אני מעצב חלבונים.
ואני רוצה לדבר על סוג חדש של רפואה.
שבנויה ממולקולה שנקראת "פפטיד כפוי".
יש רק תרופות מעטות מפפטידים כפויים שזמינות כיום,
אבל תרופות רבות יגיעו לשוק בעשור הקרוב.
בואו נחקור ממה התרופות החדשות האלו עשויות,
במה הן שונות, ומה גורם לגל הנכנס הזה
של תרופות חדשות ומרגשות.
פפטידים כפויים הם חלבונים מאוד קטנים.
שיש בהם קשרים כימיים נוספים שמגבילים אותם וכופים עליהם צורה מסוימת,
וזה הופך אותם ליציבים באופן מדהים
וגם למאוד עוצמתיים.
הם חלבונים שקיימים באופן טבעי, הגוף שלנו אפילו מייצר כמה כאלה
שעוזרים לנו להילחם בזיהומים חיידקיים, פטרייתייים וויראליים.
וחיות כמו נחשים ועקרבים
משתמשות בפפטידים כפויים בארס שלהן.
תרופות שעשויות מחלבונים נקראות תרופות ביולוגיות.
אז זה כולל את הפפטידים הכפויים,
וגם תרופות כמו אינסולין
או תרופות נוגדנים כמו הומירה או אנברל.
ובאופן כללי, תרופות ביולוגיות הן נהדרות,
בגלל שהן מונעות חלק מהדרכים בהן תרופות גורמות לתופעות לוואי.
ראשית, חלבון.
זה חומר לגמרי טבעי, לא רעיל בגוף שלנו.
התאים שלנו מייצרים עשרות אלפי חלבונים שונים
ובאופן כללי בכל המזון שלנו יש חלבון.
ושנית, לפעמים לתרופות יש אינטראקציות עם מולקולות בגוף שלנו
שאנחנו לא מעוניינים בהן.
בהשוואה לתרופות ממולקולות קטנות,
ובכך אני מתכוון לתרופות רגילות, כמו אספירין,
התרופות הביולוגיות הן די גדולות.
מולקולות עוברות אינטראקציה כאשר הן מקבלות צורות שמתאימות זו לזו באופן מושלם.
כמו מנעול ומפתח.
ובכן, למפתח גדול יותר יש יותר חריצים,
לכן יותר סביר שיתאים למנעול אחד בלבד.
אבל לרוב התרופות הביולוגיות יש גם פגם.
הן שבירות.
אז בדרך כלל נותנים אותן בזריקה,
כי החומצה בקיבה שלנו תהרוס אותן
אם ננסה לבלוע אותן.
פפטידים כפויים הם ההיפך מזה.
הם מאוד עמידים, כמו תרופות רגילות.
כן שאפשר לתת אותם בכדורים, משאפים, משחות.
זה מה שהופך פפטידים כפויים לתרופות כל כך נחשקות לפיתוח.
הם משלבים כמה מהמאפיינים הכי טובים
של מולקולות קטנות ותרופות ביולוגיות.
אבל לצערנו, זה מאוד מאוד קשה
להנדס מחדש את הפפטידים הכפויים שאנחנו מוצאים בטבע
כך שיהפכו לתרופות חדשות.
כאן אני נכנס לתמונה.
ליצור תרופה חדשה זה דומה לייצור מפתח
שיתאים למנעול מסויים.
צריך להגיע בדיוק לצורה הנכונה.
אבל אם משנים את הצורה של פפטיד כפוי יתר על המידה,
אי אפשר ליצור את הקשרים הכימיים הנוספים
וכל המולקולה מתפרקת.
אז היינו צריכים להבין איך לשלוט על הצורה שלהם.
אני הייתי חלק משיתוף פעולה מדעי
שהקיף תריסר מוסדות בשלוש יבשות
שפעלו יחד ופתרו את הבעיה הזו.
נקטנו בגישה שונה באופן קיצוני ממה שנוסה בעבר.
במקום לשנות את הפפטידים הכפויים
הקיימים בטבע,
מצאנו דרך לבנות פפטידים חדשים מאפס.
על מנת לעזור לנו בכך,
פיתחנו תוכנת קוד פתוח חינמית לעיצוב פפטידים
שכל אחד יכול להשתמש בה.
כדי לבדוק את השיטה שלנו,
יצרנו סדרה של פפטידים כפויים
בעלי מגוון רחב של צורות.
רבים מהם מעולם לא נראו בטבע בעבר.
ואז נכנסנו למעבדה וייצרנו את הפפטידים הללו.
אחר כך, קבענו את המבנה המולקולרי שלהם.
על ידי ניסויים.
וכשהשוונו את המודלים שתכננו
למבנה המולקולרי האמיתי שלהם,
גילינו שהתוכנה שלנו מסוגלת למקם אטומים בודדים
ברמת דיוק שהיא על גבול יכולת המדידה שלנו.
לפני 3 שנים, לא היה ניתן לעשות את זה.
אבל היום, יש לנו את היכולת ליצור פפטידים שעוצבו על ידינו
בצורות שתפורות באופן ספציפי לצרכי פיתוח תרופות.
אז לאן הטכנולוגיה הזו תיקח אותנו?
ובכן, לאחרונה,
העמיתים שלי ואני עיצבנו פפטידים כפויים
שמנטרלים את נגיף השפעת,
מגנים מהרעלת בוטוליניום
ועוצרים גדילה של תאי סרטן.
חלק מהתרופות החדשות האלו
נבדקו במחקרים טרום- קליניים בחיות מעבדה.
ועד כה הן כולן בטוחות ומאוד יעילות.
עיצוב פפטידים כפויים הוא בחוד החנית של הטכנולוגיה,
ומסלול פיתוח התרופות הוא איטי וזהיר.
אז יש עוד שלוש עד חמש שנים לפני שנתחיל בניסויים בבני אדם.
אבל עד אז,
ייכנסו עוד פפטידים כפויים
למסלול של פיתוח התרופות.
ובסופו של דבר, אני מאמין שתרופות פפטידיות מעוצבות
יאפשרו לכולנו להשתחרר
מכבלי המחלות שלנו.
תודה.
(מחיאות כפיים)