩을 배출하는 흉곽 튜브를 달고 있었습니다

0:06:05.000,0:06:07.000
그래서 매번 간병인 전환시

0:06:07.000,0:06:09.000
이 물질을 버리고는 했습니다

0:06:09.000,0:06:11.000
그래서 우리는 이 환자에게 접근해서

0:06:11.000,0:06:13.000
우리와 협력할 수 있을지 물어보았습니다

0:06:13.000,0:06:17.000
우리가 이 값지고 희귀한 암적인 물질을

0:06:17.000,0:06:19.000
그의 흉곽 튜브에서 취하여

0:06:19.000,0:06:21.000
도심의 가로질러 운전해서 그것을 쥐들에게 넣어

0:06:21.000,0:06:23.000
임상적인 시도를 해보고

0:06:23.000,0:06:25.000
기본형 약으로 그것의 단계를 지을 수 있을까요?

0:06:25.000,0:06:28.000
글쎄요, 그건 불가능할 것이고, 정당히 말해서, 사람에게 하는것은 불법입니다

0:06:28.000,0:06:31.000
그리고 그가 우리에게 강요했습니다

0:06:31.000,0:06:33.000
동물 이미지를 위한 루리 패밀리 센터(Lurie Family Center)에서

0:06:33.000,0:06:36.000
제 동료인, 앤드류 컹 (Andrew Kung)은 쥐들에

0:06:36.000,0:06:38.000
플라스틱을 전혀 만지지 않고 이 암을 길렀습니다

0:06:38.000,0:06:41.000
여러분께서 우리가 애완용 PET이라 부르는 한마리 쥐의 PET (Positron emission tomography:양전자 방사 단층 X선 촬영법) 스캔을 보실 수 있으시죠

0:06:41.000,0:06:43.000
그 암은

0:06:43.000,0:06:46.000
이 동물의 붉은, 후방의 사지에 커다란 덩어리처럼 자랍니다

0:06:46.000,0:06:48.000
그래서 우리가 그것을 우리의 화합물로 치료했을때

0:06:48.000,0:06:50.000
설탕에의 이 중독,

0:06:50.000,0:06:52.000
이 급격한 성장이 쇠퇴했습니다

0:06:52.000,0:06:54.000
그리고 오른쪽의 그 동물에서

0:06:54.000,0:06:57.000
여러분은 그 암이 반응하는것을 보십니다

0:06:57.000,0:06:59.000
이제 우리는 이 질병의 네 마리의 쥐 모델에서

0:06:59.000,0:07:01.000
임상실험을 완료했습니다

0:07:01.000,0:07:03.000
그리고 매번, 우리는 같은것을 목격합니다

0:07:03.000,0:07:05.000
그 약을 받은 이 암을 가진 쥐는 살고,

0:07:05.000,0:07:08.000
그 약을 받지않은 쥐는 죽습니다

0:07:10.000,0:07:12.000
그래서 우리는

0:07:12.000,0:07:14.000
이 시점에서 제약회사는 어떻게 할까? 라고 궁금해했습니다

0:07:14.000,0:07:16.000
글쎄요 그들은 이 사실을

0:07:16.000,0:07:18.000
그들이 기본형의 약을

0:07:18.000,0:07:20.000
활동적인 제약의 물질로 바꾸기까지는 비밀로 할 확률이 높습니다

0:07:20.000,0:07:22.000
그래서 우리는 바로 그 반대로 했습니다

0:07:22.000,0:07:24.000
우리는 가장 초기의 기본형 단계에서

0:07:24.000,0:07:26.000
이 결과를 설명하는

0:07:26.000,0:07:28.000
논문을 발행했습니다

0:07:28.000,0:07:31.000
우리는 우리 학문분야에서는 전형적으로 비밀인

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이 분자의 화학적 정체성을 세계에 제공했습니다

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우리는 사람들에게 그걸 만드는 방법을 정확히 알려주었지요

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우리는 우리의 이메일 주소를 제공하여,

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만일 우리에게 글을 적어보낸다면

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우리가 무료 분자를 보내주겠다고 제안했지요

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우리는 기본적으로 우리 연구소를 위해 가능한한

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가장 경쟁적인 환경을 조성하려고 노력한 것이지요

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그래서 이것은, 불행하게도, 성공적이었습니다

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(웃음)

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왜냐하면 이제 우리가 이 분자를 공유했을때,

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단지 작년 12월 이후로

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지금, 정말 감사하게도,

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이 희귀한 암을 대상으로 하여

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이 공간으로 진입하고자 모색하는

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많은 수의 제약회사들이

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유럽에서는 30개 이상의 회사가

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그리고 미국에서는 40개 이상의 연구소가

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그 산업에서 연구하기에 상당히 바람직하게 되었습니다

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하지만 이 분자의 사용에 관한

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이 모든 연구소들로부터 되돌아오는

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과학이 우리에게

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우리가 스스로 얻은것이 아니라는 통찰력을 제공했습니다

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이 화합물로 치료된 백혈병 세포는

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정상적인 백혈구 세포로 변하게 되었습니다

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다골수증,

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골수의 치료불가능한 악성종양을 가진 쥐들이

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이 약으로 한 치료에

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극적으로 반응했습니다

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여러분께서는 지방이 기억력이 있다는 걸 아실지도 모릅니다

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여러분을 위해서 전시할 수 있어서 좋군요

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사실, 이 분자는

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이 지방세포를, 이 줄기세포를,

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지방을 만드는 방법을 기억하는 것으로 방지합니다

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고지방 다이어트를 하는 쥐들같이

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시카고의 제 고향에 있는 사람들같이

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주요한 의료계의 문제인

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지방 간을 발달시키는것에 실패합니다

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이 리서치가 우리에게,

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단지 제 연구소 뿐만 아니라, 우리 기관과

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더 일반적으로는 하바드 의과대학에게 가르친것은

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우리가 제약의 발견에 대한

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학문계에서 독특한 자원을 가지고 있다는것,

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즉 우리의 시설이

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과학적이 방법으로 다른 어떤 연구소보다

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그 스스로는 결코 만들지 않은

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더 많은 암 분자를 테스트 했을 것이라는 것입니다

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여러분이 보시기에 여기 나열된 이유로,

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우리는 학문적 센터를 위한 굉장한 기회가

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이 프로토타입(초기) 약의 발견의

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가장 초기의, 개념적으로-까다롭고

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창조적인 학문분야에 참여하는데 있다고 생각합니다

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그러면 다음은 뭘까요?

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우리는 이 분자가 있지만, 그것은 약이 아직 아닙니다

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그건 구강에 이용할만하지 않습니다

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우리는 그걸 고쳐야 하고, 그래서 우리는 우리의 환자들에게 전달해야 합니다

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그래서 특히 이 환자들과 상호작용을 추적하는

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연구소에 있는 모든 사람들이

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이 분자에 근거를 둔 약물을 전달하는것에

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상당히 압도당합니다

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그 압도감은 여기에 있어서

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여러분의 지원과, 여러분의 통찰력과

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여러분의 협력적인 참여를 우리가 이용할 수 있다고 말해야 하는겁니다

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제약회사와는 달리,

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우리는 우리가 이 분자들을 저축할 수 있는 파이프라인이 없습니다

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우리는 이 약이 다른 약에 대항해서 위치를 정하는 방법을 우리에게 말해줄 수 있는

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판매인들과 시장거래인들의 팀이 없습니다

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우리가 갖고 있는것은

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프로토타입 약을 전세계적으로 공유하는

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우리의 능력을 보존하는 동안에

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이 분자들을 병원안으로 진입시켜 운반하려는

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유능하고, 동기가 부여되고, 열정적이고, 바라건대 기금이 잘 비축된

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사람들과 일하는 학문적 센터의 융통성입니다

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이 분자는 곧 우리의 벤치를 떠나

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텐샤 치료법 (Tensha Therapeutics)이라고 부르는

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작고 새로 시작한 회사로 들어갈 것입니다

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그리고 진정으로 이것은 이 분자의

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약 발견의 우리의 작은 파이프라인으로부터 졸업하는 종류의 네번째것입니다

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그것중 2개는 -

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피부의 림프종을 위한 논제가 되는 약인데,

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다발성 골수종의 치료를 위한 구강 약물이

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이해 7월에 첫번째 임상 실험을 위해

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우리에게 아주 가깝게 오게 될 것입니다

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우리를 위해서는 아주 중요하고 흥이나는 이정표이지요

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저는 여러분에게 두가지 아이디어를 남기고 싶습니다

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첫번째는

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이 리서치에 관해 특별한 것이 있다면,

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그건 전략보다는 과학이 덜 차지했다는 것입니다--

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즉 이것은 우리에게는 만약 우리가

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발견 화학 리서치의 가장 이른 단계에서

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우리가 될 수 있었듯이

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우리가 개방적이고 정직하다면 무슨일이 일어나게 될지에 대한

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사회적인 실험이었다는 것입니다

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가정컨대, 텍스트화될 수 있고,

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세계적으로 트위터될 수 있는

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글자들과 숫자들과

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심볼들과 괄호들은

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우리의 프로 화합물의 화학적인 정체성입니다

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그것은 이 초기의 프로토타입 약이

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작용할 수 있는 방법의

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정보는 제약회사에게서

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우리에게 가장 필요한 정보입니다

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그럼에도 불구하고 그 정보는 대부분 비밀입니다

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그래서 우리는

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컴퓨터 산업의 두가지 원칙의

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놀라운 성공으로부터 다운로드할

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암환자에게

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대상 치료법의 전달을

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신속하게, 책임감있게 촉진시키는

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크라우드소싱과 오픈소스의 성공방법을 진정으로 모색하고 있습니다

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이제 그 사업 모델은 여러분 모두를 포함시킵니다

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이 리서치는 공공에 의해 자금이 마련됩니다

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그건 기금에 의해 자금이 마련됩니다

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제가 보스턴에서 배운 한가지는

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사람들이 암을 위해서는 무엇이든지 한다는 것입니다--그리고 저는 그점을 정말 좋아합니다

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주를 가로질러 자전거를 탑니다. 강을 따라 걸어 올라가고 내려갑니다

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(웃음)

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저는 암 리서치를 위한

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이러한 특별한 지원을

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다른곳에서는 본적이 없습니다

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그래서 저는 여러분의 참여를,

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여러분의 협력과

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가장 중요하게는 우리의 아이디어에 대한 여러분의 자신감에 대해 감사드리고 싶습니다

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(박수)